Талидомид, циклофосфамид и дексаметазон при рецидивирующем/рефрактерном гистиоцитозе из клеток Лангерганса у взрослых

Критерии включения:

• • Гистологически подтвержденный диагноз ГКЛ.

  • Пациенты были рецидивирующими/рефрактерными или получали, по крайней мере, одну линию системного лечения ГКЛ.
  • Возраст ≥18 лет и ≤75 лет.
  • LCH включает мультисистемную или мультифокальную моносистему.
  • Восточная кооперативная онкологическая группа (ECOG) 0-2.

  • Пациенты должны иметь адекватную функцию почек, печени и костного мозга в соответствии со следующими критериями:

    • Абсолютное количество нейтрофилов ≥1500 клеток на мм3 или ≥500 клеток на мм3 в случае известного поражения системы кроветворения ГКЛ.
    • Количество тромбоцитов ≥100000 клеток на мм3 или ≥20000 клеток на мм3 в случае известного поражения системы кроветворения ГКЛ.
    • Клиренс креатинина [по формуле Кокрофта] ≥60 мл/мин.
    • Аспартатаминотрансфераза и аланинаминотрансфераза ≤2,5×верхняя граница нормы [ВГН], общий билирубин ≤2,5×ВГН; или ≤10×ВГН в случае известного поражения печени ГКЛ.
  • Отсутствие активной или невылеченной инфекции.
  • Никаких сердечных аномалий.
  • Субъект предоставляет письменное информированное согласие.

  • Женщина имеет право участвовать в этом исследовании, если она:

    • Недетородный потенциал, включая ω Любая женщина, перенесшая хирургическую операцию, в результате которой она не может забеременеть.

ω Субъекты испытали полное прекращение менструаций в течение более 1 года и были старше 45 лет.

⎫ Способность к деторождению, включая любую женщину, у которой был отрицательный сывороточный тест на беременность в течение 2 недель до первой дозы исследуемого препарата, и которая согласилась использовать адекватные средства контрацепции.

• Субъекты мужского пола должны использовать эффективный барьерный метод контрацепции во время исследования и в течение 90 дней после последнего курса МА, если они ведут половую жизнь с потенциалом деторождения.

Критерий исключения:

• • Нелангергансоклеточный гистиоцитоз.

  • У пациентов были сопутствующие злокачественные новообразования.
  • Пациенты с впервые диагностированным ГКЛ.
  • История инфаркта миокарда или нестабильной стенокардии, или Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA) степени III-IV в течение 6 месяцев до 1-го дня.
  • Женщины, которые были беременны или детородного потенциала.

  • Известный серопозитивный ВИЧ, активная инфекция гепатита С и/или гепатита В (определяется как РНК ВГС

    ≥103 копий или ДНК ВГВ ≥103 копий при скрининге).

  • Серьезная хирургическая процедура в течение 28 дней до первой дозы исследуемого препарата.
  • Наличие неконтролируемой инфекции.
  • Признаки активного кровотечения или геморрагического диатеза.
  • Любое серьезное и / или нестабильное ранее существовавшее медицинское, психиатрическое или другое состояние, которое может помешать безопасности субъекта, предоставлению информированного согласия или соблюдению процедур исследования.