Transplantace kmenových buněk Crohnovy choroby
10. února 2014 aktualizováno: Richard Burt, MD, Northwestern University
Crohnova choroba Nemyeloablativní autologní transplantace hematopoetických kmenových buněk (CDNST) versus standardní terapie
Crohnova choroba (CD) je chronické onemocnění, zprostředkované imunologicky, pravděpodobně vyvolané expozicí střeva antigenu nebo antigenům podobným střevu, vůči němuž se ztrácí imunologická tolerance nebo dochází k dysregulaci imunity.
Onemocnění má různý průběh, od mírného, intermitentně aktivního onemocnění vyžadujícího pouze symptomatickou léčbu až po fulminantní onemocnění vyžadující potenciálně nebezpečnou imunosupresivní léčbu, chirurgický zákrok nebo obojí.
Molekulární defekt způsobující CD nebyl charakterizován, ale pravděpodobně zahrnuje aberantní funkci T buněk.
Ačkoli CD často reaguje na imunosupresivní medikaci včetně kortikosteroidů, azathioprinu a 6-merkaptopurinu, na protizánětlivé léky, jako je 5-aminosalicylát (5 ASA) nebo na některá antimikrobiální činidla, včetně metronidazolu, žádná terapie nebyla kurativní.
U pacientů s těžkou CD, kteří nereagovali na kortikosteroidy, azathioprin, 5 ASA, metronidazol a infliximab, navrhujeme porovnat účinnost nemyeloablativní autologní transplantace hematopoetických kmenových buněk (CDNST) u Crohnovy choroby se standardní terapií.
Po následné aktivitě onemocnění bude následovat (1) index aktivity Crohnovy nemoci (CDAI), (2) globálnější index závažnosti, index Crohnovy závažnosti, (3) typ a množství terapie CD a (4) klinické, hematologické a biochemické studie.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
1
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Northwestern University, Feinberg School of Medicine
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 55 let (DOSPĚLÝ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk 18 let nebo starší a méně než 55 let v době předtransplantačního hodnocení.
- Stanovená klinická diagnóza těžké CD, u níž selhala terapie prednisonem, azathioprinem, 5 přípravky ASA a metronidazolem a selhala léčba anti-TNF alfa inhibitorem. Selhání je definováno jako CDAI (příloha A) 225-400.
- Periferní krevní obraz před studií musí zahrnovat počet krevních destiček vyšší než 100 000/ul a absolutní počet neutrofilů vyšší než 1500/ul.
- U těch, kteří byli randomizováni k přijetí transplantátu, je vyžadován odběr kmenových buněk větší než 2,0 x 106 buněk CD34/kg.
- Schopnost dát informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- HIV pozitivní.
- Anamnéza ischemické choroby srdeční nebo městnavého srdečního selhání.
- Nekontrolovaný diabetes mellitus nebo jakékoli jiné onemocnění, které by podle názoru zkoušejících ohrozilo schopnost pacienta tolerovat agresivní chemoterapii.
- Předchozí malignita s výjimkou lokalizovaného bazocelulárního nebo skvamózního karcinomu kůže. Ostatní malignity, u kterých je pacient posouzen jako vyléčený lokální chirurgickou terapií, jako je rakovina hlavy a krku nebo rakovina prsu ve stádiu I, budou zvažovány individuálně.
- Pozitivní těhotenský test, laktace, neschopnost nebo neochota používat účinné prostředky antikoncepce, nepřijetí nebo pochopení nevratné sterility jako vedlejší účinek terapie.
- Psychiatrické onemocnění nebo duševní nedostatek znemožňující dodržování léčby nebo informovaný souhlas.
- FEV 1/FVC < 50 % předpokládané hodnoty, DLCO < 50 % předpokládané hodnoty.
- Klidová LVEF < 40 %.
- Bilirubin > 2,0 mg/dl, transferáza (AST) > 2x horní hranice normy.
- Sérový kreatinin > 2,0 mg/dl.
- Počet krevních destiček nižší než 100 000/ul, ANC nižší než 1500/ul.
- Pacienti s perforací střeva nebo toxickým megakolonem nebo hnisavým problémem, který bude vyžadovat urgentní chirurgický zákrok. Navíc pacient nemusí mít žádnou aktivní infekci. Přítomnost střevních stomií nevylučuje pacienta ze studie.
- Splenomegalie (hmatná slezina při fyzickém vyšetření).
- Neschopnost shromáždit > 2,0 x 106 CD34+ buněk/kg.
- Pozitivní těhotenský test.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Autologní transplantace kmenových buněk
Po kondicionačním režimu bude provedena autologní transplantace kmenových buněk
|
Autologní transplantace kmenových buněk bude provedena po kondicionačním režimu
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s remisí nebo klinickým zlepšením podle skóre indexu aktivity Crohnovy choroby (CDAI)
Časové okno: základní linie
|
Klinická remise definovaná jako CDAI nižší než 150 a klinické zlepšení definované jako pokles CDI> nebo = 70 jeden rok po vstupu do studie.
Účastník nebyl hodnocen podle kritérií výstupního měření, protože účastník byl ztracen pro sledování.
|
základní linie
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. dubna 2005
Primární dokončení (Aktuální)
1. dubna 2012
Dokončení studie (Aktuální)
1. dubna 2013
Termíny zápisu do studia
První předloženo
2. ledna 2006
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. ledna 2006
První zveřejněno (Odhad)
4. ledna 2006
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
27. března 2014
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. února 2014
Naposledy ověřeno
1. února 2014
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CD Randomized
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .