Efedrina per il trattamento della miastenia congenita
Precedenti ricerche hanno dimostrato la possibile efficacia dell'efedrina nel trattamento della miastenia congenita causata dal deficit di acetilcolinesterasi della placca terminale.
Lo scopo del presente studio è verificare l'ipotesi che l'efedrina possa essere benefica per questi pazienti.
Per testare questa ipotesi eseguiremo uno studio clinico di efficacia e sicurezza in doppio cieco, controllato con placebo, incrociato.
I pazienti naïve ai farmaci che accettano di partecipare saranno randomizzati in due gruppi. Ogni gruppo sarà trattato in cieco per 5 settimane con placebo o efedrina cloridrato in una dose crescente fino a 100 mg al giorno suddivisa in due dosi. Dopo cinque settimane i gruppi si incroceranno e continueranno il trattamento o il placebo per altre cinque settimane.
Le valutazioni di forza e affaticabilità saranno effettuate al basale, alla fine di ogni periodo di cinque settimane e dopo altre due settimane.
La sicurezza sarà valutata settimanalmente dagli investigatori mediante colloquio ed esame fisico.
Le misure dei risultati includeranno l'indice di Barthel, il questionario sulla qualità della vita, Timed up and go, spirometria, elevazione temporizzata degli arti e misurazioni della forza.
Tutti i pazienti si riferiranno alla clinica secondo il programma dello studio (vedere Appendice A). Nello specifico, le 12 visite cliniche includeranno: baseline (1), valutazioni di sicurezza ed efficacia (10) e chiusura (1).
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Jerusalem, Israele
- Hadassah Medical Organization, Jerusalem, Israel
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di sesso maschile o femminile, con miastenia congenita, appartenenti a una famiglia precedentemente segnalata con diagnosi di deficit di COLQ.
Criteri di esclusione:
- Storia di allergia all'efedrina o qualsiasi componente inattivo.
- Anomalie significative nello screening dei parametri cardiovascolari (pressione arteriosa, polso).
- Chirurgia entro 6 settimane dallo screening.
- Uso concomitante di qualsiasi altro farmaco ad eccezione degli steroidi.
- Gravidanza.
- Tireotossicosi.
- Condizioni di comorbilità o altri disturbi neurologici che potrebbero confondere la valutazione dei parametri clinici.
- Partecipazione a un altro studio clinico entro 30 giorni dall'inizio dello studio.
- Pazienti non collaborativi o genitori/tutori legali che non sono disposti a firmare il modulo di consenso.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Quadruplicare
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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forza e affaticabilità: camminata, alzata del braccio teso, spirometria.
Lasso di tempo: 5 settimane
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5 settimane
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Simon Edvardson, Hadassah Medical Organization
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie del sistema immunitario
- Neoplasie
- Malattie autoimmuni del sistema nervoso
- Malattie autoimmuni
- Neoplasie per sede
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie neuromuscolari
- Malattie Neurodegenerative
- Neoplasie del sistema nervoso
- Sindromi Paraneoplastiche, Sistema Nervoso
- Sindromi paraneoplastiche
- Malattie della giunzione neuromuscolare
- Miastenia grave
- Sindrome miastenica di Lambert-Eaton
- Sindromi miasteniche, congenite
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti adrenergici
- Agenti neurotrasmettitori
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti autonomi
- Agenti del sistema nervoso periferico
- Stimolanti del sistema nervoso centrale
- Simpaticomimetici
- Agenti vasocostrittori
- Efedrina
Altri numeri di identificazione dello studio
- ephedrine-hmo-ctil
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