Otevřená rozšířená studie hodnotící dlouhodobou bezpečnost u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1, kteří dostávají DRX008A (ERT)
30. května 2021 aktualizováno: Shire
Otevřené rozšíření studie TKT025 hodnotící dlouhodobou bezpečnost u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1, kteří dostávají enzymovou substituční terapii DRX008A
Gaucherova choroba je vzácná porucha lysozomálního střádání způsobená nedostatkem enzymu glukocerebrosidázy (GCB).
V důsledku nedostatku funkčního GCB se glukocerebrosid hromadí v makrofázích, což vede k buněčnému překrvení, organomegalii a dysfunkci orgánového systému.
Účelem této studie je zhodnotit dlouhodobou bezpečnost enzymatické substituční terapie DRX008A (VPRIV®, GA-GCB; velagluceráza alfa) u pacientů s Gaucherovou chorobou 1. typu.
Přehled studie
Detailní popis
Gaucherova choroba typu 1, nejběžnější forma, představuje více než 90 % všech případů a nepostihuje centrální nervový systém (CNS).
Mezi typické projevy Gaucherovy choroby typu 1 patří hepatomegalie, splenomegalie, trombocytopenie, tendence ke krvácení, anémie, hypermetabolismus, skeletální patologie, zpomalení růstu, plicní onemocnění a snížená kvalita života.
Gene-Activated® lidská glukocerebrosidáza (dlouhodobá bezpečnost enzymové substituční terapie s DRX008A (GA-GCB; velagluceráza alfa) je produkována v kontinuální lidské buněčné linii pomocí patentované technologie aktivace genů a má identickou sekvenci aminokyselin jako přirozeně se vyskytující lidský enzym.
GA-GCB (velagluceráza alfa) obsahuje terminální zbytky manózy, které cílí enzym na makrofágy – primární cílové buňky u Gaucherovy choroby.
Tato studie byla navržena tak, aby vyhodnotila dlouhodobou bezpečnost GA-GCB (velagluceráza alfa) u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
10
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti, kteří dokončili návštěvu do 41. týdne ve studii TKT025.
- Pacienti musí dobrovolně podepsat IRB/EC schválený formulář informovaného souhlasu poté, co byly všechny relevantní aspekty studie vysvětleny a prodiskutovány s pacientem.
- Pacient musí dostatečně spolupracovat, aby se mohl zúčastnit této klinické studie, jak posoudil zkoušející.
- Ženy a muži ve fertilním věku musí souhlasit s používáním lékařsky přijatelné metody antikoncepce po celou dobu studie. Pacientky musí mít při zápisu negativní těhotenský test v séru.
Kritéria vyloučení:
- Pacient byl během posledních 30 dnů před vstupem do studie léčen výzkumným lékem nebo zařízením, které nesouvisí s Gaucherovou chorobou; takové použití během studie není povoleno.
- Pacient má klinicky relevantní zdravotní stav (např. HIV, hepatitidu B nebo C), který by ztěžoval implementaci protokolu a/nebo zmástil hodnocení účinků experimentální terapie a jejích nežádoucích účinků.
- Pacient, jeho rodič (rodiči) nebo jeho zákonný zástupce nejsou schopni pochopit povahu, rozsah a možné důsledky studie.
- Pacient není schopen dodržovat protokol, např. nespolupracující přístup, zdravotní stav, neschopnost vrátit se na bezpečnostní hodnocení, nebo je jinak nepravděpodobné, že studii dokončí, jak určí zkoušející.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: GA-GCB
15-60 U/kg každý druhý týden intravenózní infuzí
|
15-60 U/kg každý druhý týden intravenózní infuzí
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hodnocení dlouhodobé bezpečnosti
Časové okno: Až 84 měsíců
|
Celkový souhrn nežádoucích příhod souvisejících s léčbou-bezpečnostní populace
|
Až 84 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Procentuální změna koncentrace hemoglobinu oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Výchozí stav, poté každých 12 měsíců
|
Výchozí stav, poté každých 12 měsíců
|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty v počtu krevních destiček
Časové okno: Výchozí stav, poté každých 12 měsíců
|
Výchozí stav, poté každých 12 měsíců
|
|
Procentuální změna objemu jater oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Výchozí stav, 24. měsíc, poté každých 9 nebo 12 měsíců
|
Výchozí stav, 24. měsíc, poté každých 9 nebo 12 měsíců
|
|
Procentuální změna velikosti sleziny od základní linie
Časové okno: Výchozí stav, 24. měsíc, poté každých 9 nebo 12 měsíců
|
Výchozí stav, 24. měsíc, poté každých 9 nebo 12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
13. září 2004
Primární dokončení (Aktuální)
31. ledna 2008
Dokončení studie (Aktuální)
31. ledna 2008
Termíny zápisu do studia
První předloženo
20. října 2006
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. října 2006
První zveřejněno (Odhad)
24. října 2006
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
22. června 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
30. května 2021
Naposledy ověřeno
1. května 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolismus, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Poruchy metabolismu lipidů
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Sfingolipidózy
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Lipidózy
- Metabolismus lipidů, vrozené chyby
- Gaucherova nemoc
Další identifikační čísla studie
- TKT025EXT
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .