Estudio de extensión de etiqueta abierta que evalúa la seguridad a largo plazo en pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1 que reciben DRX008A (ERT)
30 de mayo de 2021 actualizado por: Shire
Una extensión de etiqueta abierta del estudio TKT025 que evalúa la seguridad a largo plazo en pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1 que reciben terapia de reemplazo enzimático DRX008A
La enfermedad de Gaucher es un raro trastorno de almacenamiento lisosomal causado por la deficiencia de la enzima glucocerebrosidasa (GCB).
Debido a la deficiencia de GCB funcional, el glucocerebrósido se acumula dentro de los macrófagos, lo que provoca congestión celular, organomegalia y disfunción de los sistemas de órganos.
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad a largo plazo de la terapia de reemplazo enzimático con DRX008A (VPRIV®, GA-GCB; velaglucerasa alfa) en pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
La enfermedad de Gaucher tipo 1, la forma más común, representa más del 90 % de todos los casos y no afecta al sistema nervioso central (SNC).
Las manifestaciones típicas de la enfermedad de Gaucher tipo 1 incluyen hepatomegalia, esplenomegalia, trombocitopenia, tendencias hemorrágicas, anemia, hipermetabolismo, patología esquelética, retraso del crecimiento, enfermedad pulmonar y disminución de la calidad de vida.
La glucocerebrosidasa humana Gene-Activated® (la seguridad a largo plazo de la terapia de reemplazo enzimático con DRX008A (GA-GCB; velaglucerasa alfa) se produce en una línea celular humana continua utilizando tecnología patentada de activación de genes y tiene una secuencia de aminoácidos idéntica a la natural. enzima humana.
GA-GCB (velaglucerasa alfa) contiene residuos terminales de manosa que dirigen la enzima a los macrófagos, las células diana primarias en la enfermedad de Gaucher.
Este estudio fue diseñado para evaluar la seguridad a largo plazo de GA-GCB (velaglucerasa alfa) en pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
10
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes que completaron la visita hasta la semana 41 en el estudio TKT025.
- Los pacientes deben haber firmado voluntariamente un formulario de consentimiento informado aprobado por el IRB/EC después de que todos los aspectos relevantes del estudio hayan sido explicados y discutidos con el paciente.
- El paciente debe cooperar lo suficiente para participar en este estudio clínico a juicio del investigador.
- Los pacientes masculinos y femeninos en edad fértil deben aceptar utilizar un método anticonceptivo médicamente aceptable en todo momento durante el estudio. Las pacientes deben tener una prueba de embarazo en suero negativa al momento de la inscripción.
Criterio de exclusión:
- El paciente ha recibido tratamiento con un fármaco o dispositivo en investigación no relacionado con la enfermedad de Gaucher en los últimos 30 días antes del ingreso al estudio; dicho uso durante el estudio no está permitido.
- El paciente tiene una condición médica clínicamente relevante (p. ej., VIH, hepatitis B o C) que dificultaría la implementación del protocolo y/o confundiría la evaluación de los efectos de la terapia experimental y sus eventos adversos.
- El paciente, los padres del paciente o el tutor legal del paciente no pueden comprender la naturaleza, el alcance y las posibles consecuencias del estudio.
- El paciente no puede cumplir con el protocolo, p. actitud no cooperativa, condición médica, incapacidad para regresar para evaluaciones de seguridad, o es poco probable que complete el estudio, según lo determine el investigador.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: GA-GCB
15-60 U/kg cada dos semanas vía infusión intravenosa
|
15-60 U/kg cada dos semanas vía infusión intravenosa
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Evaluación de la seguridad a largo plazo
Periodo de tiempo: Hasta 84 meses
|
Resumen general de eventos adversos emergentes del tratamiento: población de seguridad
|
Hasta 84 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Cambio porcentual desde el inicio en la concentración de hemoglobina
Periodo de tiempo: Inicial, luego cada 12 meses
|
Inicial, luego cada 12 meses
|
|
Cambio porcentual desde el inicio en los recuentos de plaquetas
Periodo de tiempo: Inicial, luego cada 12 meses
|
Inicial, luego cada 12 meses
|
|
Cambio porcentual desde el inicio en el volumen hepático
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 24, luego cada 9 o 12 meses
|
Línea de base, Mes 24, luego cada 9 o 12 meses
|
|
Cambio porcentual desde el inicio en el tamaño del bazo
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 24, luego cada 9 o 12 meses
|
Línea de base, Mes 24, luego cada 9 o 12 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
13 de septiembre de 2004
Finalización primaria (Actual)
31 de enero de 2008
Finalización del estudio (Actual)
31 de enero de 2008
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de octubre de 2006
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de octubre de 2006
Publicado por primera vez (Estimar)
24 de octubre de 2006
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
22 de junio de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de mayo de 2021
Última verificación
1 de mayo de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Esfingolipidosis
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Lipidosis
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Enfermedad de Gaucher
Otros números de identificación del estudio
- TKT025EXT
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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