이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

DRX008A(ERT)를 투여받은 제1형 고셔병 환자의 장기 안전성을 평가하는 공개 확장 연구

2021년 5월 30일 업데이트: Shire

DRX008A 효소 대체 요법을 받은 제1형 고셔병 환자의 장기 안전성을 평가하는 연구 TKT025의 공개 확장 확장

고셔병은 글루코세레브로시다아제(GCB) 효소의 결핍으로 인해 발생하는 드문 리소좀 축적 장애입니다. 기능적 GCB의 결핍으로 인해 글루코세레브로사이드가 대식세포 내에 축적되어 세포 울혈, 기관비대 및 기관계 기능 장애를 유발합니다. 이 연구의 목적은 제1형 고셔병 환자에서 DRX008A(VPRIV®, GA-GCB; 베라글루세라제 알파)를 사용한 효소 대체 요법의 장기 안전성을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

가장 흔한 형태인 1형 고셔병은 모든 사례의 90% 이상을 차지하며 중추신경계(CNS)를 포함하지 않습니다. 1형 고셔병의 전형적인 증상은 간비대, 비장비대, 혈소판감소증, 출혈경향, 빈혈, 대사과다, 골격병리, 성장지연, 폐질환, 삶의 질 저하 등이다. Gene-Activated® 인간 글루코세레브로시다제(DRX008A(GA-GCB; velaglucerase alfa)를 사용한 효소 대체 요법의 장기 안전성은 독점 유전자 활성화 기술을 사용하여 연속 인간 세포주에서 생산되며 자연 발생과 동일한 아미노산 서열을 가집니다. 인간 효소. GA-GCB(velaglucerase alfa)는 효소를 고셔병의 주요 표적 세포인 대식세포로 표적화하는 말단 만노스 잔기를 포함합니다. 본 연구는 제1형 고셔병 환자에서 GA-GCB(velaglucerase alfa)의 장기 안전성을 평가하기 위해 고안되었습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

10

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 루마니아
      • Bucharest, 루마니아, 75544
        • Maria Sklodowska Curie Children's Hospital
  • 세르비아
      • Belgrade, 세르비아
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia
  • 이스라엘
      • Jerusalem, 이스라엘
        • Shaare Zedek Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • TKT025 연구에서 41주 방문을 완료한 환자.
  • 환자는 연구의 모든 관련 측면을 설명하고 환자와 논의한 후 IRB/EC 승인 동의서 양식에 자발적으로 서명해야 합니다.
  • 환자는 연구자의 판단에 따라 이 임상 연구에 참여하기에 충분히 협조적이어야 합니다.
  • 임신 가능성이 있는 여성 및 남성 환자는 연구 기간 동안 항상 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 여성 환자는 등록 시 음성 혈청 임신 검사를 받아야 합니다.

제외 기준:

  • 연구 참여 전 지난 30일 이내에 환자가 비-고셔병 관련 연구 약물 또는 장치로 치료를 받았음; 연구 중 그러한 사용은 허용되지 않습니다.
  • 환자는 임상적으로 관련된 의학적 상태(예: HIV, B형 간염 또는 C형 간염)를 가지고 있어 프로토콜의 구현을 어렵게 만들고/하거나 실험 요법 및 그 부작용의 효과 평가를 혼란스럽게 합니다.
  • 환자, 환자의 부모 또는 환자의 법적 보호자가 연구의 성격, 범위 및 가능한 결과를 이해할 수 없습니다.
  • 환자가 프로토콜을 준수할 수 없습니다. 비협조적인 태도, 의학적 상태, 안전성 평가를 위해 돌아올 수 없음, 또는 그렇지 않으면 연구자가 결정한 바와 같이 연구를 완료할 가능성이 없습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: GA-GCB
정맥 주입을 통해 격주로 15-60 U/kg
의약품: GA-GCB
정맥 주입을 통해 격주로 15-60 U/kg
다른 이름들:
  • 벨라글루세라제 알파
  • VPRIV®
  • 유전자 활성화 글루코세레브로시다제
  • DRX008

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
장기 안전성 평가
기간: 최대 84개월
치료 긴급 이상 반응의 전체 요약 - 안전 모집단
최대 84개월

2차 결과 측정

결과 측정
기간
헤모글로빈 농도의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선 이후 12개월마다
기준선 이후 12개월마다
혈소판 수의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선 이후 12개월마다
기준선 이후 12개월마다
간 용적의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 24개월, 이후 9개월 또는 12개월마다
기준선, 24개월, 이후 9개월 또는 12개월마다
비장 크기의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 24개월, 이후 9개월 또는 12개월마다
기준선, 24개월, 이후 9개월 또는 12개월마다

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Shire

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2004년 9월 13일

기본 완료 (실제)

2008년 1월 31일

연구 완료 (실제)

2008년 1월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2006년 10월 20일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2006년 10월 20일

처음 게시됨 (추정)

2006년 10월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 6월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 5월 30일

마지막으로 확인됨

2021년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • TKT025EXT

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

GA-GCB에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Bangladesh

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

3
구독하다