このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

ファブリー病の参加者におけるAT1001（ミガラスタット塩酸塩）の12週間の安全性と薬力学研究

2018年10月1日 更新者：Amicus Therapeutics

ファブリー病患者における AT1001 の安全性、忍容性、および薬力学を評価する第 2 相、非盲検、単回投与レベル、12 週間の試験

ミガラスタット塩酸塩（HCl）（ミガラスタット）の安全性、忍容性、薬力学、およびミガラスタットがファブリー病の参加者にどのように作用するかを評価する研究。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、ファブリー病の男性参加者を対象とした第 2 相非盲検試験でした。 この研究は 4 週間のスクリーニング期間で構成され、その間に参加者の遺伝子型が in vitro アッセイを介してミガラスタットに応答した α-ガラクトシダーゼ A (α-Gal A) 活性について評価されました。 参加者は、ミガラスタットに応答する α-Gal A 活性を持っている必要がありました。 この試験は、12 週間の治療期間と、その後の任意の 36 週間の延長期間で構成されていました。 参加者は、治療期間中に 12 週間、1 日おきに (QOD) migalastat 150 ミリグラム (mg) を投与されました。 その後、参加者は延長期間に参加することを選択できます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

4

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～65年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  • 18 歳から 65 歳までの男性
  • ファブリー病のヘミ接合体
  • 文書化されたミスセンス遺伝子変異を伴うファブリー病の診断が確認された（個人または家族性）
  • インビトロ試験に基づく増強可能な酵素活性を有していた
  • -心臓および/または腎機能障害（例えば、異常な心電図（ECG）、左心室肥大、腎機能不全）および/または脳卒中および/または末梢神経組織機能不全の証拠によって文書化された脳組織機能障害（例えば、不寛容暑さ/寒さ、発汗の減少)
  • -以前に酵素補充療法（ERT）またはファブリー病の基質枯渇による治療を受けていないか、ERTを少なくとも18週間または最大3か月停止でき、2回の腎臓生検と3回の皮膚生検を受ける意思がある
  • -性的に禁欲するか、殺精子剤を含むコンドームを使用することに同意した 研究の過程で性行為に従事するとき、および研究の完了後30日間
  • -インフォームドコンセントフォームに署名する意思があり、署名できた

除外基準:

  • ファブリー病以外の重大な疾患の病歴
  • 臓器移植の歴史
  • 血清クレアチニン > 2 mg/デシリットル (-2 日目)
  • 投薬前の補正QT間隔が450ミリ秒を超えることを示す12誘導心電図のスクリーニング
  • -磁気共鳴画像法（MRI）スキャンに対するペースメーカーまたはその他の禁忌
  • 次の禁止薬物のいずれかを服用した: Fabrazyme® (アガルシダーゼ ベータ)、Replagal™ (アガルシダーゼ アルファ)、Glyset® (ミグリトール)、Zavesca® (ミグルスタット)、または任意の適応症に対する実験的治療
  • -過去30日間に以前の臨床試験に参加した
  • -調査官の意見では、参加者の安全を危険にさらす、または研究結果の妥当性に影響を与えるその他の状態

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ミガラスタット
ミガラスタット 150 mg は、12 週間の治療期間中に QOD で経口投与され、その後任意の 36 週間の延長期間中に投与されました。
薬：ミガラスタット塩酸塩
他の名前：
  • AT1001
  • ガラフォールド
  • ミガラスタット

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
重度の治療に伴う有害事象（TEAE）を経験した参加者の数
時間枠：1日目（投与後）から48週目（延長期間の終了）まで

TEAE は、治験薬の投与日以降に開始する有害事象、または最初の治験薬投与の開始時以降 (1 日目) に悪化した既存の状態と定義されました。 重度の有害事象は、無力で医療介入が必要な有害事象として定義されました。 1日目から48週目までの投与後に1つ以上の重度のTEAEを経験した参加者の数が示されています。

因果関係に関係なく、重篤な有害事象およびその他すべての重篤でない有害事象の概要は、報告された有害事象モジュールにあります。
1日目（投与後）から48週目（延長期間の終了）まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースライン、12週目、48週目の末梢血単核細胞（PBMC）におけるα-ガラクトシダーゼA（α-Gal A）活性
時間枠：ベースライン、12週（治療期間終了）、48週（延長期間終了）

PBMC を全血から分離して溶解し、α-Gal A 活性を、活性測定として蛍光 4-メチルウンベリフェロン (4-MU) への触媒作用を用いて、検証済みの蛍光アッセイによって測定しました。 得られた活性値をタンパク質 (比色アッセイを使用して測定) に対して正規化し、タンパク質 1 mg あたりの酵素活性 (ナノモル [nmol] 4-MU/時間 [hr]) として報告しました。 最初の訪問の 1 日目とその後のすべての訪問で、ミガラスタットを投与する前にサンプルを収集しました。

PBMCにおけるα-Gal A活性は、個々の参加者によって提示されます。 以下に示す「0」の値は、定量下限を下回ったα-Gal A活性レベルを表します。
ベースライン、12週（治療期間終了）、48週（延長期間終了）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Amicus Therapeutics

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2006年6月27日

一次修了 (実際)

2008年5月8日

研究の完了 (実際)

2008年5月8日

試験登録日

最初に提出

2006年1月27日

QC基準を満たした最初の提出物

2006年1月27日

最初の投稿 (見積もり)

2006年1月31日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2018年10月31日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2018年10月1日

最終確認日

2018年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • FAB-CL-202 (AA1565521)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

ファブリー病の臨床試験

  • Adelphi Values LLC
    Blueprint Medicines Corporation
    完了
    全身性肥満細胞症の患者報告アウトカムアンケート
    肥満細胞性白血病 (MCL) | 攻撃的な全身性肥満細胞症 (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | くすぶり全身性肥満細胞症 (SSM) | 無痛性全身性肥満細胞症 (ISM) ISM サブグループが完全に募集されました
    アメリカ

ミガラスタット塩酸塩の臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Panama

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

3
購読する