Studio di estensione in aperto che valuta la sicurezza a lungo termine nei pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1 che ricevono DRX008A (ERT)
30 maggio 2021 aggiornato da: Shire
Un'estensione in aperto dello studio TKT025 che valuta la sicurezza a lungo termine nei pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1 che ricevono la terapia enzimatica sostitutiva DRX008A
La malattia di Gaucher è una rara malattia da accumulo lisosomiale causata dal deficit dell'enzima glucocerebrosidasi (GCB).
A causa della carenza di GCB funzionale, il glucocerebroside si accumula all'interno dei macrofagi portando a ingorgo cellulare, organomegalia e disfunzione del sistema degli organi.
Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza a lungo termine della terapia enzimatica sostitutiva con DRX008A (VPRIV®, GA-GCB; velaglucerasi alfa) in pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
La malattia di Gaucher di tipo 1, la forma più comune, rappresenta oltre il 90% di tutti i casi e non coinvolge il sistema nervoso centrale (SNC).
Le manifestazioni tipiche della malattia di Gaucher di tipo 1 includono epatomegalia, splenomegalia, trombocitopenia, tendenza al sanguinamento, anemia, ipermetabolismo, patologia scheletrica, ritardo della crescita, malattie polmonari e diminuzione della qualità della vita.
La glucocerebrosidasi umana Gene-Activated® (la sicurezza a lungo termine della terapia enzimatica sostitutiva con DRX008A (GA-GCB; velaglucerasi alfa) è prodotta in una linea cellulare umana continua utilizzando una tecnologia proprietaria di attivazione genica e ha una sequenza aminoacidica identica a quella naturale enzima umano.
GA-GCB (velaglucerase alfa) contiene residui terminali di mannosio che indirizzano l'enzima ai macrofagi, le cellule bersaglio primarie nella malattia di Gaucher.
Questo studio è stato progettato per valutare la sicurezza a lungo termine di GA-GCB (velaglucerasi alfa) in pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
10
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti che hanno completato la visita alla Settimana 41 nello studio TKT025.
- I pazienti devono aver firmato volontariamente un modulo di consenso informato approvato dall'IRB/EC dopo che tutti gli aspetti rilevanti dello studio sono stati spiegati e discussi con il paziente.
- Il paziente deve essere sufficientemente collaborativo per partecipare a questo studio clinico come giudicato dallo sperimentatore.
- Le pazienti di sesso femminile e maschile in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile dal punto di vista medico in ogni momento durante lo studio. Le pazienti di sesso femminile devono avere un test di gravidanza su siero negativo al momento dell'arruolamento.
Criteri di esclusione:
- - Il paziente ha ricevuto un trattamento con farmaci o dispositivi sperimentali non correlati alla malattia di Gaucher negli ultimi 30 giorni prima dell'ingresso nello studio; tale uso durante lo studio non è consentito.
- Il paziente ha una condizione medica clinicamente rilevante (ad es. HIV, epatite B o C) che renderebbe difficile l'attuazione del protocollo e/o confonderebbe una valutazione degli effetti della terapia sperimentale e dei suoi eventi avversi.
- Il paziente, i genitori del paziente o il tutore legale del paziente non sono in grado di comprendere la natura, l'ambito e le possibili conseguenze dello studio.
- Il paziente non è in grado di rispettare il protocollo, ad es. atteggiamento non collaborativo, condizione medica, incapacità di tornare per valutazioni di sicurezza o altrimenti è improbabile che completi lo studio, come determinato dall'Investigatore.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: GA-GCB
15-60 U/kg a settimane alterne tramite infusione endovenosa
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15-60 U/kg a settimane alterne tramite infusione endovenosa
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutazione della sicurezza a lungo termine
Lasso di tempo: Fino a 84 mesi
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Riepilogo generale degli eventi avversi emergenti dal trattamento-Popolazione di sicurezza
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Fino a 84 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Variazione percentuale rispetto al basale della concentrazione di emoglobina
Lasso di tempo: Basale, poi ogni 12 mesi
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Basale, poi ogni 12 mesi
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Variazione percentuale rispetto al basale nella conta piastrinica
Lasso di tempo: Basale, poi ogni 12 mesi
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Basale, poi ogni 12 mesi
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Variazione percentuale rispetto al basale del volume epatico
Lasso di tempo: Basale, mese 24, poi ogni 9 o 12 mesi
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Basale, mese 24, poi ogni 9 o 12 mesi
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Variazione percentuale rispetto al basale delle dimensioni della milza
Lasso di tempo: Basale, mese 24, poi ogni 9 o 12 mesi
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Basale, mese 24, poi ogni 9 o 12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
13 settembre 2004
Completamento primario (Effettivo)
31 gennaio 2008
Completamento dello studio (Effettivo)
31 gennaio 2008
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
20 ottobre 2006
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
20 ottobre 2006
Primo Inserito (Stima)
24 ottobre 2006
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
22 giugno 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
30 maggio 2021
Ultimo verificato
1 maggio 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie da accumulo lisosomiale
- Disturbi del metabolismo lipidico
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Sfingolipidi
- Malattie da accumulo lisosomiale, sistema nervoso
- Lipidosi
- Metabolismo lipidico, errori congeniti
- Malattia di Gaucher
Altri numeri di identificazione dello studio
- TKT025EXT
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