Muscle Response to Enzyme Replacement Therapy in Pompe Disease
2015年3月21日 更新者：National Taiwan University Hospital
This study is to study the response of muscle cells from Pompe disease after enzyme replacement therapy
研究概览
地位
未知
条件
研究类型
观察性的
注册 (预期的)
16
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Taipei、台湾
- 招聘中
- National Taiwan University Hospital
-
接触：
- Yin-Hsiu Chien, MD
- 电话号码：71937 886-2-23123456
- 邮箱：chienyh@ntu.edu.tw
-
副研究员：
- Whu-Liang Hwu, MD, PhD
-
首席研究员：
- Yin-Hsiu Chien, MD
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
是的
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
patients with Pompe disease, prepare or on enzyme replacement therapy
描述
Inclusion Criteria:
- patients with Pompe disease, prepare or on enzyme replacement therapy
- signed informed consent
Exclusion Criteria:
-
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
all morphology changes improvement
大体时间：6 months
|
6 months
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Yin-Hsiu Chien, MD、National Taiwan University Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2007年1月1日
初级完成 (预期的)
2019年12月1日
研究完成 (预期的)
2019年12月1日
研究注册日期
首次提交
2008年7月9日
首先提交符合 QC 标准的
2008年7月9日
首次发布 (估计)
2008年7月11日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年3月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年3月21日
最后验证
2015年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 200704066R
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庞贝病的临床试验
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BioMarin Pharmaceutical终止未接受或接受 rhGAA 治疗的迟发性 Pompe 患者西班牙, 斯洛文尼亚, 塞尔维亚, 大韩民国, 希腊, 澳大利亚, 新加坡, 巴西, 加拿大, 台湾, 爱尔兰, 波兰, 罗马尼亚