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Un estudio farmacodinámico y de seguridad de 12 semanas de AT1001 (clorhidrato de migalastat) en participantes con la enfermedad de Fabry

1 de octubre de 2018 actualizado por: Amicus Therapeutics

Un estudio de fase 2, abierto, de nivel de dosis única, de 12 semanas para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacodinámica de AT1001 en pacientes con enfermedad de Fabry

Estudio para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacodinámica del clorhidrato de migalastat (HCl) (migalastat) y cómo funciona migalastat en participantes con enfermedad de Fabry.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este fue un estudio abierto de Fase 2 en participantes masculinos con la enfermedad de Fabry. El estudio consistió en un período de selección de 4 semanas durante el cual se evaluó el genotipo de los participantes para determinar la actividad de α-galactosidasa A (α-Gal A) en respuesta a migalastat mediante un ensayo in vitro. Se requirió que los participantes tuvieran una actividad de α-Gal A que respondiera a migalastat. El estudio consistió en un período de tratamiento de 12 semanas, seguido de un período de extensión opcional de 36 semanas. Los participantes recibieron 150 miligramos (mg) de migalastat una vez cada dos días (QOD) durante 12 semanas durante el período de tratamiento. Los participantes podrían entonces optar por participar en el período de extensión.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

4

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Varones entre 18 y 65 años de edad (inclusive)
  • Hemicigoto para la enfermedad de Fabry
  • Tenía un diagnóstico confirmado de la enfermedad de Fabry con una mutación genética sin sentido documentada (individual o familiar)
  • Tenía actividad enzimática potenciable basada en pruebas in vitro
  • Tenía evidencia documentada de disfunción cardíaca y/o renal (por ejemplo, electrocardiograma (ECG) anormal, hipertrofia ventricular izquierda, insuficiencia renal) y/o disfunción del tejido cerebral documentada por evidencia de accidente cerebrovascular y/o disfunción del tejido nervioso periférico (por ejemplo, intolerancia calor/frío, disminución de la transpiración)
  • Debe haber sido previamente no tratado con terapia de reemplazo de enzimas (ERT) o agotamiento de sustrato para la enfermedad de Fabry o pudo suspender la ERT durante al menos 18 semanas o hasta tres meses, y estar dispuesto a someterse a dos biopsias de riñón y tres de piel.
  • Aceptó abstenerse sexualmente o usar un condón con espermicida al participar en actividades sexuales durante el curso del estudio y durante un período de 30 días después de completar el estudio.
  • Estuvieron dispuestos y pudieron firmar un formulario de consentimiento informado

Criterio de exclusión:

  • Antecedentes de enfermedad importante distinta de la enfermedad de Fabry
  • Historia del trasplante de órganos.
  • Creatinina sérica >2 mg por decilitro el día -2
  • ECG de detección de 12 derivaciones que demuestra el intervalo QT corregido >450 milisegundos antes de la dosificación
  • Marcapasos u otra contraindicación para la resonancia magnética nuclear (RMN)
  • Tomó alguno de los siguientes medicamentos prohibidos: Fabrazyme® (agalsidasa beta), Replagal™ (agalsidasa alfa), Glyset® (miglitol), Zavesca® (miglustat) o cualquier terapia experimental para cualquier indicación
  • Participó en un ensayo clínico anterior en los últimos 30 días
  • Cualquier otra condición que, en opinión del investigador, pondría en peligro la seguridad del participante o afectaría la validez de los resultados del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Migalastat
Se administró migalastat 150 mg por vía oral QOD durante el período de tratamiento de 12 semanas y luego durante el período de extensión opcional de 36 semanas.
Droga: clorhidrato de migalastat
Otros nombres:
  • AT1001
  • Galafold
  • migalastat

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes que experimentaron eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Día 1 (después de la dosificación) hasta la semana 48 (final del período de extensión)

Los TEAE se definieron como cualquier evento adverso con una fecha de inicio en o después de la administración del fármaco del estudio o condiciones preexistentes que empeoraron en o después del inicio de la primera administración del fármaco del estudio (el día 1). Un evento adverso grave se definió como un evento adverso que fue incapacitante y requirió intervención médica. Se presenta el número de participantes que experimentaron uno o más TEAE graves después de la dosificación desde el día 1 hasta la semana 48.

Un resumen de los eventos adversos graves y todos los demás eventos adversos no graves, independientemente de la causalidad, se encuentra en el módulo Eventos adversos informados.
Día 1 (después de la dosificación) hasta la semana 48 (final del período de extensión)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Actividad de α-galactosidasa A (α-Gal A) en células mononucleares de sangre periférica (PBMC) al inicio, semana 12 y semana 48
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12 (final del período de tratamiento), semana 48 (final del período de extensión)

Las PBMC se aislaron de sangre completa y se lisaron, y la actividad de α-Gal A se midió mediante un ensayo fluorométrico validado, con catálisis a 4-metilumbeliferona fluorescente (4-MU) como medida de actividad. Los valores de actividad obtenidos se normalizaron a proteína (medidos usando un ensayo colorimétrico) y se reportaron como actividad enzimática (nanomol [nmol] 4-MU/hora [hr]) por mg de proteína. El Día 1 de la primera visita y en cada visita posterior, se recogieron las muestras antes de la dosificación con migalastat.

La actividad de α-Gal A en PBMC es presentada por participantes individuales. Los valores de "0" presentados a continuación representan niveles de actividad de α-Gal A que estaban por debajo del límite inferior de cuantificación.
Línea de base, semana 12 (final del período de tratamiento), semana 48 (final del período de extensión)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Amicus Therapeutics

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

27 de junio de 2006

Finalización primaria (Actual)

8 de mayo de 2008

Finalización del estudio (Actual)

8 de mayo de 2008

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de enero de 2006

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de enero de 2006

Publicado por primera vez (Estimar)

31 de enero de 2006

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

31 de octubre de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de octubre de 2018

Última verificación

1 de octubre de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • FAB-CL-202 (AA1565521)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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