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Ephedrin zur Behandlung von angeborener Myasthenie

9. Oktober 2007 aktualisiert von: Hadassah Medical Organization

Frühere Forschungen haben die mögliche Wirksamkeit von Ephedrin bei der Behandlung von angeborener Myasthenie gezeigt, die durch Endplatten-Acetylcholinesterase-Mangel verursacht wird.

Das Ziel der aktuellen Studie ist es, die Hypothese zu testen, dass Ephedrin für diese Patienten von Vorteil sein könnte.

Um diese Hypothese zu testen, werden wir eine doppelblinde, placebokontrollierte Crossover-Studie zur klinischen Wirksamkeit und Sicherheit durchführen.

Drogennaive Patienten, die einer Teilnahme zustimmen, werden in zwei Gruppen randomisiert. Jede Gruppe wird 5 Wochen lang verblindet entweder mit Placebo oder Ephedrin-HCl in einer eskalierenden Dosis von bis zu 100 mg pro Tag, aufgeteilt in zwei Dosen, behandelt. Nach fünf Wochen wechseln die Gruppen und setzen die Behandlung oder das Placebo für weitere fünf Wochen fort.

Bewertungen der Kraft und Ermüdbarkeit werden zu Studienbeginn, am Ende jeder fünfwöchigen Periode und nach weiteren zwei Wochen durchgeführt.

Die Sicherheit wird wöchentlich von den Ermittlern anhand von Befragungen und körperlichen Untersuchungen bewertet.

Zu den Ergebnismessungen gehören der Barthel-Index, der Fragebogen zur Lebensqualität, Timed up and go, Spirometrie, zeitgesteuertes Anheben der Gliedmaßen und Kraftmessungen.

Alle Patienten melden sich gemäß dem Studienplan in der Klinik (siehe Anhang A). Die 12 Klinikbesuche umfassen insbesondere: Baseline (1), Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertungen (10) und Abschluss (1).

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

15

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah Medical Organization, Jerusalem, Israel

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

10 Jahre bis 73 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Patienten mit angeborener Myasthenie, die zu einer zuvor gemeldeten Verwandtschaft gehören, bei der ein COLQ-Mangel diagnostiziert wurde.

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte einer Allergie gegen Ephedrin oder eine inaktive Komponente.
  • Signifikante Auffälligkeiten beim Screening kardiovaskulärer Parameter (Blutdruck, Puls).
  • Operation innerhalb von 6 Wochen nach dem Screening.
  • Gleichzeitige Anwendung anderer Medikamente außer Steroiden.
  • Schwangerschaft.
  • Thyreotoxikose.
  • Begleiterkrankungen oder andere neurologische Störungen, die die Beurteilung klinischer Parameter verfälschen würden.
  • Teilnahme an einer anderen klinischen Studie innerhalb von 30 Tagen vor Studienbeginn.
  • Patienten, die nicht kooperativ sind, oder Eltern/Erziehungsberechtigte, die nicht bereit sind, die Einverständniserklärung zu unterschreiben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Kraft und Ermüdbarkeit: Gehen, Heben des gestreckten Arms, Spirometrie.
Zeitfenster: 5 Wochen
5 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hadassah Medical Organization

Ermittler

  • Hauptermittler: Simon Edvardson, Hadassah Medical Organization

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2007

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. Oktober 2007

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Oktober 2007

Zuerst gepostet (Schätzen)

10. Oktober 2007

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

10. Oktober 2007

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Oktober 2007

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2007

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ephedrine-hmo-ctil

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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