Kinetika buněk T-Reg, transplantace kmenových buněk, REGALE (REGALE)

Pacienti mají typ poruchy krevních buněk, který se velmi těžko léčí. Nyní navrhujeme léčbu, která by mohla pomoci pacientům žít déle bez onemocnění, než by tomu bylo v jiných léčebných plánech. Tato léčba je známá jako transplantace kmenových buněk. Věříme, že to může pacientům pomoci, protože nám to umožňuje podávat mnohem silnější dávky léků a záření k zabití nemocných buněk, než jaké bychom mohli podat bez transplantace. Také si myslíme, že zdravé buňky mohou pomoci bojovat s nemocnými buňkami, které zbyly po transplantaci.

Kmenové buňky jsou speciální „mateřské“ buňky, které se nacházejí v kostní dřeni (houbovitá tkáň uvnitř kostí), i když některé se nacházejí také v krevním řečišti (periferní krev). Jak rostou, stávají se z nich buď bílé krvinky, které bojují s infekcí, červené krvinky, které přenášejí kyslík a odstraňují odpadní produkty z orgánů a tkání, nebo krevní destičky, které umožňují srážení krve. Aby transplantace proběhla, odebereme tyto kmenové buňky od „dárce“ (osoby, která souhlasí s darováním těchto buněk) a předáme je příjemci. Pacienti nemají sourozence, který by se dokonale shodoval, takže kmenové buňky pocházejí od dárce, který se nejlépe shoduje. Tato osoba může být blízký příbuzný nebo nepříbuzná osoba, jejíž kmenové buňky nejlépe „odpovídají“ pacientům a která souhlasí s darováním kmenových buněk. Před transplantací budou pacientovi podány dva velmi silné léky plus celkové ozáření těla (prekondicionování). Tato léčba zabije většinu krvetvorných buněk v kostní dřeni. Poté pacientovi podáme zdravé kmenové buňky. Jakmile jsou tyto zdravé kmenové buňky v krevním řečišti, přesunou se do kostní dřeně (štěpu) a začnou produkovat krevní buňky, které nakonec dozrají ve zdravé červené krvinky, bílé krvinky a krevní destičky.

Tato výzkumná studie bude také používat CAMPATH-1H jako předběžnou léčbu. CAMPATH-1H je protilátka proti určitým typům krevních buněk. CAMPATH-1H je důležitý, protože zůstává aktivní v těle po dlouhou dobu po infuzi, což znamená, že může působit déle při prevenci příznaků GvHD.

Výše popsaná transplantace kmenových buněk je považována za „standardní“ léčbu. Rádi bychom odebrali další krev, jak je popsáno níže, abychom vyhodnotili, jak se imunitní systém zotavuje.

Žádáme o povolení k odběru krve od pacienta, abychom mohli změřit počet určitých krvinek nazývaných T regulační buňky. T regulační buňky jsou speciální imunitní buňky, které mohou řídit nebo regulovat imunitní odpověď těla. Chceme určit, zda jsou T regulační buňky důležitými účastníky reakce štěpu proti hostiteli (GVHD), infekce a relapsu. U GVHD určité buňky z darované dřeně nebo krve (štěp) napadají tělo transplantovaného pacienta (hostitele). GVHD může postihnout mnoho různých částí těla. Nejčastěji je postižena kůže, oči, žaludek a střeva. GVHD se může pohybovat od mírné až po život ohrožující. Nevíme, zda T regulační buňky mohou modifikovat tyto podmínky. Chceme změřit tyto T regulační buňky a zjistit, zda tyto buňky ovlivňují tyto podmínky. Pokud zjistíme, že T regulační buňky tyto stavy skutečně ovlivňují, pak může být možné tyto buňky modifikovat ve prospěch pacientů po transplantaci.