Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке эффективности и безопасности CAEL-101 у пациентов с AL-амилоидозом стадии IIIa по Майо

21 мая 2026 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Фаза 3, двойное слепое, многоцентровое исследование для оценки эффективности и безопасности лечения CAEL-101 и плазмоклеточной дискразии по сравнению с плацебо и лечением плазмоклеточной дискразии у пациентов, ранее не получавших лечения плазмоклеточной дискразии, с AL-амилоидозом стадии IIIa по Майо

AL (или легкий цепной) амилоидоз начинается в костном мозге, где аномальные белки неправильно сворачиваются и создают свободные легкие цепи, которые не могут быть расщеплены. Эти свободные легкие цепи связываются вместе, образуя амилоидные фибриллы, которые накапливаются во внеклеточном пространстве органов, поражая почки, сердце, печень, селезенку, нервную систему и пищеварительный тракт.

Основная цель этого исследования — определить, улучшает ли CAEL-101, моноклональное антитело, удаляющее отложения AL-амилоида из тканей и органов, общую выживаемость, является ли оно безопасным и хорошо переносится пациентами с AL-амилоидозом стадии IIIa.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это двойное слепое, рандомизированное, многоцентровое международное исследование 3 фазы CAEL-101 в сочетании со стандартной терапией (SoC) лечением дискразии плазматических клеток (PCD) по сравнению с плацебо в сочетании с лечением SoC PCD у пациентов с AL-амилоидозом стадии IIIa по Майо, не получавших лечения PCD. пациенты. Поскольку это исследование, ориентированное на события, в нем будут участвовать до тех пор, пока не будет зафиксировано не менее 79 смертей. Приблизительно 267 пациентов будут включены в исследование с коэффициентом рандомизации 2:1. Промежуточный анализ (IA) также может быть выполнен, когда наблюдается не менее 75% событий. Пациенты в обеих исследуемых группах вмешательства будут наблюдаться с момента рандомизации до смерти по любой причине или до окончания исследования.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

281

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Box Hill, Австралия, 3128
        • Research Site
      • Murdoch, Австралия, WA6150
        • Research Site
      • Westmead, Австралия, 2145
        • Research Site
      • Woolloongabba, Австралия, 4102
        • Research Site
  • Австрия
      • Linz, Австрия, 4020
        • Research Site
      • Vienna, Австрия, 1090
        • Research Site
  • Бельгия
      • Anderlecht, Бельгия, 1070
        • Research Site
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • Research Site
  • Бразилия
      • Porto Alegre, Бразилия, 90110-270
        • Research Site
      • Ribeirão Preto, Бразилия, 14051-140
        • Research Site
      • Salvador, Бразилия, 41253-190
        • Research Site
  • Германия
      • Berlin, Германия, 12203
        • Research Site
      • Düsseldorf, Германия, 40225
        • Research Site
      • Essen, Германия, 45147
        • Research Site
      • Hamburg, Германия, 22767
        • Research Site
      • Heidelberg, Германия, 69120
        • Research Site
      • Würzburg, Германия, 97080
        • Research Site
  • Греция
      • Athens, Греция, 11528
        • Research Site
      • Rio, Греция, 26504
        • Research Site
      • Thessaloniki, Греция, 54636
        • Research Site
  • Израиль
      • Haifa, Израиль, 31096
        • Research Site
      • Jerusalem, Израиль, 91120
        • Research Site
      • Petah Tikva, Израиль, 49100
        • Research Site
      • Tel Aviv, Израиль, 64239
        • Research Site
      • Tel Litwinsky, Израиль, 52621
        • Research Site
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08036
        • Research Site
      • Barcelona, Испания, 8035
        • Research Site
      • Gijón, Испания, 33394
        • Research Site
      • Granada, Испания, 18014
        • Research Site
      • Madrid, Испания, 28040
        • Research Site
      • Madrid, Испания, 28003
        • Research Site
      • Majadahonda, Испания, 28222
        • Research Site
      • Pamplona, Испания, 31008
        • Research Site
      • Salamanca, Испания, 37007
        • Research Site
      • Seville, Испания, 41013
        • Research Site
      • Valencia, Испания, 46009
        • Research Site
  • Италия
      • Brescia, Италия, 25123
        • Research Site
  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T2N 4N2
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 2M9
        • Research Site
  • Китай
      • Beijing, Китай, 100730
        • Research Site
      • Beijing, Китай, 100034
        • Research Site
      • Guangzhou, Китай, 510180
        • Research Site
      • Hangzhou, Китай, 310009
        • Research Site
      • Shanghai, Китай, 200032
        • Research Site
      • Suzhou, Китай, 215006
        • Research Site
      • Wenzhou, Китай, 325000
        • Research Site
      • Wuhan, Китай, 430022
        • Research Site
  • Польша
      • Gdansk, Польша, 80-214
        • Research Site
      • Warsaw, Польша, 01-748
        • Research Site
  • Россия
      • Saint Petersburg, Россия, 197022
        • Research Site
  • Соединенное Королевство
      • Glasgow, Соединенное Королевство, G12 0YN
        • Research Site
      • London, Соединенное Королевство, NW1 2PG
        • Research Site
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты, 85259
        • Research Site
    • California
      • Duarte, California, Соединенные Штаты, 91010
        • Research Site
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Research Site
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • Research Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
        • Research Site
      • Weston, Florida, Соединенные Штаты, 33331
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21201
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02111
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02118
        • Research Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Research Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Research Site
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10065
        • Research Site
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
        • Research Site
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
        • Research Site
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
        • Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • Research Site
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98109
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792
        • Research Site
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Research Site
  • Франция
      • Caen, Франция, 14033
        • Research Site
      • Créteil, Франция, 94000
        • Research Site
      • Dijon, Франция, 21079
        • Research Site
      • Lille, Франция, 59037
        • Research Site
      • Limoges, Франция, 87042
        • Research Site
      • Marseille, Франция, 13009
        • Research Site
      • Paris, Франция, 75010
        • Research Site
      • Pessac, Франция, 33604
        • Research Site
      • Pierre-Bénite, Франция, 69310
        • Research Site
      • Poitiers, Франция, 86021
        • Research Site
      • Rennes, Франция, 35033
        • Research Site
      • Toulouse, Франция, 31100
        • Research Site
      • Tours, Франция, 37044
        • Research Site
  • Чехия
      • Ostrava Poruba, Чехия, 708 52
        • Research Site
      • Prague, Чехия, 12808
        • Research Site
  • Южная Корея
      • Seoul, Южная Корея, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Южная Корея, 06351
        • Research Site
      • Seoul, Южная Корея, 06591
        • Research Site
  • Япония
      • Fukushima, Япония, 960-1295
        • Research Site
      • Kanazawa, Япония, 920-8641
        • Research Site
      • Kashiwa-shi, Япония, 277-8567
        • Research Site
      • Kita-ku, Япония, 603-8151
        • Research Site
      • Kumamoto, Япония, 860-8556
        • Research Site
      • Matsumoto-shi, Япония, 390-8621
        • Research Site
      • Nagoya, Япония, 467-8602
        • Research Site
      • Shibuya-ku, Япония, 150-8935
        • Research Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • AL-амилоидоз стадии IIIa на основе европейской модификации стандарта клиники Майо 2004 г., у которых также имеется NT-proBNP > 650 нг/л на момент скрининга.

  • Поддающееся измерению гематологическое заболевание при скрининге, определяемое хотя бы одним из следующих признаков:

    1. Разница между вовлеченными и невовлеченными свободными легкими цепями (dFLC) > 4 мг/дл или
    2. Вовлеченная свободная легкая цепь (iFLC) > 4 мг/дл с аномальным соотношением каппа/лямбда или
    3. Электрофорез белков сыворотки (SPEP) м-пик > 0,5 г/дл

  • Гистопатологический диагноз амилоидоза основан на микроскопии в поляризационном свете зеленого двулучепреломляющего материала в образцах тканей, окрашенных конго красным, И подтверждении отложений амилоида, полученных из AL, по крайней мере одним из следующих признаков:

    1. Иммуногистохимия/иммунофлуоресценция
    2. Масс-спектрометрия или
    3. Характерный внешний вид электронной микроскопии/Иммуноэлектронная микроскопия

  • Поражение сердца, определяемое по:

    а. Документально подтвержденные клинические признаки и симптомы, подтверждающие диагноз сердечной недостаточности на фоне подтвержденного диагноза AL-амилоидоза при отсутствии альтернативного объяснения сердечной недостаточности И b. Хотя бы одно из следующего: i. Эндомиокардиальная биопсия, демонстрирующая AL амилоидоз сердца или ii. Эхокардиограмма, демонстрирующая среднюю толщину стенки левого желудочка (рассчитываемую как [IVSd+LPWd]/2) > 12 мм в диастолу при отсутствии других причин (например, тяжелой гипертензии, аортального стеноза), что адекватно объясняет степень утолщения стенки или III. Магнитно-резонансная томография сердца (МРТ) с контрастным веществом гадолиния для диагностики сердечного амилоидоза

  • Запланированное лечение первой линии дискразии плазматических клеток представляет собой схему на основе циклофосфамида-бортезомиба-дексаметазона (CyBorD), вводимую в виде SoC.
  • Женщины детородного возраста (WOCBP) должны иметь отрицательный результат теста на беременность во время скрининга и должны дать согласие на использование высокоэффективной контрацепции с момента скрининга и по крайней мере в течение 5 месяцев после последнего приема исследуемого препарата или 12 месяцев после последней дозы ее терапии PCD, в зависимости от того, что наступит раньше. дольше
  • Мужчины должны быть хирургически стерильны или должны согласиться на использование высокоэффективных средств контрацепции от скрининга до не менее 5 месяцев после последнего приема исследуемого препарата или 12 месяцев после последней дозы его терапии PCD, в зависимости от того, что дольше.

Ключевые критерии исключения:

  • Наличие любой другой формы амилоидоза, кроме AL-амилоидоза.
  • Получал предшествующую терапию по поводу AL-амилоидоза или множественной миеломы. Разрешено максимальное воздействие в течение 2 недель лечения PCD на основе CyBorD после получения лабораторных образцов скрининга и до рандомизации.

  • Имеет синдром POEMS (дискразия плазматических клеток с полинейропатией, органомегалией, эндокринопатией, моноклональным белком и изменениями кожи) или множественную миелому, определяемую как клональные плазматические клетки костного мозга > 10% при биопсии костного мозга (выполненной ≤ 3 месяцев до подписания МКФ) или подтвержденная биопсией (выполненная ≤ 3 месяцев до подписания МКФ) костная или экстрамедуллярная плазмоцитома И один или несколько из следующих признаков CRAB:

    а. Доказательства повреждения органов-мишеней, которые можно отнести к основному пролиферативному заболеванию плазматических клеток, в частности: i. Гиперкальциемия: уровень кальция в сыворотке > 0,25 ммоль/л (> 1 мг/дл) выше верхней границы нормы (ВГН) или > 2,75 ммоль/л (> 11 мг/дл) ИЛИ ii. Почечная недостаточность: клиренс креатинина < 40 мл в минуту или креатинин сыворотки > 177 моль/л (> 2 мг/дл) ИЛИ iii. Анемия: уровень гемоглобина > 20 г/л ниже нижней границы нормы или уровень гемоглобина < 100 г/л ИЛИ iv. Поражения костей: одно или несколько остеолитических поражений при визуализирующих исследованиях (выполненных ≤ 3 месяцев до подписания МКФ): рентгенография скелета, компьютерная томография (КТ) или позитронно-эмиссионная томография (ПЭТ)/КТ или МРТ. Если в костном мозге < 10% клональных плазматических клеток, требуется более одного поражения кости, чтобы отличить от одиночной плазмоцитомы с минимальным поражением костного мозга ИЛИ b. Любой из следующих биомаркеров злокачественности: i. 60% или более клональных плазматических клеток при исследовании костного мозга ИЛИ ii. Более одного очагового поражения на МРТ размером не менее 5 мм и более

  • Имеют систолическое артериальное давление в положении лежа < 90 мм рт. ст. или симптоматическую ортостатическую гипотензию, определяемую как снижение систолического артериального давления при стоянии > 30 мм рт. ст., несмотря на медикаментозное лечение (например, мидодрин, флудрокортизон) при отсутствии гиповолемии.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: CAEL-101 в сочетании с дискразией плазматических клеток SoC
Исследование разделено на 2 части: первичное исследование и открытое расширенное исследование. CAEL-101 вводится внутривенно (IV) в течение примерно 2 часов. Планируется, что все пациенты будут продолжать двойное слепое лечение до тех пор, пока последний пациент не будет рандомизирован в исследование плюс 18 месяцев.
Лекарство: КАЭЛ-101
Исследуемый продукт CAEL-101 представляет собой стерильный жидкий раствор белка с вспомогательными веществами для разведения в одноразовом стеклянном флаконе с пробкой. Каждый флакон объемом 10 мл содержит 300 мг CAEL-101 в концентрации 30 мг/мл. CAEL-101 будет разбавлен коммерчески доступным 0,9% физиологическим раствором.
Другие имена:
  • Анселамимаб
Лекарство: схема циклофосфамида, бортезомиба и дексаметазона (CyBorD)
В соответствии с институциональным стандартом ухода.
Другие имена:
  • Анселамимаб
Плацебо Компаратор: Плацебо в сочетании с дискразией плазматических клеток SoC
Пациенты, рандомизированные для приема плацебо, получат 0,9% физиологический раствор в объеме, эквивалентном инфузии CAEL-101 (приблизительно 250 куб.см). Планируется, что все пациенты будут продолжать двойное слепое лечение до тех пор, пока последний пациент не будет рандомизирован в исследование плюс 18 месяцев.
Другой: Плацебо
В качестве плацебо будет использоваться коммерчески доступный 0,9% физиологический раствор.
Лекарство: схема циклофосфамида, бортезомиба и дексаметазона (CyBorD)
В соответствии с институциональным стандартом ухода.
Другие имена:
  • Анселамимаб

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
A Hierarchical Combination of Time to All-cause Mortality and Frequency of Cardiovascular Hospitalizations (CVHs) Analyzed by Win Ratio
Временное ограничение: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
Time to all-cause mortality was defined as the number of weeks from the date of randomization to the date of death if it is on or before the end of PETP. Participants alive at the end of PETP (LPI+18 months) were censored at their last known alive date recorded within the PETP. CVHs were events adjudicated and confirmed as such by the Clinical Event Adjudication Committee (CEAC). Hypothesis testing with the Finkelstein-Schoenfeld test and treatment effect estimation with the win-ratio method based on pairwise comparisons of participant outcomes with comparisons performed in a hierarchical manner. To calculate win ratio, participant outcomes based on time to all-cause mortality were first compared and if there was no 'winner' due to censoring then a comparison based on frequency of cardiovascular hospitalization was made. A win ratio >1 represents a more favorable outcome for CAEL-101 over placebo.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Временное ограничение: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
An adverse event (AE) was defined as any untoward medical occurrence in a participant administered a pharmaceutical product, at any dose, that was not necessarily related to the treatment. A TEAE was an AE with an occurrence defined as follows: last study intervention day-first study intervention day + 140 days. A summary of all Serious Adverse Events and Other Adverse Events (nonserious) regardless of causality is located in the 'Reported Adverse Events' Section.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Change From Baseline in the Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Score (KCCQ-OS)
Временное ограничение: Baseline, Week 50
The KCCQ-OS is a 23-item self-administered questionnaire that quantifies physical function, symptoms, social function, self-efficacy and knowledge and quality of life. It uses an ordinal, adjectival (Likert) scale. Participants provide their level of agreement or disagreement with an agree-disagree scale for a series of statements. The questionnaire captures how the participants feel physically. The overall score was calculated as the sum from all 23 items and ranges from 0 to 100, where higher scores reflected better health status (fewer symptoms, fewer social or physical limitations, and better quality of life).
Baseline, Week 50
Change From Baseline in Distance Walked During a Six-minute Walk Test (6MWT)
Временное ограничение: Baseline, Week 50
The 6MWT measures the distance a participant can quickly walk on a flat, hard surface in a period of 6 minutes. It evaluates the global and integrated response of all the systems involved during exercise. This is a self-paced test; participants choose their own intensity of exercise and are allowed to stop and rest during the test.
Baseline, Week 50
All-cause Mortality
Временное ограничение: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
All-cause mortality was defined as death on or before the end of the PETP. Otherwise, participants who were alive at the end of the PETP (last participant randomized plus 18 months) were censored at their last known alive date recorded within the PETP. All deaths, regardless of causality or whether they were reported as a reason for study discontinuation, are reported in the All-Cause Mortality section.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
Frequency of CVHs
Временное ограничение: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
CVHs were those events that were adjudicated and confirmed as such by the CEAC. Frequency of CVH was calculated using negative binomial regression analysis with study intervention, study, geographic region, daratumumab usage at Baseline, and offset term equal to log of each participant's follow-up time for cardiovascular hospitalization included in the model.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
Change From Baseline in Global Longitudinal Strain (GLS%)
Временное ограничение: Baseline, Week 50
Change in heart function was measured by GLS%, a noninvasive imaging technique that uses echocardiography to assess heart. GLS% expresses longitudinal shortening as a percentage (change in length as a proportion to baseline length) and is reported as a negative value. A more negative value is usually associated with cardiac enhancement.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in the Short Form-36 (SF-36) Version 2 (v2) Physical Component Score (PCS)
Временное ограничение: Baseline, Week 50
The SF-36v2 is a self-administered questionnaire containing 36 items that measure health on functional status, well-being, and overall evaluation of health in 8 domains, including vitality, physical functioning, bodily pain, general health perceptions, physical role functioning, emotional role functioning, social role functioning, and mental health, using scaled, ordinal responses (for example, All of the time, Most of the time, A good bit of the time). The SF-36v2 consists of eight scaled scores, which are the weighted sums of the questions in their section. Each scale is directly transformed into a 0-100 scale, with higher scores indicating an increased quality of life. The 8 multi-item scales are aggregated and summed to give the final PCS. The final score ranges from 0-100, with higher scores indicating an increased quality of life.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in N-Terminal Pro-B-type Natriuretic Peptide (NT-proBNP) in Blood Samples
Временное ограничение: Baseline, Week 50
For each participant, blood samples were assayed for NT-proBNP, comparing the participant's baseline value over time to assess reduced amyloidosis, as measured by a decrease in NT-proBNP. A decrease indicates cardiac enhancement. Results reported as nanograms/milliliter (ng/mL).
Baseline, Week 50

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Измерение N-концевого натрийуретического пептида про-типа b (NT-proBNP) в образцах крови
Временное ограничение: 50 недель
Для каждого субъекта образец крови будет проанализирован на NT-proBNP, сравнивая исходное значение субъекта с течением времени, чтобы оценить улучшение состояния сердца за счет уменьшения амилоидоза, измеряемое увеличением или уменьшением связанных с амилоидозом биомаркеров: NT-proBNP.
50 недель
Измерение сердечного тропонина (cTnT) в образцах крови
Временное ограничение: 50 недель
Для каждого субъекта образец крови будет проанализирован на cTnT, сравнивая исходное значение субъекта с течением времени, чтобы оценить улучшение в сердце за счет снижения амилоидоза, измеряемого изменениями биомаркеров, связанных с амилоидозом: cTnT.
50 недель
Измерение С-реактивного белка (СРБ) в образцах крови
Временное ограничение: 50 недель
Для каждого субъекта образец крови будет проанализирован на СРБ, сравнивая исходное значение субъекта с течением времени, чтобы оценить улучшение состояния сердца за счет уменьшения амилоидоза, измеряемое изменениями биомаркеров, связанных с амилоидозом: СРБ.
50 недель
Измерение аспартатаминотрансферазы (АСТ)
Временное ограничение: 50 недель
Образец крови каждого субъекта будет проанализирован на АСТ для определения влияния на функцию печени по сравнению с нормальными значениями.
50 недель
Измерение аланинаминотрансферазы (АЛТ)
Временное ограничение: 50 недель
Образец крови каждого субъекта будет проанализирован на АЛТ для определения влияния на функцию печени по сравнению с нормальными значениями.
50 недель
Измерение щелочной фосфатазы (ALP)
Временное ограничение: 50 недель
Для каждого субъекта образец крови будет проанализирован на ALP, чтобы определить влияние на функцию печени по сравнению с нормальными значениями.
50 недель
Измерение скорости клубочковой фильтрации почек
Временное ограничение: 50 недель
Для каждого субъекта образец крови будет проверен на уровень креатина, который используется для расчета оценки того, сколько крови фильтруется через почки. Скорость клубочковой фильтрации выше 60 мл/мин считается нормальной.
50 недель
Измерение сывороточного креатинина
Временное ограничение: 50 недель
Для каждого субъекта образец крови будет проанализирован на креатинин, чтобы определить изменения во время лечения, которые отражают функцию почек.
50 недель
24-часовое измерение белка в моче
Временное ограничение: 50 недель
Для каждого субъекта образцы мочи будут собираться в течение 24 часов, чтобы определить, сколько белка содержится в вашей моче. Повышение уровня белка свидетельствует о снижении функции почек.
50 недель
Качество жизни (QoL) по шкале Short Form-36 (SF-36) v2.
Временное ограничение: 50 недель
Анкета для самостоятельного заполнения, содержащая 36 пунктов, которые измеряют здоровье по функциональному состоянию, самочувствию и общей оценке здоровья в 8 областях. Для его выполнения требуется примерно 5 минут, и в нем используются масштабированные порядковые ответы (например, все время, большую часть времени, большую часть времени и т. д.). Изменения в различных областях могут помочь оценить преимущества или проблемы заболевания и вашего лечения.
50 недель
Пятимерное обследование здоровья EuroQual (EQ-5D-5L™)
Временное ограничение: 50 недель
EQ-5D-5L™ — это описательная система, оценивающая подвижность, самообслуживание, обычную деятельность, боль/дискомфорт и тревогу/депрессию. Пациентов просят указать статус каждого из параметров, выбрав один из трех уровней (нет проблем, некоторые проблемы и крайние проблемы). Ответы компилируются для создания 5-значного числа, описывающего состояние здоровья пациента. EQ-5D-5L™ включает в себя визуальную аналоговую шкалу, позволяющую пациенту оценить свое здоровье, которая отражает мнение пациента о собственном здоровье. Изменения в различных параметрах могут помочь оценить преимущества или проблемы заболевания и вашего лечения.
50 недель
Измерение уровня CAEL-101 в плазме
Временное ограничение: 50 недель
Для каждого субъекта образец крови будет проанализирован на уровни CAEL-101 в плазме, чтобы определить, сколько находится в крови и как долго он остается в крови.
50 недель
Определение иммуногенности CAEL-101
Временное ограничение: 50 недель
Будет проанализировано наличие антилекарственных антител, и, если они есть, дальнейшая оценка подтвердит положительный результат на антилекарственные антитела и определит специфичность, нейтрализующую способность, клеточно-опосредованный иммунный ответ и корреляцию с клиническими ответами. Эти данные помогут в общей оценке лечения.
50 недель
Оценка ограничения во время физической активности
Временное ограничение: 50 недель
Пациенты будут оцениваться по функциональной классификации NYHA. Функциональная классификация NYHA относит пациентов к одной из четырех категорий в зависимости от их ограничений во время физической активности; ограничения/симптомы касаются нормального дыхания и различной степени одышки и/или стенокардии.
50 недель
Измерение различия вовлеченных/невовлеченных свободных легких цепей (dFLC) в крови
Временное ограничение: 50 недель
Для каждого субъекта образец крови будет проанализирован на dFLC, сравнивая исходное значение субъекта с течением времени, чтобы оценить улучшение в сердце за счет уменьшения амилоидоза, измеряемого увеличением или уменьшением связанных с амилоидозом биомаркеров: dFLC
50 недель
Изменения амилоидной нагрузки сердца, печени и селезенки
Временное ограничение: 50 недель
Оценить изменения амилоидной нагрузки сердца, печени и селезенки по данным магнитно-резонансной томографии (МРТ). Снижение амилоидной нагрузки свидетельствует об улучшении.
50 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Scott Swenson, MD, Alexion, AstraZeneca Rare Disease

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

3 ноября 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

8 апреля 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

8 апреля 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 августа 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 августа 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

13 августа 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CAEL101-302

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Каждому пациенту будет присвоен уникальный идентификатор после подписания Формы информированного согласия (ICF). Номера пациентов не будут переназначаться. Любые записи пациентов или наборы данных, переданные Спонсору, должны содержать только уникальный идентификатор и не должны включать имена пациентов или любую информацию, позволяющую идентифицировать пациента. Пациенты будут проинформированы о том, что их личные данные, связанные с исследованием, будут использоваться Спонсором в соответствии с местными законами о защите данных и что их медицинские записи могут быть проверены представителями Спонсора, Институционального наблюдательного совета (IRB)/Независимого комитета по этике (IEC). ) членами и инспекторами регулирующих органов. Наблюдатели за исследованием будут проверять все документы и записи, которые Исследователь должен вести для этого исследования.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться