Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo CAEL-101 u pacjentów z amyloidozą AL w stadium IIIa według Mayo

6 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Wieloośrodkowe badanie fazy 3 z podwójnie ślepą próbą oceniające skuteczność i bezpieczeństwo CAEL-101 i leczenia dyskrazji komórek plazmatycznych w porównaniu z placebo i leczeniem dyskrazji komórek plazmatycznych u nieleczonych uprzednio pacjentów z amyloidozą AL w stadium IIIa wg Mayo

Amyloidoza AL (lub łańcuchów lekkich) zaczyna się w szpiku kostnym, gdzie nieprawidłowe białka fałdują się i tworzą wolne łańcuchy lekkie, których nie można rozłożyć. Te wolne łańcuchy lekkie łączą się, tworząc włókienka amyloidu, które gromadzą się w przestrzeni pozakomórkowej narządów, wpływając na nerki, serce, wątrobę, śledzionę, układ nerwowy i przewód pokarmowy.

Głównym celem tego badania jest ustalenie, czy CAEL-101, przeciwciało monoklonalne usuwające złogi amyloidu AL z tkanek i narządów, poprawia przeżycie całkowite oraz jest bezpieczne i dobrze tolerowane u pacjentów z amyloidozą AL stopnia IIIa.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to podwójnie ślepe, randomizowane, wieloośrodkowe, międzynarodowe badanie fazy 3 dotyczące CAEL-101 w połączeniu ze standardową terapią (SoC) dyskrazji komórek plazmatycznych (PCD) w porównaniu z placebo w połączeniu z terapią SoC PCD w stadium IIIa Mayo PCD, wcześniej nieleczona amyloidoza AL pacjenci. Ponieważ jest to badanie sterowane zdarzeniami, badanie będzie rejestrowane do momentu zaobserwowania co najmniej 79 zgonów. Około 267 pacjentów zostanie włączonych przy zastosowaniu współczynnika randomizacji 2:1. Analiza tymczasowa (IA) może być również przeprowadzona, gdy zaobserwowano co najmniej 75% zdarzeń. Pacjenci w obu grupach interwencji badawczej będą obserwowani od randomizacji do śmierci z jakiejkolwiek przyczyny lub do zakończenia badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

281

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Box Hill, Australia, 3128
        • Research Site
      • Murdoch, Australia, WA6150
        • Research Site
      • Westmead, Australia, 2145
        • Research Site
      • Woolloongabba, Australia, 4102
        • Research Site
  • Austria
      • Linz, Austria, 4020
        • Research Site
      • Vienna, Austria, 1090
        • Research Site
  • Belgia
      • Anderlecht, Belgia, 1070
        • Research Site
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Research Site
  • Brazylia
      • Porto Alegre, Brazylia, 90110-270
        • Research Site
      • Ribeirão Preto, Brazylia, 14051-140
        • Research Site
      • Salvador, Brazylia, 41253-190
        • Research Site
  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100730
        • Research Site
      • Beijing, Chiny, 100034
        • Research Site
      • Guangzhou, Chiny, 510180
        • Research Site
      • Hangzhou, Chiny, 310009
        • Research Site
      • Shanghai, Chiny, 200032
        • Research Site
      • Suzhou, Chiny, 215006
        • Research Site
      • Wenzhou, Chiny, 325000
        • Research Site
      • Wuhan, Chiny, 430022
        • Research Site
  • Czechy
      • Ostrava Poruba, Czechy, 708 52
        • Research Site
      • Prague, Czechy, 12808
        • Research Site
  • Francja
      • Caen, Francja, 14033
        • Research Site
      • Créteil, Francja, 94000
        • Research Site
      • Dijon, Francja, 21079
        • Research Site
      • Lille, Francja, 59037
        • Research Site
      • Limoges, Francja, 87042
        • Research Site
      • Marseille, Francja, 13009
        • Research Site
      • Paris, Francja, 75010
        • Research Site
      • Pessac, Francja, 33604
        • Research Site
      • Pierre-Bénite, Francja, 69310
        • Research Site
      • Poitiers, Francja, 86021
        • Research Site
      • Rennes, Francja, 35033
        • Research Site
      • Toulouse, Francja, 31100
        • Research Site
      • Tours, Francja, 37044
        • Research Site
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 11528
        • Research Site
      • Rio, Grecja, 26504
        • Research Site
      • Thessaloniki, Grecja, 54636
        • Research Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
        • Research Site
      • Barcelona, Hiszpania, 8035
        • Research Site
      • Gijón, Hiszpania, 33394
        • Research Site
      • Granada, Hiszpania, 18014
        • Research Site
      • Madrid, Hiszpania, 28040
        • Research Site
      • Madrid, Hiszpania, 28003
        • Research Site
      • Majadahonda, Hiszpania, 28222
        • Research Site
      • Pamplona, Hiszpania, 31008
        • Research Site
      • Salamanca, Hiszpania, 37007
        • Research Site
      • Seville, Hiszpania, 41013
        • Research Site
      • Valencia, Hiszpania, 46009
        • Research Site
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31096
        • Research Site
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Research Site
      • Petah Tikva, Izrael, 49100
        • Research Site
      • Tel Aviv, Izrael, 64239
        • Research Site
      • Tel Litwinsky, Izrael, 52621
        • Research Site
  • Japonia
      • Fukushima, Japonia, 960-1295
        • Research Site
      • Kanazawa, Japonia, 920-8641
        • Research Site
      • Kashiwa-shi, Japonia, 277-8567
        • Research Site
      • Kita-ku, Japonia, 603-8151
        • Research Site
      • Kumamoto, Japonia, 860-8556
        • Research Site
      • Matsumoto-shi, Japonia, 390-8621
        • Research Site
      • Nagoya, Japonia, 467-8602
        • Research Site
      • Shibuya-ku, Japonia, 150-8935
        • Research Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N2
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Research Site
  • Korea Południowa
      • Seoul, Korea Południowa, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Korea Południowa, 06351
        • Research Site
      • Seoul, Korea Południowa, 06591
        • Research Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 12203
        • Research Site
      • Düsseldorf, Niemcy, 40225
        • Research Site
      • Essen, Niemcy, 45147
        • Research Site
      • Hamburg, Niemcy, 22767
        • Research Site
      • Heidelberg, Niemcy, 69120
        • Research Site
      • Würzburg, Niemcy, 97080
        • Research Site
  • Polska
      • Gdansk, Polska, 80-214
        • Research Site
      • Warsaw, Polska, 01-748
        • Research Site
  • Rosja
      • Saint Petersburg, Rosja, 197022
        • Research Site
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85259
        • Research Site
    • California
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • Research Site
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Research Site
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • Research Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Research Site
      • Weston, Florida, Stany Zjednoczone, 33331
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Research Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Research Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Research Site
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Research Site
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • Research Site
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Research Site
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Research Site
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • Research Site
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Research Site
  • Włochy
      • Brescia, Włochy, 25123
        • Research Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G12 0YN
        • Research Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2PG
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Amyloidoza AL w stadium IIIa w oparciu o europejską modyfikację Standard Mayo Clinic Staging z 2004 r., u których w czasie badania przesiewowego stężenie NT-proBNP > 650 ng/l

  • Mierzalna choroba hematologiczna podczas badania przesiewowego zdefiniowana przez co najmniej jedno z poniższych kryteriów:

    1. Zaangażowana/niezaangażowana różnica wolnych łańcuchów lekkich (dFLC) > 4 mg/dl lub
    2. Zajęty wolny łańcuch lekki (iFLC) > 4 mg/dl z nieprawidłowym stosunkiem Kappa/Lambda lub
    3. Elektroforeza białek surowicy (SPEP) m-skok > 0,5 g/dl

  • Rozpoznanie histopatologiczne amyloidozy na podstawie mikroskopii w świetle polaryzacyjnym zielonego materiału dwójłomnego w próbkach tkanek wybarwionych czerwienią Kongo ORAZ potwierdzenie złogów amyloidu pochodzących z AL za pomocą co najmniej jednego z poniższych:

    1. Immunohistochemia/Immunofluroescencja
    2. Spektrometria mas lub
    3. Charakterystyczny wygląd mikroskopu elektronowego/mikroskopia immunoelektronowa

  • Zajęcie serca zdefiniowane przez:

    a. Udokumentowane kliniczne objawy przedmiotowe i podmiotowe potwierdzające rozpoznanie niewydolności serca w przypadku potwierdzonego rozpoznania amyloidozy AL przy braku alternatywnego wyjaśnienia niewydolności serca ORAZ b. Co najmniej jedno z poniższych: i. Biopsja endomiokardialna wykazująca amyloidozę serca AL lub ii. Echokardiogram wykazujący średnią grubość ściany lewej komory (obliczoną jako [IVSd+LPWd]/2) > 12 mm w rozkurczu przy braku innych przyczyn (np. ciężkiego nadciśnienia, zwężenia zastawki aortalnej), co odpowiednio wyjaśniałoby stopień pogrubienia ściany lub iii. Rezonans magnetyczny serca (MRI) z kontrastem zawierającym gadolin w diagnostyce amyloidozy serca

  • Planowane leczenie pierwszego rzutu dyskrazji komórek plazmatycznych to schemat oparty na cyklofosfamidzie-bortezomibie-deksametazonie (CyBorD) podawany jako SoC
  • Kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP) muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji od badania przesiewowego do co najmniej 5 miesięcy po podaniu ostatniego badanego leku lub 12 miesięcy po ostatniej dawce terapii PCD, w zależności od tego, co nastąpi dłużej
  • Mężczyźni muszą być chirurgicznie jałowi lub muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji od badania przesiewowego do co najmniej 5 miesięcy po podaniu ostatniego badanego leku lub 12 miesięcy po ostatniej dawce terapii PCD, w zależności od tego, który okres jest dłuższy

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Masz jakąkolwiek inną postać amyloidozy inną niż amyloidoza AL
  • Otrzymał wcześniejsze leczenie amyloidozy AL lub szpiczaka mnogiego. Dozwolona jest maksymalna ekspozycja wynosząca 2 tygodnie na leczenie PCD oparte na CyBorD po uzyskaniu próbek laboratoryjnych przesiewowych i przed randomizacją.

  • ma zespół POEMS (dyskrazja komórek plazmatycznych z polineuropatią, organomegalią, endokrynopatią, białkami monoklonalnymi i zmianami skórnymi) lub szpiczak mnogi zdefiniowany jako klonalne komórki plazmatyczne szpiku kostnego > 10% z biopsji szpiku kostnego (wykonanej ≤ 3 miesiące przed podpisaniem ICF) lub potwierdzony biopsją (wykonaną ≤ 3 miesiące przed podpisaniem ICF) kostnego lub pozaszpikowego plazmocytomy ORAZ co najmniej jedną z następujących cech CRAB:

    a. Dowody uszkodzenia narządów końcowych, które można przypisać podstawowemu zaburzeniu proliferacji komórek plazmatycznych, w szczególności: Hiperkalcemia: stężenie wapnia w surowicy > 0,25 mmol/l (> 1 mg/dl) powyżej górnej granicy normy (GGN) lub > 2,75 mmol/l (> 11 mg/dl) LUB ii. Niewydolność nerek: klirens kreatyniny < 40 ml na minutę lub stężenie kreatyniny w surowicy > 177 mol/l (> 2 mg/dl) LUB iii. Niedokrwistość: wartość hemoglobiny > 20 g/l poniżej najniższej granicy normy lub wartość hemoglobiny < 100 g/l LUB iv. Zmiany kostne: jedna lub więcej zmian osteolitycznych w badaniach obrazowych (wykonanych ≤ 3 miesiące przed podpisaniem ICF): radiografia szkieletu, tomografia komputerowa (CT) lub pozytronowa tomografia emisyjna (PET)/CT lub MRI. Jeśli szpik kostny ma < 10% klonalnych komórek plazmatycznych, do odróżnienia od pojedynczego plazmacytoma z minimalnym zajęciem szpiku wymagana jest więcej niż jedna zmiana kostna LUB b. Dowolny z następujących biomarkerów złośliwości: 60% lub więcej klonalnych komórek plazmatycznych w badaniu szpiku kostnego LUB ii. Więcej niż jedna zmiana ogniskowa w MRI o wielkości co najmniej 5 mm

  • Mieć skurczowe ciśnienie krwi w pozycji leżącej < 90 mmHg lub objawowe niedociśnienie ortostatyczne, zdefiniowane jako spadek skurczowego ciśnienia krwi po zmianie pozycji na stojącą o > 30 mmHg pomimo leczenia (np. midodryna, fludrokortyzon) przy braku odwodnienia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: CAEL-101 w połączeniu z dyskrazją komórek plazmatycznych SoC
Badanie jest podzielone na 2 części: badanie podstawowe i badanie uzupełniające prowadzone metodą otwartej próby. CAEL-101 podaje się w postaci wlewu dożylnego (IV) trwającego około 2 godziny. Planuje się, że wszyscy pacjenci będą kontynuować leczenie metodą podwójnie ślepej próby do czasu randomizacji ostatniego pacjenta do badania plus 18 miesięcy.
Lek: CAEL-101
Badany produkt, CAEL-101, ma postać sterylnego płynnego roztworu białka i substancji pomocniczych do rozcieńczania w szklanej fiolce jednorazowego użytku z korkiem. Każda fiolka 10 ml zawiera 300 mg CAEL-101 w stężeniu 30 mg/ml. CAEL-101 zostanie rozcieńczony dostępnym w handlu 0,9% roztworem soli fizjologicznej.
Inne nazwy:
  • Anselamimab
Lek: schemat cyklofosfamidu, bortezomibu i deksametazonu (CyBorD)
Zgodnie z instytucjonalnym standardem opieki.
Inne nazwy:
  • Anselamimab
Komparator placebo: Placebo w połączeniu z dyskrazją komórek plazmatycznych SoC
Pacjenci przydzieleni losowo do grupy otrzymującej placebo otrzymają 0,9% roztwór soli fizjologicznej w objętości równoważnej wlewowi CAEL-101 (około 250 ml). Planuje się, że wszyscy pacjenci będą kontynuować leczenie metodą podwójnie ślepej próby do czasu randomizacji ostatniego pacjenta do badania plus 18 miesięcy.
Inny: Placebo
Jako placebo zostanie użyta dostępna w handlu 0,9% sól fizjologiczna.
Lek: schemat cyklofosfamidu, bortezomibu i deksametazonu (CyBorD)
Zgodnie z instytucjonalnym standardem opieki.
Inne nazwy:
  • Anselamimab

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Hierarchiczne połączenie czasu do śmiertelności z jakiejkolwiek przyczyny i częstotliwości hospitalizacji z powodów sercowo-naczyniowych
Ramy czasowe: Od daty randomizacji do daty śmierci lub okresu leczenia metodą pierwotnej oceny (PETP) (do 54 miesięcy)
Od daty randomizacji do daty śmierci lub okresu leczenia metodą pierwotnej oceny (PETP) (do 54 miesięcy)
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Od daty randomizacji do okresu leczenia metodą pierwotnej oceny (PETP) (do 59 miesięcy)
Od daty randomizacji do okresu leczenia metodą pierwotnej oceny (PETP) (do 59 miesięcy)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej do 50. tygodnia w kwestionariuszu kardiomiopatii Kansas City – wynik ogólny (KCCQ-OS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 50
23-elementowy kwestionariusz do samodzielnego wypełnienia, który określa ilościowo funkcjonowanie fizyczne, objawy, funkcjonowanie społeczne, poczucie własnej skuteczności oraz wiedzę i jakość życia. Jego wypełnienie zajmuje średnio 4–6 minut i wykorzystuje skalę porządkową przymiotnikową (Likerta). Pacjenci będą określać swój poziom zgody lub niezgody, korzystając ze skali zgody-nie zgadzam się dla serii stwierdzeń. Kwestionariusz ten rejestruje, jak pacjenci czują się fizycznie. Wyniki wahają się od 0 do 100, gdzie wyższe wyniki odzwierciedlają lepszy stan zdrowia (mniej objawów, mniej ograniczeń społecznych lub fizycznych oraz lepsza jakość życia)
Wartość wyjściowa, tydzień 50
Zmiana globalnego odkształcenia podłużnego (GLS%) od wartości początkowej do 50. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 50
Aby ocenić poprawę czynności serca mierzoną procentem globalnego odkształcenia podłużnego (GLS%). GLS% to nieinwazyjna technika obrazowania służąca do oceny czynności serca, gdzie wyższy/niższy odsetek wskazuje na poprawę.
Wartość wyjściowa, tydzień 50
Zmiana od wartości początkowej do 50. tygodnia w zakresie przebytego dystansu (w metrach) podczas sześciominutowego testu marszu (6MWT)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 50
Urządzenie 6MWT mierzy dystans, jaki pacjent może szybko przejść po płaskiej, twardej powierzchni w ciągu 6 minut. Ocenia globalną i zintegrowaną reakcję wszystkich układów zaangażowanych podczas ćwiczeń. Jest to test, który można wykonać we własnym tempie; pacjenci wybierają własną intensywność ćwiczeń i mogą zatrzymać się i odpocząć podczas badania.
Wartość wyjściowa, tydzień 50
Zmiana od wartości początkowej do 50. tygodnia w skróconym formularzu 36 (SF-36), wersja 2 (v2), Wynik dotyczący komponentów fizycznych (PCS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 50
Kwestionariusz do samodzielnego wypełniania, zawierający 36 pozycji, mierzący stan zdrowia pod względem stanu funkcjonalnego, dobrostanu i ogólnej oceny stanu zdrowia w 8 obszarach. Jego wypełnienie zajmuje około 5 minut i zawiera skalowane odpowiedzi porządkowe (np. Cały czas, Przez większość czasu, Przez dużą część czasu itp.).
Wartość wyjściowa, tydzień 50
Czas na śmiertelność ze wszystkich przyczyn
Ramy czasowe: Od daty randomizacji do daty śmierci lub okresu leczenia metodą pierwotnej oceny (PETP) (do 54 miesięcy)
Od daty randomizacji do daty śmierci lub okresu leczenia metodą pierwotnej oceny (PETP) (do 54 miesięcy)
Częstotliwość hospitalizacji z powodów sercowo-naczyniowych (CVH)
Ramy czasowe: Od daty randomizacji do daty śmierci lub okresu leczenia metodą pierwotnej oceny (PETP) (do 54 miesięcy)
Od daty randomizacji do daty śmierci lub okresu leczenia metodą pierwotnej oceny (PETP) (do 54 miesięcy)
Zmiana od wartości początkowej do 50. tygodnia w zakresie N-końcowego peptydu natriuretycznego typu B (NT-proBNP) w próbkach krwi
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 50
Ocena poprawy w kardiomiopatii mierzonej za pomocą NT-proBNP. W przypadku każdego uczestnika próbka krwi zostanie oznaczona na obecność NT-proBNP, porównując wartość wyjściową uczestnika w czasie, aby ocenić poprawę stanu serca poprzez zmniejszenie amyloidozy mierzonej wzrostem lub spadkiem biomarkerów związanych z amyloidozą: NT-proBNP.
Wartość wyjściowa, tydzień 50

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pomiar N-końcowego pro peptydu natriuretycznego typu b (NT-proBNP) w próbkach krwi
Ramy czasowe: 50 tygodni
Dla każdego osobnika próbka krwi zostanie zbadana pod kątem NT-proBNP, porównując wartość wyjściową osobnika w czasie, aby ocenić poprawę w sercu poprzez zmniejszenie amyloidozy, mierzoną poprzez wzrost lub spadek biomarkerów związanych z amyloidozą: NT-proBNP.
50 tygodni
Pomiar troponiny sercowej (cTnT) w próbkach krwi
Ramy czasowe: 50 tygodni
Dla każdego osobnika próbka krwi zostanie zbadana pod kątem cTnT, porównując wartość wyjściową osobnika w czasie, aby ocenić poprawę w sercu poprzez zmniejszenie amyloidozy, mierzoną zmianami biomarkerów związanych z amyloidozą: cTnT.
50 tygodni
Pomiar białka C-reaktywnego (CRP) w próbkach krwi
Ramy czasowe: 50 tygodni
Dla każdego osobnika próbka krwi zostanie zbadana pod kątem CRP, porównując wartość wyjściową osobnika w czasie, aby ocenić poprawę serca poprzez zmniejszenie amyloidozy, mierzoną zmianami biomarkerów związanych z amyloidozą: CRP.
50 tygodni
Miara aminotransferazy asparaginianowej (AST)
Ramy czasowe: 50 tygodni
Dla każdego osobnika próbka krwi zostanie zbadana pod kątem AST w celu określenia wpływu na czynność wątroby w stosunku do wartości prawidłowych.
50 tygodni
Miara aminotransferazy alaninowej (ALT)
Ramy czasowe: 50 tygodni
Dla każdego osobnika próbka krwi będzie badana pod kątem ALT w celu określenia wpływu na czynność wątroby w stosunku do wartości prawidłowych.
50 tygodni
Miara fosfatazy alkalicznej (ALP)
Ramy czasowe: 50 tygodni
Dla każdego osobnika próbka krwi będzie badana pod kątem ALP w celu określenia wpływu na czynność wątroby w stosunku do wartości prawidłowych.
50 tygodni
Miara szybkości filtracji kłębuszkowej nerki
Ramy czasowe: 50 tygodni
W przypadku każdego pacjenta próbka krwi zostanie zbadana pod kątem poziomu kreatyny, który jest używany do obliczenia szacunkowej ilości krwi przepływającej przez nerki. Szybkość filtracji kłębuszkowej powyżej 60 ml/min uważa się za prawidłową.
50 tygodni
Miara kreatyniny w surowicy
Ramy czasowe: 50 tygodni
W przypadku każdego pacjenta próbka krwi zostanie zbadana pod kątem kreatyniny w celu określenia zmian podczas leczenia, które odzwierciedlają czynność nerek.
50 tygodni
24-godzinna miara białka w moczu
Ramy czasowe: 50 tygodni
W przypadku każdego pacjenta próbki moczu będą pobierane przez okres 24 godzin w celu określenia, ile białka znajduje się w moczu. Zwiększenie poziomu białka sugeruje pogorszenie czynności nerek.
50 tygodni
Jakość życia (QoL) na podstawie skalowanych wyników w domenie Short Form-36 (SF-36) v2
Ramy czasowe: 50 tygodni
Kwestionariusz do samodzielnego wypełnienia zawierający 36 pozycji, który mierzy stan zdrowia pod względem stanu funkcjonalnego, samopoczucia i ogólnej oceny stanu zdrowia w 8 domenach. Jego ukończenie zajmuje około 5 minut i wykorzystuje skalowane, porządkowe odpowiedzi (np. Cały czas, Większość czasu, Sporą część czasu itp.). Zmiany w różnych domenach mogą pomóc w ocenie korzyści lub wyzwań związanych z chorobą i leczeniem.
50 tygodni
5-wymiarowa ankieta zdrowotna EuroQual (EQ-5D-5L™)
Ramy czasowe: 50 tygodni
EQ-5D-5L™ to opisowy system oceniający mobilność, samoopiekę, zwykłe czynności, ból/dyskomfort oraz niepokój/depresję. Pacjenci proszeni są o wskazanie stanu każdego z wymiarów poprzez wybranie jednego z trzech poziomów (brak problemów, niektóre problemy i ekstremalne problemy). Odpowiedzi są zestawiane w celu utworzenia 5-cyfrowej liczby opisującej stan zdrowia pacjenta. EQ-5D-5L™ zawiera wizualną skalę analogową, za pomocą której pacjent może ocenić swój stan zdrowia, co odzwierciedla ocenę własnego stanu zdrowia pacjenta. Zmiany w różnych wymiarach mogą pomóc ocenić korzyści lub wyzwania związane z chorobą i leczeniem.
50 tygodni
Pomiar poziomu CAEL-101 w osoczu
Ramy czasowe: 50 tygodni
W przypadku każdego osobnika próbka krwi zostanie zbadana pod kątem stężenia CAEL-101 w osoczu, aby określić, ile jest we krwi i jak długo pozostaje we krwi.
50 tygodni
Oznaczanie immunogenności CAEL-101
Ramy czasowe: 50 tygodni
Zostanie zbadana obecność przeciwciał przeciwlekowych, a jeśli są obecne, dalsza ocena potwierdzi dodatni wynik przeciwciał przeciwlekowych i określi specyficzność, zdolność neutralizacji, komórkową odpowiedź immunologiczną i korelację z odpowiedziami klinicznymi. Dane te pomogą w ogólnej ocenie leczenia.
50 tygodni
Ocena ograniczeń podczas aktywności fizycznej
Ramy czasowe: 50 tygodni
Pacjenci zostaną poddani ocenie pod kątem klasyfikacji czynnościowej NYHA. Klasyfikacja czynnościowa NYHA klasyfikuje pacjentów do jednej z czterech kategorii na podstawie ich ograniczeń podczas aktywności fizycznej; ograniczenia/objawy dotyczą normalnego oddychania i różnych stopni duszności i/lub bólu dusznicy bolesnej.
50 tygodni
Pomiar różnicy zaangażowanych/niezaangażowanych wolnych łańcuchów lekkich (dFLC) we krwi
Ramy czasowe: 50 tygodni
W przypadku każdego pacjenta próbka krwi zostanie zbadana pod kątem dFLC, porównując wartość wyjściową pacjenta w czasie, aby ocenić poprawę w sercu poprzez zmniejszenie amyloidozy, mierzoną poprzez wzrost lub spadek biomarkerów związanych z amyloidozą: dFLC
50 tygodni
Zmiany obciążenia amyloidem serca, wątroby i śledziony
Ramy czasowe: 50 tygodni
Ocena zmian ładunku amyloidu w sercu, wątrobie i śledzionie mierzona zmianami w obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego (MRI). Zmniejszenie ładunku amyloidu wskazuje na poprawę.
50 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Scott Swenson, MD, Alexion, AstraZeneca Rare Disease

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 listopada 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

8 kwietnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

8 kwietnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 sierpnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 sierpnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 sierpnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CAEL101-302

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Każdemu pacjentowi zostanie przydzielony unikalny identyfikator po podpisaniu formularza świadomej zgody (ICF). Numery pacjentów nie zostaną ponownie przypisane. Wszelkie dane pacjentów lub zbiory danych przekazywane Sponsorowi muszą zawierać wyłącznie unikalny identyfikator i nie mogą zawierać nazwisk pacjentów ani żadnych informacji, które umożliwiłyby identyfikację pacjenta. Pacjenci zostaną poinformowani, że ich dane osobowe związane z badaniem będą wykorzystywane przez Sponsora zgodnie z lokalnymi przepisami o ochronie danych oraz że ich dokumentacja medyczna może być badana przez przedstawicieli Sponsora, Institutional Review Board (IRB)/Niezależną Komisję Etyczną (IEC) ) członków oraz przez inspektorów z organów regulacyjnych. Obserwatorzy badania będą sprawdzać wszystkie dokumenty i zapisy, których prowadzenie przez Badacza jest wymagane w tym badaniu.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na AL Amyloidoza

Badania kliniczne na CAEL-101

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj