Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​CAEL-101 hos patienter med Mayo Stage IIIa AL amyloidose

6. april 2026 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Et fase 3, dobbeltblindt, multicenter-studie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​CAEL-101 og plasmacelledyskrasibehandling versus placebo- og plasmacelledyskrasibehandling i plasmacelledyskrasibehandling Naive patienter med Mayo Stage IIIa AL amyloidose

AL (eller let kæde) amyloidose begynder i knoglemarven, hvor unormale proteiner folder forkert og skaber frie lette kæder, der ikke kan nedbrydes. Disse frie lette kæder binder sig sammen og danner amyloidfibriller, der opbygges i det ekstracellulære rum af organer og påvirker nyrerne, hjertet, leveren, milten, nervesystemet og fordøjelseskanalen.

Det primære formål med denne undersøgelse er at bestemme, om CAEL-101, et monoklonalt antistof, der fjerner AL-amyloidaflejringer fra væv og organer, forbedrer den samlede overlevelse, og det er sikkert og veltolereret hos patienter med stadium IIIa AL-amyloidose.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et dobbeltblindt, randomiseret, multicenter internationalt fase 3-studie af CAEL-101 kombineret med standardbehandling (SoC) plasmacelledyscrasia (PCD)-behandling versus placebo kombineret med SoC PCD-behandling i Mayo stadium IIIa PCD-behandling-naiv AL-amyloidose patienter. Da dette er et hændelsesdrevet studie, vil undersøgelsen optages, indtil der er observeret mindst 79 dødsfald. Ca. 267 patienter vil blive indskrevet ved hjælp af et randomiseringsforhold på 2:1. En interimanalyse (IA) kan også udføres, når mindst 75 % af hændelserne er blevet observeret. Patienter i begge undersøgelsesinterventionsgrupper vil blive fulgt fra randomisering til død af enhver årsag eller indtil slutningen af ​​undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

281

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Box Hill, Australien, 3128
        • Research Site
      • Murdoch, Australien, WA6150
        • Research Site
      • Westmead, Australien, 2145
        • Research Site
      • Woolloongabba, Australien, 4102
        • Research Site
  • Belgien
      • Anderlecht, Belgien, 1070
        • Research Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Research Site
  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien, 90110-270
        • Research Site
      • Ribeirão Preto, Brasilien, 14051-140
        • Research Site
      • Salvador, Brasilien, 41253-190
        • Research Site
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N2
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Research Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G12 0YN
        • Research Site
      • London, Det Forenede Kongerige, NW1 2PG
        • Research Site
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85259
        • Research Site
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • Research Site
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Research Site
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Research Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Research Site
      • Weston, Florida, Forenede Stater, 33331
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02111
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Research Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Research Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Research Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Research Site
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • Research Site
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Research Site
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Research Site
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • Research Site
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Research Site
  • Frankrig
      • Caen, Frankrig, 14033
        • Research Site
      • Créteil, Frankrig, 94000
        • Research Site
      • Dijon, Frankrig, 21079
        • Research Site
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Research Site
      • Limoges, Frankrig, 87042
        • Research Site
      • Marseille, Frankrig, 13009
        • Research Site
      • Paris, Frankrig, 75010
        • Research Site
      • Pessac, Frankrig, 33604
        • Research Site
      • Pierre-Bénite, Frankrig, 69310
        • Research Site
      • Poitiers, Frankrig, 86021
        • Research Site
      • Rennes, Frankrig, 35033
        • Research Site
      • Toulouse, Frankrig, 31100
        • Research Site
      • Tours, Frankrig, 37044
        • Research Site
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 11528
        • Research Site
      • Rio, Grækenland, 26504
        • Research Site
      • Thessaloniki, Grækenland, 54636
        • Research Site
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Research Site
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Research Site
      • Petah Tikva, Israel, 49100
        • Research Site
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Research Site
      • Tel Litwinsky, Israel, 52621
        • Research Site
  • Italien
      • Brescia, Italien, 25123
        • Research Site
  • Japan
      • Fukushima, Japan, 960-1295
        • Research Site
      • Kanazawa, Japan, 920-8641
        • Research Site
      • Kashiwa-shi, Japan, 277-8567
        • Research Site
      • Kita-ku, Japan, 603-8151
        • Research Site
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Research Site
      • Matsumoto-shi, Japan, 390-8621
        • Research Site
      • Nagoya, Japan, 467-8602
        • Research Site
      • Shibuya-ku, Japan, 150-8935
        • Research Site
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100730
        • Research Site
      • Beijing, Kina, 100034
        • Research Site
      • Guangzhou, Kina, 510180
        • Research Site
      • Hangzhou, Kina, 310009
        • Research Site
      • Shanghai, Kina, 200032
        • Research Site
      • Suzhou, Kina, 215006
        • Research Site
      • Wenzhou, Kina, 325000
        • Research Site
      • Wuhan, Kina, 430022
        • Research Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-214
        • Research Site
      • Warsaw, Polen, 01-748
        • Research Site
  • Rusland
      • Saint Petersburg, Rusland, 197022
        • Research Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Research Site
      • Barcelona, Spanien, 8035
        • Research Site
      • Gijón, Spanien, 33394
        • Research Site
      • Granada, Spanien, 18014
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28003
        • Research Site
      • Majadahonda, Spanien, 28222
        • Research Site
      • Pamplona, Spanien, 31008
        • Research Site
      • Salamanca, Spanien, 37007
        • Research Site
      • Seville, Spanien, 41013
        • Research Site
      • Valencia, Spanien, 46009
        • Research Site
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Sydkorea, 06351
        • Research Site
      • Seoul, Sydkorea, 06591
        • Research Site
  • Tjekkiet
      • Ostrava Poruba, Tjekkiet, 708 52
        • Research Site
      • Prague, Tjekkiet, 12808
        • Research Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 12203
        • Research Site
      • Düsseldorf, Tyskland, 40225
        • Research Site
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Research Site
      • Hamburg, Tyskland, 22767
        • Research Site
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Research Site
      • Würzburg, Tyskland, 97080
        • Research Site
  • Østrig
      • Linz, Østrig, 4020
        • Research Site
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • AL amyloidose stadium IIIa baseret på den europæiske modifikation af 2004 standard Mayo Clinic Staging, som også har NT-proBNP > 650 ng/L på screeningstidspunktet

  • Målbar hæmatologisk sygdom ved screening som defineret af mindst én af følgende:

    1. Involveret/uinvolveret fri let kæde forskel (dFLC) > 4 mg/dL eller
    2. Involveret fri let kæde (iFLC) > 4 mg/dL med unormalt Kappa/Lambda-forhold eller
    3. Serumproteinelektroforese (SPEP) m-spike > 0,5 g/dL

  • Histopatologisk diagnose af amyloidose baseret på polariserende lysmikroskopi af grønt dobbeltbrydende materiale i Congo-rødt farvede vævsprøver OG bekræftelse af AL-afledte amyloidaflejringer med mindst én af følgende:

    1. Immunhistokemi/Immunfluorescens
    2. Massespektrometri el
    3. Karakteristisk elektronmikroskopi udseende/Immunoelektronmikroskopi

  • Hjertepåvirkning som defineret af:

    en. Dokumenterede kliniske tegn og symptomer, der understøtter en diagnose af hjertesvigt i forbindelse med en bekræftet diagnose af AL-amyloidose i mangel af en alternativ forklaring på hjertesvigt OG b. Mindst én af følgende: i. Endomyokardiebiopsi, der viser AL hjerteamyloidose eller ii. Ekkokardiogram, der viser en gennemsnitlig venstre ventrikelvægtykkelse (beregnet som [IVSd+LPWd]/2) på > 12 mm ved diastole i fravær af andre årsager (f.eks. svær hypertension, aortastenose), hvilket ville forklare graden af ​​vægfortykkelse tilstrækkeligt eller iii. Hjertemagnetisk resonansbilleddannelse (MRI) med gadoliniumkontrastmiddel til diagnosticering af hjerteamyloidose

  • Planlagt førstelinjebehandling for plasmacelledyskrasi er et cyclophosphamid-bortezomib-dexamethason (CyBorD)-baseret regime administreret som SoC
  • Kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) skal have en negativ graviditetstest under screening og skal acceptere at bruge højeffektiv prævention fra screening til mindst 5 måneder efter den sidste undersøgelseslægemiddeladministration eller 12 måneder efter den sidste dosis af hendes PCD-behandling, alt efter hvad der er længere
  • Mænd skal være kirurgisk sterile eller skal acceptere at bruge højeffektiv prævention fra screening til mindst 5 måneder efter den sidste undersøgelseslægemiddeladministration eller 12 måneder efter den sidste dosis af hans PCD-behandling, alt efter hvad der er længst

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Har nogen anden form for amyloidose end AL amyloidose
  • Modtaget tidligere behandling for AL-amyloidose eller myelomatose. En maksimal eksponering på 2 uger af en CyBorD-baseret PCD-behandling efter screening af laboratorieprøver er opnået og før randomisering er tilladt.

  • Har POEMS (plasmacelledyskrasi med polyneuropati, organomegali, endokrinopati, monoklonalt protein og hudforandringer) syndrom eller myelomatose defineret som klonale knoglemarvsplasmaceller > 10 % fra en knoglemarvsbiopsi (udført ≤ 3 måneder før underskrivelse af ICF) eller biopsi-bevist (udført ≤ 3 måneder før underskrivelse af ICF) knogle- eller ekstramedullært plasmacytom OG et eller flere af følgende CRAB-træk:

    en. Bevis på endeorganskader, der kan tilskrives den underliggende plasmacelleproliferative lidelse, specifikt: i. Hypercalcæmi: serumcalcium > 0,25 mmol/L (> 1 mg/dL) højere end den øvre grænse for normal (ULN) eller > 2,75 mmol/L (> 11 mg/dL) ELLER ii. Nyreinsufficiens: kreatininclearance < 40 ml pr. minut eller serumkreatinin > 177 mol/l (> 2 mg/dL) ELLER iii. Anæmi: hæmoglobinværdi på > 20 g/L under den laveste normalgrænse, eller en hæmoglobinværdi < 100 g/L ELLER iv. Knoglelæsioner: en eller flere osteolytiske læsioner på billeddiagnostiske tests (udført ≤ 3 måneder før underskrivelse af ICF): skeletradiografi, computertomografi (CT) eller positronemissionstomografi (PET)/CT eller MR. Hvis knoglemarven har < 10 % klonale plasmaceller, kræves der mere end én knoglelæsion for at skelne fra solitært plasmacytom med minimal marvpåvirkning ELLER b. Enhver af følgende biomarkører for malignitet: i. 60 % eller mere klonale plasmaceller ved knoglemarvsundersøgelse ELLER ii. Mere end én fokal læsion på MR, der er mindst 5 mm eller større i størrelse

  • Har systolisk blodtryk i liggende stilling < 90 mmHg eller symptomatisk ortostatisk hypotension, defineret som et fald i systolisk blodtryk ved stående på > 30 mmHg trods medicinsk behandling (f.eks. midodrin, fludrocortisoner) i fravær af volumendepletion

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: CAEL-101 kombineret med SoC plasmacelle dyskrasi
Undersøgelsen er opdelt i 2 dele, det primære studie og det åbne udvidelsesstudie. CAEL-101 administreres som en intravenøs (IV) infusion over ca. 2 timer. Det er planen, at alle patienter fortsætter deres dobbeltblindede behandling, indtil den sidste patient er randomiseret i studiet plus 18 måneder.
Medicin: CAEL-101
Afprøvningsproduktet, CAEL-101, er formuleret som en steril flydende opløsning af protein plus hjælpestoffer til fortynding i et engangsglas med prop. Hvert 10 ml hætteglas indeholder 300 mg CAEL-101 i en koncentration på 30 mg/ml. CAEL-101 vil blive fortyndet med kommercielt tilgængelig 0,9 % normal saltvand.
Andre navne:
  • Anselamimab
Medicin: cyclophosphamid, bortezomib og dexamethason (CyBorD) regime
I henhold til institutionel plejestandard.
Andre navne:
  • Anselamimab
Placebo komparator: Placebo kombineret med SoC plasmacelle dyskrasi
Patienter randomiseret til at modtage placebo vil modtage 0,9 % normalt saltvand i et volumen svarende til en CAEL-101-infusion (ca. 250 cc). Det er planen, at alle patienter fortsætter deres dobbeltblindede behandling, indtil den sidste patient er randomiseret i studiet plus 18 måneder.
Andet: Placebo
Kommercielt tilgængelig 0,9 % normal saltvand vil blive brugt som placebo.
Medicin: cyclophosphamid, bortezomib og dexamethason (CyBorD) regime
I henhold til institutionel plejestandard.
Andre navne:
  • Anselamimab

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
En hierarkisk kombination af tid til dødsfald af alle årsager og hyppighed af hjerte-kar-indlæggelser
Tidsramme: Fra randomiseringsdatoen til dødsdatoen eller den primære evalueringsbehandlingsperiode (PETP) (op til 54 måneder)
Fra randomiseringsdatoen til dødsdatoen eller den primære evalueringsbehandlingsperiode (PETP) (op til 54 måneder)
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Fra dato for randomisering til primær evalueringsbehandlingsperiode (PETP) (op til 59 måneder)
Fra dato for randomisering til primær evalueringsbehandlingsperiode (PETP) (op til 59 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline til uge 50 i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Score (KCCQ-OS)
Tidsramme: Baseline, uge ​​50
Et selvadministreret spørgeskema med 23 punkter, der kvantificerer fysisk funktion, symptomer, social funktion, self-efficacy og viden og livskvalitet. Det tager i gennemsnit 4-6 minutter at gennemføre og bruger en ordinal, adjektivisk (Likert) skala. Patienterne vil give deres enighed eller uenighed en enig-uenig skala for en række udsagn. Dette spørgeskema fanger, hvordan patienterne har det fysisk. Scorer varierer fra 0 til 100, hvor højere score afspejler bedre sundhedstilstand (færre symptomer, færre sociale eller fysiske begrænsninger og bedre livskvalitet)
Baseline, uge ​​50
Ændring fra baseline til uge 50 i Global Longitudinal Strain (GLS%)
Tidsramme: Baseline, uge ​​50
At vurdere forbedring i hjertefunktion målt ved procent Global Longitudinal Strain (GLS%). GLS% er en ikke-invasiv billeddannelsesteknik til vurdering af hjertefunktion, hvor en højere/lavere procentdel er tegn på forbedring.
Baseline, uge ​​50
Skift fra baseline til uge 50 i gået distance (i meter) under en seks-minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Baseline, uge ​​50
6MWT måler den afstand, en patient hurtigt kan gå på en flad, hård overflade i løbet af 6 minutter. Den evaluerer den globale og integrerede respons fra alle de involverede systemer under træning. Dette er en test i eget tempo; patienterne vælger deres egen træningsintensitet og får lov til at stoppe og hvile under testen.
Baseline, uge ​​50
Skift fra baseline til uge 50 i Short Form-36 (SF-36) Version 2 (v2) Physical Component Score (PCS)
Tidsramme: Baseline, uge ​​50
Et selvadministreret spørgeskema indeholdende 36 punkter, der måler sundhed på funktionel status, velvære og overordnet vurdering af sundhed i 8 domæner. Det tager cirka 5 minutter at fuldføre og bruger skalerede, ordinale svar (f.eks. Hele tiden, Det meste af tiden, En god del af tiden osv.).
Baseline, uge ​​50
Tid til dødelighed af alle årsager
Tidsramme: Fra randomiseringsdatoen til dødsdatoen eller den primære evalueringsbehandlingsperiode (PETP) (op til 54 måneder)
Fra randomiseringsdatoen til dødsdatoen eller den primære evalueringsbehandlingsperiode (PETP) (op til 54 måneder)
Hyppighed af hjerte-kar-relaterede indlæggelser (CVH)
Tidsramme: Fra randomiseringsdatoen til dødsdatoen eller den primære evalueringsbehandlingsperiode (PETP) (op til 54 måneder)
Fra randomiseringsdatoen til dødsdatoen eller den primære evalueringsbehandlingsperiode (PETP) (op til 54 måneder)
Ændring fra baseline til uge 50 i N-Terminal Pro-B-type natriuretisk peptid (NT-proBNP) i blodprøver
Tidsramme: Baseline, uge ​​50
At vurdere forbedring af kardiomyopati målt ved NT-proBNP. For hver deltager vil en blodprøve blive analyseret for NT-proBNP, ved at sammenligne deltagerens basislinjeværdi over tid for at vurdere forbedring i hjertet ved reduceret amyloidose målt ved en stigning eller et fald i amyloidose-relaterede biomarkører: NT-proBNP.
Baseline, uge ​​50

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Mål for N-terminalt pro b-type natriuretisk peptid (NT-proBNP) i blodprøver
Tidsramme: 50 uger
For hvert individ vil blodprøven blive analyseret for NT-proBNP, ved at sammenligne individets basislinjeværdi over tid for at vurdere forbedring i hjertet ved reduceret amyloidose målt ved en stigning eller et fald i amyloidose-relaterede biomarkører: NT-proBNP.
50 uger
Mål for hjertetroponin (cTnT) i blodprøver
Tidsramme: 50 uger
For hvert forsøgsperson vil blodprøven blive analyseret for cTnT, sammenligne forsøgspersonens basislinjeværdi over tid for at vurdere forbedring i hjertet ved reduceret amyloidose målt ved ændringer i amyloidose-relaterede biomarkører: cTnT.
50 uger
Mål for C-reaktivt protein (CRP) i blodprøver
Tidsramme: 50 uger
For hvert forsøgsperson vil blodprøven blive analyseret for CRP, hvor man sammenligner forsøgspersonens basislinjeværdi over tid for at vurdere forbedring i hjertet ved reduceret amyloidose målt ved ændringer i amyloidose-relaterede biomarkører: CRP.
50 uger
Mål for aspartataminotransferase (AST)
Tidsramme: 50 uger
For hvert individ vil blodprøven blive analyseret for AST for at bestemme virkninger på leverfunktionen i forhold til normale værdier.
50 uger
Mål for alaninaminotransferase (ALT)
Tidsramme: 50 uger
For hvert individ vil blodprøven blive analyseret for ALT for at bestemme virkninger på leverfunktionen i forhold til normale værdier.
50 uger
Mål for alkalisk fosfatase (ALP)
Tidsramme: 50 uger
For hvert individ vil blodprøven blive analyseret for ALP for at bestemme virkninger på leverfunktionen i forhold til normale værdier.
50 uger
Mål for nyre glomerulær filtrationshastighed
Tidsramme: 50 uger
For hvert individ vil blodprøven blive testet for kreatinniveau, der bruges til at beregne et estimat af, hvor meget blod der filtreres gennem nyren. En glomeruli-filtreringshastighed over 60 ml/min anses for normal.
50 uger
Mål for serumkreatinin
Tidsramme: 50 uger
For hvert individ vil blodprøven blive analyseret for kreatinin for at bestemme ændringer under behandlingen, der afspejler nyrefunktionen.
50 uger
24-timers urinproteinmåling
Tidsramme: 50 uger
For hvert individ vil der blive indsamlet urinprøver over en periode på 24 timer for at bestemme, hvor meget protein der er i din urin. Stigende niveauer af protein tyder på faldende nyrefunktion.
50 uger
Livskvalitet (QoL) af Short Form-36 (SF-36) v2 skaleret domæneresultater
Tidsramme: 50 uger
Et selvadministreret spørgeskema indeholdende 36 punkter, der måler sundhed på funktionel status, velvære og overordnet vurdering af sundhed i 8 domæner. Det tager cirka 5 minutter at fuldføre og bruger skalerede, ordinale svar (f.eks. Hele tiden, Det meste af tiden, En god del af tiden osv.). Ændringer i de forskellige domæner kan hjælpe med at vurdere fordelene eller udfordringerne ved sygdommen og din behandling.
50 uger
EuroQual 5-dimensionelle sundhedsundersøgelse (EQ-5D-5L™)
Tidsramme: 50 uger
EQ-5D-5L™ er et beskrivende system, der vurderer mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression. Patienterne bliver bedt om at angive status for hver af dimensionerne ved at vælge et af de tre niveauer (ingen problemer, nogle problemer og ekstreme problemer). Svarene er sammensat for at skabe et 5-cifret nummer, der beskriver patientens helbredstilstand. EQ-5D-5L™ inkluderer en visuel analog skala til patienten til at vurdere deres helbred, der afspejler patientens vurdering af deres eget helbred. Ændringer i de forskellige dimensioner kan hjælpe med at vurdere fordelene eller udfordringerne ved sygdommen og din behandling.
50 uger
Måling af plasmaniveauer af CAEL-101
Tidsramme: 50 uger
For hvert individ vil blodprøven blive analyseret for plasmaniveauerne af CAEL-101 for at bestemme, hvor meget der er i blodet, og hvor længe det bliver i blodet.
50 uger
Bestemmelse af immunogenicitet af CAEL-101
Tidsramme: 50 uger
Tilstedeværelsen af ​​anti-lægemiddel-antistoffer vil blive analyseret, og hvis de er til stede, vil yderligere evaluering bekræfte positivitet for anti-lægemiddel-antistoffer og bestemme specificitet, neutraliserende evne, cellemedieret immunrespons og korrelation med kliniske responser. Disse data vil hjælpe med at informere den overordnede behandlingsvurdering.
50 uger
Vurdering af begrænsning under fysisk aktivitet
Tidsramme: 50 uger
Patienter vil blive vurderet til NYHA Funktionel Klassifikation. NYHA Functional Classification klassificerer patienter i en af ​​fire kategorier baseret på deres begrænsninger under fysisk aktivitet; begrænsningerne/symptomerne er i forhold til normal vejrtrækning og varierende grader af åndenød og/eller angina smerter.
50 uger
Mål for involveret/uinvolveret fri let kæde forskel (dFLC) i blod
Tidsramme: 50 uger
For hvert forsøgsperson vil en blodprøve blive analyseret for dFLC, ved at sammenligne forsøgspersonens basislinjeværdi over tid for at vurdere forbedring i hjertet ved reduceret amyloidose målt ved en stigning eller et fald i amyloidose-relaterede biomarkører: dFLC
50 uger
Ændringer i amyloidbelastning af hjertet, leveren og milten
Tidsramme: 50 uger
Til vurdering af ændringer i amyloidbelastning af hjertet, leveren og milten målt ved ændringer på magnetisk resonansbilleddannelse (MRI). Reduktioner i amyloidbelastning er tegn på forbedring.
50 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Scott Swenson, MD, Alexion, AstraZeneca Rare Disease

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. november 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

8. april 2025

Studieafslutning (Anslået)

8. april 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. august 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. august 2020

Først opslået (Faktiske)

13. august 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CAEL101-302

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Hver patient vil blive tildelt en unik identifikator efter underskrivelse af Informed Consent Form (ICF). Patientnumre vil ikke blive tildelt igen. Enhver patientjournal eller datasæt, der overføres til sponsoren, må kun indeholde den unikke identifikator og må ikke indeholde patientnavne eller nogen information, der ville gøre patienten identificerbar. Patienter vil blive informeret om, at deres personlige undersøgelsesrelaterede data vil blive brugt af sponsoren i overensstemmelse med lokale databeskyttelseslove, og at deres lægejournaler kan blive undersøgt af repræsentanter for sponsoren, Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) ) medlemmer og af inspektører fra regulerende myndigheder. Undersøgelsesmonitorer vil inspicere alle dokumenter og optegnelser, der skal vedligeholdes af investigator til denne undersøgelse.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med AL Amyloidose

Kliniske forsøg med CAEL-101

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cambodia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner