Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

MIG-HD: Multicentrické intracerebrální štěpování u Huntingtonovy choroby (MIG-HD)

12. října 2017 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Multicentrické intracerebrální štěpování u Huntingtonovy choroby

Cílem této studie je posoudit klinický přínos intrastriatálního štěpování lidských buněk z gangliové eminence plodu u pacientů s Huntingtonovou chorobou. Délka studia bude 52 měsíců. První skupině pacientů se provede štěp v M13-14 (časná G skupina) a druhé skupině pacientů bude štěp v M33-34 (pozdní G skupina). Hlavním kritériem je srovnání progrese mezi M12 a M32 motorického skóre (TMS) UHDRS mezi pacienty s štěpem (časná skupina G) a pacienty, kteří ještě nebyli štěpem (pozdní skupina G). Bude provedeno dodatečné hodnocení pro porovnání progrese u jednotlivých pacientů během 52měsíčního období studie. Budeme tak moci porovnat progresi TMS před a po štěpu u všech pacientů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cílem této studie je ukázat existenci klinického přínosu vyplývajícího ze substituce striatálních neuronů degenerovaných u velké kohorty Huntingtonových pacientů v časném stadiu homologními neurony pocházejícími z lidských plodů. Tento účinek bude odhadnut ve srovnání s skupina pacientů, kteří nebyli zprvu léčeni, na základě výsledků motorické škály Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS, Huntington study group, 1996).

Transplantace budou realizovány ve dvou chirurgických časech, aby se předešlo riziku zranění na operaci, BI-CAUDES, pokud by byly transplantace realizovány najednou. Minimální interval mezi oběma transplantacemi bude 2 týdny, aby se pacient zotavil z první celkové anestezie. Jde o multicentrickou studii fáze II, randomizovanou a kontrolovanou, s přímým individuálním přínosem.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

54

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
    • Ile de France
      • Paris, Ile de France, Francie, 94000
        • Hopital Henri Mondor

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Nemoc klinicky deklarovaná minimálně 1 rok, UHDRS motor > nebo =5
  • TFC > nebo = 10.
  • CAG > nebo = 36
  • Věk od 18 do 65 let
  • Rodina a sociálně integrovaný subjekt
  • Informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Závažné intelektuální zhoršení nebo neuropsychiatrické poruchy, které činí sledování longitudinálně příliš komplikovaným (skóre MATTIS < 120).
  • Nedodržování termínů a symptomatické léčby v předoperačním období.
  • Interkurentní onemocnění znemožňující chirurgický zákrok.
  • Přidružené onemocnění s neurologickou odezvou, interkurentní cerebrální léze s IRM.
  • Viscerální náklonnost vyrývá, evoluční, která přináší do hry zásadní předpověď nebo představuje riziko pro celkovou anestezii.
  • Duševní afekt, který pravděpodobně naruší přilnavost k protokolu, a zejména předchůdce halucinací spontánních a/nebo vyvolaných drogami; předchůdci závažných depresí, které vyžadovaly opakované hospitalizace; předchůdci opakovaných pokusů o sebevraždu.
  • Mozkové morfologické anomálie, jiné, které jsou charakteristické pro onemocnění, zaznamenané pomocí IRM nebo tommodenzitometrie.
  • Účast probíhá nebo je zastavena po méně než třech měsících s terapeutickým protokolem kritérií vyloučení Huntingtonovy choroby (předrandomizace)
  • TFC < 8
  • Nedodržování termínů a symptomatické léčby v předoperačním období.
  • Interkurentní onemocnění vracející operaci nebo nemožná imunosuprese. v Subjekt zcela izolovaný se svou rodinou a společensky..
  • UHDRS motor < 5.
  • Pozitivní sérologie pro HIV1, HIV2, AgP24, HTLV1 et 2, HEPATIT B, HEPATIT C, syfilis
  • Psychiatrické poruchy mohou ohrozit sledování.
  • Jiné známky než Huntington s IRM.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 1
Raný štěp (časný G)
Biologický: intracerebrální štěp fetálních neuronů
intracerebrální štěp fetálních neuronů
Experimentální: 2
Pozdní štěp (pozdní G)
Biologický: intracerebrální štěp fetálních neuronů
intracerebrální štěp fetálních neuronů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Motorická hodnotící stupnice UHDRS, při randomizaci, 20 měsíců po transplantaci
Časové okno: během studia
během studia

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Neurologické, kognitivní, neurofyziologické, psychiatrické, MRI a Pet-scan hodnocení při randomizaci, 20 měsíců po a na konci protokolu
Časové okno: během studia
během studia

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: A-C. BACHOUD-LEVI, MD,PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2002

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2013

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. září 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. září 2005

První zveřejněno (Odhad)

19. září 2005

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. října 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. října 2017

Naposledy ověřeno

1. října 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • P 001106

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit