Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a CAEL-101 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére Mayo IIIa stádiumú AL amiloidózisban szenvedő betegeknél

2026. május 21. frissítette: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

3. fázisú, kettős-vak, többközpontú vizsgálat a CAEL-101 és a plazmasejtes dyscrasia kezelés hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére a placebóval és a plazmasejtes dyscrasia kezeléssel szemben Mayo IIIa stádiumú AL amiloidózisban szenvedő, naiv plazmasejtes dyscrasia kezelésében

Az AL (vagy könnyű lánc) amiloidózis a csontvelőben kezdődik, ahol az abnormális fehérjék hibásan hajtódnak fel, és szabad könnyű láncokat hoznak létre, amelyeket nem lehet lebontani. Ezek a szabad könnyű láncok egymáshoz kötve amiloid rostokat képeznek, amelyek a szervek extracelluláris terében épülnek fel, és hatással vannak a vesére, a szívre, a májra, a lépre, az idegrendszerre és az emésztőrendszerre.

Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja annak meghatározása, hogy a CAEL-101, egy monoklonális antitest, amely eltávolítja az AL amiloid lerakódásokat a szövetekből és szervekből, javítja-e az általános túlélést, valamint biztonságos és jól tolerálható-e a IIIa stádiumú AL amiloidózisban szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy kettős-vak, randomizált, többközpontú, nemzetközi, 3. fázisú vizsgálat a CAEL-101-ről standard ellátási (SoC) plazmasejtes dyscrasia (PCD) kezeléssel kombinálva placebóval kombinálva SoC PCD kezeléssel Mayo IIIa stádiumban, PCD-kezelésben nem részesült AL amiloidózisban. betegek. Mivel ez egy eseményvezérelt vizsgálat, a tanulmányba mindaddig be kell vonni, amíg legalább 79 halálesetet nem észlelnek. Körülbelül 267 beteget vonnak be a 2:1-es randomizációs arány alkalmazásával. Időközi elemzés (IA) is elvégezhető, ha az események legalább 75%-át megfigyelték. Mindkét vizsgálati beavatkozási csoport betegeit a randomizálástól a bármilyen okból bekövetkezett halálig vagy a vizsgálat végéig követik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

281

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Linz, Ausztria, 4020
        • Research Site
      • Vienna, Ausztria, 1090
        • Research Site
  • Ausztrália
      • Box Hill, Ausztrália, 3128
        • Research Site
      • Murdoch, Ausztrália, WA6150
        • Research Site
      • Westmead, Ausztrália, 2145
        • Research Site
      • Woolloongabba, Ausztrália, 4102
        • Research Site
  • Belgium
      • Anderlecht, Belgium, 1070
        • Research Site
      • Leuven, Belgium, 3000
        • Research Site
  • Brazília
      • Porto Alegre, Brazília, 90110-270
        • Research Site
      • Ribeirão Preto, Brazília, 14051-140
        • Research Site
      • Salvador, Brazília, 41253-190
        • Research Site
  • Csehország
      • Ostrava Poruba, Csehország, 708 52
        • Research Site
      • Prague, Csehország, 12808
        • Research Site
  • Dél -Korea
      • Seoul, Dél -Korea, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Dél -Korea, 06351
        • Research Site
      • Seoul, Dél -Korea, 06591
        • Research Site
  • Egyesült Királyság
      • Glasgow, Egyesült Királyság, G12 0YN
        • Research Site
      • London, Egyesült Királyság, NW1 2PG
        • Research Site
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85259
        • Research Site
    • California
      • Duarte, California, Egyesült Államok, 91010
        • Research Site
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Research Site
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
        • Research Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32224
        • Research Site
      • Weston, Florida, Egyesült Államok, 33331
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70112
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21201
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02111
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02118
        • Research Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Research Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Research Site
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10065
        • Research Site
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
        • Research Site
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
        • Research Site
      • Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
        • Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • Research Site
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84112
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98109
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53792
        • Research Site
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Research Site
  • Franciaország
      • Caen, Franciaország, 14033
        • Research Site
      • Créteil, Franciaország, 94000
        • Research Site
      • Dijon, Franciaország, 21079
        • Research Site
      • Lille, Franciaország, 59037
        • Research Site
      • Limoges, Franciaország, 87042
        • Research Site
      • Marseille, Franciaország, 13009
        • Research Site
      • Paris, Franciaország, 75010
        • Research Site
      • Pessac, Franciaország, 33604
        • Research Site
      • Pierre-Bénite, Franciaország, 69310
        • Research Site
      • Poitiers, Franciaország, 86021
        • Research Site
      • Rennes, Franciaország, 35033
        • Research Site
      • Toulouse, Franciaország, 31100
        • Research Site
      • Tours, Franciaország, 37044
        • Research Site
  • Görögország
      • Athens, Görögország, 11528
        • Research Site
      • Rio, Görögország, 26504
        • Research Site
      • Thessaloniki, Görögország, 54636
        • Research Site
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31096
        • Research Site
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Research Site
      • Petah Tikva, Izrael, 49100
        • Research Site
      • Tel Aviv, Izrael, 64239
        • Research Site
      • Tel Litwinsky, Izrael, 52621
        • Research Site
  • Japán
      • Fukushima, Japán, 960-1295
        • Research Site
      • Kanazawa, Japán, 920-8641
        • Research Site
      • Kashiwa-shi, Japán, 277-8567
        • Research Site
      • Kita-ku, Japán, 603-8151
        • Research Site
      • Kumamoto, Japán, 860-8556
        • Research Site
      • Matsumoto-shi, Japán, 390-8621
        • Research Site
      • Nagoya, Japán, 467-8602
        • Research Site
      • Shibuya-ku, Japán, 150-8935
        • Research Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N2
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Research Site
  • Kína
      • Beijing, Kína, 100730
        • Research Site
      • Beijing, Kína, 100034
        • Research Site
      • Guangzhou, Kína, 510180
        • Research Site
      • Hangzhou, Kína, 310009
        • Research Site
      • Shanghai, Kína, 200032
        • Research Site
      • Suzhou, Kína, 215006
        • Research Site
      • Wenzhou, Kína, 325000
        • Research Site
      • Wuhan, Kína, 430022
        • Research Site
  • Lengyelország
      • Gdansk, Lengyelország, 80-214
        • Research Site
      • Warsaw, Lengyelország, 01-748
        • Research Site
  • Németország
      • Berlin, Németország, 12203
        • Research Site
      • Düsseldorf, Németország, 40225
        • Research Site
      • Essen, Németország, 45147
        • Research Site
      • Hamburg, Németország, 22767
        • Research Site
      • Heidelberg, Németország, 69120
        • Research Site
      • Würzburg, Németország, 97080
        • Research Site
  • Olaszország
      • Brescia, Olaszország, 25123
        • Research Site
  • Oroszország
      • Saint Petersburg, Oroszország, 197022
        • Research Site
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08036
        • Research Site
      • Barcelona, Spanyolország, 8035
        • Research Site
      • Gijón, Spanyolország, 33394
        • Research Site
      • Granada, Spanyolország, 18014
        • Research Site
      • Madrid, Spanyolország, 28040
        • Research Site
      • Madrid, Spanyolország, 28003
        • Research Site
      • Majadahonda, Spanyolország, 28222
        • Research Site
      • Pamplona, Spanyolország, 31008
        • Research Site
      • Salamanca, Spanyolország, 37007
        • Research Site
      • Seville, Spanyolország, 41013
        • Research Site
      • Valencia, Spanyolország, 46009
        • Research Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • AL amiloidózis IIIa stádium a 2004-es standard Mayo Clinic Staging európai módosítása alapján, akiknél az NT-proBNP > 650 ng/l a szűrés időpontjában

  • Mérhető hematológiai betegség a szűrés során, amelyet a következők legalább egyike határoz meg:

    1. Érintett/nem érintett szabad könnyű lánc különbség (dFLC) > 4 mg/dL vagy
    2. Az érintett szabad könnyű lánc (iFLC) > 4 mg/dl rendellenes Kappa/Lambda aránnyal, vagy
    3. Szérumfehérje elektroforézis (SPEP) m-spike > 0,5 g/dl

  • Az amiloidózis kórszövettani diagnózisa kongóvörösre festett szövetminták zöld, kettős fényvisszaverő anyagának polarizációs fénymikroszkópiáján, ÉS az AL-ból származó amiloid lerakódások megerősítésén alapuló legalább az alábbiak egyikével:

    1. Immunhisztokémia/Immunfluoreszcencia
    2. Tömegspektrometria ill
    3. Jellegzetes elektronmikroszkópos megjelenés/Immunelektronmikroszkópia

  • A szív érintettsége a következőképpen definiálva:

    a. Dokumentált klinikai jelek és tünetek, amelyek alátámasztják a szívelégtelenség diagnózisát az AL amiloidózis megerősített diagnózisának hátterében, a szívelégtelenség alternatív magyarázatának hiányában ÉS b. Az alábbiak közül legalább egy: i. Endomiokardiális biopszia, amely kimutatja az AL szív amiloidózisát vagy ii. Echocardiogram, amely a bal kamra átlagos falvastagságát ([IVSd+LPWd]/2-ként számítva) > 12 mm diasztoléban egyéb okok (pl. súlyos magas vérnyomás, aortaszűkület) hiányában, amely megfelelően megmagyarázná a fal megvastagodása mértékét vagy iii. Szívmágneses rezonancia képalkotás (MRI) gadolínium kontrasztanyaggal a szív amiloidózis diagnosztikájában

  • A plazmasejtes dyscrasia tervezett első vonalbeli kezelése ciklofoszfamid-bortezomib-dexametazon (CyBorD) alapú, SoC-ként beadva.
  • A fogamzóképes nők (WOCBP) terhességi tesztjének negatív eredményt kell mutatnia a szűrés során, és bele kell egyeznie a rendkívül hatékony fogamzásgátlás alkalmazásába a szűréstől az utolsó vizsgálati gyógyszer beadását követő legalább 5 hónapig vagy a PCD-terápia utolsó adagját követő 12 hónapig, attól függően, hogy melyik hosszabb
  • A férfiaknak műtétileg sterileknek kell lenniük, vagy bele kell állniuk a rendkívül hatékony fogamzásgátlás alkalmazásába a szűréstől az utolsó vizsgálati gyógyszer beadását követő legalább 5 hónapig vagy a PCD-terápia utolsó adagját követő 12 hónapig, attól függően, hogy melyik a hosszabb.

Főbb kizárási kritériumok:

  • Bármilyen más amiloidózisa van, kivéve az AL-amiloidózist
  • Korábban AL-amiloidózis vagy myeloma multiplex kezelésben részesült. A CyBorD-alapú PCD-kezelés maximum 2 hetes expozíciója a laboratóriumi minták szűrése után és a randomizálás előtt megengedett.

  • POEMS (plazmasejtes dyscrasia polyneuropathiával, organomegáliával, endokrinopátiával, monoklonális fehérje- és bőrelváltozásokkal) szindrómája vagy myeloma multiplexe van, amelyet úgy határoztak meg, hogy a csontvelő-biopsziából (az ICF aláírása előtt ≤ 3 hónappal végzett) klonális csontvelői plazmasejtek > 10%-a, vagy biopsziával igazolt (az ICF aláírása előtt ≤ 3 hónappal végzett) csontos vagy extramedulláris plazmacitóma ÉS a következő CRAB jellemzők közül egy vagy több:

    a. A mögöttes plazmasejt-proliferációs rendellenességnek tulajdonítható végszervi károsodás bizonyítéka, különösen: i. Hiperkalcémia: szérum kalcium > 0,25 mmol/l (> 1 mg/dL) magasabb, mint a normál felső határ (ULN) vagy > 2,75 mmol/L (> 11 mg/dL) VAGY ii. Veseelégtelenség: kreatinin clearance < 40 ml/perc vagy szérum kreatinin > 177 mol/L (> 2 mg/dL) VAGY iii. Vérszegénység: a hemoglobin érték > 20 g/l a normál alsó határa alatt, vagy hemoglobin érték < 100 g/L VAGY iv. Csontléziók: egy vagy több oszteolitikus lézió képalkotó vizsgálatok során (az ICF aláírása előtt ≤ 3 hónappal): csontváz radiográfia, számítógépes tomográfia (CT) vagy pozitronemissziós tomográfia (PET)/CT, vagy MRI. Ha a csontvelőben < 10% klonális plazmasejtek vannak, egynél több csontlézióra van szükség ahhoz, hogy megkülönböztessük a szoliter plazmacitómától, minimális csontvelői érintettséggel VAGY b. A rosszindulatú daganat alábbi biomarkerei közül bármelyik: i. 60% vagy több klonális plazmasejtek a csontvelő-vizsgálat során VAGY ii. Egynél több fokális elváltozás MRI-n, amely legalább 5 mm-es vagy nagyobb

  • Hanyatt fekvő szisztolés vérnyomása < 90 Hgmm, vagy tüneti ortosztatikus hipotenziója van, amelyet úgy határoznak meg, mint a szisztolés vérnyomás 30 Hgmm feletti csökkenése felálláskor, az orvosi kezelés (pl. midodrin, fludrokortizonok) ellenére, volumencsökkenés hiányában

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: CAEL-101 kombinálva SoC plazmasejtes diszkraziával
A tanulmány 2 részre oszlik, az elsődleges vizsgálatra és a nyílt címkével bővített vizsgálatra. A CAEL-101-et intravénás (IV) infúzióban adják be körülbelül 2 órán keresztül. A tervek szerint minden beteg addig folytatja a kettős vak kezelést, amíg az utolsó beteget randomizálják a vizsgálatban, plusz 18 hónapig.
Drog: CAEL-101
A vizsgálati készítmény, a CAEL-101, fehérje és segédanyagok steril, folyékony oldataként készül, egyszer használatos, dugós, üvegfiolában. Minden 10 ml-es injekciós üveg 300 mg CAEL-101-et tartalmaz 30 mg/ml koncentrációban. A CAEL-101-et a kereskedelemben kapható 0,9%-os normál sóoldattal hígítják.
Más nevek:
  • Anzelamimab
Drog: ciklofoszfamid, bortezomib és dexametazon (CyBorD) kezelés
Intézményi ellátási színvonal szerint.
Más nevek:
  • Anzelamimab
Placebo Comparator: Placebo kombinálva SoC plazmasejtes diszkraziával
A placebót kapó randomizált betegek 0,9%-os normál sóoldatot kapnak a CAEL-101 infúzióval egyenértékű térfogatban (körülbelül 250 cm3). A tervek szerint minden beteg addig folytatja a kettős vak kezelést, amíg az utolsó beteget randomizálják a vizsgálatban, plusz 18 hónapig.
Egyéb: Placebo
A kereskedelemben kapható 0,9%-os normál sóoldatot alkalmazzák placeboként.
Drog: ciklofoszfamid, bortezomib és dexametazon (CyBorD) kezelés
Intézményi ellátási színvonal szerint.
Más nevek:
  • Anzelamimab

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A Hierarchical Combination of Time to All-cause Mortality and Frequency of Cardiovascular Hospitalizations (CVHs) Analyzed by Win Ratio
Időkeret: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
Time to all-cause mortality was defined as the number of weeks from the date of randomization to the date of death if it is on or before the end of PETP. Participants alive at the end of PETP (LPI+18 months) were censored at their last known alive date recorded within the PETP. CVHs were events adjudicated and confirmed as such by the Clinical Event Adjudication Committee (CEAC). Hypothesis testing with the Finkelstein-Schoenfeld test and treatment effect estimation with the win-ratio method based on pairwise comparisons of participant outcomes with comparisons performed in a hierarchical manner. To calculate win ratio, participant outcomes based on time to all-cause mortality were first compared and if there was no 'winner' due to censoring then a comparison based on frequency of cardiovascular hospitalization was made. A win ratio >1 represents a more favorable outcome for CAEL-101 over placebo.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Időkeret: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
An adverse event (AE) was defined as any untoward medical occurrence in a participant administered a pharmaceutical product, at any dose, that was not necessarily related to the treatment. A TEAE was an AE with an occurrence defined as follows: last study intervention day-first study intervention day + 140 days. A summary of all Serious Adverse Events and Other Adverse Events (nonserious) regardless of causality is located in the 'Reported Adverse Events' Section.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Change From Baseline in the Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Score (KCCQ-OS)
Időkeret: Baseline, Week 50
The KCCQ-OS is a 23-item self-administered questionnaire that quantifies physical function, symptoms, social function, self-efficacy and knowledge and quality of life. It uses an ordinal, adjectival (Likert) scale. Participants provide their level of agreement or disagreement with an agree-disagree scale for a series of statements. The questionnaire captures how the participants feel physically. The overall score was calculated as the sum from all 23 items and ranges from 0 to 100, where higher scores reflected better health status (fewer symptoms, fewer social or physical limitations, and better quality of life).
Baseline, Week 50
Change From Baseline in Distance Walked During a Six-minute Walk Test (6MWT)
Időkeret: Baseline, Week 50
The 6MWT measures the distance a participant can quickly walk on a flat, hard surface in a period of 6 minutes. It evaluates the global and integrated response of all the systems involved during exercise. This is a self-paced test; participants choose their own intensity of exercise and are allowed to stop and rest during the test.
Baseline, Week 50
All-cause Mortality
Időkeret: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
All-cause mortality was defined as death on or before the end of the PETP. Otherwise, participants who were alive at the end of the PETP (last participant randomized plus 18 months) were censored at their last known alive date recorded within the PETP. All deaths, regardless of causality or whether they were reported as a reason for study discontinuation, are reported in the All-Cause Mortality section.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
Frequency of CVHs
Időkeret: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
CVHs were those events that were adjudicated and confirmed as such by the CEAC. Frequency of CVH was calculated using negative binomial regression analysis with study intervention, study, geographic region, daratumumab usage at Baseline, and offset term equal to log of each participant's follow-up time for cardiovascular hospitalization included in the model.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
Change From Baseline in Global Longitudinal Strain (GLS%)
Időkeret: Baseline, Week 50
Change in heart function was measured by GLS%, a noninvasive imaging technique that uses echocardiography to assess heart. GLS% expresses longitudinal shortening as a percentage (change in length as a proportion to baseline length) and is reported as a negative value. A more negative value is usually associated with cardiac enhancement.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in the Short Form-36 (SF-36) Version 2 (v2) Physical Component Score (PCS)
Időkeret: Baseline, Week 50
The SF-36v2 is a self-administered questionnaire containing 36 items that measure health on functional status, well-being, and overall evaluation of health in 8 domains, including vitality, physical functioning, bodily pain, general health perceptions, physical role functioning, emotional role functioning, social role functioning, and mental health, using scaled, ordinal responses (for example, All of the time, Most of the time, A good bit of the time). The SF-36v2 consists of eight scaled scores, which are the weighted sums of the questions in their section. Each scale is directly transformed into a 0-100 scale, with higher scores indicating an increased quality of life. The 8 multi-item scales are aggregated and summed to give the final PCS. The final score ranges from 0-100, with higher scores indicating an increased quality of life.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in N-Terminal Pro-B-type Natriuretic Peptide (NT-proBNP) in Blood Samples
Időkeret: Baseline, Week 50
For each participant, blood samples were assayed for NT-proBNP, comparing the participant's baseline value over time to assess reduced amyloidosis, as measured by a decrease in NT-proBNP. A decrease indicates cardiac enhancement. Results reported as nanograms/milliliter (ng/mL).
Baseline, Week 50

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az N-terminális pro b-típusú natriuretikus peptid (NT-proBNP) mérése vérmintákban
Időkeret: 50 hét
Minden egyes alany vérmintáját megvizsgálják NT-proBNP-re, összehasonlítva az alany kiindulási értékét az idő múlásával, hogy felmérjék a szív javulását a csökkent amiloidózis miatt, amit az amiloidózishoz kapcsolódó biomarkerek (NT-proBNP) növekedésével vagy csökkenésével mértek.
50 hét
Szív troponin (cTnT) mérése vérmintákban
Időkeret: 50 hét
Minden egyes alanynál vérmintát mérnek cTnT-re, összehasonlítva az alany kiindulási értékét az idő múlásával, hogy felmérjék a szív állapotának javulását a csökkent amiloidózis miatt, amelyet az amiloidózishoz kapcsolódó biomarkerek változásaival mérnek: cTnT.
50 hét
C-reaktív fehérje (CRP) mérése vérmintákban
Időkeret: 50 hét
Minden egyes alanynál vérmintát mérnek CRP-re, összehasonlítva az alany kiindulási értékét az idő múlásával, hogy értékeljék a szív állapotának javulását a csökkent amiloidózis miatt, amelyet az amiloidózishoz kapcsolódó biomarkerek változásaival mérnek: CRP.
50 hét
Az aszpartát-aminotranszferáz (AST) mérése
Időkeret: 50 hét
Minden egyes alanynál vérmintát vizsgálnak AST-re, hogy meghatározzák a májfunkcióra gyakorolt ​​hatást a normál értékekhez képest.
50 hét
Az alanin aminotranszferáz (ALT) mérése
Időkeret: 50 hét
Minden egyes alanynál vérmintát mérnek ALT-szintre, hogy meghatározzák a májfunkcióra gyakorolt ​​hatást a normál értékekhez képest.
50 hét
Az alkalikus foszfatáz (ALP) mérése
Időkeret: 50 hét
Minden egyes alanynál vérmintát vizsgálnak ALP-re, hogy meghatározzák a májfunkcióra gyakorolt ​​hatást a normál értékekhez képest.
50 hét
A vese glomeruláris szűrési sebességének mérése
Időkeret: 50 hét
Minden egyes alanynál vérmintát vizsgálnak a kreatinszintre vonatkozóan, ami annak kiszámítására szolgál, hogy mennyi vér szűrődik át a vesén. A 60 ml/perc feletti glomerulus-szűrési sebesség normálisnak tekinthető.
50 hét
A szérum kreatininszintjének mérése
Időkeret: 50 hét
Minden egyes alanynál vérmintát mérnek kreatininszintre, hogy meghatározzák a kezelés során bekövetkezett változásokat, amelyek a vesefunkciót tükrözik.
50 hét
24 órás vizeletfehérje mérés
Időkeret: 50 hét
Minden egyes alanynál 24 órán keresztül vizeletmintát vesznek, hogy meghatározzák, mennyi fehérje van a vizeletben. A fehérjeszint növekedése a veseműködés csökkenésére utal.
50 hét
Életminőség (QoL) a Short Form-36 (SF-36) v2 skálázott domain pontszámai alapján
Időkeret: 50 hét
Egy önkitöltős kérdőív, amely 36 elemet tartalmaz, amely az egészséget a funkcionális állapot, a jólét és az egészség általános értékelése alapján méri 8 területen. Körülbelül 5 percet vesz igénybe, és skálázott, sorszámú válaszokat használ (pl. Mindig, Legtöbbször, Egy jó darabig stb.). A különböző területeken végrehajtott változások segíthetnek felmérni a betegség és a kezelés előnyeit vagy kihívásait.
50 hét
EuroQual 5 dimenziós egészségügyi felmérés (EQ-5D-5L™)
Időkeret: 50 hét
Az EQ-5D-5L™ egy leíró rendszer, amely értékeli a mobilitást, az öngondoskodást, a szokásos tevékenységeket, a fájdalmat/kellemetlenséget és a szorongást/depressziót. A betegeket arra kérik, hogy jelezzék az egyes dimenziók állapotát a három szint valamelyikének kiválasztásával (nincs probléma, néhány probléma és extrém problémák). A válaszokat úgy állítják össze, hogy egy 5 jegyű számot hozzanak létre, amely leírja a páciens egészségi állapotát. Az EQ-5D-5L™ vizuális analóg skálát tartalmaz, amellyel a páciens értékelheti egészségi állapotát, amely tükrözi a páciens saját egészségi állapotáról alkotott véleményét. A különböző dimenziók változásai segíthetnek felmérni a betegség és a kezelés előnyeit vagy kihívásait.
50 hét
A CAEL-101 plazmaszintjének mérése
Időkeret: 50 hét
Minden egyes alanynál vérmintát mérnek a CAEL-101 plazmaszintjére, hogy meghatározzák, mennyi van a vérben, és mennyi ideig marad a vérben.
50 hét
A CAEL-101 immunogenitásának meghatározása
Időkeret: 50 hét
Megvizsgálják a gyógyszerellenes antitestek jelenlétét, és ha jelen vannak, a további értékelés megerősíti a gyógyszerellenes antitestek pozitivitását, és meghatározza a specifitást, a neutralizáló képességet, a sejt által közvetített immunválaszt és a klinikai válaszokkal való összefüggést. Ezek az adatok segítenek a kezelés átfogó értékelésében.
50 hét
Korlátozás felmérése a fizikai aktivitás során
Időkeret: 50 hét
A betegeket a NYHA funkcionális osztályozása alapján értékelik. A NYHA funkcionális osztályozása a betegeket négy kategóriába sorolja a fizikai aktivitás során fennálló korlátaik alapján; a korlátozások/tünetek a normál légzésre és a különböző fokú légszomjra és/vagy anginás fájdalomra vonatkoznak.
50 hét
Az érintett/nem érintett szabad könnyűlánc különbség (dFLC) mérése a vérben
Időkeret: 50 hét
Minden egyes alanynál vérmintát mérnek dFLC-re, összehasonlítva az alany kiindulási értékét az idő függvényében, hogy értékeljék a szív állapotának javulását a csökkent amiloidózis miatt, amelyet az amiloidózishoz kapcsolódó biomarkerek növekedésével vagy csökkenésével mérnek: dFLC
50 hét
Változások a szív, a máj és a lép amiloid terhelésében
Időkeret: 50 hét
A szív, a máj és a lép amiloid terhelésében bekövetkező változások értékelése a mágneses rezonancia képalkotás (MRI) változásaival. Az amiloid terhelés csökkenése javulást jelez.
50 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Scott Swenson, MD, Alexion, AstraZeneca Rare Disease

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. november 3.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2025. április 8.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. április 8.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. augusztus 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. augusztus 12.

Első közzététel (Tényleges)

2020. augusztus 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. június 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. május 21.

Utolsó ellenőrzés

2026. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CAEL101-302

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Minden beteg egyedi azonosítót kap az informált beleegyező űrlap (ICF) aláírása után. A betegszámok nem kerülnek átadásra. A Szponzornak átadott betegrekordok vagy adatkészletek csak az egyedi azonosítót tartalmazhatják, és nem tartalmazhatnak betegek nevét vagy olyan információt, amely a beteg azonosítását lehetővé tenné. A betegek tájékoztatást kapnak arról, hogy a szponzor a helyi adatvédelmi törvényekkel összhangban felhasználja személyes, tanulmányokkal kapcsolatos adataikat, és orvosi feljegyzéseiket a szponzor, az Intézményi Ellenőrző Testület (IRB)/Független Etikai Bizottság (IEC) képviselői megvizsgálhatják. ) tagjai és a szabályozó hatóságok ellenőrei. A vizsgálati monitorok minden olyan dokumentumot és feljegyzést megvizsgálnak, amelyet a vizsgálónak meg kell őriznie ehhez a vizsgálathoz.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel