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ACT4RHD is an Open-label, Randomised, Adaptive Platform Trial to Evaluate Novel and Repurposed Clinical Interventions for Patients With Acute Rheumatic Fever and Carditis. ACT4RHD Seeks to Determine Whether These Interventions Reduce RHD Severity at 6 Months. (ACT4RHD)

5 de outubro de 2026 atualizado por: Starship Child Health, Te Toka Tumai Auckland

ACT4RHD: Adaptive Collaborative Trial for Rheumatic Heart Disease

The ACT4RHD trial is a multicentre, pragmatic, multi-arm, open-label adaptive platform trial addressing multiple therapeutic questions in patients with ARF and carditis. ACT4RHD aims to improve health outcomes for children and young people affected by ARF by finding treatments to reduce heart damage. The trial's Bayesian adaptive design enables multiple promising treatments to be tested at the same time. The trial will adapt by stopping treatments that are not effective sooner than traditional trials, adding new treatments as they become available, and answering research questions as soon as enough evidence has been collected. This flexibility allows researchers to identify the most effective treatments more quickly than traditional clinical trials.

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Background: Acute rheumatic fever (ARF) is a major health priority in lower-middle income countries (LMIC) and for Indigenous and underserved populations in high income countries including Australia and New Zealand. It is an autoimmune condition of childhood triggered by Strep A infection, leading to rheumatic heart disease (RHD). RHD affects more than 40 million people globally, resulting in approximately 310,000 deaths each year. There are currently no proven anti-inflammatory or immune modulating therapies to limit cardiac damage during ARF to prevent RHD. The only treatment is antibiotics (penicillin) given after ARF is diagnosed, to prevent recurrent streptococcal infections that drive ARF recurrences and progression of RHD.

Design: ACT4RHD is a randomized, multifactorial, open label adaptive platform trial with blinded end- point assessment. At trial launch, domains will comprise a Corticosteroid domain and an Immunomodulatory Domain. The treatment intervention in the Corticosteroid domain will include 4 to 6 weeks of corticosteroids or a no-corticosteroid control.

Treatment for the Immunomodulatory domain includes hydroxychloroquine for 12 weeks compared to a no-hydroxychloroquine control.

These are interventions are prescribed open label in addition to standard care. The primary endpoint is a 6-point ordinal scale which comprises RHD severity (measured by echocardiography), need for rheumatic cardiac surgery or death at 6 months.

Aims: The overarching aim of ACT4RHD is to alleviate suffering from ARF and reduce the prevalence and severity of RHD which arises from ARF. Trial hypotheses at launch:

  1. That corticosteroids administered to children and young adults with ARF affecting the mitral and/or aortic valve will be safe and will reduce valve inflammation (that is, carditis) in rheumatic fever;
  2. That hydroxychloroquine treatment administered to children and young adults with ARF affecting the mitral and/or aortic valve will be safe and will reduce valve inflammation in rheumatic fever;
  3. That reduction in carditis severity and/or duration, will be associated with reduction in valve scarring and dysfunction, measured by an echocardiographic RHD severity grade at 6 months;
  4. That reduction in carditis will be associated with lower RHD severity at 12 months, and with improved patient-centered outcomes;
  5. That the development of a durable ARF platform trial will allow several investigational products and management approaches to be tested in a robust and rigorous fashion over the coming years.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

600

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

4 anos a 25 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Inclusion Criteria:

  1. Aged ≥4 and ≤25 years old
  2. Currently admitted to hospital, or hospital like setting, with the primary diagnosis of Definite or Possible Acute Rheumatic Fever (diagnosed according to the 2015 Jones Criteria)
  3. Echocardiographic confirmed valvulitis during the current admission
  4. If previous participation in the randomised ACT4RHD platform, then meets pre-specified criteria for re-enrolment
  5. Patient expected to be able to complete protocol-required follow up assessments to 6 months post-enrolment

Exclusion Criteria:

  1. Presentation to current hospital was more than 10 days prior to randomisation
  2. Cardiac surgery (or anticipated interhospital transfer for cardiac surgery) or death is anticipated within 72 hours from screening
  3. Patient has had cardiac intervention (surgery or percutaneous) for RHD within the last 6 months
  4. Previous cardiac intervention /surgery for RHD more than 6months ago, but patient has not had at least 2 post-intervention echocardiograms, including at least 1 echocardiogram more than 6months after the intervention.

Each domain will have additional eligibility criteria. Refer to the appliable Domain Specific Appendix (DSA).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição fatorial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Outro: Immunomodulatory Domain

Hydroxychloroquine (HCQ) as per standardised dosing table for 12 weeks

OR

No hydroxychloroquine (no placebo)
Medicamento: Hydroxychloroquine (HCQ)

Hydroxychloroquine (HCQ)

Outro: No Hydroxychloroquine (HCQ)

No Hydroxychloroquine (HCQ)
Outro: Corticosteroid domain

Corticosteroids. Corticosteroid strategy:

Mild carditis:

Prednis(ol)one 2mg/kg once daily for 2 weeks, followed by a taper over 2 weeks according to standard tables

Moderate and severe carditis:

Three days of high-dose, pulsed corticosteroid (IV methylprednisolone or oral dexamethasone), followed by Prednis(ol)one 2mg/kg once daily for 2 weeks, followed by a taper over 4 weeks according to standard tables

OR

No corticosteroid (no placebo)
Medicamento: Prednisone or Prednisolone

With or without initial pulsed Methylprednisolone / oral dexamethasone

Outro: No corticosteroid

No corticosteroid

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
6-point ordinal scale
Prazo: 6 months from enrolment

The primary endpoint is a 6-point ordinal scale which comprises RHD severity (measured by echocardiography), need for rheumatic cardiac surgery or death at 6 months.
6 months from enrolment

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Starship Child Health, Te Toka Tumai Auckland

Colaboradores

Menzies School of Health Research
Berry Consultants

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2034

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2036

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de setembro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de setembro de 2026

Primeira postagem (Real)

21 de setembro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

7 de outubro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de outubro de 2026

Última verificação

1 de outubro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 22-442

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

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