Klinická studie vysoké dávky CoQ10 u ALS
15. dubna 2024 aktualizováno: Columbia University
Účelem této studie je určit účinnost a preferovanou dávku CoQ10 u jedinců s ALS pro možnou budoucí studii fáze III.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Amyotrofická laterální skleróza (ALS) je progresivní a devastující neurodegenerativní porucha. Dostupná léčba ALS je stále vzácná. Oxidační stres a mitochondriální dysfunkce se podílejí na patofyziologii ALS. Oxidační stres se týká účinků reaktivních forem kyslíku poškozujících buňky, také známých jako volné radikály. Předpokládá se, že oxidační stres přispívá ke ztrátě nervových buněk u ALS. Mitochondrie jsou organely v každé buňce, které se někdy nazývají „elektrárny buňky“, protože metabolismus buněčné energie se nachází v mitochondriích.
Koenzym Q10 (CoQ10), mitochondriální kofaktor známý pro své antioxidační vlastnosti, prodloužil přežití u myšího modelu ALS a zpomalil funkční pokles u další neurodegenerativní poruchy, Parkinsonovy choroby. Cílem této dvojitě zaslepené, placebem kontrolované dvoudávkové srovnávací studie fáze II je získat předběžná data o účinnosti a vybrat preferovanou dávku pro větší studii fáze III.
Účastníci byli náhodně přiřazeni k CoQ10 (ve dvou různých úrovních dávky) nebo placebu v první fázi, poté byla ve druhé fázi vybrána dávka 2 700 mg. Délka studie byla 9 měsíců s celkovým počtem 7 návštěv.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
185
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72201
- University of Arkansas for Medical Sciences, Department of Neurology
-
-
California
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94101
- California Pacific Medical Center
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94101
- University of California at San Francisco
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Spojené státy, 80221
- University of Colorado Health Sciences, Dept of Neurology
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06501
- Yale University School of Medicine, Department of Neurology
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60290
- Northwestern University, Department of Neurology,
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60292
- University of Chicago, Department of Neurology
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 64116
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40201
- University of Kentucky, Dept of Neurology, College of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02108
- Brigham and Women's Hospital , Department of Neurology
-
Springfield, Massachusetts, Spojené státy, 01101
- Baystate Medical Center, Division of Critical Care Research
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55421
- Minneapolis Medical Research Foundation, ,
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63101
- Washington University in St. Louis School of Medicine, Department of Neurology
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia Presbyterian Medical Center, The Neurological Institute
-
Syracuse, New York, Spojené státy, 13201
- State University of New York Upstate Medical, Neurology Department
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44101
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19113
- Drexel University, Dept of Neurology
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78201
- University of Texas, Health Science Center at San Antonio, Division of Neurology
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Spojené státy, 05401
- University of Vermont, Neurology Department
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
21 let až 85 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Klinická diagnóza definitivní, pravděpodobné nebo laboratorně podporované pravděpodobné ALS
- Negativní těhotenský test pro ženy v plodném věku a adekvátní antikoncepční opatření
- Subjekty musí být schopny a ochotny poskytnout informovaný souhlas a musí být schopny vyhovět zkušebním postupům
- Vynucená vitální kapacita (FVC) >/= 60 % předpokládané hodnoty
- Věk 21 až 85 let včetně
- Trvání onemocnění méně než 5 let
- Subjekty mohou užívat riluzol (beze změny dávky déle než 30 dní před zařazením)
- Pacienti, kteří v minulosti užívali CoQ10, budou způsobilí, pokud přestanou alespoň 30 dní před zařazením do studie
- Pacienti, kteří v minulosti užívali vitamín E, budou způsobilí, pokud přestanou alespoň 14 dní před zařazením do studie
Kritéria vyloučení:
- Závislost na mechanické ventilaci (neinvazivní ventilace > 23 hodin)
- Těžké a nestabilní doprovodné lékařské nebo psychiatrické onemocnění
- Nedostatečně kontrolovaný diabetes mellitus
- Souběžná léčba warfarinem
- Ženy, které kojí nebo mají vysokou pravděpodobnost otěhotnění
- Významná jaterní dysfunkce
- Vynucená vitální kapacita (FVC) méně než 60 %
- Expozice CoQ10 do 30 dnů od registrace
- Expozice jiným experimentálním lékům do 30 dnů od registrace
- Expozice vitaminu E do 14 dnů od zápisu
- Citlivost na barevnou přísadu FD&C Yellow č. 5
- Citlivost na aspirin
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: placebo
|
Placebo kapsle, k nerozeznání od kapslí CoQ10, podávané třikrát denně
|
|
Experimentální: 2 700 mg CoQ10
|
antioxidant a mitochondriální kofaktor, podávaný v kapslích třikrát denně
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: 1800 mg CoQ10
|
antioxidant a mitochondriální kofaktor, podávaný v kapslích třikrát denně
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna v revidovaném skóre ALS Functional Rating Scale (ALSFRSr).
Časové okno: 9 měsíců
|
ALSFRSr, dotazníková škála hodnotící funkce denního života v rozmezí od 48 (nejlepší skóre) do 0 (nejhorší), byla podávána pacientovi nebo zástupci, pokud pacient nemohl efektivně komunikovat.
Pokles byl definován jako ALSFRSr na výchozí hodnotě mínus ALSFRSr v 9. měsíci. Kladná hodnota tedy znamená zhoršení.
|
9 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna stupnice závažnosti únavy
Časové okno: 9 měsíců
|
Změna stupnice závažnosti únavy za 9 měsíců.
9-položková stupnice měřící dopad únavy.
Skóre se pohybuje od 7 (zcela nesouhlasím) do 63 (zcela souhlasím), přičemž vyšší skóre znamená horší výsledek.
|
9 měsíců
|
|
Změna ve vynucené vitální kapacitě
Časové okno: 9 měsíců
|
Změna vynucené vitální kapacity za 9 měsíců je objem (litry) plynu, který lze vydechnout maximálním dobrovolným úsilím po hlubokém vdechnutí.
Zaznamená se nejlepší ze tří pokusů.
Výsledek se zaznamená jako procento předpovědi pro věk, výšku a váhu.
|
9 měsíců
|
|
Změna v krátké formě (SF) - 36 skóre (fyzické)
Časové okno: 9 měsíců
|
Změna skóre SF-36 za 9 měsíců, což je měřítko kvality života.
Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre znamená lepší výsledek.
|
9 měsíců
|
|
Změna v krátké formě (SF)-36 skóre (mentální)
Časové okno: 9 měsíců
|
Změna skóre SF-36 za 9 měsíců, což je měřítko kvality života.
Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre znamená lepší výsledek.
|
9 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Petra Kaufmann, MD, Assistant Professor, Division of Neuromuscular Disease, Columbia University Medical Center (Clinical Principal Investigator)
- Vrchní vyšetřovatel: J. L. P. Thompson, Ph.D., Director, Statistical Analysis Center, Department of Biostatistics, Mailman School of Public Health (Statistical Principal Investigator)
- Vrchní vyšetřovatel: Hiroshi Mitsumoto, Wesley J. Howe Professor of Neurology at the New York Presbyterian Hospital/Columbia University Medical Center
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. dubna 2005
Primární dokončení (Aktuální)
1. března 2008
Dokončení studie (Aktuální)
1. března 2008
Termíny zápisu do studia
První předloženo
24. října 2005
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. října 2005
První zveřejněno (Odhadovaný)
25. října 2005
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
7. května 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
15. dubna 2024
Naposledy ověřeno
1. dubna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Metabolické choroby
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Neuromuskulární onemocnění
- Neurodegenerativní onemocnění
- Nemoci míchy
- Proteinopatie TDP-43
- Nedostatky proteostázy
- Skleróza
- Nemoc motorických neuronů
- Amyotrofní laterální skleróza
- Fyziologické účinky léků
- Mikroživiny
- Vitamíny
- Koenzym Q10
- Ubichinon
Další identifikační čísla studie
- AAAA1536
- R01NS048125 (Grant/smlouva NIH USA)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .