Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open-label udvidelsesundersøgelse, der evaluerer langtidssikkerhed hos patienter med Gaucher-sygdom type 1, der modtager DRX008A (ERT)

30. maj 2021 opdateret af: Shire

En åben udvidelse af undersøgelsen TKT025 Evaluering af langtidssikkerhed hos patienter med Gauchers sygdom type 1, der modtager DRX008A enzymerstatningsterapi

Gauchers sygdom er en sjælden lysosomal lagringsforstyrrelse forårsaget af mangel på enzymet glucocerebrosidase (GCB). På grund af mangel på funktionel GCB akkumuleres glucocerebrosid i makrofager, hvilket fører til cellulær oversvømmelse, organomegali og dysfunktion af organsystemet. Formålet med denne undersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed af enzymerstatningsterapi med DRX008A (VPRIV®, GA-GCB; velaglucerase alfa) hos patienter med type 1 Gauchers sygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Type 1 Gauchers sygdom, den mest almindelige form, tegner sig for mere end 90 % af alle tilfælde og involverer ikke centralnervesystemet (CNS). Typiske manifestationer af Gauchers sygdom type 1 omfatter hepatomegali, splenomegali, trombocytopeni, blødningstendenser, anæmi, hypermetabolisme, skeletpatologi, væksthæmning, lungesygdom og nedsat livskvalitet. Gene-Activated® human glucocerebrosidase (den langsigtede sikkerhed ved enzymerstatningsterapi med DRX008A (GA-GCB; velaglucerase alfa) produceres i en kontinuerlig human cellelinje ved hjælp af proprietær genaktiveringsteknologi og har en identisk aminosyresekvens som den naturligt forekommende humant enzym. GA-GCB (velaglucerase alfa) indeholder terminale mannoserester, der målretter enzymet til makrofagerne - de primære målceller i Gauchers sygdom. Denne undersøgelse var designet til at evaluere den langsigtede sikkerhed af GA-GCB (velaglucerase alfa) hos patienter med type 1 Gauchers sygdom

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Rumænien
      • Bucharest, Rumænien, 75544
        • Maria Sklodowska Curie Children's Hospital
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter, der har gennemført til og med uge 41, besøger TKT025-undersøgelsen.
  • Patienter skal frivilligt have underskrevet en IRB/EC godkendt informeret samtykkeformular, efter at alle relevante aspekter af undersøgelsen er blevet forklaret og diskuteret med patienten.
  • Patienten skal være tilstrækkelig samarbejdsvillig til at deltage i denne kliniske undersøgelse som vurderet af investigator.
  • Kvindelige og mandlige patienter i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode til enhver tid under undersøgelsen. Kvindelige patienter skal have en negativ serumgraviditetstest ved tilmelding.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienten har modtaget behandling med ikke-Gaucher sygdomsrelateret forsøgslægemiddel eller udstyr inden for de seneste 30 dage før studiestart; sådan brug under undersøgelsen er ikke tilladt.
  • Patienten har en klinisk relevant medicinsk tilstand (f.eks. HIV, hepatitis B eller C), som ville gøre implementering af protokollen vanskelig og/eller forvirre en vurdering af virkningerne af den eksperimentelle terapi og dens uønskede hændelser.
  • Patient, patientens forælder(e) eller patientens juridiske værge er ikke i stand til at forstå arten, omfanget og mulige konsekvenser af undersøgelsen.
  • Patienten er ikke i stand til at overholde protokollen, f.eks. usamarbejdsvillig holdning, medicinsk tilstand, manglende evne til at vende tilbage til sikkerhedsevalueringer eller på anden måde usandsynligt at fuldføre undersøgelsen, som bestemt af efterforskeren.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: GA-GCB
15-60 U/kg hver anden uge via intravenøs infusion
Medicin: GA-GCB
15-60 U/kg hver anden uge via intravenøs infusion
Andre navne:
  • velaglucerase alfa
  • VPRIV®
  • genaktiveret glucocerebrosidase
  • DRX008

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering af langtidssikkerhed
Tidsramme: Op til 84 måneder
Overordnet oversigt over behandlingsfremkomne bivirkninger - Sikkerhedspopulation
Op til 84 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline i hæmoglobinkoncentration
Tidsramme: Baseline, derefter hver 12. måned
Baseline, derefter hver 12. måned
Procent ændring fra baseline i blodpladetal
Tidsramme: Baseline, derefter hver 12. måned
Baseline, derefter hver 12. måned
Procent ændring fra baseline i levervolumen
Tidsramme: Baseline, måned 24, derefter hver 9. eller 12. måned
Baseline, måned 24, derefter hver 9. eller 12. måned
Procent ændring fra baseline i miltstørrelse
Tidsramme: Baseline, måned 24, derefter hver 9. eller 12. måned
Baseline, måned 24, derefter hver 9. eller 12. måned

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. september 2004

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. januar 2008

Studieafslutning (Faktiske)

31. januar 2008

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. oktober 2006

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. oktober 2006

Først opslået (Skøn)

24. oktober 2006

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TKT025EXT

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner