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一项评估 CAEL-101 在 Mayo IIIa 期 AL 淀粉样变性患者中的疗效和安全性的研究

2026年5月21日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.

一项 3 期、双盲、多中心研究，以评估 CAEL-101 和浆细胞恶液质治疗与安慰剂和浆细胞恶液质治疗在浆细胞恶液质治疗初治 Mayo IIIa 期 AL 淀粉样变性患者中的疗效和安全性

AL（或轻链）淀粉样变性始于骨髓，异常蛋白质在骨髓中错误折叠并产生无法分解的游离轻链。 这些游离轻链结合在一起形成淀粉样原纤维，在器官的细胞外空间中积聚，影响肾脏、心脏、肝脏、脾脏、神经系统和消化道。

本研究的主要目的是确定 CAEL-101（一种从组织和器官中去除 AL 淀粉样蛋白沉积物的单克隆抗体）是否能提高总体生存率，并且它在 IIIa 期 AL 淀粉样变性患者中安全且耐受性良好。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项双盲、随机、多中心国际 3 期研究，比较 CAEL-101 联合护理标准 (SoC) 浆细胞恶液质 (PCD) 治疗与安慰剂联合 SoC PCD 治疗在 Mayo IIIa 期 PCD 治疗初治 AL 淀粉样变性病人。 由于这是一项事件驱动的研究，因此该研究将招募到观察到至少 79 例死亡为止。 将使用 2:1 的随机化比例招募大约 267 名患者。 当观察到至少 75% 的事件时，也可以进行中期分析 (IA)。 两个研究干预组的患者将从随机分组开始接受随访，直至因任何原因死亡或研究结束。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

281

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
      • Beijing、中国、100730
        • Research Site
      • Beijing、中国、100034
        • Research Site
      • Guangzhou、中国、510180
        • Research Site
      • Hangzhou、中国、310009
        • Research Site
      • Shanghai、中国、200032
        • Research Site
      • Suzhou、中国、215006
        • Research Site
      • Wenzhou、中国、325000
        • Research Site
      • Wuhan、中国、430022
        • Research Site
  • 以色列
      • Haifa、以色列、31096
        • Research Site
      • Jerusalem、以色列、91120
        • Research Site
      • Petah Tikva、以色列、49100
        • Research Site
      • Tel Aviv、以色列、64239
        • Research Site
      • Tel Litwinsky、以色列、52621
        • Research Site
  • 俄罗斯
      • Saint Petersburg、俄罗斯、197022
        • Research Site
  • 加拿大
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、加拿大、T2N 4N2
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2M9
        • Research Site
  • 奥地利
      • Linz、奥地利、4020
        • Research Site
      • Vienna、奥地利、1090
        • Research Site
  • 巴西
      • Porto Alegre、巴西、90110-270
        • Research Site
      • Ribeirão Preto、巴西、14051-140
        • Research Site
      • Salvador、巴西、41253-190
        • Research Site
  • 希腊
      • Athens、希腊、11528
        • Research Site
      • Rio、希腊、26504
        • Research Site
      • Thessaloniki、希腊、54636
        • Research Site
  • 德国
      • Berlin、德国、12203
        • Research Site
      • Düsseldorf、德国、40225
        • Research Site
      • Essen、德国、45147
        • Research Site
      • Hamburg、德国、22767
        • Research Site
      • Heidelberg、德国、69120
        • Research Site
      • Würzburg、德国、97080
        • Research Site
  • 意大利
      • Brescia、意大利、25123
        • Research Site
  • 捷克语
      • Ostrava Poruba、捷克语、708 52
        • Research Site
      • Prague、捷克语、12808
        • Research Site
  • 日本
      • Fukushima、日本、960-1295
        • Research Site
      • Kanazawa、日本、920-8641
        • Research Site
      • Kashiwa-shi、日本、277-8567
        • Research Site
      • Kita-ku、日本、603-8151
        • Research Site
      • Kumamoto、日本、860-8556
        • Research Site
      • Matsumoto-shi、日本、390-8621
        • Research Site
      • Nagoya、日本、467-8602
        • Research Site
      • Shibuya-ku、日本、150-8935
        • Research Site
  • 比利时
      • Anderlecht、比利时、1070
        • Research Site
      • Leuven、比利时、3000
        • Research Site
  • 法国
      • Caen、法国、14033
        • Research Site
      • Créteil、法国、94000
        • Research Site
      • Dijon、法国、21079
        • Research Site
      • Lille、法国、59037
        • Research Site
      • Limoges、法国、87042
        • Research Site
      • Marseille、法国、13009
        • Research Site
      • Paris、法国、75010
        • Research Site
      • Pessac、法国、33604
        • Research Site
      • Pierre-Bénite、法国、69310
        • Research Site
      • Poitiers、法国、86021
        • Research Site
      • Rennes、法国、35033
        • Research Site
      • Toulouse、法国、31100
        • Research Site
      • Tours、法国、37044
        • Research Site
  • 波兰
      • Gdansk、波兰、80-214
        • Research Site
      • Warsaw、波兰、01-748
        • Research Site
  • 澳大利亚
      • Box Hill、澳大利亚、3128
        • Research Site
      • Murdoch、澳大利亚、WA6150
        • Research Site
      • Westmead、澳大利亚、2145
        • Research Site
      • Woolloongabba、澳大利亚、4102
        • Research Site
  • 美国
    • Arizona
      • Scottsdale、Arizona、美国、85259
        • Research Site
    • California
      • Duarte、California、美国、91010
        • Research Site
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • Research Site
      • San Francisco、California、美国、94143
        • Research Site
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、美国、32224
        • Research Site
      • Weston、Florida、美国、33331
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、美国、70112
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21201
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02111
        • Research Site
      • Boston、Massachusetts、美国、02215
        • Research Site
      • Boston、Massachusetts、美国、02118
        • Research Site
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48201
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • Research Site
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、美国、63110
        • Research Site
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • Research Site
      • New York、New York、美国、10065
        • Research Site
      • Rochester、New York、美国、14642
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
        • Research Site
      • Durham、North Carolina、美国、27705
        • Research Site
      • Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
        • Research Site
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Research Site
      • Columbus、Ohio、美国、43210
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • Research Site
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84112
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98109
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、美国、53792
        • Research Site
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Research Site
  • 英国
      • Glasgow、英国、G12 0YN
        • Research Site
      • London、英国、NW1 2PG
        • Research Site
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08036
        • Research Site
      • Barcelona、西班牙、8035
        • Research Site
      • Gijón、西班牙、33394
        • Research Site
      • Granada、西班牙、18014
        • Research Site
      • Madrid、西班牙、28040
        • Research Site
      • Madrid、西班牙、28003
        • Research Site
      • Majadahonda、西班牙、28222
        • Research Site
      • Pamplona、西班牙、31008
        • Research Site
      • Salamanca、西班牙、37007
        • Research Site
      • Seville、西班牙、41013
        • Research Site
      • Valencia、西班牙、46009
        • Research Site
  • 韩国
      • Seoul、韩国、03722
        • Research Site
      • Seoul、韩国、06351
        • Research Site
      • Seoul、韩国、06591
        • Research Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

关键纳入标准：

  • 基于 2004 年标准梅奥诊所分期的欧洲修改版的 AL 淀粉样变性 IIIa 期筛选时 NT-proBNP > 650 ng/L

  • 筛选时可测量的血液学疾病至少由以下一项定义：

    1. 受累/未受累游离轻链差异 (dFLC) > 4 mg/dL 或
    2. 受累游离轻链 (iFLC) > 4 mg/dL 且 Kappa/Lambda 比率异常或
    3. 血清蛋白电泳 (SPEP) m-spike > 0.5 g/dL

  • 基于刚果红染色组织标本中绿色双折射材料的偏振光显微镜对淀粉样变性的组织病理学诊断，以及通过以下至少一项确认 AL 来源的淀粉样沉积物：

    1. 免疫组化/免疫荧光
    2. 质谱法或
    3. 特征电镜外观/免疫电镜

  • 心脏受累定义为：

    一种。在没有对心力衰竭的其他解释的情况下，在 AL 淀粉样变性确诊诊断的情况下，支持心力衰竭诊断的记录的临床体征和症状和 b. 至少满足以下一项： i.心内膜心肌活检显示 AL 心脏淀粉样变性或 ii. 超声心动图显示在没有其他原因（例如严重高血压、主动脉瓣狭窄）的情况下，舒张期左心室壁平均厚度（计算为 [IVSd+LPWd]/2）> 12 mm，这足以解释壁增厚的程度或 iii. 心脏淀粉样变性钆造影剂心脏磁共振成像 (MRI) 诊断

  • 计划中的浆细胞恶液质一线治疗是基于环磷酰胺-硼替佐米-地塞米松 (CyBorD) 的方案作为 SoC 给药
  • 育龄妇女 (WOCBP) 必须在筛查期间进行阴性妊娠试验，并且必须同意从筛查到最后一次研究药物给药后至少 5 个月或最后一次 PCD 治疗剂量后 12 个月（以两者为准）使用高效避孕措施更长
  • 男性必须手术绝育或必须同意使用高效避孕从筛选到最后一次研究药物给药后至少 5 个月或最后一次 PCD 治疗剂量后 12 个月，以较长者为准

关键排除标准：

  • 患有除 AL 淀粉样变性病以外的任何其他形式的淀粉样变性病
  • 接受过 AL 淀粉样变性或多发性骨髓瘤的先前治疗。 在获得筛选实验室样品后和随机化之前，允许最多暴露 2 周的基于 CyBorD 的 PCD 治疗。

  • 患有 POEMS（浆细胞恶液质伴多发性神经病、器官肿大、内分泌病、单克隆蛋白和皮肤改变）综合征或多发性骨髓瘤，定义为骨髓活检中克隆性骨髓浆细胞 > 10%（在签署 ICF 前 ≤ 3 个月进行）或经活检证实（在签署 ICF 前 ≤ 3 个月进行）骨或髓外浆细胞瘤以及以下一项或多项 CRAB 特征：

    一种。可归因于潜在的浆细胞增殖性疾病的终末器官损伤的证据，特别是： i.高钙血症：血清钙 > 0.25 mmol/L (> 1 mg/dL) 高于正常上限 (ULN) 或 > 2.75 mmol/L (> 11 mg/dL) 或 ii. 肾功能不全：肌酐清除率 < 40 mL/min 或血清肌酐 > 177 mol/L (> 2 mg/dL) 或 iii. 贫血：血红蛋白值低于正常最低限值 > 20 g/L，或血红蛋白值 < 100 g/L 或静脉注射。 骨病变：影像学检查中的一处或多处溶骨性病变（在签署 ICF 前 ≤ 3 个月进行）：骨骼 X 线摄影、计算机断层扫描 (CT) 或正电子发射断层扫描 (PET)/CT 或 MRI。 如果骨髓中的克隆性浆细胞少于 10%，则需要有一处以上的骨病变才能与骨髓受累最小的孤立性浆细胞瘤相鉴别或 b. 以下任何一种恶性肿瘤生物标志物： i.骨髓检查 60% 或更多的克隆浆细胞或 ii. MRI 上有一个以上至少 5 毫米或更大尺寸的局灶性病变

  • 仰卧收缩压 < 90 mmHg 或有症状的体位性低血压，定义为在没有血容量不足的情况下，尽管进行了医疗管理（例如，米多君、氟氢可的松），但站立时收缩压下降 > 30 mmHg

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：CAEL-101联合SoC浆细胞恶液质
该研究分为两部分：初步研究和开放标签扩展研究。 CAEL-101 以静脉 (IV) 输注方式给药，持续约 2 小时。 计划所有患者将继续进行双盲治疗，直到最后一名患者被随机分配到研究中再加 18 个月。
药品：CAEL-101
研究产品 CAEL-101 被配制为蛋白质加赋形剂的无菌液体溶液，用于在一次性使用、带塞的玻璃瓶中稀释。 每个 10 mL 小瓶含有 300 mg CAEL-101，浓度为 30 mg/mL。 CAEL-101 将用市售的 0.9% 生理盐水稀释。
其他名称：
  • 安塞拉单抗
药品：环磷酰胺、硼替佐米和地塞米松 (CyBorD) 方案
根据机构护理标准。
其他名称：
  • 安塞拉单抗
安慰剂比较：安慰剂联合 SoC 浆细胞恶液质
随机接受安慰剂的患者将接受与 CAEL-101 输注体积相同的 0.9% 生理盐水（约 250 cc）。 计划所有患者将继续进行双盲治疗，直到最后一名患者被随机分配到研究中再加 18 个月。
其他：安慰剂
市售的 0.9% 生理盐水将用作安慰剂。
药品：环磷酰胺、硼替佐米和地塞米松 (CyBorD) 方案
根据机构护理标准。
其他名称：
  • 安塞拉单抗

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
A Hierarchical Combination of Time to All-cause Mortality and Frequency of Cardiovascular Hospitalizations (CVHs) Analyzed by Win Ratio
大体时间：Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
Time to all-cause mortality was defined as the number of weeks from the date of randomization to the date of death if it is on or before the end of PETP. Participants alive at the end of PETP (LPI+18 months) were censored at their last known alive date recorded within the PETP. CVHs were events adjudicated and confirmed as such by the Clinical Event Adjudication Committee (CEAC). Hypothesis testing with the Finkelstein-Schoenfeld test and treatment effect estimation with the win-ratio method based on pairwise comparisons of participant outcomes with comparisons performed in a hierarchical manner. To calculate win ratio, participant outcomes based on time to all-cause mortality were first compared and if there was no 'winner' due to censoring then a comparison based on frequency of cardiovascular hospitalization was made. A win ratio >1 represents a more favorable outcome for CAEL-101 over placebo.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
大体时间：Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
An adverse event (AE) was defined as any untoward medical occurrence in a participant administered a pharmaceutical product, at any dose, that was not necessarily related to the treatment. A TEAE was an AE with an occurrence defined as follows: last study intervention day-first study intervention day + 140 days. A summary of all Serious Adverse Events and Other Adverse Events (nonserious) regardless of causality is located in the 'Reported Adverse Events' Section.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
Change From Baseline in the Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Score (KCCQ-OS)
大体时间：Baseline, Week 50
The KCCQ-OS is a 23-item self-administered questionnaire that quantifies physical function, symptoms, social function, self-efficacy and knowledge and quality of life. It uses an ordinal, adjectival (Likert) scale. Participants provide their level of agreement or disagreement with an agree-disagree scale for a series of statements. The questionnaire captures how the participants feel physically. The overall score was calculated as the sum from all 23 items and ranges from 0 to 100, where higher scores reflected better health status (fewer symptoms, fewer social or physical limitations, and better quality of life).
Baseline, Week 50
Change From Baseline in Distance Walked During a Six-minute Walk Test (6MWT)
大体时间：Baseline, Week 50
The 6MWT measures the distance a participant can quickly walk on a flat, hard surface in a period of 6 minutes. It evaluates the global and integrated response of all the systems involved during exercise. This is a self-paced test; participants choose their own intensity of exercise and are allowed to stop and rest during the test.
Baseline, Week 50
All-cause Mortality
大体时间：Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
All-cause mortality was defined as death on or before the end of the PETP. Otherwise, participants who were alive at the end of the PETP (last participant randomized plus 18 months) were censored at their last known alive date recorded within the PETP. All deaths, regardless of causality or whether they were reported as a reason for study discontinuation, are reported in the All-Cause Mortality section.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
Frequency of CVHs
大体时间：Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
CVHs were those events that were adjudicated and confirmed as such by the CEAC. Frequency of CVH was calculated using negative binomial regression analysis with study intervention, study, geographic region, daratumumab usage at Baseline, and offset term equal to log of each participant's follow-up time for cardiovascular hospitalization included in the model.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
Change From Baseline in Global Longitudinal Strain (GLS%)
大体时间：Baseline, Week 50
Change in heart function was measured by GLS%, a noninvasive imaging technique that uses echocardiography to assess heart. GLS% expresses longitudinal shortening as a percentage (change in length as a proportion to baseline length) and is reported as a negative value. A more negative value is usually associated with cardiac enhancement.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in the Short Form-36 (SF-36) Version 2 (v2) Physical Component Score (PCS)
大体时间：Baseline, Week 50
The SF-36v2 is a self-administered questionnaire containing 36 items that measure health on functional status, well-being, and overall evaluation of health in 8 domains, including vitality, physical functioning, bodily pain, general health perceptions, physical role functioning, emotional role functioning, social role functioning, and mental health, using scaled, ordinal responses (for example, All of the time, Most of the time, A good bit of the time). The SF-36v2 consists of eight scaled scores, which are the weighted sums of the questions in their section. Each scale is directly transformed into a 0-100 scale, with higher scores indicating an increased quality of life. The 8 multi-item scales are aggregated and summed to give the final PCS. The final score ranges from 0-100, with higher scores indicating an increased quality of life.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in N-Terminal Pro-B-type Natriuretic Peptide (NT-proBNP) in Blood Samples
大体时间：Baseline, Week 50
For each participant, blood samples were assayed for NT-proBNP, comparing the participant's baseline value over time to assess reduced amyloidosis, as measured by a decrease in NT-proBNP. A decrease indicates cardiac enhancement. Results reported as nanograms/milliliter (ng/mL).
Baseline, Week 50

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
血样中 N 末端 pro B 型钠尿肽 (NT-proBNP) 的测定
大体时间：50周
对于每个受试者，将对血液样本进行 NT-proBNP 检测，比较受试者随时间的基线值，以通过淀粉样变性相关生物标志物 NT-proBNP 的增加或减少来评估淀粉样变性减少对心脏的改善。
50周
测量血液样本中的心肌肌钙蛋白 (cTnT)
大体时间：50周
对于每个受试者，将对血液样本进行 cTnT 检测，比较受试者随时间的基线值，以评估通过淀粉样变性相关生物标志物 cTnT 的变化测量的淀粉样变性减少对心脏的改善。
50周
测量血液样本中的 C 反应蛋白 (CRP)
大体时间：50周
对于每个受试者，将对血液样本进行 CRP 分析，比较受试者随时间的基线值，以评估通过淀粉样变性相关生物标志物 CRP 的变化测量的淀粉样变性减少对心脏的改善。
50周
天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 的测量
大体时间：50周
对于每个受试者，将对血液样本进行 AST 测定，以确定相对于正常值对肝功能的影响。
50周
谷丙转氨酶 (ALT) 的测量
大体时间：50周
对于每个受试者，将对血液样本进行 ALT 测定，以确定相对于正常值对肝功能的影响。
50周
碱性磷酸酶 (ALP) 的测量
大体时间：50周
对于每个受试者，将对血液样本进行 ALP 测定，以确定相对于正常值对肝功能的影响。
50周
肾小球滤过率的测量
大体时间：50周
对于每个受试者，将测试血液样本的肌酸水平，用于计算估计有多少血液通过肾脏过滤。 肾小球滤过率高于 60 mL/min 被认为是正常的。
50周
血清肌酐的测量
大体时间：50周
对于每个受试者，将对血样进行肌酸酐测定，以确定治疗期间反映肾功能的变化。
50周
24 小时尿蛋白测量
大体时间：50周
对于每个受试者，将在 24 小时内收集尿液样本以确定尿液中的蛋白质含量。 蛋白质水平升高表明肾功能下降。
50周
生活质量 (QoL)，按 Short Form-36 (SF-36) v2 比例域分数
大体时间：50周
一份包含 36 个项目的自填问卷，测量健康的功能状态、幸福感和 8 个领域的健康总体评价。 它需要大约 5 分钟才能完成，并使用按比例缩放的有序响应（例如，所有时间、大部分时间、大部分时间等）。 不同领域的变化有助于评估疾病和治疗的益处或挑战。
50周
EuroQual 5 维健康调查 (EQ-5D-5L™)
大体时间：50周
EQ-5D-5L™ 是一个描述性系统，用于评估活动能力、自我护理、日常活动、疼痛/不适和焦虑/抑郁。 要求患者通过选择三个级别（没有问题、有些问题和极端问题）之一来说明每个维度的状态。 这些回答被编译成一个描述患者健康状况的 5 位数字。 EQ-5D-5L™ 包括一个视觉模拟量表，供患者评估其健康状况，反映患者对自身健康状况的判断。 不同维度的变化可以帮助评估疾病和治疗的益处或挑战。
50周
CAEL-101 血浆水平的测量
大体时间：50周
对于每个受试者，将检测血液样本中 CAEL-101 的血浆水平，以确定血液中有多少以及它在血液中停留的时间。
50周
CAEL-101免疫原性的测定
大体时间：50周
将测定抗药抗体的存在，如果存在，则进一步评估将确认抗药抗体的阳性并确定特异性、中和能力、细胞介导的免疫反应以及与临床反应的相关性。 这些数据将有助于为整体治疗评估提供信息。
50周
体力活动受限评估
大体时间：50周
将对患者进行 NYHA 功能分类评估。 NYHA 功能分类根据患者在身体活动期间的局限性将患者分为四类之一；限制/症状与正常呼吸和不同程度的呼吸短促和/或心绞痛有关。
50周
测量血液中受累/未受累的游离轻链差异 (dFLC)
大体时间：50周
对于每个受试者，将对血液样本进行 dFLC 检测，比较受试者随时间的基线值，以通过淀粉样变性相关生物标志物的增加或减少来衡量淀粉样变性减少对心脏的改善：dFLC
50周
心脏、肝脏和脾脏淀粉样蛋白负荷的变化
大体时间：50周
评估通过磁共振成像 (MRI) 变化测量的心脏、肝脏和脾脏淀粉样蛋白负荷的变化。 淀粉样蛋白负荷的减少表明改善。
50周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

调查人员

  • 研究主任：Scott Swenson, MD、Alexion, AstraZeneca Rare Disease

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年11月3日

初级完成 (实际的)

2025年4月8日

研究完成 (估计的)

2027年4月8日

研究注册日期

首次提交

2020年8月10日

首先提交符合 QC 标准的

2020年8月12日

首次发布 (实际的)

2020年8月13日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年6月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年5月21日

最后验证

2026年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CAEL101-302

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

在签署知情同意书 (ICF) 后，每位患者都将被分配一个唯一的标识符。 不会重新分配患者编​​号。 传输给申办方的任何患者记录或数据集必须仅包含唯一标识符，不得包含患者姓名或任何可识别患者身份的信息。 患者将被告知申办方将根据当地数据保护法使用他们的个人研究相关数据，申办方、机构审查委员会 (IRB)/独立伦理委员会 (IEC) 的代表可能会检查他们的医疗记录) 成员和来自监管机构的检查员。 研究监督员将检查研究者需要为本研究保留的所有文件和记录。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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