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Um estudo para avaliar a eficácia e a segurança do CAEL-101 em pacientes com amiloidose AL de estágio IIIa de Mayo

29 de novembro de 2023 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo multicêntrico, duplo-cego, de fase 3 para avaliar a eficácia e a segurança do tratamento com CAEL-101 e discrasia de células plasmáticas versus placebo e tratamento com discrasia de células plasmáticas em pacientes virgens de tratamento com discrasia de células plasmáticas com amiloidose AL Mayo estágio IIIa

A amiloidose AL (ou cadeia leve) começa na medula óssea, onde as proteínas anormais se dobram e criam cadeias leves livres que não podem ser quebradas. Essas cadeias leves livres se unem para formar fibrilas amiloides que se acumulam no espaço extracelular dos órgãos, afetando rins, coração, fígado, baço, sistema nervoso e trato digestivo.

O objetivo principal deste estudo é determinar se o CAEL-101, um anticorpo monoclonal que remove depósitos de amiloide AL de tecidos e órgãos, melhora a sobrevida geral e é seguro e bem tolerado em pacientes com amiloidose AL estágio IIIa.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo duplo-cego, randomizado, multicêntrico internacional de Fase 3 de CAEL-101 combinado com tratamento padrão de cuidados (SoC) discrasia de células plasmáticas (PCD) versus placebo combinado com tratamento SoC PCD em amiloidose AL sem tratamento prévio de PCD estágio IIIa de Mayo pacientes. Como este é um estudo orientado a eventos, o estudo será registrado até que pelo menos 79 mortes tenham sido observadas. Aproximadamente 267 pacientes serão inscritos usando uma proporção de randomização de 2:1. Uma análise intermediária (IA) também pode ser realizada quando pelo menos 75% dos eventos forem observados. Os pacientes em ambos os grupos de intervenção do estudo serão acompanhados desde a randomização até a morte por qualquer causa ou até o final do estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

267

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 12203
        • Clinical Trial Site
      • Dusseldorf, Alemanha, 40225
        • Clinical Trial Site
      • Essen, Alemanha, 45417
        • Clinical Trial Site
      • Hamburg, Alemanha, 22767
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Alemanha, 69120
        • Clinical Trial Site
      • Mainz, Alemanha, 55131
        • Clinical Trial Site
      • Münster, Alemanha, 48149
        • Clinical Trial Site
      • Würzburg, Alemanha, 97080
        • Clinical Trial Site
  • Austrália
      • Adelaide, Austrália, SA 5000
        • Clinical Trial Site
      • Box Hill, Austrália, VIC 3128
        • Clinical Trial Site
      • Brisbane, Austrália, QLD 4102
        • Clinical Trial Site
      • Murdoch, Austrália, WA 6150
        • Clinical Trial Site
      • Sydney, Austrália, NSW 2145
        • Clinical Trial Site
  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil, 90110
        • Clinical Trial Site
      • Recife, Brasil, 50040
        • Clinical Trial Site
      • Ribeirao Preto, Brasil, 14051
        • Clinical Trial Site
      • Santo Amaro, Brasil, 50040
        • Clinical Trial Site
      • Sao Jose do Rio Preto, Brasil, 15090
        • Clinical Trial Site
      • Sao Paulo, Brasil, 05652-900
        • Clinical Trial Site
      • São Paulo, Brasil, 41253-190
        • Clinical Trial Site
  • Bélgica
      • Bruxelles, Bélgica, 1000
        • Clinical Trial Site
      • Bruxelles, Bélgica, 1200
        • Clinical Trial Site
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Clinical Trial Site
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2N 4N2
        • Clinical Trial Site
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1Z2
        • Clinical Trial Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2M9
        • Clinical Trial Site
  • China
      • Beijing, China, 100034
        • Clinical Trial Site
      • Beijing, China, 100730
        • Clinical Trial Site
      • Beijing, China, 100191
        • Clinical Trial Site
      • Guangzhou, China, 510317
        • Clinical Trial Site
      • Hangzhou, China, 310009
        • Clinical Trial Site
      • Hangzhou, China, 310003
        • Clinical Trial Site
      • Suzhou, China, 215004
        • Clinical Trial Site
      • Wenzhou, China, 325015
        • Clinical Trial Site
      • Wuhan, China, 430000
        • Clinical Trial Site
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100730
        • Clinical Trial Site
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, Espanha, 08036
        • Clinical Trial Site
      • Gijon, Espanha, 33203
        • Clinical Trial Site
      • Granada, Espanha, 18014
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Espanha, 28040
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Espanha, 28222
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Espanha, 28003
        • Clinical Trial Site
      • Pamplona, Espanha, 31008
        • Clinical Trial Site
      • Salamanca, Espanha, 37007
        • Clinical Trial Site
      • Sevilla, Espanha, 41013
        • Clinical Trial Site
      • Valencia, Espanha, 46009
        • Clinical Trial Site
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
        • Clinical Trial Site
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85054
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • Clinical Trial Site
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Clinical Trial Site
      • Weston, Florida, Estados Unidos, 33331
        • Clinical Trial Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Clinical Trial Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Clinical Trial Site
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599-7295
        • Clinical Trial Site
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Clinical Trial Site
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Clinical Trial Site
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Clinical Trial Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Clinical Trial Site
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Clinical Trial Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • Clinical Trial Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • Clinical Trial Site
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Clinical Trial Site
  • Federação Russa
      • Saint Petersburg, Federação Russa, 197022
        • Clinical Trial Site
  • França
      • Caen, França, 14033
        • Clinical Trial Site
      • Créteil, França, 94010
        • Clinical Trial Site
      • Dijon, França, 21079
        • Clinical Trial Site
      • Lille, França, 59037
        • Clinical Trial Site
      • Limoges, França, 87042
        • Clinical Trial Site
      • Marseille, França, 13009
        • Clinical Trial Site
      • Paris, França, 75010
        • Clinical Trial Site
      • Pessac, França, 33604
        • Clinical Trial Site
      • Pierre-Bénite, França, 69310
        • Clinical Trial Site
      • Poitiers, França, 86021
        • Clinical Trial Site
      • Rennes, França, 35033
        • Clinical Trial Site
      • Tours, França, 37000
        • Clinical Trial Site
  • Grécia
      • Athens, Grécia, 11528
        • Clinical Trial Site
      • Patras, Grécia, 26504
        • Clinical Trial Site
      • Thessaloníki, Grécia, 546 36
        • Clinical Trial Site
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda, 1105
        • Clinical Trial Site
      • Groningen, Holanda, 9713
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31999
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Israel, 911200
        • Clinical Trial Site
      • Petach Tikva, Israel, 4941492
        • Clinical Trial Site
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Clinical Trial Site
      • Tel-Hashomer, Israel
        • Clinical Trial Site
  • Itália
      • Brescia, Itália, 25123
        • Clinical Trial Site
      • Naples, Itália, 80131
        • Clinical Trial Site
      • Pavia, Itália, 27100
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Itália, 00128
        • Clinical Trial Site
  • Japão
      • Chiba, Japão, 277-8567
        • Clinical Trial Site
      • Fukushima, Japão, 960-1295
        • Clinical Trial Site
      • Ishikawa, Japão, 920-8641
        • Clinical Trial Site
      • Kyoto, Japão, 603-8151
        • Clinical Trial Site
      • Nagoya, Japão, 467-8602
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo, Japão, 150-8935
        • Clinical Trial Site
    • Kumamoto
      • Kumamoto-shi, Kumamoto, Japão, 860-8556
        • Clinical Trial Site
  • Polônia
      • Gdansk, Polônia, 80-214
        • Clinical Trial Site
      • Poznan, Polônia, 60-569
        • Clinical Trial Site
      • Warsaw, Polônia, 02-097
        • Clinical Trial Site
  • Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido, G12 0YN
        • Clinical Trial Site
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Clinical Trial Site
      • London, Reino Unido, NW1 2BU
        • Clinical Trial Site
      • London, Reino Unido, NW1 2PG
        • Clinical Trial Site
  • Republica da Coréia
      • Seoul, Republica da Coréia, 3080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Republica da Coréia, 3722
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Republica da Coréia, 6351
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Republica da Coréia, 6591
        • Clinical Trial Site
  • Tcheca
      • Ostrava, Tcheca
        • Clinical Trial Site
  • Áustria
      • Linz, Áustria, 1090
        • Clinical Trial Site
      • Linz, Áustria, 4020
        • Clinical Trial Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Amiloidose AL estágio IIIa com base na Modificação Européia do Estadiamento Padrão da Mayo Clinic de 2004 que também tenha NT-proBNP > 650 ng/L no momento da Triagem

  • Doença hematológica mensurável na Triagem, conforme definido por pelo menos um dos seguintes:

    1. Diferença de cadeia leve livre envolvida/não envolvida (dFLC) > 4 mg/dL ou
    2. Cadeia leve livre envolvida (iFLC) > 4 mg/dL com relação Kappa/Lambda anormal ou
    3. Eletroforese de proteína sérica (SPEP) m-spike > 0,5 g/dL

  • Diagnóstico histopatológico de amiloidose com base na microscopia de luz polarizada de material birrefringente verde em amostras de tecido coradas com vermelho do Congo E confirmação de depósitos amiloides derivados de AL por pelo menos um dos seguintes:

    1. Imuno-histoquímica/Imunofluorescência
    2. Espectrometria de massa ou
    3. Aparência de microscopia eletrônica característica/microscopia imunoeletrônica

  • Envolvimento cardíaco definido por:

    uma. Sinais e sintomas clínicos documentados que dão suporte a um diagnóstico de insuficiência cardíaca no contexto de um diagnóstico confirmado de amiloidose AL na ausência de uma explicação alternativa para insuficiência cardíaca E b. Pelo menos um dos seguintes: i. Biópsia endomiocárdica demonstrando amiloidose cardíaca AL ou ii. Ecocardiograma demonstrando uma espessura média da parede ventricular esquerda (calculada como [IVSd+LPWd]/2) de > 12 mm na diástole na ausência de outras causas (por exemplo, hipertensão grave, estenose aórtica), o que explicaria adequadamente o grau de espessamento da parede ou iii. Ressonância magnética cardíaca (RM) com contraste de gadolínio diagnóstico de amiloidose cardíaca

  • O tratamento de primeira linha planejado para discrasia de células plasmáticas é um regime baseado em ciclofosfamida-bortezomibe-dexametasona (CyBorD) administrado como SoC
  • As mulheres com potencial para engravidar (WOCBP) devem ter um teste de gravidez negativo durante a triagem e devem concordar em usar contracepção altamente eficaz da triagem até pelo menos 5 meses após a última administração do medicamento do estudo ou 12 meses após a última dose de sua terapia PCD, o que for mais tempo
  • Os homens devem ser cirurgicamente estéreis ou devem concordar em usar contracepção altamente eficaz desde a triagem até pelo menos 5 meses após a última administração do medicamento do estudo ou 12 meses após a última dose de sua terapia de PCD, o que for mais longo

Principais Critérios de Exclusão:

  • Tem qualquer outra forma de amiloidose além da amiloidose AL
  • Recebeu terapia anterior para amiloidose AL ou mieloma múltiplo. Uma exposição máxima de 2 semanas de um tratamento de PCD baseado em CyBorD após a obtenção de amostras de laboratório de triagem e antes da randomização é permitida.

  • Tem síndrome POEMS (discrasia de células plasmáticas com polineuropatia, organomegalia, endocrinopatia, proteína monoclonal e alterações cutâneas) ou mieloma múltiplo definido como células plasmáticas clonais da medula óssea > 10% de uma biópsia de medula óssea (realizada ≤ 3 meses antes da assinatura do TCLE) ou plasmocitoma ósseo ou extramedular comprovado por biópsia (realizada ≤ 3 meses antes da assinatura do TCLE) E uma ou mais das seguintes características CRAB:

    uma. Evidência de lesão de órgão final que pode ser atribuída ao distúrbio proliferativo de células plasmáticas subjacente, especificamente: i. Hipercalcemia: cálcio sérico > 0,25 mmol/L (> 1 mg/dL) acima do limite superior do normal (LSN) ou > 2,75 mmol/L (> 11 mg/dL) OU ii. Insuficiência renal: depuração de creatinina < 40 mL por minuto ou creatinina sérica > 177 mol/L (> 2 mg/dL) OU iii. Anemia: valor de hemoglobina > 20 g/L abaixo do limite inferior do normal, ou valor de hemoglobina < 100 g/L OU iv. Lesões ósseas: uma ou mais lesões osteolíticas em exames de imagem (realizados ≤ 3 meses antes da assinatura do TCLE): radiografia do esqueleto, tomografia computadorizada (TC) ou tomografia por emissão de pósitrons (PET)/TC ou ressonância magnética. Se a medula óssea tiver < 10% de células plasmáticas clonais, mais de uma lesão óssea é necessária para distinguir do plasmocitoma solitário com envolvimento medular mínimo OU b. Qualquer um dos seguintes biomarcadores de malignidade: i. 60% ou mais de células plasmáticas clonais no exame de medula óssea OU ii. Mais de uma lesão focal na ressonância magnética com tamanho de pelo menos 5 mm ou maior

  • Ter pressão arterial sistólica supina < 90 mmHg ou hipotensão ortostática sintomática, definida como uma diminuição na pressão arterial sistólica em pé de > 30 mmHg, apesar do tratamento médico (por exemplo, midodrina, fludrocortisonas) na ausência de depleção de volume

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: CAEL-101 combinado com discrasia de células plasmáticas SoC
O estudo está dividido em 2 partes, o Estudo Primário e o Estudo de Extensão Aberto. CAEL-101 é administrado como infusão intravenosa (IV) durante aproximadamente 2 horas. O tempo mínimo de tratamento planejado para cada paciente será de pelo menos 50 semanas ou até a morte do paciente. Está planejado que todos os pacientes continuem o tratamento duplo-cego até que o último paciente complete pelo menos 50 semanas de tratamento. Como este é um estudo orientado por eventos, o estudo continuará e todos os pacientes continuarão a receber o tratamento do estudo até que pelo menos 88 mortes tenham sido observadas.
Medicamento: CAEL-101
O produto experimental, CAEL-101, é formulado como uma solução líquida estéril de proteína mais excipientes para diluição em um frasco de vidro rolhado e de uso único. Cada frasco de 10 mL contém 300 mg de CAEL-101 na concentração de 30 mg/mL. O CAEL-101 será diluído com solução salina normal a 0,9% comercialmente disponível.
Outros nomes:
  • Anselamimabe
Medicamento: regime de ciclofosfamida, bortezomibe e dexametasona (CyBorD)
De acordo com o padrão institucional de atendimento.
Outros nomes:
  • Anselamimabe
Comparador de Placebo: Placebo combinado com discrasia de células plasmáticas SoC
Os pacientes randomizados para receber placebo receberão solução salina normal 0,9% em um volume equivalente a uma infusão de CAEL-101 (aproximadamente 250 cc). O tempo mínimo de tratamento planejado para cada paciente será de pelo menos 50 semanas ou até a morte do paciente. Está planejado que todos os pacientes continuem o tratamento duplo-cego até que o último paciente complete pelo menos 50 semanas de tratamento. Como este é um estudo orientado por eventos, o estudo continuará e todos os pacientes continuarão a receber o tratamento do estudo até que pelo menos 88 mortes tenham sido observadas.
Outro: Placebo
A solução salina normal a 0,9% comercialmente disponível será usada como placebo.
Medicamento: regime de ciclofosfamida, bortezomibe e dexametasona (CyBorD)
De acordo com o padrão institucional de atendimento.
Outros nomes:
  • Anselamimabe

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Hora de todas as causas de mortalidade
Prazo: Desde a data da randomização até a data do óbito ou período de tratamento de avaliação primária (PETP) (até a semana 52)
Desde a data da randomização até a data do óbito ou período de tratamento de avaliação primária (PETP) (até a semana 52)
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Até a semana 52
Até a semana 52

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base para a semana 50 no questionário de cardiomiopatia de Kansas City - pontuação geral (KCCQ-OS)
Prazo: Linha de base, semana 50
Questionário autoaplicável de 23 itens que quantifica função física, sintomas, função social, autoeficácia e conhecimento e qualidade de vida. Requer em média de 4 a 6 minutos para ser concluído e usa uma escala ordinal adjetiva (Likert). Os pacientes fornecerão seu nível de concordância ou discordância com uma escala de acordo-discordo para uma série de afirmações. Este questionário captura como os pacientes se sentem fisicamente. As pontuações variam de 0 a 100, onde pontuações mais altas refletem melhor estado de saúde (menos sintomas, menos limitações sociais ou físicas e melhor qualidade de vida)
Linha de base, semana 50
Mudança da linha de base até a semana 50 na deformação longitudinal global (GLS%)
Prazo: Linha de base, semana 50
Para avaliar a melhoria na função cardíaca medida pela porcentagem de Deformação Longitudinal Global (GLS%). GLS% é uma técnica de imagem não invasiva para avaliar a função cardíaca onde uma porcentagem maior/menor é indicativa de melhora.
Linha de base, semana 50
Mudança da linha de base até a semana 50 na distância percorrida (em metros) durante um teste de caminhada de seis minutos (TC6M)
Prazo: Linha de base, semana 50
O TC6 mede a distância que um paciente consegue caminhar rapidamente em uma superfície plana e dura em um período de 6 minutos. Avalia a resposta global e integrada de todos os sistemas envolvidos durante o exercício. Este é um teste individualizado; os pacientes escolhem sua própria intensidade de exercício e podem parar e descansar durante o teste.
Linha de base, semana 50
Mudança da linha de base para a semana 50 no Short Form-36 (SF-36) Versão 2 (v2) Pontuação do componente físico (PCS)
Prazo: Linha de base, semana 50
Questionário autoaplicável contendo 36 itens que mede a saúde quanto ao estado funcional, bem-estar e avaliação geral da saúde em 8 domínios. Requer aproximadamente 5 minutos para ser concluído e usa respostas ordinais escalonadas (por exemplo, O tempo todo, Na maior parte do tempo, Uma boa parte do tempo, etc.).
Linha de base, semana 50

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Medição do peptídeo natriurético tipo b do terminal N (NT-proBNP) em amostras de sangue
Prazo: 50 semanas
Para cada indivíduo, a amostra de sangue será testada para NT-proBNP, comparando o valor basal do indivíduo ao longo do tempo para avaliar a melhora no coração por amiloidose reduzida conforme medido por um aumento ou diminuição nos biomarcadores relacionados à amiloidose: NT-proBNP.
50 semanas
Medição da troponina cardíaca (cTnT) em amostras de sangue
Prazo: 50 semanas
Para cada indivíduo, a amostra de sangue será testada para cTnT, comparando o valor de linha de base do indivíduo ao longo do tempo para avaliar a melhora no coração por amiloidose reduzida conforme medido por alterações nos biomarcadores relacionados à amiloidose: cTnT.
50 semanas
Medição da proteína C-reativa (PCR) em amostras de sangue
Prazo: 50 semanas
Para cada indivíduo, a amostra de sangue será testada para CRP, comparando o valor basal do indivíduo ao longo do tempo para avaliar a melhora no coração por amiloidose reduzida conforme medido por alterações nos biomarcadores relacionados à amiloidose: CRP.
50 semanas
Medição da aspartato aminotransferase (AST)
Prazo: 50 semanas
Para cada indivíduo, a amostra de sangue será testada para AST para determinar os efeitos na função hepática em relação aos valores normais.
50 semanas
Medição da alanina aminotransferase (ALT)
Prazo: 50 semanas
Para cada indivíduo, uma amostra de sangue será testada para ALT para determinar os efeitos na função hepática em relação aos valores normais.
50 semanas
Medição da fosfatase alcalina (ALP)
Prazo: 50 semanas
Para cada indivíduo, uma amostra de sangue será testada para ALP para determinar os efeitos na função hepática em relação aos valores normais.
50 semanas
Medida da Taxa de Filtração Glomerular Renal
Prazo: 50 semanas
Para cada sujeito, uma amostra de sangue será testada para o nível de creatina que é usado para calcular uma estimativa de quanto sangue é filtrado pelo rim. Uma taxa de filtração glomerular acima de 60 mL/min é considerada normal.
50 semanas
Medida da Creatinina Sérica
Prazo: 50 semanas
Para cada indivíduo, uma amostra de sangue será analisada quanto à creatinina para determinar as alterações durante o tratamento que refletem a função renal.
50 semanas
Medição de proteína na urina de 24 horas
Prazo: 50 semanas
Para cada sujeito, amostras de urina serão coletadas durante um período de 24 horas para determinar quanta proteína está em sua urina. Níveis crescentes de proteína sugerem diminuição da função renal.
50 semanas
Qualidade de vida (QoL) por pontuação de domínio escalado do Short Form-36 (SF-36) v2
Prazo: 50 semanas
Um questionário autoaplicável contendo 36 itens que mede a saúde no estado funcional, bem-estar e avaliação geral da saúde em 8 domínios. Requer aproximadamente 5 minutos para ser concluído e usa respostas ordinais em escala (por exemplo, Todo o tempo, A maior parte do tempo, Uma boa parte do tempo, etc.). Alterações nos diferentes domínios podem ajudar a avaliar o benefício ou os desafios da doença e do seu tratamento.
50 semanas
Pesquisa de saúde de 5 dimensões EuroQual (EQ-5D-5L™)
Prazo: 50 semanas
O EQ-5D-5L™ é um sistema descritivo que avalia mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão. Os pacientes são solicitados a indicar o status de cada uma das dimensões, selecionando um dos três níveis (sem problemas, alguns problemas e problemas extremos). As respostas são compiladas para criar um número de 5 dígitos que descreve o estado de saúde do paciente. O EQ-5D-5L™ inclui uma escala analógica visual para o paciente avaliar sua saúde, refletindo o julgamento do paciente sobre sua própria saúde. Alterações nas diferentes dimensões podem ajudar a avaliar o benefício ou os desafios da doença e do seu tratamento.
50 semanas
Medição dos Níveis Plasmáticos de CAEL-101
Prazo: 50 semanas
Para cada indivíduo, uma amostra de sangue será analisada quanto aos níveis plasmáticos de CAEL-101 para determinar quanto está no sangue e quanto tempo permanece no sangue.
50 semanas
Determinação da imunogenicidade de CAEL-101
Prazo: 50 semanas
A presença de anticorpos antidrogas será analisada e, se presente, uma avaliação adicional confirmará a positividade para anticorpos antidrogas e determinará a especificidade, capacidade de neutralização, resposta imune mediada por células e correlação com respostas clínicas. Esses dados ajudarão a informar a avaliação geral do tratamento.
50 semanas
Avaliação da limitação durante a atividade física
Prazo: 50 semanas
Os pacientes serão avaliados para a Classificação Funcional da NYHA. A Classificação Funcional da NYHA classifica os pacientes em uma das quatro categorias com base em suas limitações durante a atividade física; as limitações/sintomas referem-se à respiração normal e graus variados de falta de ar e/ou dor anginosa.
50 semanas
Medida da diferença de cadeia leve livre envolvida/não envolvida (dFLC) no sangue
Prazo: 50 semanas
Para cada indivíduo, a amostra de sangue será analisada para dFLC, comparando o valor de linha de base do indivíduo ao longo do tempo para avaliar a melhora no coração por amiloidose reduzida conforme medido por um aumento ou diminuição nos biomarcadores relacionados à amiloidose: dFLC
50 semanas
Alterações na Carga Amiloide do Coração, Fígado e Baço
Prazo: 50 semanas
Avaliar as alterações na carga amilóide do coração, fígado e baço conforme medido por alterações na ressonância magnética (MRI). Reduções na carga amilóide são indicativas de melhora.
50 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Scott Swenson, MD, Alexion, AstraZeneca Rare Disease

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

12 de novembro de 2020

Conclusão Primária (Estimado)

15 de março de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

15 de março de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de agosto de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de agosto de 2020

Primeira postagem (Real)

13 de agosto de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de dezembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

29 de novembro de 2023

Última verificação

1 de novembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CAEL101-302

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Cada paciente receberá um identificador único após a assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE). Os números dos pacientes não serão reatribuídos. Quaisquer registros de pacientes ou conjuntos de dados transferidos para o Patrocinador devem conter apenas o identificador exclusivo e não devem incluir nomes de pacientes ou qualquer informação que torne o paciente identificável. Os pacientes serão informados de que seus dados pessoais relacionados ao estudo serão usados ​​pelo Patrocinador de acordo com as leis locais de proteção de dados e que seus registros médicos podem ser examinados por representantes do Patrocinador, Conselho de Revisão Institucional (IRB)/Comitê de Ética Independente (IEC ) membros e por inspetores de autoridades reguladoras. Os monitores do estudo inspecionarão todos os documentos e registros que devem ser mantidos pelo investigador para este estudo.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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