Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie přenosu genu AAV-GAD do subtalamického jádra pro Parkinsonovu chorobu

20. února 2012 aktualizováno: Neurologix, Inc.

Fáze 2 studie bezpečnosti a účinnosti hodnotící přenos genu dekarboxylázy kyseliny glutamové do subtalamických jader u subjektů s pokročilou Parkinsonovou chorobou

Účelem této studie je určit bezpečnost a účinnost přenosu genu AAV-GAD do oblasti subthalamického jádra (STN) mozku. Tato studie zahrnuje léčbu subjektů s lékařsky refrakterní Parkinsonovou nemocí (PD). Produkt genového transferu, invalidní virus s genem zvaným GAD, bude do STN vpraven bilaterálně pomocí stereotaktických chirurgických technik. Celkovým cílem tohoto přístupu je normalizace aktivity STN a snížení motorických příznaků PD.

Protože změna v UPDRS prokázala pozitivní výsledek, budou subjekty s předstíranou operací ze zaslepené části studie pozvány k přechodu do části studie s otevřenou větví. Open-label Arm bude dále hodnotit bezpečnost a účinnost přenosu genu AAV-GAD do oblasti subthalamického jádra (STN) mozku.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

44

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305-5401
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Southfield, Michigan, Spojené státy, 48034
        • Henry Ford Health Systems - Franklin Pointe Medical
    • New York
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Wake Forest University Health Science Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • The Ohio State University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

26 let až 71 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Idiopatická Parkinsonova nemoc
  • Doba trvání onemocnění minimálně 5 let
  • Citlivost na levodopu po dobu nejméně 12 měsíců
  • Skóre UPDRS Part 3 ≥ 25 nebo více ve stavu „vypnuto“.

Kritéria vyloučení:

  • Minulá historie operace mozku pro PD
  • Beck Depression Inventory Score ≥ 20
  • Jakákoli anamnéza cerebrálního poškození nebo infekce centrálního nervového systému
  • Skóre kognitivního poškození < 130 na Mattisově stupnici hodnocení demence
  • Fokální neurologické deficity
  • Důkazy o závažných zdravotních nebo psychiatrických poruchách
  • Sekundární parkinsonismus
  • Atypická Parkinsonova nemoc
  • Historie zneužívání návykových látek

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Maskování: Čtyřnásobek

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Vyhodnoťte změnu skóre UPDRS

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Neurologix, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2008

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. března 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. března 2008

První zveřejněno (Odhad)

26. března 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

22. února 2012

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. února 2012

Naposledy ověřeno

1. února 2012

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NRGX-GAD-02

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit