ALL-REZ BFM 2002: Multicenterundersøgelse for børn med recidiverende akut lymfatisk leukæmi

Undersøgelsen er baseret på resultaterne af fem på hinanden følgende forsøg udført af ALL-REZ BFM-studiegruppen siden 1983. Dermed opfylder undersøgelsen kriterierne for evidensbaseret terapi, som er udviklet over næsten 20 år. Multi-agent kemoterapi i korte intensive forløb, som er adskilt af behandlingsfrie intervaller, har vist sig at være en vellykket form for induktions- og konsolideringsterapi. Det efterfølges af forebyggende (eller terapeutisk) kraniebestråling og fortsættelsesterapi. En række risikofaktorer, især tidspunktet for tilbagefald, tilbagefaldsstedet og ALL-immunofenotypen, tillader stratificering af patienter i en gruppe, der har en acceptabel prognose efter behandling med kemoterapi alene og en anden gruppe, der har en høj risiko for efterfølgende gentagelse efter opnåelse af en anden remission. Sidstnævnte gruppe kræver yderligere intensivering af konsolideringsterapi ved allogen stamcelletransplantation (SCT). Til dato har indikationen for SCT forblevet uklar for en stor og heterogen gruppe patienter med en mellemliggende prognose. Under precursorstudiet ALL-REZ BFM 96 blev mængden af ​​minimal residual sygdom (MRD) bestemt kvantitativt med klonale molekylære markører efter det andet induktionsterapielement imidlertid vist at være en meget signifikant prædiktor for tilbagefaldsfri overlevelse.

Det primære formål med studiet ALL-REZ BFM 2002 er den randomiserede sammenligning af en lavere doseret og mindre intensiv, men kontinuerlig konsolideringsterapi med konventionel terapi administreret i behandlingsblokke. Resultatmål er reduktion af MRD, hændelsesfri og samlet overlevelse og toksiciteten forbundet med hver behandlingsstrategi.

De sekundære mål omfatter en forbedring af prognosen i den intermediære risikogruppe ved brug af stratificeringen i behandlingsarme med og uden allogen SCT baseret på MRD-resultatet efter det andet behandlingselement af induktionsterapi. Et yderligere mål er at forbedre remissionsinduktionshastigheden i alle grupper ved at øge behandlingsintensiteten under induktion. Dette opnås ved at forkorte intervallerne mellem behandlingsblokke i overensstemmelse med principperne for vejledende terapi som defineret i protokollen. En række biologiske ledsagende undersøgelser har til formål at fremme vores forståelse af lidelsen og at etablere nye prognostiske faktorer, der vil muliggøre en risikotilpasset terapi.