Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

12-tygodniowe badanie bezpieczeństwa i farmakodynamiki AT1001 (chlorowodorek migalastatu) u uczestników z chorobą Fabry'ego

1 października 2018 zaktualizowane przez: Amicus Therapeutics

12-tygodniowe badanie fazy 2, otwarte, z pojedynczą dawką, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i farmakodynamikę AT1001 u pacjentów z chorobą Fabry'ego

Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i farmakodynamikę chlorowodorku migalastatu (HCl) (migalastat) oraz działanie migalastatu u uczestników z chorobą Fabry'ego.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Było to otwarte badanie fazy 2 z udziałem mężczyzn z chorobą Fabry'ego. Badanie składało się z 4-tygodniowego okresu przesiewowego, podczas którego oceniano genotyp uczestników pod kątem aktywności α-galaktozydazy A (α-Gal A) w odpowiedzi na migalastat za pomocą testu in vitro. Uczestnicy musieli mieć aktywność α-Gal A reagującą na migalastat. Badanie składało się z 12-tygodniowego okresu leczenia, po którym następował opcjonalny 36-tygodniowy okres przedłużenia. Uczestnicy otrzymywali migalastat w dawce 150 miligramów (mg) raz na drugi dzień (QOD) przez 12 tygodni w okresie leczenia. Uczestnicy mogli następnie zdecydować się na udział w okresie przedłużenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni w wieku od 18 do 65 lat (włącznie)
  • Hemizygota na chorobę Fabry'ego
  • Miał potwierdzone rozpoznanie choroby Fabry'ego z udokumentowaną mutacją genu zmiany sensu (indywidualną lub rodzinną)
  • Posiadał zwiększoną aktywność enzymatyczną opartą na testach in vitro
  • Udokumentowane objawy dysfunkcji serca i/lub nerek (na przykład nieprawidłowy elektrokardiogram (EKG), przerost lewej komory, niewydolność nerek) i/lub dysfunkcja tkanki mózgowej udokumentowana udarem i/lub dysfunkcja obwodowej tkanki nerwowej (np. nietolerancja na ciepło/zimno, zmniejszenie potu)
  • Musi być wcześniej nieleczony enzymatyczną terapią zastępczą (ERT) lub wyczerpaniem substratów w chorobie Fabry'ego lub być w stanie przerwać ERT przez co najmniej 18 tygodni lub do trzech miesięcy i być gotowym do poddania się dwóm biopsjom nerki i trzem biopsjom skóry
  • Zgodzili się na abstynencję seksualną lub używanie prezerwatywy ze środkiem plemnikobójczym podczas aktywności seksualnej w trakcie badania i przez okres 30 dni po zakończeniu badania
  • Byli chętni i zdolni do podpisania formularza świadomej zgody

Kryteria wyłączenia:

  • Historia istotnej choroby innej niż choroba Fabry'ego
  • Historia przeszczepów narządów
  • Stężenie kreatyniny w surowicy >2 mg na decylitr w dniu -2
  • Badanie przesiewowe 12-odprowadzeniowego EKG wykazujące skorygowany odstęp QT >450 milisekund przed podaniem dawki
  • Rozrusznik serca lub inne przeciwwskazania do skanowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI).
  • Przyjmował którykolwiek z następujących zabronionych leków: Fabrazyme® (agalzydaza beta), Replagal™ (agalzydaza alfa), Glyset® (miglitol), Zavesca® (miglustat) lub jakąkolwiek terapię eksperymentalną z dowolnego wskazania
  • Uczestniczył w poprzednim badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni
  • Wszelkie inne warunki, które zdaniem badacza mogłyby zagrozić bezpieczeństwu uczestnika lub wpłynąć na ważność wyników badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Migalastat
Migalastat 150 mg podawano doustnie QOD podczas 12-tygodniowego okresu leczenia, a następnie podczas opcjonalnego 36-tygodniowego okresu przedłużenia.
Lek: migalastat HCl
Inne nazwy:
  • AT1001
  • Galafold
  • migalastat

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły ciężkie zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 (po podaniu dawki) do tygodnia 48 (koniec okresu przedłużenia)

TEAE zdefiniowano jako dowolne zdarzenie niepożądane, którego data rozpoczęcia nastąpiła w dniu lub po podaniu badanego leku lub istniejące wcześniej stany, które pogorszyły się w dniu lub po rozpoczęciu pierwszego podania badanego leku (w dniu 1). Ciężkie zdarzenie niepożądane zdefiniowano jako zdarzenie niepożądane, które było obezwładniające i wymagało interwencji medycznej. Przedstawiono liczbę uczestników, u których wystąpił jeden lub więcej ciężkich TEAE po podaniu dawki od dnia 1 do tygodnia 48.

Podsumowanie poważnych i wszystkich innych mniej poważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od związku przyczynowego, znajduje się w module Zgłoszone zdarzenia niepożądane.
Dzień 1 (po podaniu dawki) do tygodnia 48 (koniec okresu przedłużenia)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aktywność α-galaktozydazy A (α-Gal A) w jednojądrzastych komórkach krwi obwodowej (PBMC) na początku badania, w 12. i 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12 (koniec okresu leczenia), tydzień 48 (koniec okresu przedłużenia)

PBMC wyizolowano z pełnej krwi i poddano lizie, a aktywność α-Gal A zmierzono za pomocą zatwierdzonego testu fluorometrycznego, z katalizą do fluorescencyjnego 4-metyloumbeliferonu (4-MU) jako miarą aktywności. Otrzymane wartości aktywności znormalizowano do białka (zmierzono za pomocą testu kolorymetrycznego) i podano jako aktywność enzymu (nanomol [nmol] 4-MU/godzinę [godz.]) na mg białka. W dniu 1 pierwszej wizyty i podczas każdej kolejnej wizyty próbki pobierano przed podaniem dawki migalastatu.

Aktywność α-Gal A w PBMC jest prezentowana przez poszczególnych uczestników. Przedstawione poniżej wartości „0” reprezentują poziomy aktywności α-Gal A, które były poniżej dolnej granicy oznaczalności.
Wartość wyjściowa, tydzień 12 (koniec okresu leczenia), tydzień 48 (koniec okresu przedłużenia)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 czerwca 2006

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

8 maja 2008

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

8 maja 2008

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 stycznia 2006

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 stycznia 2006

Pierwszy wysłany (Oszacować)

31 stycznia 2006

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 października 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 października 2018

Ostatnia weryfikacja

1 października 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FAB-CL-202 (AA1565521)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Badania kliniczne na migalastat HCl

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Pakistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj