Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Efedrin pro léčbu vrozené myastenie

9. října 2007 aktualizováno: Hadassah Medical Organization

Předchozí výzkumy prokázaly možnou účinnost efedrinu při léčbě vrozené myastenie způsobené nedostatkem acetylcholinesterázy na koncové ploténce.

Cílem této studie je otestovat hypotézu, že efedrin může být pro tyto pacienty prospěšný.

K ověření této hypotézy provedeme dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou, zkříženou studii klinické účinnosti a bezpečnosti.

Drogově naivní pacienti, kteří souhlasí s účastí, budou randomizováni do dvou skupin. Každá skupina bude léčena zaslepeným způsobem po dobu 5 týdnů buď placebem, nebo efedrinem HCl ve zvyšující se dávce až 100 mg denně rozdělené do dvou dávek. Po pěti týdnech se skupiny přejdou a budou pokračovat v léčbě nebo placebu dalších pět týdnů.

Hodnocení síly a únavy bude provedeno na začátku, na konci každého pětitýdenního období a po dalších dvou týdnech.

Bezpečnost bude vyhodnocovat každý týden vyšetřovateli pomocí rozhovoru a fyzického vyšetření.

Výsledná měření budou zahrnovat Barthelův index, dotazník kvality života, Timed up and go, spirometrii, časovanou elevaci končetin a měření síly.

Všichni pacienti se budou hlásit na klinice podle plánu studie (viz Příloha A). Konkrétně 12 návštěv kliniky bude zahrnovat: základní stav (1), posouzení bezpečnosti a účinnosti (10) a ukončení (1).

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

15

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Hadassah Medical Organization, Jerusalem, Israel

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let až 71 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti mužského nebo ženského pohlaví s vrozenou myastenií, patřící k dříve hlášeným příbuzným s diagnózou nedostatku COLQ.

Kritéria vyloučení:

  • Historie alergie na efedrin nebo jakoukoli neaktivní složku.
  • Významné abnormality ve screeningu Kardiovaskulárních parametrů (krevní tlak, puls).
  • Operace do 6 týdnů od screeningu.
  • Současné užívání jakýchkoli jiných léků kromě steroidů.
  • Těhotenství.
  • Tyreotoxikóza.
  • Komorbidní stavy nebo jiné neurologické poruchy, které by zmařily hodnocení klinických parametrů.
  • Účast v další klinické studii do 30 dnů od zahájení studie.
  • Pacienti, kteří nespolupracují, nebo rodiče/zákonní zástupci, kteří nejsou ochotni podepsat formulář souhlasu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
síla a únava: chůze, vzpřímené zvedání paží, spirometrie.
Časové okno: 5 týdnů
5 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hadassah Medical Organization

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Simon Edvardson, Hadassah Medical Organization

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2007

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. října 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. října 2007

První zveřejněno (Odhad)

10. října 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

10. října 2007

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. října 2007

Naposledy ověřeno

1. října 2007

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ephedrine-hmo-ctil

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit