高剂量 CoQ10 在 ALS 中的临床试验
2024年4月15日 更新者：Columbia University
本研究的目的是确定辅酶 Q10 在 ALS 患者中的疗效和首选剂量，以用于未来可能的 III 期研究。
研究概览
详细说明
肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 是一种进行性和破坏性的神经退行性疾病。 ALS 的可用治疗方法仍然很少。 氧化应激和线粒体功能障碍与 ALS 的病理生理学有关。 氧化应激是指破坏细胞的活性氧物质（也称为自由基）的作用。 氧化应激被认为会导致 ALS 中的神经细胞丢失。 线粒体是每个细胞内的细胞器，有时被称为“细胞的发电站”，因为细胞能量代谢位于线粒体内。
辅酶 Q10 (CoQ10) 是一种线粒体辅助因子，以其抗氧化特性而闻名，它在 ALS 小鼠模型中延长了存活时间，并减缓了另一种神经退行性疾病帕金森病的功能衰退。 这项双盲、安慰剂对照、双剂量比较 II 期研究的目的是获得初步疗效数据，并为更大规模的 III 期研究选择首选剂量。
在第一阶段，参与者被随机分配到辅酶 Q10（两种不同剂量水平）或安慰剂组，然后在第二阶段选择 2,700 毫克剂量。 试验持续时间为 9 个月，共进行了 7 次就诊。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
185
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、美国、72201
- University of Arkansas for Medical Sciences, Department of Neurology
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-
California
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San Francisco、California、美国、94101
- California Pacific Medical Center
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San Francisco、California、美国、94101
- University of California at San Francisco
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-
Colorado
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Denver、Colorado、美国、80221
- University of Colorado Health Sciences, Dept of Neurology
-
-
Connecticut
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New Haven、Connecticut、美国、06501
- Yale University School of Medicine, Department of Neurology
-
-
Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60290
- Northwestern University, Department of Neurology,
-
Chicago、Illinois、美国、60292
- University of Chicago, Department of Neurology
-
-
Kansas
-
Kansas City、Kansas、美国、64116
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington、Kentucky、美国、40201
- University of Kentucky, Dept of Neurology, College of Medicine
-
-
Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02108
- Brigham and Women's Hospital , Department of Neurology
-
Springfield、Massachusetts、美国、01101
- Baystate Medical Center, Division of Critical Care Research
-
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Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、美国、55421
- Minneapolis Medical Research Foundation, ,
-
-
Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63101
- Washington University in St. Louis School of Medicine, Department of Neurology
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10032
- Columbia Presbyterian Medical Center, The Neurological Institute
-
Syracuse、New York、美国、13201
- State University of New York Upstate Medical, Neurology Department
-
-
Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44101
- Cleveland Clinic Foundation
-
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Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19113
- Drexel University, Dept of Neurology
-
-
Texas
-
San Antonio、Texas、美国、78201
- University of Texas, Health Science Center at San Antonio, Division of Neurology
-
-
Vermont
-
Burlington、Vermont、美国、05401
- University of Vermont, Neurology Department
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
21年 至 85年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 明确、可能或实验室支持的可能 ALS 的临床诊断
- 育龄妇女妊娠试验阴性及适当的节育措施
- 受试者必须能够并愿意给予知情同意，并且必须能够遵守试验程序
- 用力肺活量 (FVC) >/= 预测值的 60%
- 年龄 21 至 85 岁，包括在内
- 病程小于5年
- 受试者可以服用利鲁唑（入组前 30 天以上剂量不变）
- 过去服用辅酶 Q10 的患者如果在入组前至少 30 天停止服用，则符合条件
- 过去服用维生素 E 的患者如果在入组前至少 14 天停止服用，则符合资格
排除标准：
- 依赖机械通气（无创通气 > 23 小时）
- 严重且不稳定的伴随医学或精神疾病
- 糖尿病控制不充分
- 伴随华法林治疗
- 母乳喂养或怀孕可能性高的女性
- 明显的肝功能障碍
- 用力肺活量 (FVC) 小于 60%
- 入学后 30 天内接触辅酶 Q10
- 入组后 30 天内接触其他实验性药物
- 入组后 14 天内接触维生素 E
- 对颜色添加剂 FD&C Yellow No. 5 的敏感性
- 对阿司匹林的敏感性
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
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安慰剂胶囊，与辅酶 Q10 胶囊没有区别，每天服用 3 次
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实验性的：2,700 毫克辅酶 Q10
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抗氧化剂和线粒体辅助因子，每天服用 3 次胶囊
其他名称：
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实验性的：1,800 毫克辅酶 Q10
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抗氧化剂和线粒体辅助因子，每天服用 3 次胶囊
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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ALS 功能评定量表修订版 (ALSFRSr) 分数的变化。
大体时间：9个月
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ALSFRSr 是一种基于问卷的量表，评估日常生活功能，范围从 48（最佳分数）到 0（最差），对患者进行评估，如果患者无法有效沟通，则对代理进行评估。
下降定义为基线的 ALSFRSr 减去第 9 个月的 ALSFRSr。因此，正值表示恶化。
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9个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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疲劳严重程度的变化
大体时间：9个月
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疲劳严重程度量表 9 个月内的变化。
衡量疲劳影响的 9 项量表。
分数范围为 7（强烈不同意）-63（强烈同意），分数越高表示结果越差。
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9个月
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用力肺活量的变化
大体时间：9个月
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9 个月内用力肺活量的变化是深吸气后通过最大自愿努力可以呼出的气体体积（升）。
三项试验中最好的一项将被记录。
结果记录为年龄、身高和体重预测的百分比。
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9个月
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简式变更 (SF)-36 分数（物理）
大体时间：9个月
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SF-36 评分（一种生活质量衡量标准）在 9 个月内的变化。
分数范围为 0-100，分数越高表示结果越好。
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9个月
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简短形式的变化 (SF)-36 分数（心理）
大体时间：9个月
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SF-36 评分（一种生活质量衡量标准）在 9 个月内的变化。
分数范围为 0-100，分数越高表示结果越好。
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9个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Petra Kaufmann, MD、Assistant Professor, Division of Neuromuscular Disease, Columbia University Medical Center (Clinical Principal Investigator)
- 首席研究员：J. L. P. Thompson, Ph.D.、Director, Statistical Analysis Center, Department of Biostatistics, Mailman School of Public Health (Statistical Principal Investigator)
- 首席研究员：Hiroshi Mitsumoto、Wesley J. Howe Professor of Neurology at the New York Presbyterian Hospital/Columbia University Medical Center
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2005年4月1日
初级完成 (实际的)
2008年3月1日
研究完成 (实际的)
2008年3月1日
研究注册日期
首次提交
2005年10月24日
首先提交符合 QC 标准的
2005年10月24日
首次发布 (估计的)
2005年10月25日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年5月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月15日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
辅酶Q10的临床试验
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Johns Hopkins UniversityNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)完全的