Kinetyka komórek T-Reg, przeszczep komórek macierzystych, REGALE (REGALE)

Pacjenci cierpią na rodzaj zaburzenia komórek krwi, który jest bardzo trudny do wyleczenia. Sugerujemy teraz leczenie, które może pomóc pacjentom żyć dłużej bez choroby niż inne plany leczenia. To leczenie jest znane jako przeszczep komórek macierzystych. Wierzymy, że może to pomóc pacjentom, ponieważ pozwala nam podawać znacznie silniejsze dawki leków i promieniowania w celu zabicia chorych komórek, niż moglibyśmy podać bez przeszczepu. Uważamy również, że zdrowe komórki mogą pomóc w walce z komórkami chorymi pozostałymi po przeszczepie.

Komórki macierzyste są specjalnymi komórkami „matczynymi”, które znajdują się w szpiku kostnym (tkanka gąbczasta wewnątrz kości), chociaż niektóre znajdują się również we krwi (krew obwodowa). W miarę wzrostu stają się albo białymi krwinkami, które zwalczają infekcje, albo czerwonymi krwinkami, które przenoszą tlen i usuwają produkty przemiany materii z narządów i tkanek lub płytkami krwi, które umożliwiają krzepnięcie krwi. Aby przeszczep mógł się odbyć, pobierzemy te komórki macierzyste od „dawcy” (osoby, która zgadza się na oddanie tych komórek) i przekażemy je biorcy. Pacjenci nie mają idealnie dopasowanego rodzeństwa, więc komórki macierzyste będą pochodzić od dawcy, który jest najlepiej dopasowany. Tą osobą może być bliski krewny lub osoba niespokrewniona, której komórki macierzyste najlepiej „pasują” do pacjentów i która zgadza się na oddanie komórek macierzystych. Przed przeszczepem pacjentowi zostaną podane dwa bardzo silne leki oraz naświetlanie całego ciała (kondycjonowanie wstępne). To leczenie zabije większość komórek krwiotwórczych w szpiku kostnym. Następnie podamy pacjentowi zdrowe komórki macierzyste. Gdy te zdrowe komórki macierzyste znajdą się w krwioobiegu, przeniosą się do szpiku kostnego (przeszczepu) i zaczną wytwarzać komórki krwi, które ostatecznie dojrzeją do zdrowych czerwonych krwinek, białych krwinek i płytek krwi.

W tym badaniu badawczym CAMPATH-1H zostanie również wykorzystany jako zabieg wstępny. CAMPATH-1H jest przeciwciałem przeciwko pewnym typom komórek krwi. CAMPATH-1H jest ważny, ponieważ pozostaje aktywny w organizmie przez długi czas po infuzji, co oznacza, że ​​może dłużej działać w zapobieganiu objawom GvHD.

Opisany powyżej przeszczep komórek macierzystych jest uważany za „standardowe” leczenie. Chcielibyśmy pobrać dodatkową krew, jak opisano poniżej, aby ocenić, w jaki sposób dochodzi do regeneracji układu odpornościowego.

Prosimy o pozwolenie na pobranie krwi od pacjenta, abyśmy mogli zmierzyć liczbę pewnych komórek krwi zwanych limfocytami T regulatorowymi. Komórki regulatorowe T to specjalne komórki odpornościowe, które mogą kontrolować lub regulować odpowiedź immunologiczną organizmu. Chcemy ustalić, czy limfocyty T regulatorowe są ważnymi uczestnikami choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD), zakażenia i nawrotu. W przypadku GVHD niektóre komórki z oddanego szpiku kostnego lub krwi (przeszczepu) atakują organizm pacjenta po przeszczepie (gospodarza). GVHD może wpływać na wiele różnych części ciała. Najczęściej dotyczy to skóry, oczu, żołądka i jelit. GVHD może wahać się od łagodnego do zagrażającego życiu. Nie wiemy, czy komórki regulatorowe T mogą modyfikować te warunki. Chcemy zmierzyć te komórki regulatorowe T i dowiedzieć się, czy te komórki mają wpływ na te warunki. Jeśli dowiemy się, że limfocyty T regulatorowe wpływają na te stany, być może uda się zmodyfikować te komórki z korzyścią dla pacjentów po przeszczepach.