Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Crohns sygdom stamcelletransplantation

10. februar 2014 opdateret af: Richard Burt, MD, Northwestern University

Crohns sygdom Non-myeloablativ autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation (CDNST) versus standardterapi

Crohns sygdom (CD) er en kronisk sygdom, immunologisk medieret, sandsynligvis induceret af udsættelse af tarmen for et antigen eller antigener, der ligner tarmen, hvor immunologisk tolerance går tabt eller en dysreguleret immunitet opstår. Sygdommen har et variabelt forløb, fra en mild, intermitterende aktiv sygdom, der kun kræver symptomatisk behandling, til en fulminant sygdom, der kræver potentielt farlig immunsuppressiv terapi, kirurgi eller begge dele. Den molekylære defekt, der forårsager CD, er ikke blevet karakteriseret, men involverer sandsynligvis afvigende T-cellefunktion. Selvom CD ofte reagerer på immunsuppressiv medicin inklusive kortikosteroider, azathioprin og 6-mercaptopurin, på antiinflammatoriske lægemidler såsom 5-aminosalicylat (5 ASA) eller på nogle antimikrobielle midler, herunder metronidazol, har ingen behandling været helbredende. Hos patienter med svær CD, som ikke har reageret på kortikosteroider, azathioprin, 5 ASA, metronidazol og infliximab, foreslår vi at sammenligne effektiviteten af ​​Crohns sygdom non-myeloablativ autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation (CDNST) med standardbehandling. Efterfølgende sygdomsaktivitet vil blive efterfulgt af (1) Crohns sygdomsaktivitetsindeks (CDAI), (2) et mere globalt sværhedsindeks, Crohns sværhedsindeks, (3) type og mængde af terapi for CD, og ​​(4) klinisk, hæmatologisk og biokemiske undersøgelser.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University, Feinberg School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 55 år (VOKSEN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 18 år eller ældre og under 55 år på tidspunktet for prætransplantationsevaluering.
  • En etableret klinisk diagnose af svær CD, der har svigtet behandling med prednison, azathioprin, 5 ASA-produkter og metronidazol og har svigtet en anti-TNF alfa-hæmmer. Fejl er defineret som en CDAI (bilag A) 225-400.
  • Præ-studiet perifert blodtal skal omfatte et blodpladetal større end 100.000/ul og et absolut neutrofiltal større end 1500/ul.
  • Hos dem, der er randomiseret til at modtage transplantationen, kræves en stamcellehøst på mere end 2,0 x 106 CD34-celler/kg.
  • Evne til at give informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • HIV-positiv.
  • Anamnese med koronararteriesygdom eller kongestiv hjertesvigt.
  • Ukontrolleret diabetes mellitus eller enhver anden sygdom, der efter forskernes mening ville bringe patientens evne til at tolerere aggressiv kemoterapi i fare.
  • Tidligere malignitetshistorie undtagen lokaliseret basalcelle- eller pladehudkræft. Andre maligniteter, for hvilke patienten vurderes at være helbredt ved lokal kirurgisk terapi, såsom hoved-halskræft eller stadium I brystkræft, vil blive overvejet på individuel basis.
  • Positiv graviditetstest, amning, manglende evne eller uvilje til at forfølge effektive præventionsmidler, manglende accept eller forståelse af irreversibel sterilitet som en bivirkning af terapi.
  • Psykiatrisk sygdom eller mental mangel gør overholdelse af behandling eller informeret samtykke umuligt.
  • FEV 1/FVC < 50 % af forventet, DLCO < 50 % af forventet.
  • Hvilende LVEF < 40 %.
  • Bilirubin > 2,0 mg/dl, transferase (AST) > 2x øvre normalgrænse.
  • Serumkreatinin > 2,0 mg/dl.
  • Blodpladetal mindre end 100.000/ul, ANC mindre end 1500/ul.
  • Patienter med intestinal perforation eller giftig megacolon eller et suppurativt problem, der vil kræve akut operation. Derudover kan patienten ikke have nogen aktiv infektion. Tilstedeværelsen af ​​intestinale stomier udelukker ikke patienten fra undersøgelsen.
  • Splenomegali (følbar milt ved fysisk undersøgelse).
  • Manglende evne til at opsamle > 2,0 x 106 CD34+ celler/kg.
  • Positiv graviditetstest.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Autolog stamcelletransplantation
Autolog stamcelletransplantation vil blive udført efter konditioneringsregimet
Biologisk: Autolog stamcelletransplantation
Autolog stamcelletransplantation vil blive udført efter konditionering

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med remission eller klinisk forbedring som vurderet ved Crohns sygdomsaktivitetsindeks (CDAI)
Tidsramme: baseline
Klinisk remission defineret som en CDAI mindre end 150 og klinisk forbedring defineret som et fald i CDI> eller = 70 et år efter indrejse. Deltageren blev ikke vurderet efter kriterierne for resultatmålet, fordi deltageren var tabt til opfølgning.
baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Northwestern University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2005

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. april 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. januar 2006

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. januar 2006

Først opslået (Skøn)

4. januar 2006

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

27. marts 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. februar 2014

Sidst verificeret

1. februar 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CD Randomized

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner