- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT00190450
MIG-HD: innesto intracerebrale multicentrico nella malattia di Huntington (MIG-HD)
Innesto intracerebrale multicentrico nella malattia di Huntington
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Lo scopo di questo studio è dimostrare l'esistenza di un beneficio clinico derivante da una sostituzione dei neuroni striatali degenerati in un'ampia coorte di pazienti con Huntington allo stadio iniziale da parte di neuroni omologhi provenienti da feti umani. Questo effetto sarà stimato, confrontato con un gruppo di pazienti inizialmente non trattati, sui risultati della scala motoria della Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS, Huntington study group, nel 1996).
I trapianti saranno realizzati in due tempi chirurgici per evitare il rischio di lesioni per-operatorio, BI-CAUDES, se i trapianti sono stati realizzati in un'unica volta. L'intervallo minimo tra i due trapianti sarà di 2 settimane, in modo da permettere al paziente di riprendersi dalla prima anestesia generale. E' uno studio multicentrico di fase II randomizzato e controllato, con beneficio individuale diretto.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Ile de France
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Paris, Ile de France, Francia, 94000
- Hopital Henri Mondor
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Malattia clinicamente dichiarata da almeno 1 anno, motore UHDRS > o =5
- TFC > o = 10.
- CAG > o = 36
- Età compresa tra 18 e 65 anni
- Famiglia e soggetto socialmente integrato
- Consenso informato.
Criteri di esclusione:
- Grave deterioramento intellettivo o disturbi neuropsichiatrici che rendono troppo complicato il follow-up longitudinale (punteggio MATTIS < 120).
- Inosservanza degli appuntamenti e dei trattamenti sintomatici in periodo preoperatorio.
- Malattia intercorrente che rende impossibile un'operazione chirurgica.
- Malattia associata con ripercussione neurologica, lesione cerebrale intercorrente con l'IRM.
- L'affetto viscerale incide, evolutivo, che mette in gioco la previsione vitale o fa rischiare l'anestesia generale.
- Affezioni Mentali suscettibili di disturbare l'adesione al protocollo, ed in particolare antecedenti di allucinazioni spontanee e/o indotte dai farmaci; antecedenti di grave depressione che hanno richiesto ripetuti ricoveri; antecedenti di ripetuti tentativi di suicidio.
- Anomalie morfologiche cerebrali, diverse da quelle caratteristiche della malattia, rilevate con l'IRM o la tomodensitometria.
- Partecipazione in corso, o interrotta da meno di tre mesi, con un protocollo terapeutico dei Criteri di Esclusione della Malattia di Huntington (pre-randomizzazione)
- FCF < 8
- Inosservanza degli appuntamenti e dei trattamenti sintomatici in periodo preoperatorio.
- Malattia intercorrente che restituisce l'intervento chirurgico o immunosoppressione impossibile. v Soggetto completamente isolato con la sua famiglia e socialmente..
- Motore UHDRS < 5.
- Sierologie positive per HIV1, HIV2, AgP24, HTLV1 et 2, HEPATITE B, HEPATITE C, sifilide
- I disturbi psichiatrici possono compromettere il follow-up.
- Segni diversi da Huntington con l'IRM.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: 1
Innesto precoce (Primo Sol)
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trapianto intracerebrale di neuroni fetali
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Sperimentale: 2
Innesto tardivo (Sol tardivo)
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trapianto intracerebrale di neuroni fetali
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Scala di valutazione motoria UHDRS, alla randomizzazione, 20 mesi dopo il trapianto
Lasso di tempo: durante lo studio
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durante lo studio
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Valutazione neurologica, cognitiva, neurofisiologica, psichiatrica, MRI e Pet-scan alla randomizzazione, 20 mesi dopo e alla fine del protocollo
Lasso di tempo: durante lo studio
|
durante lo studio
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: A-C. BACHOUD-LEVI, MD,PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Schramm C, Katsahian S, Youssov K, Demonet JF, Krystkowiak P, Supiot F, Verny C, Cleret de Langavant L, Bachoud-Levi AC; European Huntington's Disease Initiative Study Group and the Multicentre Intracerebral Grafting in Huntington's Disease Group. How to Capitalize on the Retest Effect in Future Trials on Huntington's Disease. PLoS One. 2015 Dec 29;10(12):e0145842. doi: 10.1371/journal.pone.0145842. eCollection 2015.
- Bachoud-Levi AC, Remy P, Nguyen JP, Brugieres P, Lefaucheur JP, Bourdet C, Baudic S, Gaura V, Maison P, Haddad B, Boisse MF, Grandmougin T, Jeny R, Bartolomeo P, Dalla Barba G, Degos JD, Lisovoski F, Ergis AM, Pailhous E, Cesaro P, Hantraye P, Peschanski M. Motor and cognitive improvements in patients with Huntington's disease after neural transplantation. Lancet. 2000 Dec 9;356(9246):1975-9. doi: 10.1016/s0140-6736(00)03310-9.
- Riad R, Lunven M, Titeux H, Cao XN, Hamet Bagnou J, Lemoine L, Montillot J, Sliwinski A, Youssov K, Cleret de Langavant L, Dupoux E, Bachoud-Levi AC. Predicting clinical scores in Huntington's disease: a lightweight speech test. J Neurol. 2022 Sep;269(9):5008-5021. doi: 10.1007/s00415-022-11148-1. Epub 2022 May 14.
- Bachoud-Levi AC; on behalf the Multicentric Intracerebral Grafting in Huntington's Disease Group. Human Fetal Cell Therapy in Huntington's Disease: A Randomized, Multicenter, Phase II Trial. Mov Disord. 2020 Aug;35(8):1323-1335. doi: 10.1002/mds.28201. Epub 2020 Jul 15.
- Teichmann M, Gaura V, Demonet JF, Supiot F, Delliaux M, Verny C, Renou P, Remy P, Bachoud-Levi AC. Language processing within the striatum: evidence from a PET correlation study in Huntington's disease. Brain. 2008 Apr;131(Pt 4):1046-56. doi: 10.1093/brain/awn036. Epub 2008 Mar 11.
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Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Disordini mentali
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Disturbi neurocognitivi
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie dei gangli basali
- Disturbi del movimento
- Malattie Neurodegenerative
- Discinesia
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Demenza
- Disturbi cognitivi
- Corea
- Malattia di Huntington
Altri numeri di identificazione dello studio
- P 001106
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