Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av CAEL-101 hos patienter med Mayo Stage IIIa AL amyloidos

21 maj 2026 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En fas 3, dubbelblind, multicenterstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av CAEL-101 och plasmacellsdyskrasibehandling kontra placebo- och plasmacellsdyskrasibehandling hos plasmacellsdyskrasibehandling Naiva patienter med majostadium IIIa AL amyloidos

AL (eller lätt kedja) amyloidos börjar i benmärgen där onormala proteiner felveckas och skapar fria lätta kedjor som inte kan brytas ner. Dessa fria lätta kedjor binder samman och bildar amyloidfibriller som byggs upp i organens extracellulära utrymme, vilket påverkar njurarna, hjärtat, levern, mjälten, nervsystemet och matsmältningskanalen.

Det primära syftet med denna studie är att fastställa om CAEL-101, en monoklonal antikropp som tar bort AL-amyloidavlagringar från vävnader och organ, förbättrar den totala överlevnaden och den är säker och väl tolererad hos patienter med stadium IIIa AL-amyloidos.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en dubbelblind, randomiserad, multicenter internationell fas 3-studie av CAEL-101 kombinerad med standardbehandling (SoC) plasmacelldyskrasi (PCD)-behandling kontra placebo kombinerad med SoC PCD-behandling i Mayo stadium IIIa PCD-behandling-naiv AL-amyloidos patienter. Eftersom detta är en händelsestyrd studie kommer studien att registreras tills minst 79 dödsfall har observerats. Cirka 267 patienter kommer att registreras med ett randomiseringsförhållande på 2:1. En interimsanalys (IA) kan också utföras när minst 75 % av händelserna har observerats. Patienter i båda studieinterventionsgrupperna kommer att följas från randomisering till dödsfall oavsett orsak eller till slutet av studien.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

281

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Box Hill, Australien, 3128
        • Research Site
      • Murdoch, Australien, WA6150
        • Research Site
      • Westmead, Australien, 2145
        • Research Site
      • Woolloongabba, Australien, 4102
        • Research Site
  • Belgien
      • Anderlecht, Belgien, 1070
        • Research Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Research Site
  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien, 90110-270
        • Research Site
      • Ribeirão Preto, Brasilien, 14051-140
        • Research Site
      • Salvador, Brasilien, 41253-190
        • Research Site
  • Frankrike
      • Caen, Frankrike, 14033
        • Research Site
      • Créteil, Frankrike, 94000
        • Research Site
      • Dijon, Frankrike, 21079
        • Research Site
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Research Site
      • Limoges, Frankrike, 87042
        • Research Site
      • Marseille, Frankrike, 13009
        • Research Site
      • Paris, Frankrike, 75010
        • Research Site
      • Pessac, Frankrike, 33604
        • Research Site
      • Pierre-Bénite, Frankrike, 69310
        • Research Site
      • Poitiers, Frankrike, 86021
        • Research Site
      • Rennes, Frankrike, 35033
        • Research Site
      • Toulouse, Frankrike, 31100
        • Research Site
      • Tours, Frankrike, 37044
        • Research Site
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85259
        • Research Site
    • California
      • Duarte, California, Förenta staterna, 91010
        • Research Site
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Research Site
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • Research Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
        • Research Site
      • Weston, Florida, Förenta staterna, 33331
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70112
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02111
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118
        • Research Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Research Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Research Site
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • Research Site
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
        • Research Site
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
        • Research Site
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
        • Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • Research Site
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84112
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98109
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
        • Research Site
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Research Site
  • Grekland
      • Athens, Grekland, 11528
        • Research Site
      • Rio, Grekland, 26504
        • Research Site
      • Thessaloniki, Grekland, 54636
        • Research Site
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Research Site
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Research Site
      • Petah Tikva, Israel, 49100
        • Research Site
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Research Site
      • Tel Litwinsky, Israel, 52621
        • Research Site
  • Italien
      • Brescia, Italien, 25123
        • Research Site
  • Japan
      • Fukushima, Japan, 960-1295
        • Research Site
      • Kanazawa, Japan, 920-8641
        • Research Site
      • Kashiwa-shi, Japan, 277-8567
        • Research Site
      • Kita-ku, Japan, 603-8151
        • Research Site
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Research Site
      • Matsumoto-shi, Japan, 390-8621
        • Research Site
      • Nagoya, Japan, 467-8602
        • Research Site
      • Shibuya-ku, Japan, 150-8935
        • Research Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N2
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Research Site
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100730
        • Research Site
      • Beijing, Kina, 100034
        • Research Site
      • Guangzhou, Kina, 510180
        • Research Site
      • Hangzhou, Kina, 310009
        • Research Site
      • Shanghai, Kina, 200032
        • Research Site
      • Suzhou, Kina, 215006
        • Research Site
      • Wenzhou, Kina, 325000
        • Research Site
      • Wuhan, Kina, 430022
        • Research Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-214
        • Research Site
      • Warsaw, Polen, 01-748
        • Research Site
  • Ryssland
      • Saint Petersburg, Ryssland, 197022
        • Research Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Research Site
      • Barcelona, Spanien, 8035
        • Research Site
      • Gijón, Spanien, 33394
        • Research Site
      • Granada, Spanien, 18014
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28003
        • Research Site
      • Majadahonda, Spanien, 28222
        • Research Site
      • Pamplona, Spanien, 31008
        • Research Site
      • Salamanca, Spanien, 37007
        • Research Site
      • Seville, Spanien, 41013
        • Research Site
      • Valencia, Spanien, 46009
        • Research Site
  • Storbritannien
      • Glasgow, Storbritannien, G12 0YN
        • Research Site
      • London, Storbritannien, NW1 2PG
        • Research Site
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Sydkorea, 06351
        • Research Site
      • Seoul, Sydkorea, 06591
        • Research Site
  • Tjeckien
      • Ostrava Poruba, Tjeckien, 708 52
        • Research Site
      • Prague, Tjeckien, 12808
        • Research Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 12203
        • Research Site
      • Düsseldorf, Tyskland, 40225
        • Research Site
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Research Site
      • Hamburg, Tyskland, 22767
        • Research Site
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Research Site
      • Würzburg, Tyskland, 97080
        • Research Site
  • Österrike
      • Linz, Österrike, 4020
        • Research Site
      • Vienna, Österrike, 1090
        • Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • AL amyloidos stadium IIIa baserat på den europeiska modifieringen av 2004 års standard Mayo Clinic Staging som också har NT-proBNP > 650 ng/L vid tidpunkten för screening

  • Mätbar hematologisk sjukdom vid screening enligt definitionen av minst ett av följande:

    1. Involverad/oinvolverad fri lätt kedja skillnad (dFLC) > 4 mg/dL eller
    2. Involverad fri lätt kedja (iFLC) > 4 mg/dL med onormalt Kappa/Lambda-förhållande eller
    3. Serumproteinelektrofores (SPEP) m-spike > 0,5 g/dL

  • Histopatologisk diagnos av amyloidos baserad på polariserande ljusmikroskopi av grönt dubbelbrytande material i kongorödfärgade vävnadsprover OCH bekräftelse av AL-härledda amyloidavlagringar med minst ett av följande:

    1. Immunhistokemi/Immunfluorescens
    2. Masspektrometri eller
    3. Karakteristiskt utseende av elektronmikroskop/immunelektronmikroskopi

  • Hjärtpåverkan enligt definitionen av:

    a. Dokumenterade kliniska tecken och symtom som stöder en diagnos av hjärtsvikt i samband med en bekräftad diagnos av AL-amyloidos i avsaknad av en alternativ förklaring till hjärtsvikt OCH b. Minst ett av följande: i. Endomyokardiell biopsi som visar AL hjärtamyloidos eller ii. Ekokardiogram som visar en medelväggtjocklek på vänster kammare (beräknad som [IVSd+LPWd]/2) på > 12 mm vid diastole i frånvaro av andra orsaker (t.ex. svår hypertoni, aortastenos), vilket skulle förklara graden av väggförtjockning adekvat. eller iii. Hjärtmagnetisk resonanstomografi (MRT) med gadoliniumkontrastmedel för diagnostik av hjärtamyloidos

  • Planerad förstahandsbehandling för plasmacelldyskrasi är en cyklofosfamid-bortezomib-dexametason (CyBorD)-baserad regim administrerad som SoC
  • Kvinnor i fertil ålder (WOCBP) måste ha ett negativt graviditetstest under screening och måste gå med på att använda högeffektiva preventivmedel från screening till minst 5 månader efter den senaste studieläkemedlets administrering eller 12 månader efter den sista dosen av hennes PCD-behandling, beroende på vilket som är längre
  • Män måste vara kirurgiskt sterila eller måste gå med på att använda högeffektiva preventivmedel från screening till minst 5 månader efter den senaste studieläkemedlets administrering eller 12 månader efter den sista dosen av hans PCD-behandling, beroende på vilket som är längst

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Har någon annan form av amyloidos än AL amyloidos
  • Fick tidigare terapi för AL-amyloidos eller multipelt myelom. En maximal exponering på 2 veckor av en CyBorD-baserad PCD-behandling efter att screeninglaboratorieprov har erhållits och före randomisering tillåts.

  • Har POEMS (plasmacellsdyskrasi med polyneuropati, organomegali, endokrinopati, monoklonalt protein och hudförändringar) syndrom eller multipelt myelom definierat som klonala benmärgsplasmaceller > 10 % från en benmärgsbiopsi (utförd ≤ 3 månader före signering av ICF) eller biopsibeprövad (utförd ≤ 3 månader före signering av ICF) benartat eller extramedullärt plasmacytom OCH en eller flera av följande CRAB-egenskaper:

    a. Bevis på ändorganskada som kan hänföras till den underliggande plasmacellsproliferativa störningen, specifikt: i. Hyperkalcemi: serumkalcium > 0,25 mmol/L (> 1 mg/dL) högre än den övre normalgränsen (ULN) eller > 2,75 mmol/L (> 11 mg/dL) ELLER ii. Njurinsufficiens: kreatininclearance < 40 ml per minut eller serumkreatinin > 177 mol/L (> 2 mg/dL) ELLER iii. Anemi: hemoglobinvärde > 20 g/L under den lägsta normalgränsen, eller ett hemoglobinvärde < 100 g/L ELLER iv. Skelettskador: en eller flera osteolytiska lesioner på avbildningstester (utförde ≤ 3 månader före signering av ICF): skelettröntgen, datortomografi (CT) eller positronemissionstomografi (PET)/CT eller MRI. Om benmärgen har < 10 % klonala plasmaceller, krävs mer än en benskada för att skilja från solitärt plasmacytom med minimal märgsengagemang ELLER b. Någon av följande biomarkörer för malignitet: i. 60 % eller mer klonala plasmaceller vid benmärgsundersökning ELLER ii. Mer än en fokal lesion på MRT som är minst 5 mm eller större i storlek

  • Har systoliskt blodtryck i ryggläge < 90 mmHg eller symtomatisk ortostatisk hypotoni, definierad som en minskning av systoliskt blodtryck när man står på > 30 mmHg trots medicinsk behandling (t.ex. midodrin, fludrokortisoner) i frånvaro av volymutarmning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: CAEL-101 kombinerat med SoC plasmacelldyskrasi
Studien är uppdelad i 2 delar, Primärstudien och Open-Label Extension Study. CAEL-101 administreras som en intravenös (IV) infusion under cirka 2 timmar. Det är planerat att alla patienter ska fortsätta sin dubbelblinda behandling tills den sista patienten randomiseras i studien plus 18 månader.
Läkemedel: CAEL-101
Undersökningsprodukten, CAEL-101, är formulerad som en steril flytande lösning av protein plus hjälpämnen för utspädning i en engångsflaska med propp av glas. Varje 10 ml injektionsflaska innehåller 300 mg CAEL-101 i en koncentration av 30 mg/ml. CAEL-101 kommer att spädas med kommersiellt tillgänglig 0,9 % normal koksaltlösning.
Andra namn:
  • Anselamimab
Läkemedel: cyklofosfamid, bortezomib och dexametason (CyBorD) regim
Enligt institutionell vårdstandard.
Andra namn:
  • Anselamimab
Placebo-jämförare: Placebo kombinerat med SoC plasmacelldyskrasi
Patienter som randomiserats till placebo kommer att få 0,9 % normal koksaltlösning i en volym som motsvarar en CAEL-101-infusion (cirka 250 cc). Det är planerat att alla patienter ska fortsätta sin dubbelblinda behandling tills den sista patienten randomiseras i studien plus 18 månader.
Övrig: Placebo
Kommersiellt tillgänglig 0,9 % normal koksaltlösning kommer att användas som placebo.
Läkemedel: cyklofosfamid, bortezomib och dexametason (CyBorD) regim
Enligt institutionell vårdstandard.
Andra namn:
  • Anselamimab

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
A Hierarchical Combination of Time to All-cause Mortality and Frequency of Cardiovascular Hospitalizations (CVHs) Analyzed by Win Ratio
Tidsram: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
Time to all-cause mortality was defined as the number of weeks from the date of randomization to the date of death if it is on or before the end of PETP. Participants alive at the end of PETP (LPI+18 months) were censored at their last known alive date recorded within the PETP. CVHs were events adjudicated and confirmed as such by the Clinical Event Adjudication Committee (CEAC). Hypothesis testing with the Finkelstein-Schoenfeld test and treatment effect estimation with the win-ratio method based on pairwise comparisons of participant outcomes with comparisons performed in a hierarchical manner. To calculate win ratio, participant outcomes based on time to all-cause mortality were first compared and if there was no 'winner' due to censoring then a comparison based on frequency of cardiovascular hospitalization was made. A win ratio >1 represents a more favorable outcome for CAEL-101 over placebo.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsram: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
An adverse event (AE) was defined as any untoward medical occurrence in a participant administered a pharmaceutical product, at any dose, that was not necessarily related to the treatment. A TEAE was an AE with an occurrence defined as follows: last study intervention day-first study intervention day + 140 days. A summary of all Serious Adverse Events and Other Adverse Events (nonserious) regardless of causality is located in the 'Reported Adverse Events' Section.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Change From Baseline in the Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Score (KCCQ-OS)
Tidsram: Baseline, Week 50
The KCCQ-OS is a 23-item self-administered questionnaire that quantifies physical function, symptoms, social function, self-efficacy and knowledge and quality of life. It uses an ordinal, adjectival (Likert) scale. Participants provide their level of agreement or disagreement with an agree-disagree scale for a series of statements. The questionnaire captures how the participants feel physically. The overall score was calculated as the sum from all 23 items and ranges from 0 to 100, where higher scores reflected better health status (fewer symptoms, fewer social or physical limitations, and better quality of life).
Baseline, Week 50
Change From Baseline in Distance Walked During a Six-minute Walk Test (6MWT)
Tidsram: Baseline, Week 50
The 6MWT measures the distance a participant can quickly walk on a flat, hard surface in a period of 6 minutes. It evaluates the global and integrated response of all the systems involved during exercise. This is a self-paced test; participants choose their own intensity of exercise and are allowed to stop and rest during the test.
Baseline, Week 50
All-cause Mortality
Tidsram: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
All-cause mortality was defined as death on or before the end of the PETP. Otherwise, participants who were alive at the end of the PETP (last participant randomized plus 18 months) were censored at their last known alive date recorded within the PETP. All deaths, regardless of causality or whether they were reported as a reason for study discontinuation, are reported in the All-Cause Mortality section.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
Frequency of CVHs
Tidsram: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
CVHs were those events that were adjudicated and confirmed as such by the CEAC. Frequency of CVH was calculated using negative binomial regression analysis with study intervention, study, geographic region, daratumumab usage at Baseline, and offset term equal to log of each participant's follow-up time for cardiovascular hospitalization included in the model.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-49 months after the study randomization.)
Change From Baseline in Global Longitudinal Strain (GLS%)
Tidsram: Baseline, Week 50
Change in heart function was measured by GLS%, a noninvasive imaging technique that uses echocardiography to assess heart. GLS% expresses longitudinal shortening as a percentage (change in length as a proportion to baseline length) and is reported as a negative value. A more negative value is usually associated with cardiac enhancement.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in the Short Form-36 (SF-36) Version 2 (v2) Physical Component Score (PCS)
Tidsram: Baseline, Week 50
The SF-36v2 is a self-administered questionnaire containing 36 items that measure health on functional status, well-being, and overall evaluation of health in 8 domains, including vitality, physical functioning, bodily pain, general health perceptions, physical role functioning, emotional role functioning, social role functioning, and mental health, using scaled, ordinal responses (for example, All of the time, Most of the time, A good bit of the time). The SF-36v2 consists of eight scaled scores, which are the weighted sums of the questions in their section. Each scale is directly transformed into a 0-100 scale, with higher scores indicating an increased quality of life. The 8 multi-item scales are aggregated and summed to give the final PCS. The final score ranges from 0-100, with higher scores indicating an increased quality of life.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in N-Terminal Pro-B-type Natriuretic Peptide (NT-proBNP) in Blood Samples
Tidsram: Baseline, Week 50
For each participant, blood samples were assayed for NT-proBNP, comparing the participant's baseline value over time to assess reduced amyloidosis, as measured by a decrease in NT-proBNP. A decrease indicates cardiac enhancement. Results reported as nanograms/milliliter (ng/mL).
Baseline, Week 50

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Mät på N-terminal pro b-typ natriuretisk peptid (NT-proBNP) i blodprover
Tidsram: 50 veckor
För varje försöksperson kommer blodprov att analyseras för NT-proBNP, genom att jämföra försökspersonens baslinjevärde över tid för att bedöma förbättring i hjärtat genom minskad amyloidos mätt med en ökning eller minskning av amyloidosrelaterade biomarkörer: NT-proBNP.
50 veckor
Mät på hjärttroponin (cTnT) i blodprover
Tidsram: 50 veckor
För varje försöksperson kommer blodprov att analyseras för cTnT, och försökspersonens baslinjevärde jämförs över tid för att bedöma förbättring i hjärtat genom minskad amyloidos mätt med förändringar i amyloidosrelaterade biomarkörer: cTnT.
50 veckor
Mät på C-reaktivt protein (CRP) i blodprover
Tidsram: 50 veckor
För varje försöksperson kommer blodprov att analyseras för CRP, och försökspersonens baslinjevärde jämförs över tid för att bedöma förbättring i hjärtat genom minskad amyloidos mätt med förändringar i amyloidosrelaterade biomarkörer: CRP.
50 veckor
Mät på aspartataminotransferas (AST)
Tidsram: 50 veckor
För varje individ kommer blodprov att analyseras för AST för att bestämma effekter på leverfunktionen i förhållande till normala värden.
50 veckor
Mät på alaninaminotransferas (ALT)
Tidsram: 50 veckor
För varje individ kommer blodprov att analyseras för ALAT för att bestämma effekter på leverfunktionen i förhållande till normala värden.
50 veckor
Mått på alkaliskt fosfatas (ALP)
Tidsram: 50 veckor
För varje individ kommer blodprov att analyseras för ALP för att bestämma effekter på leverfunktionen i förhållande till normala värden.
50 veckor
Mått på njurens glomerulära filtreringshastighet
Tidsram: 50 veckor
För varje försöksperson kommer blodprovet att testas för kreatinnivå som används för att beräkna en uppskattning av hur mycket blod som filtreras genom njuren. En glomeruli-filtreringshastighet över 60 ml/min anses vara normal.
50 veckor
Mått på serumkreatinin
Tidsram: 50 veckor
För varje patient kommer blodprov att analyseras för kreatinin för att fastställa förändringar under behandlingen som återspeglar njurfunktionen.
50 veckor
24-timmars urinproteinmätning
Tidsram: 50 veckor
För varje försöksperson kommer urinprov att samlas in under en period av 24 timmar för att avgöra hur mycket protein som finns i din urin. Ökande nivåer av protein tyder på minskad njurfunktion.
50 veckor
Livskvalitet (QoL) av Short Form-36 (SF-36) v2 skalade domänpoäng
Tidsram: 50 veckor
Ett självadministrativt frågeformulär innehållande 36 poster som mäter hälsa på funktionsstatus, välbefinnande och övergripande utvärdering av hälsa i 8 domäner. Det tar cirka 5 minuter att slutföra och använder skalade, ordinala svar (t.ex. Hela tiden, För det mesta, En bra bit av tiden, etc.). Förändringar inom de olika domänerna kan hjälpa till att bedöma nyttan eller utmaningarna med sjukdomen och din behandling.
50 veckor
EuroQual 5-dimensionell hälsoundersökning (EQ-5D-5L™)
Tidsram: 50 veckor
EQ-5D-5L™ är ett beskrivande system som bedömer rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression. Patienterna uppmanas att ange status för var och en av dimensionerna genom att välja en av de tre nivåerna (inga problem, vissa problem och extrema problem). Svaren sammanställs för att skapa ett 5-siffrigt nummer som beskriver patientens hälsotillstånd. EQ-5D-5L™ inkluderar en visuell analog skala för patienten att bedöma sin hälsa som återspeglar patientens bedömning av sin egen hälsa. Förändringar i de olika dimensionerna kan hjälpa till att bedöma nyttan eller utmaningarna med sjukdomen och din behandling.
50 veckor
Mått på plasmanivåer av CAEL-101
Tidsram: 50 veckor
För varje individ kommer blodprovet att analyseras för plasmanivåerna av CAEL-101 för att fastställa hur mycket som finns i blodet och hur länge det stannar i blodet.
50 veckor
Bestämning av immunogenicitet för CAEL-101
Tidsram: 50 veckor
Förekomsten av anti-läkemedelsantikroppar kommer att analyseras och, om sådana finns, kommer ytterligare utvärdering att bekräfta positivitet för anti-läkemedelsantikroppar och fastställa specificitet, neutraliserande förmåga, cellförmedlat immunsvar och korrelation med kliniska svar. Dessa data kommer att hjälpa till att informera den övergripande behandlingsbedömningen.
50 veckor
Bedömning av begränsning vid fysisk aktivitet
Tidsram: 50 veckor
Patienterna kommer att bedömas för NYHA Functional Classification. NYHA Functional Classification klassificerar patienter i en av fyra kategorier baserat på deras begränsningar under fysisk aktivitet; begränsningarna/symtomen avser normal andning och varierande grad av andnöd och/eller kärlkramp.
50 veckor
Mått på involverad/oinvolverad fri lätt kedjas skillnad (dFLC) i blod
Tidsram: 50 veckor
För varje försöksperson kommer blodprov att analyseras för dFLC, genom att jämföra försökspersonens baslinjevärde över tid för att bedöma förbättring i hjärtat genom minskad amyloidos mätt med en ökning eller minskning av amyloidosrelaterade biomarkörer: dFLC
50 veckor
Förändringar i amyloidbelastning av hjärta, lever och mjälte
Tidsram: 50 veckor
För att bedöma förändringar i amyloidbelastningen i hjärtat, levern och mjälten mätt med förändringar på magnetisk resonanstomografi (MRT). Minskning av amyloidbelastningen tyder på förbättring.
50 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Scott Swenson, MD, Alexion, AstraZeneca Rare Disease

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

3 november 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

8 april 2025

Avslutad studie (Beräknad)

8 april 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 augusti 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 augusti 2020

Första postat (Faktisk)

13 augusti 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 maj 2026

Senast verifierad

1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CAEL101-302

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Varje patient kommer att tilldelas en unik identifierare efter att ha undertecknat Informed Consent Form (ICF). Patientnummer kommer inte att tilldelas om. Alla patientjournaler eller datauppsättningar som överförs till sponsorn får endast innehålla den unika identifieraren och får inte innehålla patientnamn eller någon information som skulle göra patienten identifierbar. Patienterna kommer att informeras om att deras personliga studierelaterade data kommer att användas av sponsorn i enlighet med lokala dataskyddslagar och att deras journaler kan granskas av representanter för sponsorn, institutionell granskningsnämnd (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) ) medlemmar och av inspektörer från tillsynsmyndigheter. Studieövervakare kommer att inspektera alla dokument och register som utredaren måste underhålla för denna studie.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera