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Studio sulla sicurezza e l'efficacia della PEG-uricase nel trattamento di pazienti iperuricemici con gotta sintomatica

24 febbraio 2011 aggiornato da: Savient Pharmaceuticals

Studio di efficacia e sicurezza randomizzato, multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo di 8 mg di PEG-uricase in regimi a due dosi in soggetti iperuricemici con gotta sintomatica

Si tratta di due studi replicati per valutare la sicurezza e l'efficacia del PEG (polietilenglicole)-uricase nel controllo del livello di acido urico in pazienti con gotta sintomatica con livelli elevati di acido urico che non sono in grado di assumere terapie standard per la gotta o per i quali tali terapie sono state incapaci di controllare il loro livello di acido urico.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo primario di ciascuno degli studi è dimostrare la superiorità nel tasso di risposta (controllo dei livelli di acido urico al di sotto di 6 mg/dL) nei gruppi di trattamento con PEG-uricase rispetto al gruppo di controllo con placebo.

Sebbene la riduzione o la risoluzione dei tofi sia stata segnalata nel contesto di una terapia ipouricemizzante prolungata, vi sono prove fotografiche e aneddotiche aggiuntive dallo studio PEG-uricase di Fase 2 sulla risoluzione o riduzione significativa dei tofi dopo 3 mesi di terapia. Pertanto, una valutazione dei cambiamenti nei tofi nel tempo sarà condotta attraverso l'uso di fotografie digitali ottenute in modo standardizzato da tutti i soggetti durante lo studio. Verrà inoltre confrontato l'effetto su altri esiti clinici, tra cui la qualità della vita, le misure di disabilità correlata alla salute, le riacutizzazioni della gotta e il numero di articolazioni gonfie e dolenti tra i gruppi di trattamento e il gruppo di controllo. I soggetti saranno randomizzati a uno dei tre bracci di trattamento in un rapporto 2:2:1: 8 mg di PEG-uricase ogni 2 settimane; 8 mg PEG-uricase ogni 4 settimane; o placebo. Tutti i soggetti riceveranno un'infusione endovenosa (PEG-uricase o placebo) ogni due settimane per mantenere il cieco durante lo studio. La durata dello studio è di circa 26 settimane, comprese due settimane per lo screening e 24 settimane (6 mesi) di trattamento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

225

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3A 1M3
        • Manitoba Clinic
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 4V2
        • St. Joseph's Health Care
  • Messico
    • D.f.
      • Mexico, D.f., Messico
        • Clinica para el Diagnostico y Tratamiento de las Enfermedades Rheumaticas
      • Mexico, D.f., Messico
        • Hospital General de Mexico
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Messico
        • Antiguo Hospital Civil de Guadalajara
      • Guadalajara, Jalisco, Messico
        • Hospital Civil de Guadalajara
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • UAB Arthritis Clinical Intervention Program
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
        • University of Arizona Arthritis Center
    • Arkansas
      • Jonesboro, Arkansas, Stati Uniti, 72401
        • NEA Clinic
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037-0943
        • UCSD Rheumatology Division
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94118
        • Kaiser Permanente Medical Center, Clinical Trials Unit
      • Santa Maria, California, Stati Uniti, 93454
        • Pacific Arthritis Center Medical Group
      • Whittier, California, Stati Uniti, 90601
        • E. Robert Harris Medical Corporation
      • Whittier, California, Stati Uniti, 90606
        • Agilence Arthritis & Osteoporosis Medical Center
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stati Uniti, 80910
        • Arthritis Associates & Osteoporosis Center of Colorado Springs
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20422
        • Veterans Affairs Medical Center
    • Florida
      • Aventura, Florida, Stati Uniti, 33180
        • Arthritis & Rheumatic Disease Specialties
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • Malcom Randall VA Medical Center
      • Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33021
        • Horizon Institute for Clinical Research
      • Ocala, Florida, Stati Uniti, 34474
        • Ocala Rheumatology Research Center
      • Orange Park, Florida, Stati Uniti, 32073
        • Arthritis & Osteoporosis Treatment Center, PA
      • St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33703
        • St. Petersburg Arthritis Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stati Uniti, 83702
        • Idaho Arthritis & Osteoporosis Center
      • Idaho Falls, Idaho, Stati Uniti, 83401
        • Institute of Arthritis Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • The University of Chicago
    • Kentucky
      • Bowling Green, Kentucky, Stati Uniti, 42101
        • Graves Gilbert Clinic
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21239
        • Peter A. Holt, M.D.
      • Hagerstown, Maryland, Stati Uniti, 21740
        • Malamet & Klein, MD, PA
      • Wheaton, Maryland, Stati Uniti, 20902
        • The Center For Rheumatology And Bone Research
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01605
        • Fallon Clinic, Inc
    • Michigan
      • Brighton, Michigan, Stati Uniti, 48116
        • Michigan Arthritis Research Center
      • Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48910
        • Justus J. Fiechtner, MD, PC
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
      • St. Cloud, Minnesota, Stati Uniti, 56377
        • CentraCare Clinic
    • New Jersey
      • Teaneck, New Jersey, Stati Uniti, 07666
        • Rheumatology Associates of North Jersey
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029-6574
        • Mount Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27302
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • Brody School of Medicine, East Carolina University
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • Physicians East, P.A.
      • Wilmington, North Carolina, Stati Uniti, 28401
        • Carolina Atthritis Associates
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45242
        • New Horizons Clinical Research
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • The Ohio State University
      • Dayton, Ohio, Stati Uniti, 45402
        • STAT Research, Inc.
      • Mayfield Village, Ohio, Stati Uniti, 44143
        • David R. Mandel, MD, Inc.
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73139
        • Health Research of Oklahoma
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97224
        • Portland Medical Associates
    • Pennsylvania
      • Duncansville, Pennsylvania, Stati Uniti, 16635
        • Altoona Center for Clinical Research
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19154
        • Mid Atlantic Research Assoc.
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29407
        • Rheumatology Associates
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29601
        • Piedmont Arthritis, PA
    • Texas
      • Amarillo, Texas, Stati Uniti, 79106
        • Aamr Research Clinic
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78232
        • Arthritis & Osteoporosis Center of South Texas
      • Waco, Texas, Stati Uniti, 76708
        • Arthritis & Osteoporosis Clinic Research Center of Central Texas
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
        • Arthritis Northwest, PLLC
    • Wisconsin
      • Glendale, Wisconsin, Stati Uniti, 53217
        • Rheumatic Disease Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti ambulatoriali di entrambi i sessi, di età pari o superiore a 18 anni (nessun limite massimo di età).
  2. Il paziente è iperuricemico: lo screening dell'acido urico sierico deve essere ≥8 mg/dL.
  3. Paziente con gotta sintomatica (presenza di almeno 3 riacutizzazioni gottose nei 18 mesi precedenti l'ingresso, o almeno un tofo gottoso, o artrite gottosa).
  4. La terapia convenzionale è controindicata o è risultata inefficace in questo paziente, cioè il paziente ha una storia (dalla cartella clinica o dal colloquio con il paziente) di ipersensibilità o di mancata normalizzazione della SUA con almeno 3 mesi di trattamento con allopurinolo alla dose massima indicata (800 mg/dL negli Stati Uniti) o a una dose più bassa appropriata dal punto di vista medico in base alla tossicità dose-limitante o alla comorbilità dose-limitante.
  5. - Il paziente è disposto e in grado di fornire il consenso informato e aderire ai programmi di visita/protocollo (il consenso informato deve essere fornito prima che venga eseguita la prima procedura dello studio, incluso il washout).
  6. Se la paziente è una donna in età fertile, deve aver avuto un test di gravidanza su siero di screening negativo e deve utilizzare una forma di controllo delle nascite approvata dal punto di vista medico durante la sua partecipazione al protocollo. Tali metodi includono contraccettivi orali, iniettabili o impiantabili; IUD e contraccettivi di barriera in combinazione con spermicida. (Se maschio o chirurgicamente sterile, selezionare N/A.)

Criteri di esclusione:

  1. Il paziente soffre di angina instabile.
  2. Il paziente ha un'aritmia incontrollata.
  3. Il paziente ha insufficienza cardiaca congestizia non compensata.
  4. Il paziente ha ipertensione incontrollata (superiore a 150/95).
  5. Il paziente ha una storia di malattia renale allo stadio terminale che richiede la dialisi.
  6. Il paziente ha un'emoglobina < 8 g/dL (maschi) o < 7 g/dL (femmine).
  7. Il paziente è un ricevente di trapianto d'organo
  8. Il paziente è stato precedentemente trattato con PEG-uricase, o altra uricase ricombinante, o qualsiasi terapia concomitante con un farmaco PEG-coniugato.
  9. Il paziente ha avuto una riacutizzazione della gotta allo screening che si è risolta per meno di una settimana prima del primo trattamento con il farmaco in studio (esclusa sinovite/artrite cronica).
  10. Il paziente ha un deficit di glucosio-6-fosfato deidrogenasi (G6PD).
  11. Il paziente ha una storia di reazione anafilattica a una proteina ricombinante o a un prodotto suino, o ipersensibilità al PEG.
  12. La paziente è incinta o sta allattando.
  13. - Il paziente ha assunto un farmaco sperimentale entro 4 settimane prima della somministrazione del farmaco in studio o prevede di assumere un agente sperimentale durante lo studio.
  14. Il paziente ha un'allergia nota all'urato ossidasi o ai prodotti PEGilati.
  15. Il paziente ha qualsiasi altra condizione medica o psicologica che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe creare un rischio eccessivo per il soggetto o interferire con la capacità del soggetto di conformarsi ai requisiti del protocollo o di completare lo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: QUADRUPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: q2 sett
8 mg di pegloticasi ogni 2 settimane
Biologico: pegloticase
8 mg di pegloticasi per infusione endovenosa
Altri nomi:
  • Puricase
  • PEG-uricasi
SPERIMENTALE: q4 sett
8 mg di pegloticasi ogni 4 settimane (in alternanza con placebo ogni 4 settimane)
Biologico: pegloticase
8 mg di pegloticasi per infusione endovenosa
Altri nomi:
  • Puricase
  • PEG-uricasi
PLACEBO_COMPARATORE: placebo
placebo ogni 2 settimane
Altro: placebo
placebo per infusione endovenosa ogni 2 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Responder all'acido urico plasmatico (PUA).
Lasso di tempo: Mesi 3 e 6
Il PUA Responder è stato definito come un partecipante che ha raggiunto e mantenuto concentrazioni plasmatiche di acido urico < 6 mg/dL per almeno l'80% del tempo durante i mesi 3 e 6 combinati. I partecipanti che si sono ritirati dallo studio prima del mese 6 sono stati considerati non-responder.
Mesi 3 e 6

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riduzione del Tophus Burden
Lasso di tempo: Baseline e visita finale (6 mesi o LOCF)
percentuale di soggetti tofacei che hanno dimostrato una risoluzione completa (diminuzione del 100% dell'area misurata o completa scomparsa) di almeno un tofo in assenza di altra progressione del tofo o di nuovi tofi, valutata da un lettore centrale in cieco utilizzando fotografie digitali standardizzate e analisi delle immagini Software.
Baseline e visita finale (6 mesi o LOCF)
Percentuale di soggetti con riacutizzazione della gotta per periodo di 3 mesi
Lasso di tempo: Mesi 1-3 e Mesi 4-6
Percentuale di partecipanti che hanno riportato una riacutizzazione della gotta durante i mesi 1-3 e i mesi 4-6. Il denominatore durante il rispettivo periodo era basato sul numero di partecipanti durante quel periodo.
Mesi 1-3 e Mesi 4-6
Variazione del numero di articolazioni gonfie
Lasso di tempo: Visita di base e finale (mese 6 o LOCF)
Variazione dal basale al mese 6 (o ultima osservazione riportata) nel numero di articolazioni gonfie per soggetto. I valori sono stati inseriti utilizzando l'analisi dell'ultima osservazione portata avanti per i soggetti che non hanno completato gli studi.
Visita di base e finale (mese 6 o LOCF)
Variazione del numero di giunti di gara
Lasso di tempo: Visita di base e finale (mese 6 o LOCF)
Modifica dal basale al mese 6 (o all'ultima osservazione riportata) nel numero di giunti teneri per partecipante
Visita di base e finale (mese 6 o LOCF)
Cambiamento degli esiti riferiti dal paziente in termini di dolore, funzione fisica e qualità della vita
Lasso di tempo: Dal basale alla visita finale (mese 6 o LOCF)
Questionario di valutazione della salute (HAQ: scala del dolore VAS dove 0 (nessun dolore)-100 (dolore grave); indice di disabilità HAQ (HAQ-DI) su una scala da 0 (nessuna disabilità) a 3 (completamente disabile) e un cambio di unità di > o = 0,22 è considerata una differenza minima clinicamente importante (MCID). SF-36 Physical Component Summary Score (SF36-PCS), un punteggio composito in cui 0 è il punteggio peggiore e 100 il migliore possibile e dove una variazione di > o = 2,5 unità nel PCS è considerata un MCID.
Dal basale alla visita finale (mese 6 o LOCF)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Savient Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, MD, Savient Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2006

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 ottobre 2007

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 dicembre 2007

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 maggio 2006

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 maggio 2006

Primo Inserito (STIMA)

12 maggio 2006

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

28 febbraio 2011

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 febbraio 2011

Ultimo verificato

1 febbraio 2011

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • C0405 & C0406

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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