Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti PEG-urikázy při léčbě hyperurikemických pacientů se symptomatickou dnou

24. února 2011 aktualizováno: Savient Pharmaceuticals

Randomizovaná, multicentrická, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie účinnosti a bezpečnosti 8 mg PEG-urikázy ve dvou dávkových režimech u hyperurikemických pacientů se symptomatickou dnou

Jedná se o dvě opakující se studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti PEG (polyethylenglykol)-urikasy při kontrole hladiny kyseliny močové u symptomatických pacientů s dnou s vysokými hladinami kyseliny močové, kteří nemohou užívat standardní léčbu dny nebo pro něž byla tato léčba vhodná. neúspěšné při kontrole jejich hladiny kyseliny močové.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primárním cílem každé ze studií je prokázat lepší míru odezvy (kontrola hladin kyseliny močové pod 6 mg/dl) ve skupinách léčených PEG-urikázou ve srovnání s kontrolní skupinou s placebem.

Zatímco při dlouhodobé léčbě snižující hladinu urátů bylo hlášeno snížení nebo vymizení tofů, existují fotografické a další neoficiální důkazy z fáze 2 studie PEG-urikázy o vyřešení nebo významném snížení tofů po 3 měsících léčby. Proto bude hodnocení změn v tofu v průběhu času prováděno pomocí digitálních fotografií získaných standardizovaným způsobem od všech subjektů během studie. Mezi léčebnými skupinami a kontrolní skupinou bude také porovnán účinek na další klinické výsledky, včetně kvality života, opatření související se zdravotním postižením, vzplanutí dny a počet oteklých a citlivých kloubů. Subjekty budou randomizovány do jednoho ze tří léčebných ramen v poměru 2:2:1: 8 mg PEG-urikázy každé 2 týdny; 8 mg PEG-urikázy každé 4 týdny; nebo placebo. Všichni jedinci dostanou intravenózní infuzi (PEG-urikáza nebo placebo) každé dva týdny, aby se během studie udržela slepá. Délka studie je přibližně 26 týdnů, včetně dvou týdnů pro screening a 24 týdnů (6 měsíců) léčby.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

225

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3A 1M3
        • Manitoba Clinic
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 4V2
        • St. Joseph's Health Care
  • Mexiko
    • D.f.
      • Mexico, D.f., Mexiko
        • Clinica para el Diagnostico y Tratamiento de las Enfermedades Rheumaticas
      • Mexico, D.f., Mexiko
        • Hospital General de Mexico
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Mexiko
        • Antiguo Hospital Civil de Guadalajara
      • Guadalajara, Jalisco, Mexiko
        • Hospital Civil de Guadalajara
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • UAB Arthritis Clinical Intervention Program
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
        • University of Arizona Arthritis Center
    • Arkansas
      • Jonesboro, Arkansas, Spojené státy, 72401
        • NEA Clinic
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037-0943
        • UCSD Rheumatology Division
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94118
        • Kaiser Permanente Medical Center, Clinical Trials Unit
      • Santa Maria, California, Spojené státy, 93454
        • Pacific Arthritis Center Medical Group
      • Whittier, California, Spojené státy, 90601
        • E. Robert Harris Medical Corporation
      • Whittier, California, Spojené státy, 90606
        • Agilence Arthritis & Osteoporosis Medical Center
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Spojené státy, 80910
        • Arthritis Associates & Osteoporosis Center of Colorado Springs
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20422
        • Veterans Affairs Medical Center
    • Florida
      • Aventura, Florida, Spojené státy, 33180
        • Arthritis & Rheumatic Disease Specialties
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • Malcom Randall VA Medical Center
      • Hollywood, Florida, Spojené státy, 33021
        • Horizon Institute for Clinical Research
      • Ocala, Florida, Spojené státy, 34474
        • Ocala Rheumatology Research Center
      • Orange Park, Florida, Spojené státy, 32073
        • Arthritis & Osteoporosis Treatment Center, PA
      • St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33703
        • St. Petersburg Arthritis Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Spojené státy, 83702
        • Idaho Arthritis & Osteoporosis Center
      • Idaho Falls, Idaho, Spojené státy, 83401
        • Institute of Arthritis Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • The University of Chicago
    • Kentucky
      • Bowling Green, Kentucky, Spojené státy, 42101
        • Graves Gilbert Clinic
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21239
        • Peter A. Holt, M.D.
      • Hagerstown, Maryland, Spojené státy, 21740
        • Malamet & Klein, MD, PA
      • Wheaton, Maryland, Spojené státy, 20902
        • The Center For Rheumatology And Bone Research
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01605
        • Fallon Clinic, Inc
    • Michigan
      • Brighton, Michigan, Spojené státy, 48116
        • Michigan Arthritis Research Center
      • Lansing, Michigan, Spojené státy, 48910
        • Justus J. Fiechtner, MD, PC
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
      • St. Cloud, Minnesota, Spojené státy, 56377
        • CentraCare Clinic
    • New Jersey
      • Teaneck, New Jersey, Spojené státy, 07666
        • Rheumatology Associates of North Jersey
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029-6574
        • Mount Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27302
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • Brody School of Medicine, East Carolina University
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • Physicians East, P.A.
      • Wilmington, North Carolina, Spojené státy, 28401
        • Carolina Atthritis Associates
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45242
        • New Horizons Clinical Research
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • The Ohio State University
      • Dayton, Ohio, Spojené státy, 45402
        • STAT Research, Inc.
      • Mayfield Village, Ohio, Spojené státy, 44143
        • David R. Mandel, MD, Inc.
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73139
        • Health Research of Oklahoma
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97224
        • Portland Medical Associates
    • Pennsylvania
      • Duncansville, Pennsylvania, Spojené státy, 16635
        • Altoona Center for Clinical Research
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19154
        • Mid Atlantic Research Assoc.
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29407
        • Rheumatology Associates
      • Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29601
        • Piedmont Arthritis, PA
    • Texas
      • Amarillo, Texas, Spojené státy, 79106
        • Aamr Research Clinic
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78232
        • Arthritis & Osteoporosis Center of South Texas
      • Waco, Texas, Spojené státy, 76708
        • Arthritis & Osteoporosis Clinic Research Center of Central Texas
    • Washington
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99204
        • Arthritis Northwest, PLLC
    • Wisconsin
      • Glendale, Wisconsin, Spojené státy, 53217
        • Rheumatic Disease Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Ambulantní pacienti obou pohlaví, věk 18 let nebo starší (bez horní věkové hranice).
  2. Pacient je hyperurikemický: screeningová hladina kyseliny močové v séru musí být ≥8 mg/dl.
  3. Pacient má symptomatickou dnu (přítomnost alespoň 3 dnavých vzplanutí během 18 měsíců před vstupem nebo alespoň jednoho dnavého tofu nebo dnavé artritidy).
  4. Konvenční léčba je u tohoto pacienta kontraindikována nebo byla neúčinná, tj. pacient má v anamnéze (buď na základě lékařského záznamu nebo rozhovoru s pacientem) hypersenzitivitu nebo selhání normalizovat SUA s alespoň 3měsíční léčbou alopurinolem v maximální značené dávce (800 mg/dl v USA), nebo v lékařsky vhodné nižší dávce založené na toxicitě omezující dávku nebo komorbiditě omezující dávku.
  5. Pacient je ochoten a schopen dát informovaný souhlas a dodržovat plán návštěv/protokol (informovaný souhlas musí být udělen před provedením prvního postupu studie, včetně vymývání).
  6. Pokud je pacientkou žena ve fertilním věku, musí mít negativní těhotenský test v séru a během účasti na protokolu musí používat lékařsky schválenou formu antikoncepce. Takové způsoby zahrnují orální, injekční nebo implantabilní antikoncepční prostředky; IUD a bariérová antikoncepce v kombinaci se spermicidem. (Pokud je muž nebo chirurgicky sterilní, zaškrtněte N/A.)

Kritéria vyloučení:

  1. Pacient má nestabilní anginu pectoris.
  2. Pacient má nekontrolovanou arytmii.
  3. Pacient má nekompenzované městnavé srdeční selhání.
  4. Pacient má nekontrolovanou hypertenzi (nad 150/95).
  5. Pacient má v anamnéze konečné stadium renálního onemocnění vyžadující dialýzu.
  6. Pacient má hemoglobin < 8 g/dl (muži) nebo < 7 g/dl (ženy).
  7. Pacient je příjemcem transplantovaného orgánu
  8. Pacient podstoupil předchozí léčbu PEG-urikázou nebo jinou rekombinantní urikázou nebo jakoukoli souběžnou terapii léčivem konjugovaným s PEG.
  9. Pacient měl při screeningu vzplanutí dny, které vymizelo méně než jeden týden před první léčbou studovaným lékem (s výjimkou chronické synovitidy/artritidy).
  10. Pacient má deficit glukózo-6-fosfátdehydrogenázy (G6PD).
  11. Pacient má v anamnéze anafylaktickou reakci na rekombinantní protein nebo prasečí produkt nebo přecitlivělost na PEG.
  12. Pacientka je těhotná nebo kojí.
  13. Pacient užil zkoumané léčivo během 4 týdnů před podáním studovaného léčiva nebo plánuje užít zkoumanou látku během studie.
  14. Pacient má známou alergii na urátoxidázu nebo PEGylované produkty.
  15. Pacient má jakýkoli jiný zdravotní nebo psychologický stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl pro subjekt představovat nepřiměřené riziko nebo narušovat schopnost subjektu splnit požadavky protokolu nebo dokončit studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: q2 týd
8 mg peglotikázy každé 2 týdny
Biologický: peglotikasa
8 mg peglotikázy intravenózní infuzí
Ostatní jména:
  • Puricase
  • PEG-urikáza
EXPERIMENTÁLNÍ: q4 týd
8 mg peglotikázy každé 4 týdny (střídání s placebem každé 4 týdny)
Biologický: peglotikasa
8 mg peglotikázy intravenózní infuzí
Ostatní jména:
  • Puricase
  • PEG-urikáza
PLACEBO_COMPARATOR: placebo
placebo každé 2 týdny
Jiný: placebo
placebo intravenózní infuzí každé 2 týdny

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plazmová odezva na kyselinu močovou (PUA).
Časové okno: 3. a 6. měsíc
PUA Responder byl definován jako účastník, který dosáhl a udržoval plazmatické koncentrace kyseliny močové < 6 mg/dl po nejméně 80 % času během 3. a 6. měsíce dohromady. Účastníci, kteří odstoupili ze studie před 6. měsícem, byli považováni za nereagující.
3. a 6. měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Snížení zátěže tofu
Časové okno: Základní a závěrečná návštěva (6 měsíců nebo LOCF)
procento tofických jedinců, kteří prokázali úplné rozlišení (100% zmenšení měřené plochy nebo úplné vymizení) alespoň jednoho tofu v nepřítomnosti progrese dalšího tofu nebo nového tofu, jak bylo hodnoceno zaslepenou centrální čtečkou pomocí standardizovaných digitálních fotografií a analýzy obrazu software.
Základní a závěrečná návštěva (6 měsíců nebo LOCF)
Procento subjektů s dnavým záchvatem za 3měsíční období
Časové okno: Měsíce 1-3 a měsíce 4-6
Procento účastníků hlásících vzplanutí dny během měsíců 1-3 a měsíců 4-6. Jmenovatel za příslušné období vycházel z počtu účastníků za dané období.
Měsíce 1-3 a měsíce 4-6
Změna počtu oteklých kloubů
Časové okno: Základní a závěrečná návštěva (6. měsíc nebo LOCF)
Změna počtu oteklých kloubů na subjekt ze základního stavu na 6. měsíc (nebo poslední pozorování převedeno dále). Hodnoty byly vloženy pomocí analýzy přeneseného posledního pozorování pro subjekty, které studie nedokončily.
Základní a závěrečná návštěva (6. měsíc nebo LOCF)
Změna počtu nabídkových spojů
Časové okno: Základní a závěrečná návštěva (6. měsíc nebo LOCF)
Změna ze základního stavu na 6. měsíc (nebo poslední pozorování přenesené do dalšího období) v počtu spojení nabídek na účastníka
Základní a závěrečná návštěva (6. měsíc nebo LOCF)
Změna pacientem hlášených výsledků bolesti, fyzických funkcí a kvality života
Časové okno: Výchozí stav k poslední návštěvě (6. měsíc nebo LOCF)
Health Assessment Questionnaire (HAQ: stupnice bolesti VAS, kde 0 (žádná bolest)-100 (silná bolest); index invalidity HAQ (HAQ-DI) na stupnici od 0 (žádné postižení) do 3 (zcela postižené) a změna jednotky > nebo =0,22 se považuje za mimiální klinicky významný rozdíl (MCID). SF-36 Physical Component Summary Score (SF36-PCS), složené skóre, kde 0 je nejhorší skóre a 100 nejlepší možné a kde změna > nebo =2,5 jednotek v PCS je považována za MCID.
Výchozí stav k poslední návštěvě (6. měsíc nebo LOCF)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Savient Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, MD, Savient Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2006

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. října 2007

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. prosince 2007

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. května 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. května 2006

První zveřejněno (ODHAD)

12. května 2006

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

28. února 2011

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. února 2011

Naposledy ověřeno

1. února 2011

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • C0405 & C0406

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit