ALL-REZ BFM 2002: Multicentrická studie pro děti s relapsem akutní lymfoblastické leukémie

Studie je založena na výsledcích pěti po sobě jdoucích studií prováděných studijní skupinou ALL-REZ BFM od roku 1983. Studie tak splňuje kritéria terapie založené na důkazech, která se vyvíjela téměř 20 let. Jako úspěšná forma indukční a konsolidační terapie se osvědčila multiagentní chemoterapie v krátkých intenzivních kúrách, které jsou odděleny intervaly bez léčby. Následuje preventivní (nebo terapeutické) ozařování lebky a pokračovací terapie. Řada rizikových faktorů, zejména doba relapsu, místo relapsu a imunofenotyp ALL, umožňují stratifikaci pacientů do skupiny, která má přijatelnou prognózu po léčbě samotnou chemoterapií, a do druhé skupiny s vysokým rizikem následné recidiva po dosažení druhé remise. Druhá jmenovaná skupina vyžaduje další zintenzivnění konsolidační terapie alogenní transplantací kmenových buněk (SCT). Dosud zůstala indikace SCT pro velkou a heterogenní skupinu pacientů se střední prognózou nejasná. Během prekurzorové studie ALL-REZ BFM 96 se však množství minimální reziduální nemoci (MRD) stanovené kvantitativně pomocí klonálních molekulárních markerů po druhém prvku indukční terapie ukázalo jako vysoce významný prediktor přežití bez relapsu.

Primárním cílem studie ALL-REZ BFM 2002 je randomizované srovnání méně dávkované a méně intenzivní, ale kontinuální konsolidační terapie s konvenční terapií podávanou v léčebných blocích. Výsledným měřítkem je snížení MRD, přežití bez příhody a celkové přežití a toxicita spojená s každou léčebnou strategií.

Sekundární cíle zahrnují zlepšení prognózy ve středně rizikové skupině pomocí stratifikace v léčebných ramenech s a bez alogenní SCT na základě výsledku MRD po druhém léčebném prvku indukční terapie. Dalším cílem je zlepšit rychlost indukce remise ve všech skupinách zvýšením intenzity léčby během indukce. Toho je dosaženo zkrácením intervalů mezi léčebnými bloky v souladu se zásadami vedení terapie, jak je definováno v protokolu. Série biologických doprovodných studií má za cíl posunout naše chápání poruchy a stanovit nové prognostické faktory, které umožní terapii přizpůsobenou riziku.