沙利度胺、环磷酰胺和地塞米松治疗复发性/难治性成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症
2021年6月7日 更新者：Cao Xinxin、Peking Union Medical College Hospital
沙利度胺、环磷酰胺和地塞米松治疗复发/难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症成年患者：单组、单中心、前瞻性 2 期研究
朗格汉斯细胞组织细胞增生症 (LCH) 是一种罕见的异质性组织细胞疾病，最常见于儿童。
由于成人 LCH 罕见且缺乏前瞻性随机试验，成人的治疗策略主要基于儿科方案。
基于长春碱加泼尼松的治疗在成人中的总体反应率低于儿童，并且治疗往往表现出更高的毒性。一线治疗后指导治疗的数据很少。
在一项 2 期试验中，沙利度胺作为单一疗法在复发/难治性低风险 LCH 中的缓解率为 70%，但在 6 名高危儿童中没有反应。
分析沙利度胺联合地塞米松和环磷酰胺方案治疗我院成人复发/难治性LCH的疗效和毒副反应。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
20
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Xinxin caoyang, MD
- 电话号码：69155027
- 邮箱：caoxinxin@pumch.cn
学习地点
-
-
-
Beijing、中国
- 招聘中
- Peking Union Medical College Hospital
-
接触：
- Xinxin Cao
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 至 71年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
• LCH 的组织学确诊。
- 患者为复发性/难治性或至少接受了一种 LCH 全身治疗
- 年龄≥18岁且≤75岁。
- LCH涉及多系统或多灶性单系统。
- 东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态 0-2。
患者必须具有足够的肾、肝和骨髓功能，如以下标准所定义：
- 中性粒细胞绝对计数≥1500 个细胞/mm3 或在已知 LCH 累及造血系统的情况下≥500 个细胞/mm3。
- 在已知 LCH 累及造血系统的情况下，血小板计数≥100000 个细胞/mm3 或≥20000 个细胞/mm3。
- 肌酐清除率 [根据 Cockcroft 公式] ≥60 mL/min。
- 谷草转氨酶和谷丙转氨酶≤2·5×正常值上限[ULN]，总胆红素≤2·5×ULN；或 ≤10×ULN 在已知 LCH 肝脏受累的情况下。
- 没有活动性或未经治疗的感染。
- 无心脏异常。
- 受试者提供书面知情同意书。
如果女性符合以下条件，则她有资格进入并参与本研究：
- 非生育潜力，包括 ω 任何因外科手术而无法怀孕的女性。
ω 受试者月经完全停止超过 1 年且年龄超过 45 岁。
⎫ 生育能力，包括任何在研究治疗首次给药前 2 周内血清妊娠试验呈阴性并同意采取充分避孕措施的女性。
• 男性受试者必须在研究期间和最后一个 MA 疗程后的 90 天内使用有效的屏障避孕方法（如果性活跃且有生育潜力）
排除标准：
• 非朗格汉斯细胞组织细胞增生症。
- 患者同时患有恶性肿瘤。
- 新诊断为 LCH 的患者。
- 第 1 天前 6 个月内有心肌梗塞或不稳定型心绞痛或纽约心脏协会 (NYHA) III-IV 级病史。
- 怀孕或有生育能力的妇女。
已知 HIV 血清阳性、活动性丙型肝炎感染和/或乙型肝炎（定义为 HCV RNA
≥103 个拷贝或筛选时 HBV DNA ≥103 个拷贝）。
- 在研究治疗药物首次给药前 28 天内进行过重大外科手术。
- 存在不受控制的感染。
- 活动性出血或出血素质的证据。
- 任何可能影响受试者安全、提供知情同意或遵守研究程序的严重和/或不稳定的预先存在的医疗、精神病或其他状况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：TCD
沙利度胺 100mg qn 环磷酰胺 300mg/m2 d1,8,15 地塞米松 40mg d1,8,15,22
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TCD
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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无事件生存
大体时间：从治疗开始到第一次记录事件日期或任何原因死亡日期的持续时间，以先到者为准，评估长达 5 年
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事件被定义为对 TCD 的不良反应、TCD 治疗后的再激活和任何原因导致的死亡。
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从治疗开始到第一次记录事件日期或任何原因死亡日期的持续时间，以先到者为准，评估长达 5 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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整体回复率
大体时间：在 12 个月
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TCD 治疗后患有非活动性疾病或退化性疾病（体征和症状得到改善，无新病灶）的患者累计人数
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在 12 个月
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总生存期
大体时间：从 TCD 治疗开始到死亡或最后一次随访的持续时间，评估长达 5 年
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总生存期
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从 TCD 治疗开始到死亡或最后一次随访的持续时间，评估长达 5 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Jian Li、Peking Union Medical College Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年10月10日
初级完成 (预期的)
2021年12月31日
研究完成 (预期的)
2021年12月31日
研究注册日期
首次提交
2019年10月7日
首先提交符合 QC 标准的
2019年10月8日
首次发布 (实际的)
2019年10月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年6月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年6月7日
最后验证
2021年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- PUMCHRRLCH-1
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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