Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a CAEL-101 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére Mayo IIIa stádiumú AL amiloidózisban szenvedő betegeknél

2023. november 29. frissítette: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

3. fázisú, kettős-vak, többközpontú vizsgálat a CAEL-101 és a plazmasejtes dyscrasia kezelés hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére a placebóval és a plazmasejtes dyscrasia kezeléssel szemben Mayo IIIa stádiumú AL amiloidózisban szenvedő, naiv plazmasejtes dyscrasia kezelésében

Az AL (vagy könnyű lánc) amiloidózis a csontvelőben kezdődik, ahol az abnormális fehérjék hibásan hajtódnak fel, és szabad könnyű láncokat hoznak létre, amelyeket nem lehet lebontani. Ezek a szabad könnyű láncok egymáshoz kötve amiloid rostokat képeznek, amelyek a szervek extracelluláris terében épülnek fel, és hatással vannak a vesére, a szívre, a májra, a lépre, az idegrendszerre és az emésztőrendszerre.

Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja annak meghatározása, hogy a CAEL-101, egy monoklonális antitest, amely eltávolítja az AL amiloid lerakódásokat a szövetekből és szervekből, javítja-e az általános túlélést, valamint biztonságos és jól tolerálható-e a IIIa stádiumú AL amiloidózisban szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy kettős-vak, randomizált, többközpontú, nemzetközi, 3. fázisú vizsgálat a CAEL-101-ről standard ellátási (SoC) plazmasejtes dyscrasia (PCD) kezeléssel kombinálva placebóval kombinálva SoC PCD kezeléssel Mayo IIIa stádiumban, PCD-kezelésben nem részesült AL amiloidózisban. betegek. Mivel ez egy eseményvezérelt vizsgálat, a tanulmányba mindaddig be kell vonni, amíg legalább 79 halálesetet nem észlelnek. Körülbelül 267 beteget vonnak be a 2:1-es randomizációs arány alkalmazásával. Időközi elemzés (IA) is elvégezhető, ha az események legalább 75%-át megfigyelték. Mindkét vizsgálati beavatkozási csoport betegeit a randomizálástól a bármilyen okból bekövetkezett halálig vagy a vizsgálat végéig követik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

267

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Linz, Ausztria, 1090
        • Clinical Trial Site
      • Linz, Ausztria, 4020
        • Clinical Trial Site
  • Ausztrália
      • Adelaide, Ausztrália, SA 5000
        • Clinical Trial Site
      • Box Hill, Ausztrália, VIC 3128
        • Clinical Trial Site
      • Brisbane, Ausztrália, QLD 4102
        • Clinical Trial Site
      • Murdoch, Ausztrália, WA 6150
        • Clinical Trial Site
      • Sydney, Ausztrália, NSW 2145
        • Clinical Trial Site
  • Belgium
      • Bruxelles, Belgium, 1000
        • Clinical Trial Site
      • Bruxelles, Belgium, 1200
        • Clinical Trial Site
      • Leuven, Belgium, 3000
        • Clinical Trial Site
  • Brazília
      • Porto Alegre, Brazília, 90110
        • Clinical Trial Site
      • Recife, Brazília, 50040
        • Clinical Trial Site
      • Ribeirao Preto, Brazília, 14051
        • Clinical Trial Site
      • Santo Amaro, Brazília, 50040
        • Clinical Trial Site
      • Sao Jose do Rio Preto, Brazília, 15090
        • Clinical Trial Site
      • Sao Paulo, Brazília, 05652-900
        • Clinical Trial Site
      • São Paulo, Brazília, 41253-190
        • Clinical Trial Site
  • Csehország
      • Ostrava, Csehország
        • Clinical Trial Site
  • Egyesült Királyság
      • Glasgow, Egyesült Királyság, G12 0YN
        • Clinical Trial Site
      • London, Egyesült Királyság, NW3 2QG
        • Clinical Trial Site
      • London, Egyesült Királyság, NW1 2BU
        • Clinical Trial Site
      • London, Egyesült Királyság, NW1 2PG
        • Clinical Trial Site
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85054
        • Clinical Trial Site
      • Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85054
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Duarte, California, Egyesült Államok, 91010
        • Clinical Trial Site
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94305
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32224
        • Clinical Trial Site
      • Weston, Florida, Egyesült Államok, 33331
        • Clinical Trial Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Clinical Trial Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70112
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21201
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02118
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02111
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10021
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10065
        • Clinical Trial Site
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599-7295
        • Clinical Trial Site
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
        • Clinical Trial Site
      • Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Clinical Trial Site
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
        • Clinical Trial Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • Clinical Trial Site
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Clinical Trial Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84112
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98109
        • Clinical Trial Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53792
        • Clinical Trial Site
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Clinical Trial Site
  • Franciaország
      • Caen, Franciaország, 14033
        • Clinical Trial Site
      • Créteil, Franciaország, 94010
        • Clinical Trial Site
      • Dijon, Franciaország, 21079
        • Clinical Trial Site
      • Lille, Franciaország, 59037
        • Clinical Trial Site
      • Limoges, Franciaország, 87042
        • Clinical Trial Site
      • Marseille, Franciaország, 13009
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Franciaország, 75010
        • Clinical Trial Site
      • Pessac, Franciaország, 33604
        • Clinical Trial Site
      • Pierre-Bénite, Franciaország, 69310
        • Clinical Trial Site
      • Poitiers, Franciaország, 86021
        • Clinical Trial Site
      • Rennes, Franciaország, 35033
        • Clinical Trial Site
      • Tours, Franciaország, 37000
        • Clinical Trial Site
  • Görögország
      • Athens, Görögország, 11528
        • Clinical Trial Site
      • Patras, Görögország, 26504
        • Clinical Trial Site
      • Thessaloníki, Görögország, 546 36
        • Clinical Trial Site
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia, 1105
        • Clinical Trial Site
      • Groningen, Hollandia, 9713
        • Clinical Trial Site
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31999
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Izrael, 911200
        • Clinical Trial Site
      • Petach Tikva, Izrael, 4941492
        • Clinical Trial Site
      • Tel Aviv, Izrael, 6423906
        • Clinical Trial Site
      • Tel-Hashomer, Izrael
        • Clinical Trial Site
  • Japán
      • Chiba, Japán, 277-8567
        • Clinical Trial Site
      • Fukushima, Japán, 960-1295
        • Clinical Trial Site
      • Ishikawa, Japán, 920-8641
        • Clinical Trial Site
      • Kyoto, Japán, 603-8151
        • Clinical Trial Site
      • Nagoya, Japán, 467-8602
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo, Japán, 150-8935
        • Clinical Trial Site
    • Kumamoto
      • Kumamoto-shi, Kumamoto, Japán, 860-8556
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N2
        • Clinical Trial Site
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z2
        • Clinical Trial Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Clinical Trial Site
  • Koreai Köztársaság
      • Seoul, Koreai Köztársaság, 3080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Koreai Köztársaság, 3722
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Koreai Köztársaság, 6351
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Koreai Köztársaság, 6591
        • Clinical Trial Site
  • Kína
      • Beijing, Kína, 100034
        • Clinical Trial Site
      • Beijing, Kína, 100730
        • Clinical Trial Site
      • Beijing, Kína, 100191
        • Clinical Trial Site
      • Guangzhou, Kína, 510317
        • Clinical Trial Site
      • Hangzhou, Kína, 310009
        • Clinical Trial Site
      • Hangzhou, Kína, 310003
        • Clinical Trial Site
      • Suzhou, Kína, 215004
        • Clinical Trial Site
      • Wenzhou, Kína, 325015
        • Clinical Trial Site
      • Wuhan, Kína, 430000
        • Clinical Trial Site
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kína, 100730
        • Clinical Trial Site
  • Lengyelország
      • Gdansk, Lengyelország, 80-214
        • Clinical Trial Site
      • Poznan, Lengyelország, 60-569
        • Clinical Trial Site
      • Warsaw, Lengyelország, 02-097
        • Clinical Trial Site
  • Németország
      • Berlin, Németország, 12203
        • Clinical Trial Site
      • Dusseldorf, Németország, 40225
        • Clinical Trial Site
      • Essen, Németország, 45417
        • Clinical Trial Site
      • Hamburg, Németország, 22767
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Németország, 69120
        • Clinical Trial Site
      • Mainz, Németország, 55131
        • Clinical Trial Site
      • Münster, Németország, 48149
        • Clinical Trial Site
      • Würzburg, Németország, 97080
        • Clinical Trial Site
  • Olaszország
      • Brescia, Olaszország, 25123
        • Clinical Trial Site
      • Naples, Olaszország, 80131
        • Clinical Trial Site
      • Pavia, Olaszország, 27100
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Olaszország, 00128
        • Clinical Trial Site
  • Orosz Föderáció
      • Saint Petersburg, Orosz Föderáció, 197022
        • Clinical Trial Site
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08035
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, Spanyolország, 08036
        • Clinical Trial Site
      • Gijon, Spanyolország, 33203
        • Clinical Trial Site
      • Granada, Spanyolország, 18014
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spanyolország, 28040
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spanyolország, 28222
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spanyolország, 28003
        • Clinical Trial Site
      • Pamplona, Spanyolország, 31008
        • Clinical Trial Site
      • Salamanca, Spanyolország, 37007
        • Clinical Trial Site
      • Sevilla, Spanyolország, 41013
        • Clinical Trial Site
      • Valencia, Spanyolország, 46009
        • Clinical Trial Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • AL amiloidózis IIIa stádium a 2004-es standard Mayo Clinic Staging európai módosítása alapján, akiknél az NT-proBNP > 650 ng/l a szűrés időpontjában

  • Mérhető hematológiai betegség a szűrés során, amelyet a következők legalább egyike határoz meg:

    1. Érintett/nem érintett szabad könnyű lánc különbség (dFLC) > 4 mg/dL vagy
    2. Az érintett szabad könnyű lánc (iFLC) > 4 mg/dl rendellenes Kappa/Lambda aránnyal, vagy
    3. Szérumfehérje elektroforézis (SPEP) m-spike > 0,5 g/dl

  • Az amiloidózis kórszövettani diagnózisa kongóvörösre festett szövetminták zöld, kettős fényvisszaverő anyagának polarizációs fénymikroszkópiáján, ÉS az AL-ból származó amiloid lerakódások megerősítésén alapuló legalább az alábbiak egyikével:

    1. Immunhisztokémia/Immunfluoreszcencia
    2. Tömegspektrometria ill
    3. Jellegzetes elektronmikroszkópos megjelenés/Immunelektronmikroszkópia

  • A szív érintettsége a következőképpen definiálva:

    a. Dokumentált klinikai jelek és tünetek, amelyek alátámasztják a szívelégtelenség diagnózisát az AL amiloidózis megerősített diagnózisának hátterében, a szívelégtelenség alternatív magyarázatának hiányában ÉS b. Az alábbiak közül legalább egy: i. Endomiokardiális biopszia, amely kimutatja az AL szív amiloidózisát vagy ii. Echocardiogram, amely a bal kamra átlagos falvastagságát ([IVSd+LPWd]/2-ként számítva) > 12 mm diasztoléban egyéb okok (pl. súlyos magas vérnyomás, aortaszűkület) hiányában, amely megfelelően megmagyarázná a fal megvastagodása mértékét vagy iii. Szívmágneses rezonancia képalkotás (MRI) gadolínium kontrasztanyaggal a szív amiloidózis diagnosztikájában

  • A plazmasejtes dyscrasia tervezett első vonalbeli kezelése ciklofoszfamid-bortezomib-dexametazon (CyBorD) alapú, SoC-ként beadva.
  • A fogamzóképes nők (WOCBP) terhességi tesztjének negatív eredményt kell mutatnia a szűrés során, és bele kell egyeznie a rendkívül hatékony fogamzásgátlás alkalmazásába a szűréstől az utolsó vizsgálati gyógyszer beadását követő legalább 5 hónapig vagy a PCD-terápia utolsó adagját követő 12 hónapig, attól függően, hogy melyik hosszabb
  • A férfiaknak műtétileg sterileknek kell lenniük, vagy bele kell állniuk a rendkívül hatékony fogamzásgátlás alkalmazásába a szűréstől az utolsó vizsgálati gyógyszer beadását követő legalább 5 hónapig vagy a PCD-terápia utolsó adagját követő 12 hónapig, attól függően, hogy melyik a hosszabb.

Főbb kizárási kritériumok:

  • Bármilyen más amiloidózisa van, kivéve az AL-amiloidózist
  • Korábban AL-amiloidózis vagy myeloma multiplex kezelésben részesült. A CyBorD-alapú PCD-kezelés maximum 2 hetes expozíciója a laboratóriumi minták szűrése után és a randomizálás előtt megengedett.

  • POEMS (plazmasejtes dyscrasia polyneuropathiával, organomegáliával, endokrinopátiával, monoklonális fehérje- és bőrelváltozásokkal) szindrómája vagy myeloma multiplexe van, amelyet úgy határoztak meg, hogy a csontvelő-biopsziából (az ICF aláírása előtt ≤ 3 hónappal végzett) klonális csontvelői plazmasejtek > 10%-a, vagy biopsziával igazolt (az ICF aláírása előtt ≤ 3 hónappal végzett) csontos vagy extramedulláris plazmacitóma ÉS a következő CRAB jellemzők közül egy vagy több:

    a. A mögöttes plazmasejt-proliferációs rendellenességnek tulajdonítható végszervi károsodás bizonyítéka, különösen: i. Hiperkalcémia: szérum kalcium > 0,25 mmol/l (> 1 mg/dL) magasabb, mint a normál felső határ (ULN) vagy > 2,75 mmol/L (> 11 mg/dL) VAGY ii. Veseelégtelenség: kreatinin clearance < 40 ml/perc vagy szérum kreatinin > 177 mol/L (> 2 mg/dL) VAGY iii. Vérszegénység: a hemoglobin érték > 20 g/l a normál alsó határa alatt, vagy hemoglobin érték < 100 g/L VAGY iv. Csontléziók: egy vagy több oszteolitikus lézió képalkotó vizsgálatok során (az ICF aláírása előtt ≤ 3 hónappal): csontváz radiográfia, számítógépes tomográfia (CT) vagy pozitronemissziós tomográfia (PET)/CT, vagy MRI. Ha a csontvelőben < 10% klonális plazmasejtek vannak, egynél több csontlézióra van szükség ahhoz, hogy megkülönböztessük a szoliter plazmacitómától, minimális csontvelői érintettséggel VAGY b. A rosszindulatú daganat alábbi biomarkerei közül bármelyik: i. 60% vagy több klonális plazmasejtek a csontvelő-vizsgálat során VAGY ii. Egynél több fokális elváltozás MRI-n, amely legalább 5 mm-es vagy nagyobb

  • Hanyatt fekvő szisztolés vérnyomása < 90 Hgmm, vagy tüneti ortosztatikus hipotenziója van, amelyet úgy határoznak meg, mint a szisztolés vérnyomás 30 Hgmm feletti csökkenése felálláskor, az orvosi kezelés (pl. midodrin, fludrokortizonok) ellenére, volumencsökkenés hiányában

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: CAEL-101 kombinálva SoC plazmasejtes diszkraziával
A tanulmány 2 részre oszlik, az elsődleges vizsgálatra és a nyílt címkével bővített vizsgálatra. A CAEL-101-et intravénás (IV) infúzióban adják be körülbelül 2 órán keresztül. A minimális tervezett kezelési idő minden betegnél legalább 50 hét vagy a beteg haláláig tart. A tervek szerint minden beteg addig folytatja a kettős vak kezelést, amíg az utolsó beteg is be nem fejezi a legalább 50 hetes kezelést. Mivel ez egy eseményvezérelt vizsgálat, a vizsgálat folytatódik, és minden beteg továbbra is vizsgálati kezelésben részesül mindaddig, amíg legalább 88 halálesetet nem észlelnek.
Drog: CAEL-101
A vizsgálati készítmény, a CAEL-101, fehérje és segédanyagok steril, folyékony oldataként készül, egyszer használatos, dugós, üvegfiolában. Minden 10 ml-es injekciós üveg 300 mg CAEL-101-et tartalmaz 30 mg/ml koncentrációban. A CAEL-101-et a kereskedelemben kapható 0,9%-os normál sóoldattal hígítják.
Más nevek:
  • Anzelamimab
Drog: ciklofoszfamid, bortezomib és dexametazon (CyBorD) kezelés
Intézményi ellátási színvonal szerint.
Más nevek:
  • Anzelamimab
Placebo Comparator: Placebo kombinálva SoC plazmasejtes diszkraziával
A placebót kapó randomizált betegek 0,9%-os normál sóoldatot kapnak a CAEL-101 infúzióval egyenértékű térfogatban (körülbelül 250 cm3). A minimális tervezett kezelési idő minden betegnél legalább 50 hét vagy a beteg haláláig tart. A tervek szerint minden beteg addig folytatja a kettős vak kezelést, amíg az utolsó beteg is be nem fejezi a legalább 50 hetes kezelést. Mivel ez egy eseményvezérelt vizsgálat, a vizsgálat folytatódik, és minden beteg továbbra is vizsgálati kezelésben részesül mindaddig, amíg legalább 88 halálesetet nem észlelnek.
Egyéb: Placebo
A kereskedelemben kapható 0,9%-os normál sóoldatot alkalmazzák placeboként.
Drog: ciklofoszfamid, bortezomib és dexametazon (CyBorD) kezelés
Intézményi ellátási színvonal szerint.
Más nevek:
  • Anzelamimab

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Ideje minden okú halálozáshoz
Időkeret: A véletlen besorolás időpontjától a halál időpontjáig vagy az elsődleges értékelési kezelési időszakig (PETP) (legfeljebb az 52. hétig)
A véletlen besorolás időpontjától a halál időpontjáig vagy az elsődleges értékelési kezelési időszakig (PETP) (legfeljebb az 52. hétig)
Kezeléssel járó nemkívánatos eseményekkel (TEAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Akár az 52. hétig
Akár az 52. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a kiindulási értékről az 50. hétre a Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Score (KCCQ-OS) adataiban
Időkeret: Alapállapot, 50. hét
Egy 23 tételes önkitöltős kérdőív, amely számszerűsíti a fizikai funkciót, a tüneteket, a szociális funkciót, az énhatékonyságot és a tudást és az életminőséget. A kitöltése átlagosan 4-6 percet vesz igénybe, és egy sorszámú, melléknévi (Likert) skálát használ. A betegek az egyetértési vagy egyet nem értés szintjét egy egyetértek-nem értek skálával megadják egy sor kijelentéshez. Ez a kérdőív rögzíti, hogyan érzik magukat a betegek fizikailag. A pontszámok 0-tól 100-ig terjednek, ahol a magasabb pontszámok jobb egészségi állapotot (kevesebb tünetet, kevesebb szociális vagy fizikai korlátot és jobb életminőséget) tükröznek.
Alapállapot, 50. hét
Változás az alapvonalról az 50. hétre a globális longitudinális feszültségben (GLS%)
Időkeret: Alapállapot, 50. hét
A szívműködés javulásának felmérése a globális longitudinális feszültség százalékában (GLS%). A GLS% egy nem invazív képalkotó technika a szívműködés felmérésére, ahol a magasabb/alacsonyabb százalékos arány javulást jelez.
Alapállapot, 50. hét
Változás az alapvonalról az 50. hétre a megtett távolságban (méterben) egy hat perces sétateszt (6MWT) során
Időkeret: Alapállapot, 50. hét
A 6MWT azt a távolságot méri, amelyet a páciens gyorsan tud megtenni sík, kemény felületen 6 perc alatt. Értékeli az összes rendszer globális és integrált reakcióját az edzés során. Ez egy saját tempójú teszt; a betegek saját maguk választják meg az edzés intenzitását, és a vizsgálat alatt megállhatnak és pihenhetnek.
Alapállapot, 50. hét
Változás az alapvonalról az 50. hétre a Short Form-36 (SF-36) Version 2 (v2) Fizikai komponens pontszámában (PCS)
Időkeret: Alapállapot, 50. hét
Egy önkitöltős kérdőív, amely 36 elemet tartalmaz, amely az egészséget a funkcionális állapot, a jólét és az egészség általános értékelése alapján méri 8 területen. Körülbelül 5 percet vesz igénybe, és skálázott, sorszámú válaszokat használ (pl. Mindig, Legtöbbször, Egy jó darabig stb.).
Alapállapot, 50. hét

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az N-terminális pro b-típusú natriuretikus peptid (NT-proBNP) mérése vérmintákban
Időkeret: 50 hét
Minden egyes alany vérmintáját megvizsgálják NT-proBNP-re, összehasonlítva az alany kiindulási értékét az idő múlásával, hogy felmérjék a szív javulását a csökkent amiloidózis miatt, amit az amiloidózishoz kapcsolódó biomarkerek (NT-proBNP) növekedésével vagy csökkenésével mértek.
50 hét
Szív troponin (cTnT) mérése vérmintákban
Időkeret: 50 hét
Minden egyes alanynál vérmintát mérnek cTnT-re, összehasonlítva az alany kiindulási értékét az idő múlásával, hogy felmérjék a szív állapotának javulását a csökkent amiloidózis miatt, amelyet az amiloidózishoz kapcsolódó biomarkerek változásaival mérnek: cTnT.
50 hét
C-reaktív fehérje (CRP) mérése vérmintákban
Időkeret: 50 hét
Minden egyes alanynál vérmintát mérnek CRP-re, összehasonlítva az alany kiindulási értékét az idő múlásával, hogy értékeljék a szív állapotának javulását a csökkent amiloidózis miatt, amelyet az amiloidózishoz kapcsolódó biomarkerek változásaival mérnek: CRP.
50 hét
Az aszpartát-aminotranszferáz (AST) mérése
Időkeret: 50 hét
Minden egyes alanynál vérmintát vizsgálnak AST-re, hogy meghatározzák a májfunkcióra gyakorolt ​​hatást a normál értékekhez képest.
50 hét
Az alanin aminotranszferáz (ALT) mérése
Időkeret: 50 hét
Minden egyes alanynál vérmintát mérnek ALT-szintre, hogy meghatározzák a májfunkcióra gyakorolt ​​hatást a normál értékekhez képest.
50 hét
Az alkalikus foszfatáz (ALP) mérése
Időkeret: 50 hét
Minden egyes alanynál vérmintát vizsgálnak ALP-re, hogy meghatározzák a májfunkcióra gyakorolt ​​hatást a normál értékekhez képest.
50 hét
A vese glomeruláris szűrési sebességének mérése
Időkeret: 50 hét
Minden egyes alanynál vérmintát vizsgálnak a kreatinszintre vonatkozóan, ami annak kiszámítására szolgál, hogy mennyi vér szűrődik át a vesén. A 60 ml/perc feletti glomerulus-szűrési sebesség normálisnak tekinthető.
50 hét
A szérum kreatininszintjének mérése
Időkeret: 50 hét
Minden egyes alanynál vérmintát mérnek kreatininszintre, hogy meghatározzák a kezelés során bekövetkezett változásokat, amelyek a vesefunkciót tükrözik.
50 hét
24 órás vizeletfehérje mérés
Időkeret: 50 hét
Minden egyes alanynál 24 órán keresztül vizeletmintát vesznek, hogy meghatározzák, mennyi fehérje van a vizeletben. A fehérjeszint növekedése a veseműködés csökkenésére utal.
50 hét
Életminőség (QoL) a Short Form-36 (SF-36) v2 skálázott domain pontszámai alapján
Időkeret: 50 hét
Egy önkitöltős kérdőív, amely 36 elemet tartalmaz, amely az egészséget a funkcionális állapot, a jólét és az egészség általános értékelése alapján méri 8 területen. Körülbelül 5 percet vesz igénybe, és skálázott, sorszámú válaszokat használ (pl. Mindig, Legtöbbször, Egy jó darabig stb.). A különböző területeken végrehajtott változások segíthetnek felmérni a betegség és a kezelés előnyeit vagy kihívásait.
50 hét
EuroQual 5 dimenziós egészségügyi felmérés (EQ-5D-5L™)
Időkeret: 50 hét
Az EQ-5D-5L™ egy leíró rendszer, amely értékeli a mobilitást, az öngondoskodást, a szokásos tevékenységeket, a fájdalmat/kellemetlenséget és a szorongást/depressziót. A betegeket arra kérik, hogy jelezzék az egyes dimenziók állapotát a három szint valamelyikének kiválasztásával (nincs probléma, néhány probléma és extrém problémák). A válaszokat úgy állítják össze, hogy egy 5 jegyű számot hozzanak létre, amely leírja a páciens egészségi állapotát. Az EQ-5D-5L™ vizuális analóg skálát tartalmaz, amellyel a páciens értékelheti egészségi állapotát, amely tükrözi a páciens saját egészségi állapotáról alkotott véleményét. A különböző dimenziók változásai segíthetnek felmérni a betegség és a kezelés előnyeit vagy kihívásait.
50 hét
A CAEL-101 plazmaszintjének mérése
Időkeret: 50 hét
Minden egyes alanynál vérmintát mérnek a CAEL-101 plazmaszintjére, hogy meghatározzák, mennyi van a vérben, és mennyi ideig marad a vérben.
50 hét
A CAEL-101 immunogenitásának meghatározása
Időkeret: 50 hét
Megvizsgálják a gyógyszerellenes antitestek jelenlétét, és ha jelen vannak, a további értékelés megerősíti a gyógyszerellenes antitestek pozitivitását, és meghatározza a specifitást, a neutralizáló képességet, a sejt által közvetített immunválaszt és a klinikai válaszokkal való összefüggést. Ezek az adatok segítenek a kezelés átfogó értékelésében.
50 hét
Korlátozás felmérése a fizikai aktivitás során
Időkeret: 50 hét
A betegeket a NYHA funkcionális osztályozása alapján értékelik. A NYHA funkcionális osztályozása a betegeket négy kategóriába sorolja a fizikai aktivitás során fennálló korlátaik alapján; a korlátozások/tünetek a normál légzésre és a különböző fokú légszomjra és/vagy anginás fájdalomra vonatkoznak.
50 hét
Az érintett/nem érintett szabad könnyűlánc különbség (dFLC) mérése a vérben
Időkeret: 50 hét
Minden egyes alanynál vérmintát mérnek dFLC-re, összehasonlítva az alany kiindulási értékét az idő függvényében, hogy értékeljék a szív állapotának javulását a csökkent amiloidózis miatt, amelyet az amiloidózishoz kapcsolódó biomarkerek növekedésével vagy csökkenésével mérnek: dFLC
50 hét
Változások a szív, a máj és a lép amiloid terhelésében
Időkeret: 50 hét
A szív, a máj és a lép amiloid terhelésében bekövetkező változások értékelése a mágneses rezonancia képalkotás (MRI) változásaival. Az amiloid terhelés csökkenése javulást jelez.
50 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Scott Swenson, MD, Alexion, AstraZeneca Rare Disease

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. november 12.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. március 15.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. március 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. augusztus 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. augusztus 12.

Első közzététel (Tényleges)

2020. augusztus 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. december 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 29.

Utolsó ellenőrzés

2023. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CAEL101-302

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Minden beteg egyedi azonosítót kap az informált beleegyező űrlap (ICF) aláírása után. A betegszámok nem kerülnek átadásra. A Szponzornak átadott betegrekordok vagy adatkészletek csak az egyedi azonosítót tartalmazhatják, és nem tartalmazhatnak betegek nevét vagy olyan információt, amely a beteg azonosítását lehetővé tenné. A betegek tájékoztatást kapnak arról, hogy a szponzor a helyi adatvédelmi törvényekkel összhangban felhasználja személyes, tanulmányokkal kapcsolatos adataikat, és orvosi feljegyzéseiket a szponzor, az Intézményi Ellenőrző Testület (IRB)/Független Etikai Bizottság (IEC) képviselői megvizsgálhatják. ) tagjai és a szabályozó hatóságok ellenőrei. A vizsgálati monitorok minden olyan dokumentumot és feljegyzést megvizsgálnak, amelyet a vizsgálónak meg kell őriznie ehhez a vizsgálathoz.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a AL Amiloidózis

Klinikai vizsgálatok a CAEL-101

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Serbia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel