Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne wysokiej dawki CoQ10 w ALS

15 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Columbia University
Celem tego badania jest określenie skuteczności i preferowanej dawki CoQ10 u osób z ALS dla ewentualnego przyszłego badania III fazy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Stwardnienie zanikowe boczne (ALS) jest postępującą i wyniszczającą chorobą neurodegeneracyjną. Dostępne metody leczenia ALS są nadal ograniczone. Stres oksydacyjny i dysfunkcja mitochondriów są zaangażowane w patofizjologię ALS. Stres oksydacyjny odnosi się do skutków uszkadzających komórki reaktywnych form tlenu, znanych również jako wolne rodniki. Uważa się, że stres oksydacyjny przyczynia się do utraty komórek nerwowych w ALS. Mitochondria to organelle w każdej komórce, które są czasami nazywane „elektrowniami komórki”, ponieważ komórkowy metabolizm energetyczny jest zlokalizowany w mitochondriach.

Koenzym Q10 (CoQ10), mitochondrialny kofaktor znany ze swoich właściwości przeciwutleniających, wydłużył przeżycie w mysim modelu ALS i spowolnił spadek czynnościowy w innym zaburzeniu neurodegeneracyjnym, chorobie Parkinsona. Celem tego podwójnie ślepego, kontrolowanego placebo, porównania dwóch dawek badania fazy II jest uzyskanie wstępnych danych dotyczących skuteczności i wybranie preferowanej dawki do większego badania fazy III.

Uczestnicy zostali losowo przydzieleni do CoQ10 (w dwóch różnych poziomach dawek) lub placebo w pierwszym etapie, następnie w drugim etapie wybrano dawkę 2700 mg. Czas trwania badania wynosił 9 miesięcy, w sumie 7 wizyt.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

185

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72201
        • University of Arkansas for Medical Sciences, Department of Neurology
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94101
        • California Pacific Medical Center
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94101
        • University of California at San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80221
        • University of Colorado Health Sciences, Dept of Neurology
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06501
        • Yale University School of Medicine, Department of Neurology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60290
        • Northwestern University, Department of Neurology,
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60292
        • University of Chicago, Department of Neurology
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 64116
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40201
        • University of Kentucky, Dept of Neurology, College of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02108
        • Brigham and Women's Hospital , Department of Neurology
      • Springfield, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01101
        • Baystate Medical Center, Division of Critical Care Research
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55421
        • Minneapolis Medical Research Foundation, ,
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63101
        • Washington University in St. Louis School of Medicine, Department of Neurology
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia Presbyterian Medical Center, The Neurological Institute
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13201
        • State University of New York Upstate Medical, Neurology Department
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44101
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19113
        • Drexel University, Dept of Neurology
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78201
        • University of Texas, Health Science Center at San Antonio, Division of Neurology
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05401
        • University of Vermont, Neurology Department

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

21 lat do 85 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie kliniczne ostatecznego, prawdopodobnego lub potwierdzonego laboratoryjnie prawdopodobnego ALS
  • Negatywny test ciążowy dla kobiet w wieku rozrodczym i odpowiednie środki antykoncepcyjne
  • Uczestnicy muszą być zdolni i chętni do wyrażenia świadomej zgody oraz muszą być zdolni do przestrzegania procedur badania
  • Natężona pojemność życiowa (FVC) >/= 60% wartości przewidywanej
  • Wiek od 21 do 85 lat włącznie
  • Czas trwania choroby krótszy niż 5 lat
  • Pacjenci mogą przyjmować riluzol (bez zmiany dawki przez ponad 30 dni przed włączeniem)
  • Pacjenci, którzy przyjmowali CoQ10 w przeszłości, będą się kwalifikować, jeśli przestaną co najmniej 30 dni przed rejestracją
  • Pacjenci, którzy przyjmowali witaminę E w przeszłości, będą się kwalifikować, jeśli przestaną przyjmować co najmniej 14 dni przed rejestracją

Kryteria wyłączenia:

  • Uzależnienie od wentylacji mechanicznej (wentylacja nieinwazyjna > 23 godz.)
  • Ciężka i niestabilna współistniejąca choroba medyczna lub psychiatryczna
  • Niewystarczająco kontrolowana cukrzyca
  • Jednoczesna terapia warfaryną
  • Kobiety karmiące piersią lub z dużym prawdopodobieństwem zajścia w ciążę
  • Znaczna dysfunkcja wątroby
  • Natężona pojemność życiowa (FVC) poniżej 60%
  • Ekspozycja na CoQ10 w ciągu 30 dni od rejestracji
  • Ekspozycja na inne eksperymentalne leki w ciągu 30 dni od rejestracji
  • Ekspozycja na witaminę E w ciągu 14 dni od rejestracji
  • Wrażliwość na dodatek barwiący FD&C Yellow nr 5
  • Wrażliwość na aspirynę

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: placebo
Lek: Placebo
Kapsułki placebo, nie do odróżnienia od kapsułek CoQ10, podawane trzy razy dziennie
Eksperymentalny: 2700 mg CoQ10
Lek: koenzym Q10
przeciwutleniacz i kofaktor mitochondrialny, podawany w kapsułkach trzy razy dziennie
Inne nazwy:
  • CoQ10
  • Koenzym Q10
Eksperymentalny: 1800 mg CoQ10
Lek: koenzym Q10
przeciwutleniacz i kofaktor mitochondrialny, podawany w kapsułkach trzy razy dziennie
Inne nazwy:
  • CoQ10
  • Koenzym Q10

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyniku w skorygowanej skali oceny funkcjonalnej ALS (ALSFRSr).
Ramy czasowe: 9 miesięcy
ALSFRSr, skala oparta na kwestionariuszu, oceniająca codzienne funkcjonowanie w zakresie od 48 (najlepszy wynik) do 0 (najgorszy), została podana pacjentowi lub pełnomocnikowi, jeśli pacjent nie mógł skutecznie się komunikować. Spadek zdefiniowano jako ALSFRSr na początku badania minus ALSFRSr w 9. miesiącu. Tak więc wartość dodatnia wskazuje na pogorszenie.
9 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana skali nasilenia zmęczenia
Ramy czasowe: 9 miesięcy
Zmiana skali nasilenia zmęczenia w ciągu 9 miesięcy. 9-punktowa skala mierząca wpływ zmęczenia. Wyniki wahają się od 7 (zdecydowanie się nie zgadzam) do 63 (zdecydowanie się zgadzam), przy czym wyższe wyniki wskazują na gorszy wynik.
9 miesięcy
Zmiana wymuszonej pojemności życiowej
Ramy czasowe: 9 miesięcy
Zmiana wymuszonej pojemności życiowej w ciągu 9 miesięcy to objętość (litry) gazu, którą można wydychać przy maksymalnym dobrowolnym wysiłku po głębokim wdechu. Rejestrowane będą najlepsze z trzech prób. Wynik zapisuje się jako procent przewidywanej wartości dla wieku, wzrostu i masy ciała.
9 miesięcy
Zmiana w krótkiej formie (SF) – wynik 36 (fizyczny)
Ramy czasowe: 9 miesięcy
Zmiana w ciągu 9 miesięcy wyniku SF-36, będącego miernikiem jakości życia. Wyniki wahają się od 0 do 100, przy czym wyższy wynik oznacza lepszy wynik.
9 miesięcy
Zmiana w krótkiej formie (SF) – wynik 36 (mentalny)
Ramy czasowe: 9 miesięcy
Zmiana w ciągu 9 miesięcy wyniku SF-36, będącego miernikiem jakości życia. Wyniki wahają się od 0 do 100, przy czym wyższy wynik oznacza lepszy wynik.
9 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Columbia University

Współpracownicy

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Śledczy

  • Główny śledczy: Petra Kaufmann, MD, Assistant Professor, Division of Neuromuscular Disease, Columbia University Medical Center (Clinical Principal Investigator)
  • Główny śledczy: J. L. P. Thompson, Ph.D., Director, Statistical Analysis Center, Department of Biostatistics, Mailman School of Public Health (Statistical Principal Investigator)
  • Główny śledczy: Hiroshi Mitsumoto, Wesley J. Howe Professor of Neurology at the New York Presbyterian Hospital/Columbia University Medical Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2005

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 marca 2008

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2008

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 października 2005

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 października 2005

Pierwszy wysłany (Szacowany)

25 października 2005

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 maja 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AAAA1536
  • R01NS048125 (Grant/umowa NIH USA)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj