Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Efedrine voor de behandeling van aangeboren myasthenie

9 oktober 2007 bijgewerkt door: Hadassah Medical Organization

Eerder onderzoek heeft de mogelijke werkzaamheid van efedrine aangetoond bij de behandeling van aangeboren myasthenie veroorzaakt door acetylcholinesterasedeficiëntie op de eindplaat.

Het doel van de huidige studie is om de hypothese te testen dat efedrine gunstig kan zijn voor deze patiënten.

Om deze hypothese te testen zullen we een dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, cross-over studie klinische werkzaamheid en veiligheidsstudie uitvoeren.

Medicijnnaïeve patiënten die ermee instemmen deel te nemen, worden gerandomiseerd in twee groepen. Elke groep wordt gedurende 5 weken geblindeerd behandeld met placebo of efedrine HCl in een toenemende dosis tot 100 mg per dag, verdeeld over twee doses. Na vijf weken zullen de groepen overstappen en de behandeling of placebo nog eens vijf weken voortzetten.

Evaluaties van kracht en vermoeidheid zullen worden uitgevoerd bij aanvang, aan het einde van elke periode van vijf weken en na nog eens twee weken.

De veiligheid wordt wekelijks beoordeeld door de onderzoekers door middel van interviews en lichamelijk onderzoek.

Uitkomstmaten zijn onder meer de Barthel-index, vragenlijst over kwaliteit van leven, timed up and go, spirometrie, timed elevatie van ledematen en krachtmetingen.

Alle patiënten zullen zich volgens het studieschema bij de kliniek melden (zie bijlage A). Concreet omvatten de 12 kliniekbezoeken: basislijn (1), veiligheids- en werkzaamheidsbeoordelingen(10) en afsluiting (1).

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Myasthenische syndromen, aangeboren

Interventie / Behandeling

Geneesmiddel: Efedrine

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

Fase

Fase 2
Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Israël
- - Jerusalem, Israël
    - Hadassah Medical Organization, Jerusalem, Israel

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

10 jaar tot 73 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Mannelijke of vrouwelijke patiënten met congenitale myasthenie, behorend tot een eerder gerapporteerde familie met de diagnose COLQ-deficiëntie.

Uitsluitingscriteria:

Geschiedenis van allergie voor efedrine of een inactieve component.
Significante afwijkingen bij screening Cardiovasculaire parameters (bloeddruk, pols).
Chirurgie binnen 6 weken na screening.
Gelijktijdig gebruik van andere medicijnen dan steroïden.
Zwangerschap.
Thyreotoxicose.
Comorbide aandoeningen of andere neurologische aandoeningen die de beoordeling van klinische parameters zouden verstoren.
Deelname aan een andere klinische studie binnen 30 dagen na aanvang van de studie.
Patiënten die niet meewerken of ouders/wettelijke voogden die het toestemmingsformulier niet willen ondertekenen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Primair doel: Behandeling
Toewijzing: Gerandomiseerd
Interventioneel model: Crossover-opdracht
Masker: Verviervoudigen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Tijdsspanne
kracht en vermoeidheid: lopen, gestrekte arm heffen, spirometrie. Tijdsspanne: 5 weken	5 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hadassah Medical Organization

Onderzoekers

Hoofdonderzoeker: Simon Edvardson, Hadassah Medical Organization

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 2007

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 oktober 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 oktober 2007

Eerst geplaatst (Schatting)

10 oktober 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

10 oktober 2007

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 oktober 2007

Laatst geverifieerd

1 oktober 2007

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

ephedrine-hmo-ctil

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Myasthenische syndromen, aangeboren

The Champ Foundation
Children's Hospital of Philadelphia; The Cleveland Clinic

Werving

Pearson Syndrome Natural History Study

Pearson-syndroom | Single Large Scale Mitochondrial DNA Deletion Syndromes (SLSMDS)

Verenigde Staten