Offene Verlängerungsstudie zur Bewertung der Langzeitsicherheit bei Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit, die DRX008A (ERT) erhalten

Einschlusskriterien:

• Patienten, die den Besuch in der TKT025-Studie bis Woche 41 abgeschlossen haben.
• Die Patienten müssen freiwillig eine vom IRB/EC genehmigte Einwilligungserklärung unterschrieben haben, nachdem alle relevanten Aspekte der Studie erklärt und mit dem Patienten besprochen wurden.
• Der Patient muss nach Einschätzung des Prüfarztes ausreichend kooperativ sein, um an dieser klinischen Studie teilnehmen zu können.
• Weibliche und männliche Patienten im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, während der Studie jederzeit eine medizinisch akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden. Weibliche Patientinnen müssen bei der Aufnahme einen negativen Serum-Schwangerschaftstest haben.

Ausschlusskriterien:

• Der Patient hat innerhalb der letzten 30 Tage vor Studieneintritt eine Behandlung mit einem Prüfpräparat oder -gerät erhalten, das nicht mit der Gaucher-Krankheit in Zusammenhang steht; eine solche Nutzung während des Studiums ist nicht gestattet.
• Der Patient hat eine klinisch relevante Erkrankung (z. B. HIV, Hepatitis B oder C), die die Umsetzung des Protokolls erschweren und/oder eine Bewertung der Auswirkungen der experimentellen Therapie und ihrer Nebenwirkungen verfälschen würde.
• Der Patient, die Eltern des Patienten oder der Erziehungsberechtigte des Patienten sind nicht in der Lage, die Art, den Umfang und die möglichen Folgen der Studie zu verstehen.
• Der Patient kann das Protokoll nicht einhalten, z. unkooperative Haltung, medizinischer Zustand, Unfähigkeit, zu Sicherheitsbewertungen zurückzukehren, oder es ist anderweitig unwahrscheinlich, dass die Studie abgeschlossen wird, wie vom Prüfarzt festgestellt.