Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label uitbreidingsonderzoek ter evaluatie van veiligheid op lange termijn bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 1 die DRX008A (ERT) krijgen

30 mei 2021 bijgewerkt door: Shire

Een open-label uitbreiding van onderzoek TKT025 ter evaluatie van de veiligheid op lange termijn bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 1 die DRX008A-enzymsubstitutietherapie krijgen

De ziekte van Gaucher is een zeldzame lysosomale stapelingsziekte die wordt veroorzaakt door een tekort aan het enzym glucocerebrosidase (GCB). Vanwege het tekort aan functionele GCB hoopt glucocerebroside zich op in macrofagen, wat leidt tot cellulaire stuwing, organomegalie en disfunctie van het orgaansysteem. Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid op lange termijn van enzymvervangingstherapie met DRX008A (VPRIV®, GA-GCB; velaglucerase alfa) bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 1.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De ziekte van Gaucher type 1, de meest voorkomende vorm, is goed voor meer dan 90% van alle gevallen en het centrale zenuwstelsel (CZS) is niet betrokken. Typische manifestaties van de ziekte van Gaucher type 1 zijn hepatomegalie, splenomegalie, trombocytopenie, bloedingsneiging, anemie, hypermetabolisme, skeletpathologie, groeiachterstand, longziekte en verminderde kwaliteit van leven. Gene-Activated® humaan glucocerebrosidase (de veiligheid op lange termijn van enzymvervangingstherapie met DRX008A (GA-GCB; velaglucerase alfa) wordt geproduceerd in een continue menselijke cellijn met behulp van gepatenteerde genactiveringstechnologie en heeft een identieke aminozuursequentie als de natuurlijk voorkomende menselijk enzym. GA-GCB (velaglucerase alfa) bevat terminale mannoseresiduen die het enzym naar de macrofagen sturen - de primaire doelcellen bij de ziekte van Gaucher. Deze studie was opgezet om de veiligheid op lange termijn van GA-GCB (velaglucerase alfa) te evalueren bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 1

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Israël
      • Jerusalem, Israël
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Roemenië
      • Bucharest, Roemenië, 75544
        • Maria Sklodowska Curie Children's Hospital
  • Servië
      • Belgrade, Servië
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten die het TKT025-onderzoek hebben voltooid tot en met week 41 bezoeken.
  • Patiënten moeten vrijwillig een IRB/EC-goedgekeurd formulier voor geïnformeerde toestemming hebben ondertekend nadat alle relevante aspecten van het onderzoek met de patiënt zijn uitgelegd en besproken.
  • De patiënt moet voldoende coöperatief zijn om deel te nemen aan dit klinisch onderzoek, zoals beoordeeld door de onderzoeker.
  • Vrouwelijke en mannelijke patiënten die kinderen kunnen krijgen, moeten ermee instemmen om te allen tijde tijdens het onderzoek een medisch aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken. Vrouwelijke patiënten moeten bij inschrijving een negatieve serumzwangerschapstest hebben.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënt is in de afgelopen 30 dagen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek behandeld met een niet aan de ziekte van Gaucher gerelateerd onderzoeksgeneesmiddel of hulpmiddel; dergelijk gebruik tijdens het onderzoek is niet toegestaan.
  • Patiënt heeft een klinisch relevante medische aandoening (bijv. HIV, hepatitis B of C) die de implementatie van het protocol bemoeilijkt en/of een beoordeling van de effecten van de experimentele therapie en de bijwerkingen ervan vertroebelt.
  • De patiënt, de ouder(s) van de patiënt of de wettelijke voogd van de patiënt is niet in staat de aard, reikwijdte en mogelijke gevolgen van het onderzoek te begrijpen.
  • Patiënt kan het protocol niet naleven, b.v. onwillige houding, medische toestand, onvermogen om terug te keren voor veiligheidsevaluaties, of het is anderszins onwaarschijnlijk dat het onderzoek zal worden voltooid, zoals bepaald door de onderzoeker.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: GA-GCB
15-60 E/kg eenmaal per twee weken via intraveneuze infusie
Geneesmiddel: GA-GCB
15-60 E/kg eenmaal per twee weken via intraveneuze infusie
Andere namen:
  • velaglucerase alfa
  • VPRIV®
  • gen-geactiveerde glucocerebrosidase
  • DRX008

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evaluatie van veiligheid op lange termijn
Tijdsspanne: Tot 84 maanden
Algehele samenvatting van behandeling-opkomende bijwerkingen-veiligheidspopulatie
Tot 84 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage verandering ten opzichte van baseline in hemoglobineconcentratie
Tijdsspanne: Baseline, daarna elke 12 maanden
Baseline, daarna elke 12 maanden
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: Baseline, daarna elke 12 maanden
Baseline, daarna elke 12 maanden
Percentage verandering van baseline in levervolume
Tijdsspanne: Basislijn, maand 24, daarna elke 9 of 12 maanden
Basislijn, maand 24, daarna elke 9 of 12 maanden
Percentage verandering ten opzichte van baseline in miltgrootte
Tijdsspanne: Basislijn, maand 24, daarna elke 9 of 12 maanden
Basislijn, maand 24, daarna elke 9 of 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shire

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 september 2004

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 januari 2008

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 januari 2008

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 oktober 2006

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 oktober 2006

Eerst geplaatst (Schatting)

24 oktober 2006

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 juni 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 mei 2021

Laatst geverifieerd

1 mei 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TKT025EXT

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op De ziekte van Gaucher

Klinische onderzoeken op GA-GCB

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Poland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren