Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti CAEL-101 u pacientů s Mayo stádiem IIIa AL amyloidózou

6. dubna 2026 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 3, dvojitě zaslepená, multicentrická studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti léčby CAEL-101 a plazmatické dyskrazie versus léčba placebem a plazmatickou buněčnou dyskrasií při léčbě plazmatické buněčné dyskrazie Naivní pacienti s Mayo stádiem IIIa AL amyloidózou

AL (neboli lehký řetězec) amyloidózy začíná v kostní dřeni, kde se abnormální proteiny špatně skládají a vytvářejí volné lehké řetězce, které nelze rozložit. Tyto volné lehké řetězce se vážou a vytvářejí amyloidní fibrily, které se hromadí v extracelulárním prostoru orgánů a ovlivňují ledviny, srdce, játra, slezinu, nervový systém a trávicí trakt.

Primárním účelem této studie je zjistit, zda CAEL-101, monoklonální protilátka, která odstraňuje AL amyloidní depozita z tkání a orgánů, zlepšuje celkové přežití a zda je bezpečná a dobře tolerovaná u pacientů s AL amyloidózou stadia IIIa.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je dvojitě zaslepená, randomizovaná, multicentrická mezinárodní studie fáze 3 CAEL-101 v kombinaci s léčbou standardní péče (SoC) plazmatické dyskrazie (PCD) versus placebo kombinovaná s léčbou SoC PCD ve stadiu Mayo IIIa PCD léčba-naivní AL amyloidóza pacientů. Vzhledem k tomu, že se jedná o studii řízenou událostmi, bude studie zahrnuta, dokud nebude pozorováno alespoň 79 úmrtí. Přibližně 267 pacientů bude zařazeno s použitím randomizačního poměru 2:1. Průběžná analýza (IA) může být také provedena, pokud bylo pozorováno alespoň 75 % událostí. Pacienti v obou studijních intervenčních skupinách budou sledováni od randomizace do smrti z jakékoli příčiny nebo do konce studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

281

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Box Hill, Austrálie, 3128
        • Research Site
      • Murdoch, Austrálie, WA6150
        • Research Site
      • Westmead, Austrálie, 2145
        • Research Site
      • Woolloongabba, Austrálie, 4102
        • Research Site
  • Belgie
      • Anderlecht, Belgie, 1070
        • Research Site
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Research Site
  • Brazílie
      • Porto Alegre, Brazílie, 90110-270
        • Research Site
      • Ribeirão Preto, Brazílie, 14051-140
        • Research Site
      • Salvador, Brazílie, 41253-190
        • Research Site
  • Francie
      • Caen, Francie, 14033
        • Research Site
      • Créteil, Francie, 94000
        • Research Site
      • Dijon, Francie, 21079
        • Research Site
      • Lille, Francie, 59037
        • Research Site
      • Limoges, Francie, 87042
        • Research Site
      • Marseille, Francie, 13009
        • Research Site
      • Paris, Francie, 75010
        • Research Site
      • Pessac, Francie, 33604
        • Research Site
      • Pierre-Bénite, Francie, 69310
        • Research Site
      • Poitiers, Francie, 86021
        • Research Site
      • Rennes, Francie, 35033
        • Research Site
      • Toulouse, Francie, 31100
        • Research Site
      • Tours, Francie, 37044
        • Research Site
  • Itálie
      • Brescia, Itálie, 25123
        • Research Site
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31096
        • Research Site
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Research Site
      • Petah Tikva, Izrael, 49100
        • Research Site
      • Tel Aviv, Izrael, 64239
        • Research Site
      • Tel Litwinsky, Izrael, 52621
        • Research Site
  • Japonsko
      • Fukushima, Japonsko, 960-1295
        • Research Site
      • Kanazawa, Japonsko, 920-8641
        • Research Site
      • Kashiwa-shi, Japonsko, 277-8567
        • Research Site
      • Kita-ku, Japonsko, 603-8151
        • Research Site
      • Kumamoto, Japonsko, 860-8556
        • Research Site
      • Matsumoto-shi, Japonsko, 390-8621
        • Research Site
      • Nagoya, Japonsko, 467-8602
        • Research Site
      • Shibuya-ku, Japonsko, 150-8935
        • Research Site
  • Jižní Korea
      • Seoul, Jižní Korea, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Jižní Korea, 06351
        • Research Site
      • Seoul, Jižní Korea, 06591
        • Research Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N2
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Research Site
  • Německo
      • Berlin, Německo, 12203
        • Research Site
      • Düsseldorf, Německo, 40225
        • Research Site
      • Essen, Německo, 45147
        • Research Site
      • Hamburg, Německo, 22767
        • Research Site
      • Heidelberg, Německo, 69120
        • Research Site
      • Würzburg, Německo, 97080
        • Research Site
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko, 80-214
        • Research Site
      • Warsaw, Polsko, 01-748
        • Research Site
  • Rakousko
      • Linz, Rakousko, 4020
        • Research Site
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • Research Site
  • Rusko
      • Saint Petersburg, Rusko, 197022
        • Research Site
  • Spojené království
      • Glasgow, Spojené království, G12 0YN
        • Research Site
      • London, Spojené království, NW1 2PG
        • Research Site
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259
        • Research Site
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • Research Site
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Research Site
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Research Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Research Site
      • Weston, Florida, Spojené státy, 33331
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Research Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Research Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Research Site
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Research Site
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • Research Site
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Research Site
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Research Site
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • Research Site
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Research Site
  • Česko
      • Ostrava Poruba, Česko, 708 52
        • Research Site
      • Prague, Česko, 12808
        • Research Site
  • Čína
      • Beijing, Čína, 100730
        • Research Site
      • Beijing, Čína, 100034
        • Research Site
      • Guangzhou, Čína, 510180
        • Research Site
      • Hangzhou, Čína, 310009
        • Research Site
      • Shanghai, Čína, 200032
        • Research Site
      • Suzhou, Čína, 215006
        • Research Site
      • Wenzhou, Čína, 325000
        • Research Site
      • Wuhan, Čína, 430022
        • Research Site
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 11528
        • Research Site
      • Rio, Řecko, 26504
        • Research Site
      • Thessaloniki, Řecko, 54636
        • Research Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08036
        • Research Site
      • Barcelona, Španělsko, 8035
        • Research Site
      • Gijón, Španělsko, 33394
        • Research Site
      • Granada, Španělsko, 18014
        • Research Site
      • Madrid, Španělsko, 28040
        • Research Site
      • Madrid, Španělsko, 28003
        • Research Site
      • Majadahonda, Španělsko, 28222
        • Research Site
      • Pamplona, Španělsko, 31008
        • Research Site
      • Salamanca, Španělsko, 37007
        • Research Site
      • Seville, Španělsko, 41013
        • Research Site
      • Valencia, Španělsko, 46009
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • AL amyloidóza stadium IIIa na základě evropské modifikace standardu Mayo Clinic Staging z roku 2004, kteří mají v době screeningu také NT-proBNP > 650 ng/l

  • Měřitelné hematologické onemocnění při screeningu definované alespoň jedním z následujících:

    1. Rozdíl mezi zapojeným/nezúčastněným volným lehkým řetězcem (dFLC) > 4 mg/dl nebo
    2. Zapojený volný lehký řetězec (iFLC) > 4 mg/dl s abnormálním poměrem Kappa/Lambda nebo
    3. Elektroforéza sérových proteinů (SPEP) m-spike > 0,5 g/dl

  • Histopatologická diagnóza amyloidózy založená na mikroskopii v polarizačním světle zeleného dvojlomného materiálu ve vzorcích tkání obarvených konžskou červení A potvrzení amyloidních depozit odvozených od AL alespoň jedním z následujících:

    1. Imunohistochemie/Imunofluorescence
    2. Hmotnostní spektrometrie popř
    3. Charakteristický vzhled elektronové mikroskopie/Imunoelektronová mikroskopie

  • Postižení srdce, jak je definováno:

    A. Zdokumentované klinické známky a symptomy podporující diagnózu srdečního selhání při potvrzené diagnóze AL amyloidózy při absenci alternativního vysvětlení srdečního selhání A b. Alespoň jedno z následujících: i. endomyokardiální biopsie prokazující AL srdeční amyloidózu nebo ii. Echokardiogram prokazující průměrnou tloušťku stěny levé komory (vypočtenou jako [IVSd+LPWd]/2) > 12 mm v diastole při absenci jiných příčin (např. nebo iii. Srdeční magnetická rezonance (MRI) s gadoliniovou kontrastní látkou diagnostika srdeční amyloidózy

  • Plánovaná léčba první linie pro dyskrazii plazmatických buněk je režim na bázi cyklofosfamid-bortezomib-dexamethason (CyBorD) podávaný jako SoC
  • Ženy ve fertilním věku (WOCBP) musí mít během screeningu negativní těhotenský test a musí souhlasit s používáním vysoce účinné antikoncepce od screeningu do alespoň 5 měsíců po posledním podání studovaného léku nebo 12 měsíců po poslední dávce její terapie PCD, podle toho, co delší
  • Muži musí být chirurgicky sterilní nebo musí souhlasit s používáním vysoce účinné antikoncepce od Screeningu do alespoň 5 měsíců po posledním podání studovaného léku nebo 12 měsíců po poslední dávce jeho terapie PCD, podle toho, co je delší

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Máte jakoukoli jinou formu amyloidózy než AL amyloidózu
  • Podstoupil předchozí léčbu AL amyloidózy nebo mnohočetného myelomu. Po získání laboratorních vzorků screeningu a před randomizací je povolena maximální expozice 2 týdny ošetření PCD na bázi CyBorD.

  • Má POEMS (dyskrazie plazmatických buněk s polyneuropatií, organomegalií, endokrinopatií, změny monoklonálních proteinů a kůže) syndrom nebo mnohočetný myelom definovaný jako klonální plazmatické buňky kostní dřeně > 10 % z biopsie kostní dřeně (provedené ≤ 3 měsíce před podepsáním ICF) nebo biopsií prokázaný (provedený ≤ 3 měsíce před podepsáním ICF) kostní nebo extramedulární plazmocytom A jeden nebo více z následujících znaků KRABA:

    A. Důkazy o poškození koncových orgánů, které lze připsat základní proliferativní poruše plazmatických buněk, konkrétně: i. Hyperkalcémie: sérový vápník > 0,25 mmol/l (> 1 mg/dl) vyšší než horní hranice normy (ULN) nebo > 2,75 mmol/l (> 11 mg/dl) NEBO ii. Renální insuficience: clearance kreatininu < 40 ml za minutu nebo sérový kreatinin > 177 mol/L (> 2 mg/dl) NEBO iii. Anémie: hodnota hemoglobinu > 20 g/l pod nejnižší hranicí normálu nebo hodnota hemoglobinu < 100 g/l NEBO iv. Kostní léze: jedna nebo více osteolytických lézí při zobrazovacích testech (prováděných ≤ 3 měsíce před podepsáním ICF): rentgen skeletu, počítačová tomografie (CT) nebo pozitronová emisní tomografie (PET)/CT nebo MRI. Pokud kostní dřeň obsahuje < 10 % klonálních plazmatických buněk, je zapotřebí více než jedna kostní léze k odlišení od solitárního plazmocytomu s minimálním postižením dřeně NEBO b. Jakýkoli z následujících biomarkerů malignity: i. 60 % nebo více klonálních plazmatických buněk při vyšetření kostní dřeně NEBO ii. Více než jedna fokální léze na MRI o velikosti alespoň 5 mm nebo větší

  • Mít systolický krevní tlak vleže < 90 mmHg nebo symptomatickou ortostatickou hypotenzi, definovanou jako pokles systolického krevního tlaku ve stoje o > 30 mmHg navzdory lékařské léčbě (např. midodrin, fludrokortizony) bez deplece objemu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: CAEL-101 v kombinaci s dyskrazií plazmatických buněk SoC
Studium je rozděleno do 2 částí, Primární studium a Otevřené rozšiřující studium. CAEL-101 se podává jako intravenózní (IV) infuze po dobu přibližně 2 hodin. Plánuje se, že všichni pacienti budou pokračovat ve své dvojitě zaslepené léčbě, dokud nebude poslední pacient randomizován do studie plus 18 měsíců.
Lék: CAEL-101
Zkoumaný produkt, CAEL-101, je formulován jako sterilní kapalný roztok proteinu a pomocných látek pro ředění v zazátkované skleněné lahvičce na jedno použití. Každá 10ml lahvička obsahuje 300 mg CAEL-101 v koncentraci 30 mg/ml. CAEL-101 se ředí komerčně dostupným 0,9% normálním fyziologickým roztokem.
Ostatní jména:
  • Anselamimab
Lék: režim cyklofosfamidu, bortezomibu a dexametazonu (CyBorD)
Podle standardu ústavní péče.
Ostatní jména:
  • Anselamimab
Komparátor placeba: Placebo kombinované s dyskrazií plazmatických buněk SoC
Pacienti randomizovaní k podávání placeba dostanou 0,9% normální fyziologický roztok v objemu ekvivalentním infuzi CAEL-101 (přibližně 250 ml). Plánuje se, že všichni pacienti budou pokračovat ve své dvojitě zaslepené léčbě, dokud nebude poslední pacient randomizován do studie plus 18 měsíců.
Jiný: Placebo
Jako placebo bude použit komerčně dostupný 0,9% normální fyziologický roztok.
Lék: režim cyklofosfamidu, bortezomibu a dexametazonu (CyBorD)
Podle standardu ústavní péče.
Ostatní jména:
  • Anselamimab

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Hierarchická kombinace časové úmrtnosti ze všech příčin a frekvence kardiovaskulárních hospitalizací
Časové okno: Od data randomizace do data úmrtí nebo primárního hodnotícího období léčby (PETP) (až 54 měsíců)
Od data randomizace do data úmrtí nebo primárního hodnotícího období léčby (PETP) (až 54 měsíců)
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Od data randomizace do primárního hodnotícího období léčby (PETP) (až 59 měsíců)
Od data randomizace do primárního hodnotícího období léčby (PETP) (až 59 měsíců)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ze základního stavu na týden 50 v dotazníku kardiomyopatie v Kansas City – celkové skóre (KCCQ-OS)
Časové okno: Výchozí stav, týden 50
Samostatně podávaný dotazník o 23 položkách, který kvantifikuje fyzické funkce, symptomy, sociální funkce, vlastní účinnost a znalosti a kvalitu života. Vyplnění vyžaduje v průměru 4–6 minut a používá ordinální, adjektivní (Likert) stupnici. Pacienti poskytnou svou míru souhlasu nebo nesouhlasu pomocí stupnice souhlas-nesouhlas pro řadu prohlášení. Tento dotazník zachycuje, jak se pacienti fyzicky cítí. Skóre se pohybuje od 0 do 100, kde vyšší skóre odráží lepší zdravotní stav (méně symptomů, méně sociálních nebo fyzických omezení a lepší kvalitu života)
Výchozí stav, týden 50
Změna z výchozího stavu na 50. týden v globálním podélném napětí (GLS %)
Časové okno: Výchozí stav, týden 50
Pro posouzení zlepšení srdeční funkce měřené procentem globálního podélného napětí (GLS %). GLS% je neinvazivní zobrazovací technika k posouzení srdeční funkce, kde vyšší/nižší procento svědčí o zlepšení.
Výchozí stav, týden 50
Změna ze základní linie na 50. týden v ušlé vzdálenosti (v metrech) během šestiminutového testu chůze (6MWT)
Časové okno: Výchozí stav, týden 50
6MWT měří vzdálenost, kterou může pacient rychle ujít po rovném tvrdém povrchu za dobu 6 minut. Vyhodnocuje globální a integrovanou odezvu všech systémů zapojených během cvičení. Toto je test vlastním tempem; pacienti si sami volí intenzitu cvičení a mohou se během testu zastavit a odpočinout si.
Výchozí stav, týden 50
Změna ze základního stavu na 50. týden v krátkém formuláři 36 (SF-36) verze 2 (v2) skóre fyzické složky (PCS)
Časové okno: Výchozí stav, týden 50
Vlastní dotazník obsahující 36 položek, který měří zdraví na funkční stav, pohodu a celkové hodnocení zdraví v 8 doménách. Dokončení vyžaduje přibližně 5 minut a používá škálované, ordinální odpovědi (např. Po celou dobu, Většinou, Hodně času atd.).
Výchozí stav, týden 50
Čas zapříčinit smrtelnost
Časové okno: Od data randomizace do data úmrtí nebo primárního hodnotícího období léčby (PETP) (až 54 měsíců)
Od data randomizace do data úmrtí nebo primárního hodnotícího období léčby (PETP) (až 54 měsíců)
Frekvence hospitalizací souvisejících s kardiovaskulárním systémem (CVH)
Časové okno: Od data randomizace do data úmrtí nebo primárního hodnotícího období léčby (PETP) (až 54 měsíců)
Od data randomizace do data úmrtí nebo primárního hodnotícího období léčby (PETP) (až 54 měsíců)
Změna od výchozího stavu do 50. týdne u natriuretického peptidu typu N-Terminal Pro-B (NT-proBNP) ve vzorcích krve
Časové okno: Výchozí stav, týden 50
Zhodnotit zlepšení kardiomyopatie měřené pomocí NT-proBNP. U každého účastníka bude vzorek krve testován na NT-proBNP, přičemž se porovnává výchozí hodnota účastníka v průběhu času, aby se posoudilo zlepšení srdce sníženou amyloidózou, měřeno zvýšením nebo snížením biomarkerů souvisejících s amyloidózou: NT-proBNP.
Výchozí stav, týden 50

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Měření N-terminálního pro b-typu natriuretického peptidu (NT-proBNP) ve vzorcích krve
Časové okno: 50 týdnů
U každého subjektu bude vzorek krve testován na NT-proBNP, přičemž se porovnává výchozí hodnota subjektu v průběhu času, aby se vyhodnotilo zlepšení srdce sníženou amyloidózou, jak bylo měřeno zvýšením nebo snížením biomarkerů souvisejících s amyloidózou: NT-proBNP.
50 týdnů
Měření srdečního troponinu (cTnT) ve vzorcích krve
Časové okno: 50 týdnů
U každého subjektu bude vzorek krve testován na cTnT, přičemž se porovnává výchozí hodnota subjektu v průběhu času, aby se vyhodnotilo zlepšení srdce sníženou amyloidózou, jak bylo měřeno změnami biomarkerů souvisejících s amyloidózou: cTnT.
50 týdnů
Měření C-reaktivního proteinu (CRP) ve vzorcích krve
Časové okno: 50 týdnů
U každého subjektu bude vzorek krve testován na CRP, přičemž se bude porovnávat výchozí hodnota subjektu v průběhu času, aby se vyhodnotilo zlepšení srdce sníženou amyloidózou, jak bylo měřeno změnami biomarkerů souvisejících s amyloidózou: CRP.
50 týdnů
Měření aspartátaminotransferázy (AST)
Časové okno: 50 týdnů
U každého subjektu bude vzorek krve testován na AST, aby se určily účinky na jaterní funkci vzhledem k normálním hodnotám.
50 týdnů
Měření alaninaminotransferázy (ALT)
Časové okno: 50 týdnů
U každého subjektu bude vzorek krve testován na ALT, aby se určily účinky na jaterní funkci vzhledem k normálním hodnotám.
50 týdnů
Měření alkalické fosfatázy (ALP)
Časové okno: 50 týdnů
U každého subjektu bude vzorek krve testován na ALP, aby se určily účinky na jaterní funkci vzhledem k normálním hodnotám.
50 týdnů
Měření rychlosti glomerulární filtrace ledvin
Časové okno: 50 týdnů
U každého subjektu bude vzorek krve testován na hladinu kreatinu, která se používá k výpočtu odhadu, kolik krve projde ledvinami. Rychlost filtrace glomerulů nad 60 ml/min je považována za normální.
50 týdnů
Měření sérového kreatininu
Časové okno: 50 týdnů
U každého subjektu bude vzorek krve testován na kreatinin, aby se určily změny během léčby, které odrážejí funkci ledvin.
50 týdnů
24hodinové měření bílkovin v moči
Časové okno: 50 týdnů
U každého subjektu budou odebírány vzorky moči po dobu 24 hodin, aby se zjistilo, kolik bílkovin je ve vaší moči. Zvyšující se hladiny bílkovin svědčí o snížení funkce ledvin.
50 týdnů
Kvalita života (QoL) podle skóre škálované domény Short Form-36 (SF-36) v2
Časové okno: 50 týdnů
Vlastní dotazník obsahující 36 položek, který měří zdraví na funkční stav, pohodu a celkové hodnocení zdraví v 8 doménách. Dokončení vyžaduje přibližně 5 minut a používá škálované, ordinální odpovědi (např. Po celou dobu, Většinou, Hodně času atd.). Změny v různých oblastech mohou pomoci posoudit přínos nebo problémy spojené s onemocněním a vaší léčbou.
50 týdnů
Pětirozměrný zdravotní průzkum EuroQual (EQ-5D-5L™)
Časové okno: 50 týdnů
EQ-5D-5L™ je popisný systém hodnotící mobilitu, sebeobsluhu, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/depresi. Pacienti jsou požádáni, aby označili stav každé z dimenzí výběrem jedné ze tří úrovní (žádné problémy, určité problémy a extrémní problémy). Odpovědi jsou sestaveny tak, aby vytvořily 5místné číslo, které popisuje zdravotní stav pacienta. EQ-5D-5L™ obsahuje vizuální analogovou stupnici pro pacienta k hodnocení jeho zdraví, která odráží pacientovo posouzení jeho vlastního zdraví. Změny v různých dimenzích mohou pomoci posoudit přínos nebo problémy spojené s onemocněním a vaší léčbou.
50 týdnů
Měření plazmatických hladin CAEL-101
Časové okno: 50 týdnů
U každého subjektu bude vzorek krve testován na plazmatické hladiny CAEL-101, aby se určilo, kolik je v krvi a jak dlouho v krvi zůstává.
50 týdnů
Stanovení imunogenicity CAEL-101
Časové okno: 50 týdnů
Bude testována přítomnost protilátek proti lékům, a pokud jsou přítomny, další hodnocení potvrdí pozitivitu na protilátky proti léku a určí specificitu, neutralizační schopnost, buněčně zprostředkovanou imunitní odpověď a korelaci s klinickými odpověďmi. Tyto údaje pomohou při celkovém hodnocení léčby.
50 týdnů
Posouzení omezení při fyzické aktivitě
Časové okno: 50 týdnů
Pacienti budou hodnoceni podle funkční klasifikace NYHA. Funkční klasifikace NYHA klasifikuje pacienty do jedné ze čtyř kategorií na základě jejich omezení během fyzické aktivity; omezení/symptomy se týkají normálního dýchání a různého stupně dušnosti a/nebo bolesti při angíně.
50 týdnů
Měření rozdílu zapojených/nezapojených volných lehkých řetězců (dFLC) v krvi
Časové okno: 50 týdnů
U každého subjektu bude vzorek krve testován na dFLC, přičemž se porovnává výchozí hodnota subjektu v průběhu času, aby se vyhodnotilo zlepšení srdce sníženou amyloidózou, jak bylo měřeno zvýšením nebo snížením biomarkerů souvisejících s amyloidózou: dFLC
50 týdnů
Změny amyloidní zátěže srdce, jater a sleziny
Časové okno: 50 týdnů
Posoudit změny v amyloidní zátěži srdce, jater a sleziny měřené změnami na magnetické rezonanci (MRI). Snížení množství amyloidu svědčí o zlepšení.
50 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Scott Swenson, MD, Alexion, AstraZeneca Rare Disease

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. listopadu 2020

Primární dokončení (Aktuální)

8. dubna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

8. dubna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. srpna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. srpna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

13. srpna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CAEL101-302

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Každému pacientovi bude po podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF) přidělen jedinečný identifikátor. Čísla pacientů nebudou změněna. Jakékoli záznamy o pacientech nebo datové sady předané sponzorovi musí obsahovat pouze jedinečný identifikátor a nesmí obsahovat jména pacientů ani žádné informace, které by umožnily pacienta identifikovat. Pacienti budou informováni, že jejich osobní údaje související se studií bude sponzor používat v souladu s místními zákony na ochranu údajů a že jejich lékařské záznamy mohou být přezkoumány zástupci sponzora, institucionální kontrolní komise (IRB)/nezávislého etického výboru (IEC). ) členy a inspektory z regulačních orgánů. Monitorující studie zkontrolují všechny dokumenty a záznamy, které musí zkoušející udržovat pro tuto studii.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na AL amyloidóza

Klinické studie na CAEL-101

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Hong Kong

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit