T-Reg cellekinetik, stamcelletransplantation, REGALE (REGALE)

Patienter har en type blodcellesygdom, som er meget svær at helbrede. Vi foreslår nu en behandling, der kan hjælpe patienter med at leve længere uden sygdom, end andre behandlingsplaner ville. Denne behandling er kendt som en stamcelletransplantation. Vi mener, at dette kan hjælpe patienterne, da det giver os mulighed for at give meget stærkere doser af medicin og stråling for at dræbe de syge celler, end vi kunne give uden transplantationen. Vi tror også, at de raske celler kan hjælpe med at bekæmpe eventuelle syge celler, der er tilbage efter transplantationen.

Stamceller er specielle "moder"-celler, der findes i knoglemarven (det svampede væv inde i knoglerne), selvom nogle også findes i blodbanen (perifert blod). Efterhånden som de vokser, bliver de enten til hvide blodlegemer, som bekæmper infektioner, røde blodlegemer, der transporterer ilt og fjerner affaldsstoffer fra organer og væv eller blodplader, som sætter blodet i stand til at størkne. For at transplantationen kan finde sted, vil vi indsamle disse stamceller fra en "donor" (en person, der accepterer at donere disse celler) og give dem til modtageren. Patienterne har ikke en søskende, der er et perfekt match, så stamcellerne kommer fra en donor, der er det bedste match, der findes. Denne person kan være en nær slægtning eller en ubeslægtet person, hvis stamceller bedst "matcher" patienterne, og som indvilliger i at donere stamceller. Før transplantationen vil patienten blive givet to meget stærke lægemidler plus total kropsbestråling (prækonditionering). Denne behandling vil dræbe de fleste af de bloddannende celler i knoglemarven. Vi vil så give patienten de raske stamceller. Når først disse sunde stamceller er i blodbanen, vil de flytte til knoglemarven (transplantatet) og begynde at producere blodceller, der til sidst vil modnes til sunde røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader.

Dette forskningsstudie vil også bruge CAMPATH-1H som en forbehandling. CAMPATH-1H er et antistof mod visse typer blodlegemer. CAMPATH-1H er vigtig, fordi den forbliver aktiv i kroppen i lang tid efter infusion, hvilket betyder, at den kan arbejde længere med at forebygge GvHD-symptomer.

Stamcelletransplantationen beskrevet ovenfor anses for at være "standard" behandling. Vi vil gerne indsamle yderligere blod som beskrevet nedenfor for at vurdere, hvordan immunsystemet er ved at komme sig.

Vi beder om tilladelse til at tage blod fra patienten, så vi kan måle antallet af bestemte blodceller kaldet T-regulatoriske celler. T-regulerende celler er specielle immunceller, der kan kontrollere eller regulere kroppens immunrespons. Vi ønsker at afgøre, om T-regulatoriske celler er vigtige deltagere i graft versus host sygdom (GVHD), infektion og tilbagefald. Ved GVHD angriber visse celler fra den donerede marv eller blod (transplantatet) kroppen af ​​den transplanterede patient (værten). GVHD kan påvirke mange forskellige dele af kroppen. Hud, øjne, mave og tarme påvirkes oftest. GVHD kan variere fra mild til livstruende. Vi ved ikke, om T-regulatoriske celler kan ændre disse forhold. Vi ønsker at måle disse T-regulatoriske celler og lære, om disse celler påvirker disse forhold. Hvis vi lærer, at T-regulatoriske celler påvirker disse forhold, kan det være muligt at modificere disse celler til gavn for transplanterede patienter.