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MIG-HD: innesto intracerebrale multicentrico nella malattia di Huntington (MIG-HD)

12 ottobre 2017 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Innesto intracerebrale multicentrico nella malattia di Huntington

Lo scopo di questo studio è valutare il beneficio clinico dell'innesto intrastriatale di cellule umane dall'eminenza gangliare fetale in pazienti con malattia di Huntington. La durata dello studio sarà di 52 mesi. Un primo gruppo di pazienti verrà innestato a M13-14 (gruppo G iniziale) e un secondo gruppo di pazienti verrà innestato a M33-34 (gruppo G tardivo). Il criterio principale è il confronto della progressione tra M12 e M32 del punteggio motorio (TMS) dell'UHDRS tra pazienti innestati (gruppo G iniziale) e pazienti non ancora innestati (gruppo G tardivo). Verrà eseguita un'ulteriore valutazione per confrontare la progressione nei singoli pazienti durante il periodo di studio di 52 mesi. Saremo così in grado di confrontare la progressione TMS pre e post-innesto per tutti i pazienti.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo studio è dimostrare l'esistenza di un beneficio clinico derivante da una sostituzione dei neuroni striatali degenerati in un'ampia coorte di pazienti con Huntington allo stadio iniziale da parte di neuroni omologhi provenienti da feti umani. Questo effetto sarà stimato, confrontato con un gruppo di pazienti inizialmente non trattati, sui risultati della scala motoria della Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS, Huntington study group, nel 1996).

I trapianti saranno realizzati in due tempi chirurgici per evitare il rischio di lesioni per-operatorio, BI-CAUDES, se i trapianti sono stati realizzati in un'unica volta. L'intervallo minimo tra i due trapianti sarà di 2 settimane, in modo da permettere al paziente di riprendersi dalla prima anestesia generale. E' uno studio multicentrico di fase II randomizzato e controllato, con beneficio individuale diretto.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

54

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Ile de France
      • Paris, Ile de France, Francia, 94000
        • Hopital Henri Mondor

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Malattia clinicamente dichiarata da almeno 1 anno, motore UHDRS > o =5
  • TFC > o = 10.
  • CAG > o = 36
  • Età compresa tra 18 e 65 anni
  • Famiglia e soggetto socialmente integrato
  • Consenso informato.

Criteri di esclusione:

  • Grave deterioramento intellettivo o disturbi neuropsichiatrici che rendono troppo complicato il follow-up longitudinale (punteggio MATTIS < 120).
  • Inosservanza degli appuntamenti e dei trattamenti sintomatici in periodo preoperatorio.
  • Malattia intercorrente che rende impossibile un'operazione chirurgica.
  • Malattia associata con ripercussione neurologica, lesione cerebrale intercorrente con l'IRM.
  • L'affetto viscerale incide, evolutivo, che mette in gioco la previsione vitale o fa rischiare l'anestesia generale.
  • Affezioni Mentali suscettibili di disturbare l'adesione al protocollo, ed in particolare antecedenti di allucinazioni spontanee e/o indotte dai farmaci; antecedenti di grave depressione che hanno richiesto ripetuti ricoveri; antecedenti di ripetuti tentativi di suicidio.
  • Anomalie morfologiche cerebrali, diverse da quelle caratteristiche della malattia, rilevate con l'IRM o la tomodensitometria.
  • Partecipazione in corso, o interrotta da meno di tre mesi, con un protocollo terapeutico dei Criteri di Esclusione della Malattia di Huntington (pre-randomizzazione)
  • FCF < 8
  • Inosservanza degli appuntamenti e dei trattamenti sintomatici in periodo preoperatorio.
  • Malattia intercorrente che restituisce l'intervento chirurgico o immunosoppressione impossibile. v Soggetto completamente isolato con la sua famiglia e socialmente..
  • Motore UHDRS < 5.
  • Sierologie positive per HIV1, HIV2, AgP24, HTLV1 et 2, HEPATITE B, HEPATITE C, sifilide
  • I disturbi psichiatrici possono compromettere il follow-up.
  • Segni diversi da Huntington con l'IRM.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 1
Innesto precoce (Primo Sol)
trapianto intracerebrale di neuroni fetali
Sperimentale: 2
Innesto tardivo (Sol tardivo)
trapianto intracerebrale di neuroni fetali

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Scala di valutazione motoria UHDRS, alla randomizzazione, 20 mesi dopo il trapianto
Lasso di tempo: durante lo studio
durante lo studio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutazione neurologica, cognitiva, neurofisiologica, psichiatrica, MRI e Pet-scan alla randomizzazione, 20 mesi dopo e alla fine del protocollo
Lasso di tempo: durante lo studio
durante lo studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: A-C. BACHOUD-LEVI, MD,PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2002

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 settembre 2005

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 settembre 2005

Primo Inserito (Stima)

19 settembre 2005

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 ottobre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 ottobre 2017

Ultimo verificato

1 ottobre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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