Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En 12-veckors säkerhets- och farmakodynamisk studie av AT1001 (Migalastathydroklorid) hos deltagare med Fabrys sjukdom

1 oktober 2018 uppdaterad av: Amicus Therapeutics

En fas 2, öppen etikett, endosnivå, 12-veckorsstudie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och farmakodynamiken hos AT1001 hos patienter med Fabrys sjukdom

Studie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och farmakodynamiken för migalastathydroklorid (HCl) (migalastat) och hur migalastat fungerar hos deltagare med Fabrys sjukdom.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta var en öppen fas 2-studie på manliga deltagare med Fabrys sjukdom. Studien bestod av en 4-veckors screeningperiod under vilken deltagarnas genotyp utvärderades för α-galaktosidas A (α-Gal A) aktivitet som svar på migalastat via en in vitro-analys. Deltagarna krävdes att ha α-Gal A-aktivitet som motsvarade migalastat. Studien bestod av en 12-veckors behandlingsperiod, följt av en valfri 36-veckors förlängningsperiod. Deltagarna fick migalastat 150 milligram (mg) en gång varannan dag (QOD) under 12 veckor under behandlingsperioden. Deltagarna kunde då välja att delta i förlängningsperioden.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

4

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Män mellan 18 och 65 år (inklusive)
  • Hemizygot för Fabrys sjukdom
  • Hade en bekräftad diagnos av Fabrys sjukdom med en dokumenterad missense-genmutation (individuell eller familjär)
  • Hade förstärkbar enzymaktivitet baserat på in vitro-tester
  • Hade dokumenterade tecken på hjärt- och/eller njurdysfunktion (till exempel onormalt elektrokardiogram (EKG), vänsterkammarhypertrofi, njurinsufficiens) och/eller cerebral vävnadsdysfunktion dokumenterat genom tecken på stroke och/eller dysfunktion i perifer nervvävnad (till exempel intolerans till värme/kyla, minskning av svett)
  • Måste tidigare ha varit obehandlad med enzymersättningsterapi (ERT) eller substratutarmning för Fabrys sjukdom eller kunnat stoppa ERT i minst 18 veckor eller upp till tre månader och vara villig att genomgå två njur- och tre hudbiopsier
  • Godkände att vara sexuellt abstinenta eller använda kondom med spermiedödande medel när de ägnar sig åt sexuell aktivitet under studiens gång och under en period av 30 dagar efter avslutad studie
  • Var villiga och kunde underteckna ett informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • Historik med signifikant annan sjukdom än Fabrys sjukdom
  • Historia om organtransplantation
  • Serumkreatinin >2 mg per deciliter dag -2
  • Screening av 12-avlednings-EKG som visar korrigerat QT-intervall >450 millisekunder före dosering
  • Pacemaker eller annan kontraindikation för magnetisk resonanstomografi (MRT).
  • Tog någon av följande förbjudna mediciner: Fabrazyme® (agalsidas beta), Replagal™ (agalsidas alfa), Glyset® (miglitol), Zavesca® (miglustat) eller någon experimentell terapi för någon indikation
  • Deltagit i en tidigare klinisk prövning under de senaste 30 dagarna
  • Alla andra tillstånd som, enligt utredarens åsikt, skulle äventyra deltagarens säkerhet eller påverka studieresultatens giltighet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Migalastat
Migalastat 150 mg administrerades oralt QOD under den 12-veckors behandlingsperioden och sedan under den valfria 36-veckors förlängningsperioden.
Läkemedel: migalastat HCl
Andra namn:
  • AT1001
  • Galafold
  • migalastat

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare som upplevde allvarliga behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Dag 1 (efter dosering) till och med vecka 48 (slut på förlängningsperioden)

TEAE definierades som alla biverkningar med ett startdatum på eller efter administrering av studieläkemedlet eller redan existerande tillstånd som förvärrades vid eller efter starten av den första studieläkemedlets administrering (på dag 1). En allvarlig biverkning definierades som en biverkning som var invalidiserande och som krävde medicinsk intervention. Antalet deltagare som upplevde en eller flera allvarliga TEAE efter dosering dag 1 till och med vecka 48 presenteras.

En sammanfattning av allvarliga och alla andra icke-allvarliga biverkningar oavsett orsakssamband finns i modulen Rapporterade biverkningar.
Dag 1 (efter dosering) till och med vecka 48 (slut på förlängningsperioden)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
α-Galaktosidas A (α-Gal A) aktivitet i mononukleära celler i perifert blod (PBMC) vid baslinjen, vecka 12 och vecka 48
Tidsram: Baslinje, vecka 12 (slut på behandlingsperiod), vecka 48 (slut på förlängningsperiod)

PBMCs isolerades från helblod och lyserades, och a-Gal A-aktivitet mättes med en validerad fluorometrisk analys, med katalys till fluorescerande 4-metylumbelliferon (4-MU) som aktivitetsmått. De erhållna aktivitetsvärdena normaliserades till protein (mätt med en kolorimetrisk analys) och rapporterades som enzymaktivitet (nanomol [nmol] 4-MU/timme [h]) per mg protein. På dag 1 av det första besöket och vid varje besök därefter, samlades proverna innan dosering med migalastat.

α-Gal A-aktivitet i PBMC presenteras av individuella deltagare. Värden på "0" som presenteras nedan representerar a-Gal A-aktivitetsnivåer som låg under den nedre gränsen för kvantifiering.
Baslinje, vecka 12 (slut på behandlingsperiod), vecka 48 (slut på förlängningsperiod)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

27 juni 2006

Primärt slutförande (Faktisk)

8 maj 2008

Avslutad studie (Faktisk)

8 maj 2008

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 januari 2006

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 januari 2006

Första postat (Uppskatta)

31 januari 2006

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

31 oktober 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 oktober 2018

Senast verifierad

1 oktober 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • FAB-CL-202 (AA1565521)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Fabrys sjukdom

Kliniska prövningar på migalastat HCl

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Slovakia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera