Thalidomide, cyclofosfamide en dexamethason voor recidiverende/refractaire volwassen Langerhans-celhistiocytose

Inclusiecriteria:

• • Histologisch bevestigde diagnose van LCH.

  • Patiënten waren recidiverend/refractair of kregen ten minste één regel systemische behandeling van LCH
  • Leeftijd ≥18 jaar en ≤75 jaar.
  • LCH omvatte multisysteem of multifocaal enkelvoudig systeem.
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestatiestatus 0-2.

  • Patiënten moeten een adequate nier-, lever- en beenmergfunctie hebben, zoals gedefinieerd door de volgende criteria:

    • Absoluut aantal neutrofielen ≥1500 cellen per mm3 of ≥500 cellen per mm3 in het geval van bekende betrokkenheid van het hematopoëtische systeem door LCH.
    • Aantal bloedplaatjes ≥100.000 cellen per mm3 of ≥20.000 cellen per mm3 in het geval van bekende betrokkenheid van het hematopoëtische systeem door LCH.
    • Creatinineklaring [volgens Cockcroft-formule] ≥60 ml/min.
    • Aspartaataminotransferase en alanineaminotransferase ≤2,5×bovengrens van normaal [ULN] en totaal bilirubine ≤2,5×ULN; of ≤10×ULN in het geval van bekende leverbetrokkenheid door LCH.
  • Geen actieve of onbehandelde infectie.
  • Geen hartafwijkingen.
  • Proefpersoon geeft schriftelijke geïnformeerde toestemming.

  • Een vrouw komt in aanmerking voor deelname aan en deelname aan deze studie als zij:

    • Mogelijkheid om niet zwanger te worden, inclusief ω Elke vrouw die een chirurgische ingreep heeft ondergaan waardoor ze niet in staat is zwanger te worden.

ω Proefpersonen hebben gedurende meer dan 1 jaar een totale stopzetting van de menstruatie ervaren en zijn ouder dan 45 jaar.

⎫ Mogelijkheid om zwanger te worden, inclusief elke vrouw die een negatieve serumzwangerschapstest heeft gehad binnen 2 weken voorafgaand aan de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling, en ermee instemt om adequate anticonceptie te gebruiken.

• Mannelijke proefpersonen moeten een effectieve barrièremethode van anticonceptie gebruiken tijdens het onderzoek en gedurende 90 dagen na de laatste MA-kuur als ze seksueel actief zijn en zwanger kunnen worden

Uitsluitingscriteria:

• • Niet-langerhanscelhistiocytose.

  • Patiënten hadden gelijktijdige maligniteiten.
  • Patiënten bij wie onlangs de diagnose LCH is gesteld.
  • Geschiedenis van myocardinfarct, of onstabiele angina, of New York Heart Association (NYHA) Graad III-IV binnen 6 maanden voorafgaand aan Dag 1.
  • Vrouwen die zwanger waren of zwanger konden worden.

  • Bekende hiv-seropositieve, actieve hepatitis C-infectie en/of hepatitis B (gedefinieerd als HCV-RNA

    ≥103 kopieën of HBV DNA ≥103 kopieën bij screening).

  • Grote chirurgische ingreep binnen 28 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling.
  • Aanwezigheid van ongecontroleerde infectie.
  • Bewijs van actieve bloeding of bloedingsdiathese.
  • Elke ernstige en/of onstabiele reeds bestaande medische, psychiatrische of andere aandoening die de veiligheid van de proefpersoon, het verlenen van geïnformeerde toestemming of het naleven van de onderzoeksprocedures zou kunnen verstoren.