Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Efedriini synnynnäisen myasteenan hoitoon

tiistai 9. lokakuuta 2007 päivittänyt: Hadassah Medical Organization

Aiemmat tutkimukset ovat osoittaneet efedriinin mahdollisen tehon synnynnäisen myasteenan hoidossa, joka johtuu päätylevyn asetyylikoliiniesteraasin puutteesta.

Tämän tutkimuksen tavoitteena on testata hypoteesia, jonka mukaan efedriinistä voi olla hyötyä näille potilaille.

Tämän hypoteesin testaamiseksi suoritamme kaksoissokkoutetun, lumekontrolloidun, risteävän tutkimuksen kliinisestä tehokkuudesta ja turvallisuudesta.

Aiemmin lääkkeitä käyttämättömät potilaat, jotka suostuvat osallistumaan, satunnaistetaan kahteen ryhmään. Jokaista ryhmää hoidetaan sokkoutettuna 5 viikon ajan joko lumelääkettä tai efedriinihydrokloridia kasvavalla annoksella 100 mg:aan päivässä jaettuna kahteen annokseen. Viiden viikon kuluttua ryhmät risteävät ja jatkavat hoitoa tai lumelääkettä vielä viisi viikkoa.

Vahvuus- ja väsymysarvioinnit tehdään lähtötilanteessa, kunkin viiden viikon jakson lopussa ja kahden viikon kuluttua.

Tutkijat arvioivat turvallisuuden viikoittain haastattelun ja fyysisen tarkastuksen avulla.

Tulosmittauksiin kuuluvat Barthel-indeksi, elämänlaatukysely, ajastettu ylös ja mene, spirometria, ajoitettu raajojen nousu ja voimamittaukset.

Kaikki potilaat ilmoittavat klinikalle tutkimusaikataulun mukaisesti (katso liite A). Tarkemmin sanottuna 12 klinikkakäyntiä sisältävät: lähtötilanteen (1), turvallisuus- ja tehoarvioinnit (10) ja loppuvaiheen (1).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

15

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah Medical Organization, Jerusalem, Israel

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

10 vuotta - 73 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei käytössä

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- tai naispotilaat, joilla on synnynnäinen myasthenia ja jotka kuuluvat aiemmin raportoituihin sukulaisiin, joilla on diagnosoitu COLQ-puutos.

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiempi allergia efedriinille tai jollekin inaktiiviselle aineosalle.
  • Merkittäviä poikkeavuuksia kardiovaskulaaristen parametrien (verenpaine, pulssi) seulonnassa.
  • Leikkaus 6 viikon sisällä seulonnasta.
  • Minkä tahansa muun lääkkeen, paitsi steroidien, samanaikainen käyttö.
  • Raskaus.
  • Tyreotoksikoosi.
  • Samanaikaiset sairaudet tai muut neurologiset häiriöt, jotka häiritsevät kliinisten parametrien arviointia.
  • Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen 30 päivän sisällä tutkimuksen alkamisesta.
  • Potilaat, jotka eivät ole yhteistyöhaluisia tai vanhemmat/lailliset huoltajat, jotka eivät halua allekirjoittaa suostumuslomaketta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
vahvuus ja väsymys: kävely, käsien suora nosto, spirometria.
Aikaikkuna: 5 viikkoa
5 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hadassah Medical Organization

Tutkijat

  • Päätutkija: Simon Edvardson, Hadassah Medical Organization

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. lokakuuta 2007

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 7. lokakuuta 2007

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 9. lokakuuta 2007

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 10. lokakuuta 2007

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 10. lokakuuta 2007

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 9. lokakuuta 2007

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. lokakuuta 2007

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ephedrine-hmo-ctil

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Myasteeninen oireyhtymä, synnynnäinen

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Rwanda

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa