Thalidomid, cyklofosfamid og deksametason for tilbakevendende/refraktær voksen Langerhans cellehistiocytose

Inklusjonskriterier:

• • Histologisk bekreftet diagnose av LCH.

  • Pasientene var residiverende/refraktære eller fikk i det minste én linje med systemisk behandling av LCH
  • Alder ≥18 år og ≤75 år.
  • LCH involverte multisystem eller multifokalt enkeltsystem.
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus 0-2.

  • Pasienter må ha tilstrekkelig nyre-, lever- og benmargfunksjon som definert av følgende kriterier:

    • Absolutt nøytrofiltall ≥1500 celler per mm3 eller ≥500 celler per mm3 i tilfelle kjent hematopoietisk systeminvolvering av LCH.
    • Blodplateantall ≥100000 celler per mm3 eller ≥20000 celler per mm3 i tilfelle kjent hematopoietisk systeminvolvering av LCH.
    • Kreatininclearance [i henhold til Cockcrofts formel] ≥60 mL/min.
    • Aspartataminotransferase og alaninaminotransferase ≤2·5×øvre grense for normal [ULN], og total bilirubin ≤2·5×ULN; eller ≤10×ULN i tilfelle av kjent leverpåvirkning av LCH.
  • Ingen aktiv eller ubehandlet infeksjon.
  • Ingen hjerteabnormiteter.
  • Emnet gir skriftlig informert samtykke.

  • En kvinne er kvalifisert til å delta og delta i denne studien hvis hun er av:

    • Ikke-fertil potensiale inkludert ω Enhver kvinne som har hatt en kirurgisk prosedyre som gjør henne ute av stand til å bli gravid.

ω Personer har opplevd totalt opphør av menstruasjon i mer enn 1 år og er eldre enn 45 år.

⎫ Fertilitet, inkludert enhver kvinne som har hatt en negativ serumgraviditetstest innen 2 uker før den første dosen av studiebehandlingen, og samtykker i å bruke adekvat prevensjon.

• Mannlige forsøkspersoner må bruke en effektiv barrieremetode for prevensjon under studien og i 90 dager etter siste kurs av MA hvis seksuelt aktive med en fruktbar evne

Ekskluderingskriterier:

• • Ikke-langerhanscellehistiocytose.

  • Pasientene hadde samtidige maligniteter.
  • Pasienter som var nydiagnostisert LCH.
  • Anamnese med hjerteinfarkt eller ustabil angina, eller New York Heart Association (NYHA) grad III-IV innen 6 måneder før dag 1.
  • Kvinner som var gravide eller i fertil alder.

  • Kjent HIV-seropositiv, aktiv hepatitt C-infeksjon og/eller hepatitt B (definert som HCV RNA

    ≥103 kopier eller HBV DNA ≥103 kopier ved screening).

  • Større kirurgisk prosedyre innen 28 dager før første dose av studiebehandlingen.
  • Tilstedeværelse av ukontrollert infeksjon.
  • Bevis på aktiv blødning eller blødende diatese.
  • Enhver alvorlig og/eller ustabil eksisterende medisinsk, psykiatrisk eller annen tilstand som kan forstyrre forsøkspersonens sikkerhet, gitt informert samtykke eller overholdelse av studieprosedyrer.