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Eine 12-wöchige Studie zur Sicherheit und Pharmakodynamik von AT1001 (Migalastat-Hydrochlorid) bei Teilnehmern mit Morbus Fabry

1. Oktober 2018 aktualisiert von: Amicus Therapeutics

Eine offene, 12-wöchige Phase-2-Einzeldosisstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakodynamik von AT1001 bei Patienten mit Morbus Fabry

Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakodynamik von Migalastathydrochlorid (HCl) (Migalastat) und wie Migalastat bei Teilnehmern mit Morbus Fabry wirkt.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies war eine offene Phase-2-Studie mit männlichen Teilnehmern mit Morbus Fabry. Die Studie bestand aus einer 4-wöchigen Screening-Periode, während der der Genotyp der Teilnehmer mittels eines In-vitro-Assays auf die Aktivität von α-Galactosidase A (α-Gal A) als Reaktion auf Migalastat untersucht wurde. Die Teilnehmer mussten eine α-Gal-A-Aktivität aufweisen, die auf Migalastat anspricht. Die Studie bestand aus einer 12-wöchigen Behandlungsphase, gefolgt von einer optionalen 36-wöchigen Verlängerungsphase. Die Teilnehmer erhielten 12 Wochen lang während des Behandlungszeitraums 150 Milligramm (mg) Migalastat einmal jeden zweiten Tag (QOD). Die Teilnehmer konnten sich dann für die Teilnahme am Verlängerungszeitraum entscheiden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

4

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer zwischen 18 und 65 Jahren (einschließlich)
  • Hemizygot für Morbus Fabry
  • Hatte eine bestätigte Diagnose von Morbus Fabry mit einer dokumentierten Missense-Genmutation (individuell oder familiär)
  • Hatte basierend auf In-vitro-Tests eine steigerbare Enzymaktivität
  • Hatte dokumentierte Anzeichen einer Herz- und/oder Nierenfunktionsstörung (z. B. abnormales Elektrokardiogramm (EKG), linksventrikuläre Hypertrophie, Niereninsuffizienz) und/oder zerebrale Gewebefunktionsstörung, dokumentiert durch Anzeichen eines Schlaganfalls und/oder einer Funktionsstörung des peripheren Nervengewebes (z. B. Intoleranz). Hitze/Kälte, Schweißabnahme)
  • Muss zuvor durch eine Enzymersatztherapie (ERT) oder Substratverarmung bei Morbus Fabry unbehandelt gewesen sein oder in der Lage gewesen sein, die ERT für mindestens 18 Wochen oder bis zu drei Monate zu stoppen, und bereit sein, sich zwei Nieren- und drei Hautbiopsien zu unterziehen
  • Stimmten zu, sexuell abstinent zu sein oder ein Kondom mit Spermizid zu verwenden, wenn sie während des Studienverlaufs und für einen Zeitraum von 30 Tagen nach Abschluss der Studie sexuelle Aktivitäten ausüben
  • waren bereit und in der Lage, eine Einverständniserklärung zu unterschreiben

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte einer anderen signifikanten Krankheit als Morbus Fabry
  • Geschichte der Organtransplantation
  • Serumkreatinin > 2 mg pro Deziliter an Tag -2
  • 12-Kanal-EKG-Screening, das ein korrigiertes QT-Intervall > 450 Millisekunden vor der Dosierung zeigt
  • Herzschrittmacher oder andere Kontraindikation für die Magnetresonanztomographie (MRT).
  • Eines der folgenden verbotenen Medikamente eingenommen hat: Fabrazyme® (Agalsidase Beta), Replagal™ (Agalsidase Alfa), Glyset® (Miglitol), Zavesca® (Miglustat) oder eine experimentelle Therapie für jede Indikation
  • Teilnahme an einer früheren klinischen Studie in den letzten 30 Tagen
  • Jede andere Bedingung, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit des Teilnehmers gefährden oder die Gültigkeit der Studienergebnisse beeinträchtigen würde

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Migalastat
Migalastat 150 mg wurde oral QOD während der 12-wöchigen Behandlungsphase und dann während der optionalen 36-wöchigen Verlängerungsphase verabreicht.
Arzneimittel: Migalastat-HCl
Andere Namen:
  • AT1001
  • Galafold
  • Migalastat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, bei denen schwere behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) auftraten
Zeitfenster: Tag 1 (nach der Einnahme) bis Woche 48 (Ende der Verlängerungsphase)

TEAEs wurden als jedes unerwünschte Ereignis mit einem Beginndatum am oder nach der Verabreichung des Studienmedikaments oder vorbestehenden Zuständen definiert, die sich am oder nach dem Beginn der ersten Verabreichung des Studienmedikaments (an Tag 1) verschlechterten. Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis wurde als ein unerwünschtes Ereignis definiert, das die Handlungsfähigkeit beeinträchtigte und eine medizinische Intervention erforderte. Dargestellt ist die Anzahl der Teilnehmer, bei denen nach der Verabreichung von Tag 1 bis Woche 48 ein oder mehrere schwere TEAE auftraten.

Eine Zusammenfassung aller schwerwiegenden und aller anderen nicht schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse, unabhängig von der Kausalität, befindet sich im Modul Gemeldete unerwünschte Ereignisse.
Tag 1 (nach der Einnahme) bis Woche 48 (Ende der Verlängerungsphase)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Aktivität von α-Galactosidase A (α-Gal A) in peripheren mononukleären Blutzellen (PBMC) zu Studienbeginn, Woche 12 und Woche 48
Zeitfenster: Baseline, Woche 12 (Ende der Behandlungsphase), Woche 48 (Ende der Verlängerungsphase)

PBMCs wurden aus Vollblut isoliert und lysiert, und die α-Gal A-Aktivität wurde durch einen validierten fluorometrischen Assay gemessen, wobei die Katalyse zu fluoreszierendem 4-Methylumbelliferon (4-MU) als Aktivitätsmaß diente. Die erhaltenen Aktivitätswerte wurden auf Protein normalisiert (gemessen unter Verwendung eines kolorimetrischen Assays) und als Enzymaktivität (Nanomol [nmol] 4-MU/Stunde [h]) pro mg Protein angegeben. Am Tag 1 des ersten Besuchs und bei jedem weiteren Besuch wurden die Proben vor der Verabreichung von Migalastat entnommen.

α-Gal A-Aktivität in PBMCs werden von einzelnen Teilnehmern präsentiert. Die unten angegebenen Werte von "0" stellen &agr;-Gal-A-Aktivitätsniveaus dar, die unter der unteren Quantifizierungsgrenze lagen.
Baseline, Woche 12 (Ende der Behandlungsphase), Woche 48 (Ende der Verlängerungsphase)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. Juni 2006

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

8. Mai 2008

Studienabschluss (Tatsächlich)

8. Mai 2008

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Januar 2006

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Januar 2006

Zuerst gepostet (Schätzen)

31. Januar 2006

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

31. Oktober 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Oktober 2018

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FAB-CL-202 (AA1565521)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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