Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Efedrin til behandling af medfødt myasteni

9. oktober 2007 opdateret af: Hadassah Medical Organization

Tidligere forskning har påvist mulig effekt af efedrin i behandlingen af ​​medfødt myastheni forårsaget af endeplade acetylcholinesterase-mangel.

Formålet med den aktuelle undersøgelse er at teste hypotesen om, at efedrin kan være gavnligt for disse patienter.

For at teste denne hypotese vil vi udføre et dobbeltblindt, placebokontrolleret, crossover-studie, klinisk effektivitet og sikkerhedsundersøgelse.

Lægemiddelnaive patienter, der accepterer at deltage, vil blive randomiseret til to grupper. Hver gruppe vil blive behandlet på en blind måde i 5 uger med enten placebo eller efedrin HCl i en eskalerende dosis op til 100 mg dagligt fordelt på to doser. Efter fem uger vil grupperne krydse hinanden og fortsætte behandlingen eller placebo i yderligere fem uger.

Evalueringer af styrke og træthed vil blive udført ved baseline, i slutningen af ​​hver fem ugers periode og efter yderligere to uger.

Sikkerheden vil blive vurderet ugentligt af efterforskerne ved hjælp af interview og fysisk undersøgelse.

Resultatmål vil omfatte Barthel-indeks, livskvalitetsspørgeskema, Timed up and go, spirometri, timet elevation af lemmer og kraftmålinger.

Alle patienter vil rapportere til klinikken i henhold til undersøgelsesplanen (se appendiks A). Specifikt vil de 12 klinikbesøg omfatte: baseline (1), sikkerheds- og effektivitetsvurderinger (10) og afslutning (1).

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah Medical Organization, Jerusalem, Israel

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år til 73 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige patienter, med medfødt myastheni, tilhørende en tidligere rapporteret slægtning diagnosticeret med COLQ-mangel.

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med allergi over for efedrin eller enhver inaktiv komponent.
  • Betydelige abnormiteter i screening Kardiovaskulære parametre (blodtryk, puls).
  • Operation inden for 6 uger efter screening.
  • Samtidig brug af anden medicin undtagen steroider.
  • Graviditet.
  • Thyrotoksikose.
  • Komorbide tilstande eller andre neurologiske lidelser, der ville forvirre vurderingen af ​​kliniske parametre.
  • Deltagelse i et andet klinisk forsøg inden for 30 dage efter studiestart.
  • Patienter, der ikke er samarbejdsvillige eller forældre/værger, der ikke er villige til at underskrive samtykkeerklæring.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
styrke og træthed: gang, strakt armløftning, spirometri.
Tidsramme: 5 uger
5 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hadassah Medical Organization

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Simon Edvardson, Hadassah Medical Organization

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2007

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. oktober 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. oktober 2007

Først opslået (Skøn)

10. oktober 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

10. oktober 2007

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. oktober 2007

Sidst verificeret

1. oktober 2007

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ephedrine-hmo-ctil

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myasteniske syndromer, medfødt

Kliniske forsøg med Efedrin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Senegal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner