Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En 12-ugers sikkerheds- og farmakodynamisk undersøgelse af AT1001 (Migalastat Hydrochloride) hos deltagere med Fabrys sygdom

1. oktober 2018 opdateret af: Amicus Therapeutics

Et fase 2, åbent, enkeltdosisniveau, 12-ugers undersøgelse til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og farmakodynamikken af ​​AT1001 hos patienter med Fabrys sygdom

Undersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakodynamikken af ​​migalastathydrochlorid (HCl) (migalastat), og hvordan migalastat virker hos deltagere med Fabrys sygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette var et fase 2, åbent studie med mandlige deltagere med Fabrys sygdom. Undersøgelsen bestod af en 4-ugers screeningsperiode, hvor deltagernes genotype blev vurderet for α-galactosidase A (α-Gal A) aktivitet som respons på migalastat via et in vitro assay. Deltagerne skulle have α-Gal A-aktivitet, der reagerede på migalastat. Undersøgelsen bestod af en 12-ugers behandlingsperiode efterfulgt af en valgfri 36-ugers forlængelsesperiode. Deltagerne fik migalastat 150 milligram (mg) én gang hver anden dag (QOD) i 12 uger i behandlingsperioden. Deltagerne kunne derefter vælge at deltage i forlængelsesperioden.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mænd mellem 18 og 65 år (inklusive)
  • Hemizygot for Fabrys sygdom
  • Havde en bekræftet diagnose af Fabrys sygdom med en dokumenteret missense-genmutation (individuel eller familiær)
  • Havde forstærkbar enzymaktivitet baseret på in vitro-tests
  • Havde dokumenteret tegn på hjerte- og/eller nyreinsufficiens (f.eks. unormalt elektrokardiogram (EKG), venstre ventrikulær hypertrofi, nyreinsufficiens) og/eller cerebral vævsdysfunktion dokumenteret ved tegn på slagtilfælde og/eller dysfunktion i perifert nervevæv (f.eks. intolerance til varme/kulde, nedsat sved)
  • Skal tidligere have været ubehandlet med enzymerstatningsterapi (ERT) eller substratdepletering for Fabrys sygdom eller være i stand til at stoppe ERT i mindst 18 uger eller op til tre måneder og være villig til at gennemgå to nyre- og tre hudbiopsier
  • Aftalt at være seksuelt afholdende eller bruge kondom med sæddræbende middel, når de deltager i seksuel aktivitet i løbet af undersøgelsen og i en periode på 30 dage efter deres afslutning af undersøgelsen
  • Var villige og i stand til at underskrive en informeret samtykkeerklæring

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med anden betydelig sygdom end Fabrys sygdom
  • Historie om organtransplantation
  • Serumkreatinin >2 mg pr. deciliter på dag -2
  • Screening af 12-aflednings-EKG, der viser korrigeret QT-interval >450 millisekunder før dosering
  • Pacemaker eller anden kontraindikation for magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) scanning
  • Tog en af ​​følgende forbudte medicin: Fabrazyme® (agalsidase beta), Replagal™ (agalsidase alfa), Glyset® (miglitol), Zavesca® (miglustat) eller enhver eksperimentel behandling for enhver indikation
  • Deltog i et tidligere klinisk forsøg inden for de sidste 30 dage
  • Enhver anden tilstand, som efter investigatorens mening ville bringe deltagerens sikkerhed i fare eller påvirke validiteten af ​​undersøgelsesresultaterne

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Migalastat
Migalastat 150 mg blev administreret oralt QOD i løbet af den 12-ugers behandlingsperiode og derefter i den valgfrie 36-ugers forlængelsesperiode.
Medicin: migalastat HCl
Andre navne:
  • AT1001
  • Galafold
  • migalastat

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der oplevede alvorlige behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Dag 1 (efter dosering) til og med uge 48 (udløbet af forlængelsesperioden)

TEAE'er blev defineret som enhver uønsket hændelse med en startdato på eller efter administration af studielægemidlet eller allerede eksisterende tilstande, der forværredes på eller efter starten af ​​den første studielægemiddeladministration (på dag 1). En alvorlig bivirkning blev defineret som en bivirkning, der var invaliderende og krævede medicinsk indgriben. Antallet af deltagere, der oplevede en eller flere alvorlige TEAE'er efter dosering på dag 1 til og med uge 48, præsenteres.

En oversigt over alvorlige og alle andre ikke-alvorlige bivirkninger uanset årsagssammenhæng findes i modulet Rapporterede bivirkninger.
Dag 1 (efter dosering) til og med uge 48 (udløbet af forlængelsesperioden)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
α-Galactosidase A (α-Gal A) aktivitet i perifere blodmononukleære celler (PBMC) ved baseline, uge ​​12 og uge 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​12 (afslutning på behandlingsperiode), uge ​​48 (afslutning på forlængelsesperiode)

PBMC'er blev isoleret fra fuldblod og lyseret, og a-Gal A-aktivitet blev målt ved et valideret fluorometrisk assay med katalyse til fluorescerende 4-methylumbelliferon (4-MU) som aktivitetsmål. De opnåede aktivitetsværdier blev normaliseret til protein (målt ved hjælp af et kolorimetrisk assay) og rapporteret som enzymaktivitet (nanomol [nmol] 4-MU/time [time]) pr. mg protein. På dag 1 af det første besøg og ved hvert besøg derefter blev prøverne indsamlet før dosering med migalastat.

α-Gal A-aktivitet i PBMC'er præsenteres af individuelle deltagere. Værdier af "0" præsenteret nedenfor repræsenterer a-Gal A-aktivitetsniveauer, der var under den nedre grænse for kvantificering.
Baseline, uge ​​12 (afslutning på behandlingsperiode), uge ​​48 (afslutning på forlængelsesperiode)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. juni 2006

Primær færdiggørelse (Faktiske)

8. maj 2008

Studieafslutning (Faktiske)

8. maj 2008

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. januar 2006

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. januar 2006

Først opslået (Skøn)

31. januar 2006

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. oktober 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. oktober 2018

Sidst verificeret

1. oktober 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • FAB-CL-202 (AA1565521)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner