Talidomidi, syklofosfamidi ja deksametasoni toistuvaan/refraktoriseen aikuisten Langerhansin solujen histiosytoosiin

Sisällyttämiskriteerit:

• • Histologisesti vahvistettu LCH-diagnoosi.

  • Potilaat olivat toistuvia/refraktoreja tai saivat ainakin yhden systeemisen LCH-hoidon sarjan
  • Ikä ≥18 vuotta ja ≤75 vuotta.
  • LCH sisälsi monijärjestelmän tai multifokaalisen yhden järjestelmän.
  • Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila ​​0-2.

  • Potilailla on oltava riittävä munuaisten, maksan ja luuytimen toiminta seuraavien kriteerien mukaisesti:

    • Absoluuttinen neutrofiilien määrä ≥1500 solua/mm3 tai ≥500 solua/mm3, jos LCH:n tiedetään liittyvän hematopoieettiseen järjestelmään.
    • Verihiutalemäärä ≥100000 solua/mm3 tai ≥20000 solua/mm3, jos LCH:n tiedetään liittyvän hematopoieettiseen järjestelmään.
    • Kreatiniinipuhdistuma [Cockcroftin kaavan mukaan] ≥60 ml/min.
    • Aspartaattiaminotransferaasi ja alaniiniaminotransferaasi ≤ 2,5 × normaalin yläraja [ULN] ja kokonaisbilirubiini ≤ 2,5 × ULN; tai ≤10 × ULN, jos LCH:n tiedetään vaikuttavan maksan.
  • Ei aktiivista tai hoitamatonta infektiota.
  • Ei sydämen toimintahäiriöitä.
  • Tutkittava antaa kirjallinen tietoinen suostumus.

  • Nainen on oikeutettu osallistumaan tähän tutkimukseen, jos hän on:

    • Ei-hedelmöitysikä, mukaan lukien ω Nainen, jolle on tehty kirurginen toimenpide, jonka vuoksi hän ei ole kyennyt tulemaan raskaaksi.

ω Koehenkilöillä kuukautiset ovat keskeytyneet täydellisesti yli 1 vuoden ajan, ja he ovat yli 45-vuotiaita.

⎫ Hedelmällisessä iässä olevat naiset, mukaan lukien naiset, joilla on negatiivinen seerumin raskaustesti 2 viikon aikana ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta ja jotka suostuvat käyttämään asianmukaista ehkäisyä.

• Miesten on käytettävä tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana ja 90 päivän ajan viimeisen MA-jakson jälkeen, jos he ovat seksuaalisesti aktiivisia ja voivat tulla raskaaksi.

Poissulkemiskriteerit:

• • Ei-langerhansin solujen histiosytoosi.

  • Potilailla oli samanaikaisesti pahanlaatuisia kasvaimia.
  • Potilaat, joilla on äskettäin diagnosoitu LCH.
  • Aiemmin sydäninfarkti tai epästabiili angina pectoris tai New York Heart Associationin (NYHA) aste III-IV 6 kuukauden sisällä ennen päivää 1.
  • Raskaana olevat tai hedelmällisessä iässä olevat naiset.

  • Tunnettu HIV-seropositiivinen, aktiivinen hepatiitti C -infektio ja/tai hepatiitti B (määritelty HCV-RNA:ksi

    ≥103 kopiota tai HBV DNA ≥103 kopiota seulonnassa).

  • Suuri kirurginen toimenpide 28 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta.
  • Hallitsemattoman infektion esiintyminen.
  • Todisteet aktiivisesta verenvuodosta tai verenvuotodiateesista.
  • Mikä tahansa vakava ja/tai epävakaa olemassa oleva lääketieteellinen, psykiatrinen tai muu tila, joka voi häiritä tutkittavan turvallisuutta, tietoisen suostumuksen antamista tai tutkimusmenettelyjen noudattamista.