Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

12týdenní bezpečnostní a farmakodynamická studie AT1001 (hydrochlorid migalastatu) u účastníků s Fabryho chorobou

1. října 2018 aktualizováno: Amicus Therapeutics

Fáze 2, otevřená, jednorázová, 12týdenní studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakodynamiky AT1001 u pacientů s Fabryho chorobou

Studie hodnotící bezpečnost, snášenlivost a farmakodynamiku migalastat hydrochloridu (HCl) (migalastat) a jak migalastat působí u účastníků s Fabryho chorobou.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jednalo se o fázi 2, otevřenou studii u mužských účastníků s Fabryho chorobou. Studie sestávala ze 4týdenního skríningového období, během kterého byl genotyp účastníků hodnocen na aktivitu α-galaktosidázy A (α-Gal A) v reakci na migalastat pomocí testu in vitro. Účastníci museli mít aktivitu a-Gal A reagující na migalastat. Studie sestávala z 12týdenního léčebného období, po kterém následovalo volitelné 36týdenní období prodloužení. Účastníci dostávali migalastat 150 miligramů (mg) jednou každý druhý den (QOD) po dobu 12 týdnů během období léčby. Účastníci se pak mohli rozhodnout pro účast v prodlouženém období.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

4

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži ve věku 18 až 65 let (včetně)
  • Hemizygotní pro Fabryho chorobu
  • Měl potvrzenou diagnózu Fabryho choroby s dokumentovanou mutací missense genu (individuální nebo familiární)
  • Měl zvýšenou enzymatickou aktivitu založenou na testech in vitro
  • Měl zdokumentované známky srdeční a/nebo renální dysfunkce (například abnormální elektrokardiogram (EKG), hypertrofie levé komory, renální insuficience) a/nebo dysfunkci mozkové tkáně zdokumentovanou důkazem mrtvice a/nebo dysfunkce periferní nervové tkáně (například intolerance na teplo/chlad, snížení pocení)
  • Museli být dříve neléčeni enzymovou substituční terapií (ERT) nebo deplecí substrátu pro Fabryho chorobu nebo byli schopni zastavit ERT po dobu alespoň 18 týdnů nebo až tří měsíců a byli ochotni podstoupit dvě biopsie ledvin a tři kožní biopsie
  • Souhlasíte s tím, že budete sexuálně abstinovat nebo budete používat kondom se spermicidem při sexuální aktivitě v průběhu studie a po dobu 30 dnů po dokončení studie
  • Byli ochotni a schopni podepsat informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza významného onemocnění jiného než Fabryho choroba
  • Historie transplantace orgánů
  • Sérový kreatinin >2 mg na decilitr v den -2
  • Screeningové 12svodové EKG prokazující opravený QT interval > 450 milisekund před podáním dávky
  • Kardiostimulátor nebo jiná kontraindikace pro skenování magnetickou rezonancí (MRI).
  • Užil/a jsem některý z následujících zakázaných léků: Fabrazyme® (agalsidáza beta), Replagal™ (agalsidáza alfa), Glyset® (miglitol), Zavesca® (miglustat) nebo jakoukoli experimentální terapii z jakékoli indikace
  • Účast v předchozí klinické studii v posledních 30 dnech
  • Jakákoli jiná podmínka, která by podle názoru zkoušejícího ohrozila bezpečnost účastníka nebo ovlivnila platnost výsledků studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Migalastat
Migalastat 150 mg byl podáván perorálně QOD během 12týdenního léčebného období a poté během volitelného 36týdenního prodloužení.
Lék: migalastat HCl
Ostatní jména:
  • AT1001
  • Galafold
  • migalastat

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, kteří zaznamenali závažné nežádoucí účinky související s léčbou (TEAE)
Časové okno: Den 1 (po dávkování) až 48. týden (konec prodlouženého období)

TEAE byly definovány jako jakákoli nežádoucí příhoda s datem začátku při nebo po podání studovaného léčiva nebo preexistující stavy, které se zhoršily při nebo po začátku prvního podání studovaného léčiva (v den 1). Závažná nežádoucí příhoda byla definována jako nežádoucí příhoda, která způsobila nezpůsobilost a vyžadovala lékařský zásah. Je uveden počet účastníků, kteří prodělali jednu nebo více závažných TEAE po dávkování v den 1 až týden 48.

Souhrn závažných a všech ostatních nezávažných nežádoucích příhod bez ohledu na kauzalitu se nachází v modulu Hlášené nežádoucí příhody.
Den 1 (po dávkování) až 48. týden (konec prodlouženého období)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Aktivita α-galaktosidázy A (α-Gal A) v mononukleárních buňkách periferní krve (PBMC) na začátku, 12. týden a 48. týden
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (konec období léčby), týden 48 (konec období prodloužení)

PBMC byly izolovány z plné krve a lyžovány a aktivita a-Gal A byla měřena validovaným fluorometrickým testem, s katalýzou na fluorescenční 4-methylumbeliferon (4-MU) jako mírou aktivity. Získané hodnoty aktivity byly normalizovány na protein (měřeno pomocí kolorimetrického testu) a uvedeny jako enzymová aktivita (nanomol [nmol] 4-MU/hodinu [h]) na mg proteinu. V den 1 první návštěvy a při každé další návštěvě byly vzorky odebrány před dávkováním migalastatu.

Aktivita a-Gal A v PBMC je prezentována jednotlivými účastníky. Hodnoty "0" uvedené níže představují úrovně aktivity a-Gal A, které byly pod spodním limitem kvantifikace.
Výchozí stav, týden 12 (konec období léčby), týden 48 (konec období prodloužení)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amicus Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. června 2006

Primární dokončení (Aktuální)

8. května 2008

Dokončení studie (Aktuální)

8. května 2008

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. ledna 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. ledna 2006

První zveřejněno (Odhad)

31. ledna 2006

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

31. října 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. října 2018

Naposledy ověřeno

1. října 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • FAB-CL-202 (AA1565521)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit